酸性コレステリルエステル加水分解酵素欠損症、ウォルマン型の臨床試験
合計85件
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもったコレステロールエステル蓄積症 | 酸性リパーゼ欠損症 | 酸性コレステリルエステル加水分解酵素欠損症、ウォルマン型ドイツ, インド, スリランカ
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Alexion募集ウォルマン病 | コレステロールエステル蓄積症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | 酸性コレステリルエステル加水分解酵素欠損症、2型 | 酸性リパーゼ欠損症 | LIPA欠損症 | LAL欠損症フランス, ベルギー, アメリカ, スペイン, ドイツ, ギリシャ, イスラエル, イタリア, スロベニア, イギリス, ブラジル, カナダ, デンマーク, オーストラリア, クロアチア, チェコ, アイルランド, メキシコ, オランダ, ポーランド, ポルトガル, サウジアラビア
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者完了
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Alexion Pharmaceuticals完了リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | LAL欠損症 | コレステロールエステル蓄積症(CESD)フランス, イギリス, アメリカ, カナダ, チェコ
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Alexion Pharmaceuticals完了リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | コレステロールエステル蓄積症(CESD) | LAL欠損症フランス, アメリカ, イギリス, チェコ
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Alexion Pharmaceuticals完了リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | コレステロールエステル蓄積症(CESD)アメリカ, イギリス, フランス, カナダ, チェコ共和国, イタリア, ポーランド, スイス
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Alexion完了ウォルマン病 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症アメリカ, カナダ, イギリス, イタリア, フランス
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Alexion Pharmaceuticals完了リソソーム酸性リパーゼ欠損症スペイン, ドイツ, イタリア, アメリカ, クロアチア, カナダ, ロシア連邦, デンマーク, イギリス, ベルギー, メキシコ, オーストラリア, オランダ, ブラジル, 七面鳥
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Alexion Pharmaceuticals完了リソソーム酸性リパーゼ欠損症フランス, ポーランド, イギリス, スペイン, メキシコ, 七面鳥, 日本, オーストラリア, ロシア連邦, アメリカ, ドイツ, イタリア, チェコ, アルゼンチン, クロアチア
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Massachusetts General HospitalAlexion Pharmaceuticalsわからない
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Hospices Civils de LyonわからないPatients Waiting for a Liver Transplant.フランス
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Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio...募集
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University of Pennsylvania一時停止
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Alexion Pharmaceuticals終了しました
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Alexion Pharmaceuticals完了ウォルマン病 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症イギリス, フランス, アメリカ, エジプト, アイルランド
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University Of Perugia募集
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University of Roma La SapienzaAlexion Pharmaceuticals募集
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University of AarhusThe Danish Dairy Research Foundation, Denmark完了
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Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbH終了しましたフェニルアラニンヒドロキシラーゼ欠損症
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University of California, San FranciscoDuke University募集ウォルマン病 | MPS IVA | ポンペ病の乳児発症 | ゴーシェ病2型 | MPS VI | MPSⅠ | ゴーシェ病、3型 | MPSⅡ | Mps VIIアメリカ
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University Hospital HeidelbergGerman Cancer Research Center完了
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West Kazakhstan Medical University募集オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ビオチニダーゼ欠損症 | シトルリン血症 | グルタル酸血症Ⅱ型 | アルギニノコハク酸尿症 | メープルシロップ尿症 | 原発性カルニチン欠乏症 | ホモシスチン尿症 | カルニチン パルミトイルトランスフェラーゼ II 欠損症 | アルギナーゼ欠損症 | 超長鎖アシルCoA脱水素酵素欠損症 | 長鎖 3-ヒドロキシアシル-CoA デヒドロゲナーゼ欠損症 | N-アセチルグルタミン酸合成酵素欠損症 | 中鎖アシルCoA脱水素酵素欠損症 | チロシン血症 | イソ吉草酸血症 | カルニチン-アシルカルニチン トランスロカーゼ欠損症 | グルタル酸血症I型 | プロピオン酸/メチルマロン酸血症 | カルバモイルリン酸シンテターゼ I 欠損症 | 非ケトン性高グリシン血... およびその他の条件カザフスタン
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Takeda と他の協力者招待による登録ムコ多糖症Ⅱ型 | ファブリー病 | ニーマン・ピック病、C型 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | 異染性白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | 脳腱黄色腫症 | ムコ多糖症ⅣA | GM1 ガングリオシドーシス | ムコ多糖症VII | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | セロイド リポフスチン症、神経細胞、2 | ムコ多糖症Ⅲ-Bアメリカ
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn School of Medicine... と他の協力者完了メチルマロン酸血症 | カルバモイルリン酸合成酵素 I 欠乏症 | プロピオン酸血症、I型および/またはII型 | オルニチンカルバモイルトランスフェラーゼ欠損症アメリカ
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Ondokuz Mayıs University募集
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Smt. Kashibai Navale Medical College and General...完了
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional de la Citadelle と他の協力者募集先天性副腎過形成 | 血友病A | 血友病 B | ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | 嚢胞性線維症 | Α1アンチトリプシン欠乏症 | かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | 慢性肉芽腫症 | ウィルソン病 | 重度の先天性好中球減少症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | プロピオン酸血症 | 副腎白質ジストロフィー | 糖原病 | 異染性白質ジストロフィー | クリグラー・ナジャール症候群 | ガラクトース血症 | ポンペ病 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 先天性甲状腺機能低下症 | アルファサラセミア | ビオチニダーゼ欠損症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | チェディアック東症候群 | カテコールアミン作動... およびその他の条件ベルギー
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota終了しましたスフィンゴリピドーシス | ニーマン・ピック病、C型 | クラッベ病 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | アルファマンノシドーシス | ハーラー症候群 | マロトー・ラミー症候群 | ウォルマン病 | ニーマン・ピック病B型アメリカ
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Pamukkale UniversityBakirkoy Dr. Sadi Konuk Research and Training Hospital完了2型糖尿病 | 自己効力感 | 自己管理 | コレステロール;リピドーシス | 高密度リポタンパク質欠乏症 | やる気を起こさせるインタビュー | 遠隔看護 | LDL - 低密度リポタンパク質受容体障害七面鳥
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Wake Forest University Health Sciences完了心血管疾患 | 糖尿病 | メタボリック・シンドローム | 肝脂肪 | 心血管危険因子 | ダイエット習慣 | 食事の変更 | 高コレステロール | トリグリセリド高 | 低比重リポ蛋白型 | HDLコレステロール、低血清 | 高血糖 | 腹腔内脂肪 | 高密度リポタンパク質欠乏症アメリカ
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Rigshospitalet, Denmarkわからない炭水化物代謝、先天性エラー | 代謝、先天性エラー | 脂質代謝、先天性エラー | 糖原病II型 | 糖原病V型 | VLCAD欠損症 | 糖原病Ⅲ型 | ホスホグリセリン酸キナーゼ欠損症 | 中性脂質蓄積症 | カルニチン パルミトイル トランスフェラーゼ 2 欠損症 | 糖原病Ⅳ型 | 長鎖 3-ヒドロキシアシル-CoA デヒドロゲナーゼ欠損症 | グリコゲニン-1欠乏症(糖原病XV型) | 中鎖アシルCoA脱水素酵素欠損症 | 複数のアシルCoA脱水素酵素欠損症 | カルニチン輸送体欠損症 | 筋ホスホフルクトキナーゼ欠損症 | ホスホグルコムターゼ1欠損症 | ホスホグリセリン酸ムターゼ欠損症 | ホスホリラーゼキナーゼ欠損症 | ベータ エノラーゼ欠損症 | 乳酸脱水素酵素欠損症 | グ...デンマーク
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Genzyme, a Sanofi Companyマーケティング承認済み
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West China Hospital積極的、募集していない
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile... と他の協力者招待による登録原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件アメリカ
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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University of California, San Francisco募集ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | ポンペ病の乳児発症 | ムコ多糖症ⅣA | ムコ多糖症VII | 神経障害性ゴーシェ病アメリカ
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Genzyme, a Sanofi Company完了ポンペ病(遅発性) | 糖原病II型(GSD-II) | 酸性マルターゼ欠損症 | 糖原病 2アメリカ, フランス, オランダ
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Memorial Sloan Kettering Cancer Center完了
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; National Cancer Institute... と他の協力者完了肝細胞癌 | メタボリック・シンドローム | 病的肥満 | 胆管癌 | 垂直スリーブ胃切除術 | 胆汁酸・コレステロール代謝異常症フランス