クレアチン欠乏症、X連鎖の臨床試験
合計1558件
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Federal Research Institute of Pediatric Hematology...完了
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Cooperative International Neuromuscular Research...Carolinas Medical Center lead study site完了ベッカー筋ジストロフィー | 肢帯型筋ジストロフィー、2A型(カルパイン-3欠乏症) | 四肢帯型筋ジストロフィー、2B型(ミヨシミオパシー、ジスフェリン欠乏症) | 肢帯型筋ジストロフィー、2I型(FKRP欠損症)アメリカ
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn School of Medicine... と他の協力者完了メチルマロン酸血症 | カルバモイルリン酸合成酵素 I 欠乏症 | プロピオン酸血症、I型および/またはII型 | オルニチンカルバモイルトランスフェラーゼ欠損症アメリカ
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Seoul National University Hospitalわからない
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...完了
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Johann Wolfgang Goethe University HospitalGerman Federal Ministry of Education and Researchわからない
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...募集
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...完了
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Spark Therapeutics完了血液疾患 | 血友病A | 遺伝性血液凝固障害 | 凝固タンパク質障害 | 出血性疾患 | 遺伝性疾患、先天性疾患 | 遺伝病、X連鎖 | 血液凝固障害 | 第VIII因子欠乏症アメリカ, オーストラリア, タイ, カナダ
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Wroclaw Medical University完了
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Gianni SoraruMario Negri Institute for Pharmacological Research募集
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Children's Hospital Los AngelesLucile Packard Children's Hospital終了しました代謝疾患 | 幹細胞移植 | 慢性肉芽腫症 | 骨髄移植 | サラセミア | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 遺伝病 | 末梢血幹細胞移植 | 小児科 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 同種移植 | 複合免疫不全 | X連鎖リンパ増殖性疾患
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Bionano GenomicsColumbia University; University of Iowa; Medical College of Wisconsin; Augusta University; University... と他の協力者募集知的障害 | 自閉症スペクトラム障害 | 脆弱X症候群 | 発達障害 | 先天異常 | 顔面肩甲上腕筋ジストロフィー 1アメリカ
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AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.積極的、募集していない
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.積極的、募集していない
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Sangamo Therapeutics終了しました
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Janssen-Ortho Inc., Canada完了自閉症 | 発達障害 | レット症候群 | アスペルガー症候群 | DCild 発達障害、広範性
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...University of Minnesota完了
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...募集
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...終了しました
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...募集
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Jiangsu Gensciences lnc.完了
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Nido Biosciences, Inc.募集
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; Association Française contre...募集
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.募集ムコ多糖症Ⅱ型アメリカ, ドイツ, スペイン, フランス, ブラジル, アルゼンチン, 七面鳥, イギリス, ポーランド, イタリア
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Denali Therapeutics Inc.招待による登録ムコ多糖症Ⅱ型アメリカ, カナダ, ベルギー, チェコ, オランダ
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.招待による登録