芳香族 L-アミノ酸脱炭酸酵素欠損症の臨床試験
合計112件
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Translate Bio, Inc.引きこもったオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症
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Tufts UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完了心臓疾患 | 心血管疾患 | 高ホモシステイン血症
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Bangkok Metropolitan Administration Medical College...完了循環器疾患 | 高ホモシステイン血症
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Baylor College of MedicineChildren's National Research Institute募集オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | 尿素サイクル異常症 | カルバミルリン酸合成酵素欠損症 | アルギニノコハク酸尿症 | 高アルギニン血症 | シトルリン血症 1 | ARGI欠損症 | ASL欠損症 | ASS欠損症 | NAGS欠損症アメリカ
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PTC Therapeutics完了
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Homology Medicines, Inc終了しました
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanBioMarin PharmaceuticalわからないPAH欠乏症 | Pku フェニルケトン尿症
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metaX Institut fuer Diatetik GmbHBirmingham Children's Hospital完了
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)引きこもった先天性尿素サイクル異常症 | 先天性代謝異常症 | プロピオン酸血症 | メチルマロン酸血症 | カルバミルリン酸合成酵素欠損症
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc終了しました
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Cytonet GmbH & Co. KG完了
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iECURE, Inc.募集先天性尿素サイクル異常症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | オルニチンカルバモイルトランスフェラーゼ欠損症(障害)イギリス
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Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle Children's Hospital; Children...募集オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | 尿素サイクル異常症 | アルギニノコハク酸尿症 | 高アルギニン血症 | シトルリン血症 1 | ARGI欠損症 | ASL欠損症 | ASS欠損症アメリカ
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Aeglea Biotherapeutics完了
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Aeglea Biotherapeutics完了
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Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbH終了しましたフェニルアラニンヒドロキシラーゼ欠損症
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Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbH完了
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Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research Network; Office...完了
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BioMarin Pharmaceutical完了
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Baylor College of Medicine完了
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Andrea GropmanChildren's National Research Institute完了オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)終了しましたシトルリン血症 | アルギニノコハク酸尿症 | 高アルギニン血症 | オルニチンカルバモイルトランスフェラーゼ欠損症 | カルバモイルリン酸合成酵素 I 欠損症 | N-アセチルグルタミン酸合成酵素欠損症アメリカ
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BioMarin Pharmaceutical完了フェニルケトン尿症(PKU)またはテトラヒドロビオプテリン(BH4)欠乏による高フェニルアラニン血症(HPA)スウェーデン, フランス, イタリア, スペイン, ドイツ, オランダ, オーストリア, スロバキア, ポルトガル
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Travere Therapeutics, Inc.募集
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Hospital de Clinicas de Porto AlegreFundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, Brazil一時停止
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Baylor College of Medicine完了
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Travere Therapeutics, Inc.募集
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Universidade Estadual de Londrina完了
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Hospital Universitario Dr. Jose E. GonzalezLaboratorios Valdecasas S.A.完了糖尿病性腎症 | 高ホモシステイン血症メキシコ
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Aeglea Biotherapeutics終了しました
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Baylor College of MedicineRare Diseases Clinical Research Network; Neogenis Laboratories完了
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Istanbul Medeniyet University完了
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Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdNanfang Hospital of Southern Medical University引きこもった
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University Children's Hospital, Zurich完了フェニルケトン尿症 | OTC欠乏症 | 先天性代謝異常症 | 尿素サイクル異常症 | メープルシロップ尿症 | メチルマロン酸血症 | アミノ酸障害 | 患者報告アウトカム測定スイス
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University of WashingtonNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完了心筋梗塞 | 心臓疾患 | 心血管疾患 | 冠動脈疾患 | 脳血管障害 | 高ホモシステイン血症
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完了心筋梗塞 | 心臓疾患 | 心血管疾患 | 脳血管障害 | 末梢血管疾患 | アテローム性動脈硬化症 | 高ホモシステイン血症
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Rigshospitalet, Denmarkわからない炭水化物代謝、先天性エラー | 代謝、先天性エラー | 脂質代謝、先天性エラー | 糖原病II型 | 糖原病V型 | VLCAD欠損症 | 糖原病Ⅲ型 | ホスホグリセリン酸キナーゼ欠損症 | 中性脂質蓄積症 | カルニチン パルミトイル トランスフェラーゼ 2 欠損症 | 糖原病Ⅳ型 | 長鎖 3-ヒドロキシアシル-CoA デヒドロゲナーゼ欠損症 | グリコゲニン-1欠乏症(糖原病XV型) | 中鎖アシルCoA脱水素酵素欠損症 | 複数のアシルCoA脱水素酵素欠損症 | カルニチン輸送体欠損症 | 筋ホスホフルクトキナーゼ欠損症 | ホスホグルコムターゼ1欠損症 | ホスホグリセリン酸ムターゼ欠損症 | ホスホリラーゼキナーゼ欠損症 | ベータ エノラーゼ欠損症 | 乳酸脱水素酵素欠損症 | グ...デンマーク
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc終了しましたウィルソン病 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | 糖原病IA型スペイン, イギリス, カナダ, アメリカ, ブラジル
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional de la Citadelle と他の協力者募集先天性副腎過形成 | 血友病A | 血友病 B | ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | 嚢胞性線維症 | Α1アンチトリプシン欠乏症 | かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | 慢性肉芽腫症 | ウィルソン病 | 重度の先天性好中球減少症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | プロピオン酸血症 | 副腎白質ジストロフィー | 糖原病 | 異染性白質ジストロフィー | クリグラー・ナジャール症候群 | ガラクトース血症 | ポンペ病 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 先天性甲状腺機能低下症 | アルファサラセミア | ビオチニダーゼ欠損症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | チェディアック東症候群 | カテコールアミン作動... およびその他の条件ベルギー
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)募集
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Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida; National Institutes...完了