糖新生 2 酸性マルターゼ欠損症の臨床試験
合計352件
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Fundación Española de Hematología y Hemoterapía募集ゴーシェ病 | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症スペイン
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Radboud University Medical Center完了
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Francisco Javier Martínez Noguera完了炎症反応 | 酸素欠乏症 | 酸化ストレス | 酸塩基不均衡 | 代謝障害 | 筋肉の損失 | 力 | 電解質障害 | 変化、体重 | 脂肪の変化スペイン
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Steno Diabetes Center CopenhagenThe Novo Nordisk Foundation Center for Basic Metabolic Research; Department of Food Science,... と他の協力者完了
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Centre Hospitalier Universitaire DijonCentre Hospitalier Universitaire Saint Pierre完了
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile... と他の協力者招待による登録原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件アメリカ
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The Second Hospital of Nanjing Medical Universityわからない
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University Hospital, AkerUniversity of Osloわからない
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The University of Texas Health Science Center at...完了
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Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research Network; Office...完了
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Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbH完了
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University of Leicester完了
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Alexion Pharmaceuticals完了リソソーム酸性リパーゼ欠損症スペイン, ドイツ, イタリア, アメリカ, クロアチア, カナダ, ロシア連邦, デンマーク, イギリス, ベルギー, メキシコ, オーストラリア, オランダ, ブラジル, 七面鳥
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BioMarin PharmaceuticalQuintiles, Inc.完了
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University Medical Center GroningenUMC Utrecht; University of Oxford; Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA) と他の協力者完了
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Washington University School of Medicine募集
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Andrea GropmanChildren's National Research Institute完了オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症
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Alexion Pharmaceuticals完了リソソーム酸性リパーゼ欠損症フランス, ポーランド, イギリス, スペイン, メキシコ, 七面鳥, 日本, オーストラリア, ロシア連邦, アメリカ, ドイツ, イタリア, チェコ, アルゼンチン, クロアチア
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Massachusetts General HospitalAlexion Pharmaceuticalsわからない
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metaX Institut fuer Diatetik GmbHBirmingham Children's Hospital完了
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PTC Therapeutics完了
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Homology Medicines, Inc終了しました
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanBioMarin PharmaceuticalわからないPAH欠乏症 | Pku フェニルケトン尿症
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; Association Française contre...わからない
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Institut de Recherches Cliniques de MontrealCanadian Institutes of Health Research (CIHR)募集
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University of Washington完了肥満 | 2型糖尿病 | インスリン抵抗性 | 代謝性疾患 | アンドロゲン欠乏症アメリカ
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University of FloridaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)募集
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University of Aarhus完了2型糖尿病 | 駆出率が保存された心不全 | ケトン血症デンマーク
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional de la Citadelle と他の協力者募集先天性副腎過形成 | 血友病A | 血友病 B | ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | 嚢胞性線維症 | Α1アンチトリプシン欠乏症 | かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | 慢性肉芽腫症 | ウィルソン病 | 重度の先天性好中球減少症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | プロピオン酸血症 | 副腎白質ジストロフィー | 糖原病 | 異染性白質ジストロフィー | クリグラー・ナジャール症候群 | ガラクトース血症 | ポンペ病 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 先天性甲状腺機能低下症 | アルファサラセミア | ビオチニダーゼ欠損症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | チェディアック東症候群 | カテコールアミン作動... およびその他の条件ベルギー
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Boehringer IngelheimEli Lilly and Company完了
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Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio...募集
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Barcelona Institute for Global Health完了注意欠陥多動性障害 | 子供の問題行動 | 脂肪酸欠乏症
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University of Aarhus完了2型糖尿病 | 駆出率が保存された心不全 | ケトン血症デンマーク
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Enzyvant Therapeutics GmBH完了ファーバー病 | ファーバー病 | ファーバー脂肪肉芽腫症 | 酸性セラミダーゼ欠損症 | セラミダーゼ欠損症 | N-ラウリルスフィンゴシンデアシラーゼ欠損症 | ASAH1 変異アメリカ, エジプト, カナダ, イタリア, 七面鳥, アルゼンチン, ドイツ, インド, スウェーデン
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Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbH終了しましたフェニルアラニンヒドロキシラーゼ欠損症
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Hospital Universitario Dr. Jose E. GonzalezLaboratorios Valdecasas S.A.完了糖尿病性腎症 | 高ホモシステイン血症メキシコ
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Shenzhen Geno-Immune Medical Instituteわからない
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Universidade Estadual de Londrina完了
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Karolinska Institutet完了2型糖尿病 | ビタミンD欠乏症 | 耐糖能障害スウェーデン
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Aeglea Biotherapeutics完了
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Aeglea Biotherapeutics完了