芳香族アミノ酸脱炭酸酵素欠損症の臨床試験
合計556件
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Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio...募集
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Barcelona Institute for Global Health完了注意欠陥多動性障害 | 子供の問題行動 | 脂肪酸欠乏症
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Enzyvant Therapeutics GmBH完了ファーバー病 | ファーバー病 | ファーバー脂肪肉芽腫症 | 酸性セラミダーゼ欠損症 | セラミダーゼ欠損症 | N-ラウリルスフィンゴシンデアシラーゼ欠損症 | ASAH1 変異アメリカ, エジプト, カナダ, イタリア, 七面鳥, アルゼンチン, ドイツ, インド, スウェーデン
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Genzyme, a Sanofi Company完了ポンペ病(遅発性) | 糖原病II型(GSD-II) | 酸性マルターゼ欠損症 | 糖原病 2アメリカ, フランス, オランダ
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Promethera Therapeutics完了尿素サイクル異常症 | クリグラー・ナジャール症候群イスラエル, イギリス, ベルギー, フランス, イタリア
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Shenzhen Geno-Immune Medical Instituteわからない
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University of UtahNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Duke University; National Institutes... と他の協力者完了
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile... と他の協力者招待による登録原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件アメリカ
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者完了
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Richard FryeAutism Discovery and Treatment Foundation募集てんかん | 神経発達障害 | 自閉症スペクトラム障害 | ダウン症 | ミトコンドリア脳筋症 | 小児急性発症精神神経症候群 | 脳葉酸欠乏症 | レンサ球菌感染症に関連する小児自己免疫性精神神経障害アメリカ
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)積極的、募集していない
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris募集小児患者 | あらゆるタイプの重症複合免疫不全症 (SCID) | 部分HLA不適合同種造血幹細胞移植(HSCT)フランス
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Hennepin Healthcare Research InstituteUniversity of Minnesota; Regions Hospital完了喫煙 | 炎症 | 手術 | 手術 - 合併症 | 創傷感染 | 酸化ストレス | 傷 | 下顎骨折 | 下顎骨折 | ビタミンC欠乏症 | アスコルビン酸欠乏症 | 創傷合併症 | 皮膚の傷 | 創傷裂開 | 下顎開放骨折 | 下顎閉鎖骨折アメリカ
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Alexion Pharmaceuticals完了リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | コレステロールエステル蓄積症(CESD)アメリカ, イギリス, フランス, カナダ, チェコ共和国, イタリア, ポーランド, スイス
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Queen's University, BelfastUniversity of Sussexわからない網膜色素変性症 | ロービジョン | 白皮症 | スターガルト病 1 | スターガルト病 3 | スターガルト病 4イギリス
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Cellaion SA終了しました尿素サイクル異常症 | クリグラー・ナジャール症候群 | 慢性肝不全の急性ベルギー, スペイン, フランス, ブルガリア, ポーランド
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)引きこもった
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Sanofi募集酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 (ASMD)フランス
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Shenzhen Geno-Immune Medical Instituteわからない
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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University Of Perugia募集
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)完了
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Genzyme, a Sanofi Company完了ポンペ病 | 糖原病II型(GSD II) | 酸性マルターゼ欠損症アメリカ, ベルギー, デンマーク, フランス, ドイツ, オランダ, イギリス
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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SanofiPulse Infoframe Ltd.募集
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Genzyme, a Sanofi Company終了しました糖原病 2 | 糖原病II型(GSD II) | 酸性マルターゼ欠損症 | ポンペ病(乳児期発症)アメリカ, 台湾, ドイツ
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Genzyme, a Sanofi Company完了糖新生 2 酸性マルターゼ欠損症 | ポンペ病(遅発性) | 糖原病II型(GSD II)アメリカ, オランダ, イギリス, ドイツ
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Genzyme, a Sanofi Company完了糖原病II型(GSD-II) | ポンペ病(遅発性) | 糖新生 II型 | 酸性マルターゼ欠損症 (AMD)アメリカ, フランス, カナダ, オランダ, オーストラリア
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Spark Therapeutics積極的、募集していないリソソーム蓄積症 | 糖原病II型 | 糖原病2型 | ポンペ病(遅発性) | ポンペ病 | LOPD | 酸性マルターゼ欠損症アメリカ, カナダ, オランダ, フランス, デンマーク, ドイツ, イタリア, イギリス
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Spark Therapeutics完了リソソーム蓄積症 | 糖原病2型 | ポンペ病(遅発性) | ポンペ病 | LOPD | 酸性マルターゼ欠損症アメリカ, イタリア, イギリス, オランダ, フランス, ドイツ
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Genzyme, a Sanofi Company募集
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National Institute of Arthritis...完了
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Maastricht University Medical Center招待による登録結節性硬化症 | 基底細胞母斑症候群 | キューティスラクサ | 表皮水疱症 | 魚鱗癬 | 外胚葉異形成 | 白皮症 | 色素性乾皮症 | バート・ホッグ・デュベ症候群 | 掌蹠角化症オランダ
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RWJ Barnabas Health at Jersey City Medical Centerわからない
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Fundación Española de Hematología y Hemoterapía募集ニーマン・ピック病 | ゴーシェ病 | 脾腫 | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | ASMDスペイン
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Paul Szabolcs招待による登録慢性肉芽腫症(CGD) | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 重度の慢性好中球減少症 | 重症複合免疫不全症 (SCID) | 詳細不明の優性T細胞欠損を伴う免疫不全 | 高IgE症候群 | 高IgM欠損症 | マイコバクテリア病に対するメンデル感受性 | 可変免疫不全症 (CVID)アメリカ
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...募集神経線維腫症1型 | 魚鱗癬 | 外胚葉異形成 | 白皮症 | 天疱瘡 | 粘膜類天疱瘡 | 遺伝性表皮水疱症 | 掌蹠角皮症 | 色素性失禁フランス
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Genzyme, a Sanofi Company終了しました
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Takeda と他の協力者招待による登録ムコ多糖症Ⅱ型 | ファブリー病 | ニーマン・ピック病、C型 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | 異染性白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | 脳腱黄色腫症 | ムコ多糖症ⅣA | GM1 ガングリオシドーシス | ムコ多糖症VII | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | セロイド リポフスチン症、神経細胞、2 | ムコ多糖症Ⅲ-Bアメリカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota募集一般的な可変免疫不全症 | 慢性肉芽腫症 | 血球貪食性リンパ組織球症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | X連鎖リンパ増殖性疾患 | ランゲルハンス細胞組織球症 | チェディアック東症候群 | グリセリ症候群 | ベアリンパ球症候群 | SCID | オーメン症候群 | 網様体形成不全 | CD40 リガンド欠損症 | 高IgM症候群アメリカ
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Maastricht University Medical Center募集生活の質 | 結節性硬化症 | 基底細胞母斑症候群 | キューティスラクサ | 表皮水疱症 | 魚鱗癬 | 外胚葉異形成 | 白皮症 | バート・ホッグ・デュベ症候群 | 掌蹠角化症オランダ
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University Hospital, Bordeaux募集知的障害 | 嚢胞性線維症 | 脳の鉄蓄積を伴う神経変性 (NBIA) | 先天性心疾患 | 白皮症 | ルビンスタイン・タイビ症候群 | 脳室周囲の結節性異所性フランス