難治性骨髄異形成症候群の臨床試験

胸膜肺芽腫 | 嚢胞性腎腫 | 鼻軟骨間葉系過誤腫 | 卵巣セルトリ-ライディッヒ細胞腫瘍 | 眼髄上皮腫

アメリカ

ミトコンドリア病 | ミトコンドリア DNA tRNALeu(UUR) m.3243A | 母性遺伝の糖尿病と難聴 (MIDD) | ミトコンドリア脳筋症、乳酸アシドーシス、脳卒中様エピソード (MELAS) | 慢性進行性外眼筋麻痺 (CPEO)

オランダ, デンマーク, イギリス, ドイツ

生活の質 | 胃癌 | 大腸がん | 膵臓癌 | 小腸がん | 消化管間質腫瘍 | 肝外胆管がん | 便秘、宿便、腸閉塞 | 消化管カルチノイド

アメリカ

無意識 | 外傷性脳損傷 | くも膜下出血 | 昏睡 | テント下腫瘍 | てんかん、側頭葉 | 評価、自己 | 集中治療神経疾患 | アーノルド・キアリ奇形 | 脳血管イベント | 術後の頭蓋内血腫 | 術後の頭蓋内出血 | テント上がん

七面鳥

タバコ使用障害 | ファンコニ貧血 | 扁平苔癬 | 口腔腫瘍 | 紅板症 | 前癌病変 | 口腔と唇の前がん状態 | 口腔白板症

アメリカ

肉腫 | 軟部肉腫 | 明細胞腎細胞がん | 骨肉腫 | 肉腫、ユーイング | ユーイング肉腫 | ラブドイド腫瘍 | 腎腫瘍 | 横紋筋肉腫 | ウィルムス腫瘍 | 非横紋筋肉腫軟部肉腫、Nos

アメリカ

小児急性赤白血病（M6） | 小児急性巨核球性白血病（M7） | 小児急性単芽球性白血病 (M5a) | 小児急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う小児急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない小児急性骨髄芽球性白血病（M1） | 小児急性骨髄単球性白血病（M4） | 再発性小児急性骨髄性白血病 | 小児急性好塩基性白血病 | 小児急性好酸球性白血病 | 小児急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 未治療の小児急性骨髄性白血病およびその他の骨髄性悪性腫瘍

アメリカ

固形腫瘍 | 脂肪肉腫 | 横紋筋肉腫 | ウィルムス腫瘍 | 悪性ラブドイド腫瘍 | 卵黄嚢腫瘍 | 肝細胞がん | 肝臓の胎児性肉腫

アメリカ

閉塞性睡眠時無呼吸 | アルツハイマー病 | 軽度認知障害 | 血管性認知症 | レビー小体型認知症 | 混合型認知症 | 認知症を伴うパーキンソン病

カナダ

肺炎球菌感染症 | 肺炎、細菌性 | 髄膜炎、細菌性 | 中耳炎 | 慢性副鼻腔感染症 | 連鎖球菌感染症 | 抗体欠損症 | 補体欠乏症 | ナイセリア感染症 | ヘモフィルス インフルエンザ

フランス

上咽頭がん | 線維肉腫 | ウィルムス腫瘍 | 脳腫瘍、再発 | がん、円形細胞

アメリカ

濾胞性リンパ腫 | 慢性移植片対宿主病 | ワルデンシュトレーム・マクログロブリン血症 | マントル細胞リンパ腫 | 慢性リンパ性白血病 | びまん性大細胞型B細胞リンパ腫 | 小リンパ球性リンパ腫

アメリカ, スペイン, イギリス, イスラエル, カナダ, ベルギー, ポーランド, 中国, 日本, フランス, 大韓民国, オーストラリア, ロシア連邦, 七面鳥, スウェーデン, イタリア, メキシコ, チェコ, ウクライナ, ブラジル, ハンガリー, ポルトガル, アルゼンチン, コロンビア, ドイツ, ギリシャ, アイルランド, オランダ, 台湾, プエルトリコ

胆汁うっ滞 | ペルオキシソーム障害 | 副腎白質ジストロフィー | ゼルウィガー症候群 | 乳児レフサム病

アメリカ

フォン・ヒッペル・リンダウ病 | 膵神経内分泌腫瘍 | 褐色細胞腫/傍神経節腫 | 進行性消化管間質腫瘍 | HIF-2α変異がん

カナダ, アメリカ, デンマーク, フランス, ドイツ, ハンガリー, イタリア, ロシア連邦, スペイン, スウェーデン, 七面鳥, イスラエル, イギリス, オランダ, オーストラリア, 中国, シンガポール, 日本

神経膠腫 | 原始神経外胚葉性腫瘍 | 骨肉腫 | 肉腫、ユーイング | 網膜芽細胞腫 | 横紋筋肉腫 | ウィルムス腫瘍

アメリカ

細菌性髄膜炎 | エイズ関連の日和見感染症 | 髄膜脳炎 | クリプトコッカス髄膜炎 | 結核性髄膜炎 | 脳トキソプラズマ症

カメルーン, マラウイ, タンザニア

ブドウ膜炎 | 黄斑浮腫 | 網膜静脈閉塞症 | 網膜炎 | 眼窩疾患 | 視神経炎 | 乾性角結膜炎 | 結膜炎 | 失明 | 眼球乾燥症 | 乳頭浮腫 | 虹彩毛様体炎 | 網膜動脈閉塞症 | 一過性黒内障 | 強膜炎 | 眼出血 | 脈絡網膜炎 | 脈絡膜出血

リンパ増殖性疾患 | 平滑筋肉腫 | 幹細胞移植の合併症 | 固形臓器移植の合併症 | エプスタイン・バーウイルス（EBV）関連疾患 | EBV+ 移植後リンパ増殖性疾患 (EBV+ PTLD) | 同種造血細胞移植 | EBV+肉腫 | 原発性免疫不全を伴うEBV+リンパ増殖性疾患（EBV+ PID LPD） | 後天性（非先天性）免疫不全を伴うEBV+リンパ増殖性疾患（EBV+ AID LPD） | EBV+ 中枢神経系における移植後リンパ増殖性疾患 (EBV+ CNS PTLD)

アメリカ, オーストリア, ベルギー, フランス, イタリア, スペイン, イギリス

腎細胞がん | 骨肉腫 | ラブドイド腫瘍 | 神経芽細胞腫 | 網膜芽細胞腫 | 横紋筋肉腫 | ウィルムス腫瘍 | 肝芽腫 | ユーイング肉腫 | 非横紋筋肉腫 軟部肉腫 | 胚細胞腫瘍 | 明細胞肉腫

アメリカ

腎がん | 大腸がん | 膀胱がん | 皮膚ガン | 子宮内膜癌 | 子宮がん

アメリカ

閉塞性睡眠時無呼吸 | 睡眠呼吸障害 | 扁桃腺炎 | 周期性発熱、アフタ性口内炎、咽頭炎、および子宮頸部腺炎（Pfapa） | 扁桃腺障害

アメリカ

神経膠腫 | 腎細胞がん | 星細胞腫 | 骨肉腫 | 上衣腫 | 髄芽腫 | ラブドイド腫瘍 | 神経芽細胞腫 | 網膜芽細胞腫 | 横紋筋肉腫 | ウィルムス腫瘍 | 肝芽腫 | 胚細胞腫瘍 | 非定型奇形腫様/ラブドイド腫瘍 | 明細胞肉腫 | ユーイング肉腫

アメリカ

詳細不明の小児固形腫瘍、プロトコル固有 | 再発小児髄芽腫 | 再発性小児上衣腫 | 小児慢性骨髄性白血病 | 再発性小児急性リンパ芽球性白血病 | 再発性小児急性骨髄性白血病 | 慢性骨髄性白血病の再発 | 難治性慢性リンパ性白血病 | 芽球期慢性骨髄性白血病 | 小児脈絡叢腫瘍 | 小児頭蓋咽頭腫 | 小児グレードIの髄膜腫 | 小児グレード II 髄膜腫 | 小児グレード III 髄膜腫 | 小児高悪性度脳星細胞腫 | 小児テント下上衣腫 | 小児低悪性度脳星細胞腫 | 小児テント上上衣腫 | 再発小児脳幹神経膠腫 | 再発小児小脳星細胞腫 | 再発小児脳星細胞腫 | 再発小児テント上原始神経外胚葉性腫瘍 | 再発性小児視覚経路と視床下部神経膠腫 | 小児中枢神経系胚細胞腫瘍 | 小児脊髄腫瘍

アメリカ

虚血性脳卒中 | 一過性脳虚血発作 | もやもや病 | くも膜下出血 | 血管性認知症 | 動静脈瘻 | 動脈瘤性くも膜下出血 | 白血病 | 脳血管疾患 | 脳内出血 | 無酸素性脳損傷 | 可逆性脳血管収縮症候群 | カダシル | 未破裂頭蓋内動脈瘤 | 線維筋性異形成 | 脳静脈血栓症 | 無症候性頸動脈狭窄症 | 頸動脈狭窄の症候性 | 非動脈瘤性中脳周囲くも膜下出血

アメリカ

ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | 異染性白質ジストロフィー | サンフィリッポ症候群 | GM1 ガングリオシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | I細胞病

アメリカ

胃癌 | 大腸がん | 膵臓癌 | 食道がん | 小腸がん | 肛門がん | 肝臓がん | 消化管間質腫瘍 | 胆嚢がん | 肝外胆管がん | 付録の癌 | 消化管カルチノイド

アメリカ

うつ | HIV感染症 | 高血圧症 | 肥満 | 糖尿病 | 背中の痛み | 尿失禁 | 過敏性腸症候群 | 不眠症 | 喘息 | 不安 | 副鼻腔炎 | 肩凝り | アレルギー性鼻炎 | 尿路感染 | 膣炎 | 滑液包炎 | 高脂血症 | 食道逆流 | 良性前立腺肥大症 | 骨粗鬆症（老人） | 症候性閉経

アメリカ

びまん性大細胞型B細胞リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | マントル細胞リンパ腫 | 菌状息肉症 | セザリー症候群 | リンパ形質細胞性リンパ腫 | 未分化大細胞型リンパ腫 | 芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍 | 原発性胸水リンパ腫 | 成人T細胞白血病/リンパ腫 | 移植後リンパ増殖性疾患 | 中枢神経系リンパ腫 | 血管免疫芽球性T細胞リンパ腫 | 粘膜関連リンパ組織の節外辺縁帯リンパ腫 | 肝脾T細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯リンパ腫 | 腸疾患関連T細胞リンパ腫 | 縦隔（胸腺）大細胞型B細胞リンパ腫 | 鼻型節外性NK/T細胞リンパ腫 | 特に明記されていない末梢性T細胞リンパ腫 | 原発性皮膚未分化大細胞型リンパ腫 | 皮下脂肪織炎様T細胞リンパ腫 | 慢性リンパ性白血病/小リンパ球性リンパ腫 | グレード1濾胞性リン... およびその他の条件

アメリカ

パーキンソン病 | 神経変性疾患 | 筋萎縮性側索硬化症 | アルツハイマー病 | レビー小体病 | 多系統萎縮症 | 皮質基底核変性症 | 前頭側頭型認知症 | 血管性認知症 | 進行性核上性麻痺 | ハンチントン病

フィンランド

てんかん | 多発性硬化症 | 緑内障 | 癌 | パーキンソン病 | HIV/エイズ | ALS | 自閉症スペクトラム障害 | かま状赤血球症 | 痙性、筋肉 | ハンチントン病 | オピオイドの使用 | 神経障害 | 末期症状 | 炎症性腸疾患（IBD） | 難治性の痛み | Ptsd | ジスキネジー症候群

アメリカ

再発甲状腺がん | 再発小児横紋筋肉腫 | 甲状腺乳頭がん | 再発性ウィルムス腫瘍およびその他の小児腎腫瘍 | 治療歴のある小児横紋筋肉腫 | 再発小児肝がん | 小児肝細胞がん

アメリカ, カナダ, オーストラリア

骨肉腫 | ユーイング肉腫 | 神経芽細胞腫 | 固形腫瘍 | 小児がん | 横紋筋肉腫 | ウィルムス腫瘍 | 軟部肉腫 | 胚細胞腫瘍 | 肝腫瘍

アメリカ

I期の多発性骨髄腫 | II期の多発性骨髄腫 | III期の多発性骨髄腫 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | ワルデンストレームマクログロブリン血症 | 皮膚B細胞非ホジキンリンパ腫 | 眼内リンパ腫 | 再発成人グレード III リンパ腫性肉芽腫症 およびその他の条件

アメリカ

軟部肉腫 | リンパ腫 | 原始神経外胚葉性腫瘍 | 脳腫瘍 | ホジキンリンパ腫 | 固形腫瘍 | ユーイング肉腫 | 非ホジキンリンパ腫 | 髄芽腫 | 髄芽腫、小児 | 神経芽細胞腫 | 横紋筋肉腫 | ウィルムス腫瘍 | 胚細胞腫瘍 | 小児固形腫瘍 | 小児リンパ腫

アメリカ

明細胞腎細胞がん | III期の腎細胞がん | IV期の腎細胞がん | 腎明細胞肉腫 | 乳頭状腎細胞がん | 腎臓のラブドイド腫瘍 | I期腎細胞がん | 小児腎細胞がん | II期の腎細胞がん | I期腎ウィルムス腫瘍 | II期腎ウィルムス腫瘍 | III期腎ウィルムス腫瘍 | IV期腎ウィルムス腫瘍

アメリカ, カナダ, オーストラリア, ニュージーランド, プエルトリコ

癌 | 胃癌 | 大腸がん | 固形腫瘍 | 転移性がん | 腺腫性ポリポーシス 大腸菌 | 非小細胞肺がん | 非小細胞肺がん転移性 | 非小細胞がん | 局所進行固形腫瘍 | 非小細胞肺がんステージ IIIB | 胃食道接合部がん | 肺の非小細胞がん、TNM ステージ 4 | WNT経路 | β-カテニン | Β-カテニン | APC

アメリカ

嚢胞性線維症 | 慢性肉芽腫症 | 原発性繊毛ジスキネジア | 偽性低アルドステロン症 | 非結核性抗酸菌感染症

アメリカ

肺疾患 | 脳動脈瘤 | マクログロシア | 心臓病 | 閉塞性睡眠時無呼吸症候群 | 筋力低下 | 肝脾腫

ドイツ, インド, スリランカ

肉腫 | 腺癌 | 消化器腫瘍 | 卵巣腫瘍 | 腹膜腫瘍 | 神経芽細胞腫 | 横紋筋肉腫 | ウィルムス腫瘍 | 副腎皮質がん | 線維形成性小円形細胞腫瘍 | 後腹膜腫瘍

アメリカ

気管支拡張症 | 慢性閉塞性肺疾患 | 喘息 | 閉塞性睡眠時無呼吸 | 肺気腫 | 肺線維症 | 肺癌 | 嚢胞性線維症 | 中皮腫 | 肺高血圧症 | 間質性肺疾患 | 肺塞栓症 | 肺切除 | 肺移植 | 季節性アレルギー | 肺感染症 | 石綿症 | 風邪のウイルス | 肺異形成

カナダ

メラノーマ | リンパ腫 | 腎細胞がん | ユーイング肉腫 | ラブドイド腫瘍 | 神経芽細胞腫 | 横紋筋肉腫 | ウィルムス腫瘍 | 胚細胞腫瘍 | 消化器腫瘍 | 肝腫瘍 | 明細胞癌 | 非横紋筋肉腫

アメリカ

リンパ腫 | 腎がん | 乳がん | 頭頸部がん | 多発性骨髄腫 | ホジキンリンパ腫 | 非ホジキンリンパ腫 | 非小細胞肺がん | 肺癌 | 転移性がん | 結腸がん | 甲状腺癌 | 腎がん | 副甲状腺腫瘍 | 内分泌がん | 悪性高カルシウム血症

アメリカ, イタリア, フランス, カナダ, ポーランド

軟部肉腫 | 骨肉腫 | ユーイング肉腫 | 神経芽細胞腫 | 横紋筋肉腫 | ウィルムス腫瘍 | 悪性末梢神経鞘腫瘍 | 脊索腫 | 非 CNS 固形腫瘍

アメリカ

菌状息肉症 | セザリー症候群 | 血管免疫芽球性T細胞リンパ腫 | 肝脾T細胞リンパ腫 | 未分化大細胞型リンパ腫、ALK陽性 | 節外性 NK/T 細胞リンパ腫、鼻型 | T細胞リンパ腫 | 特に明記されていない末梢性T細胞リンパ腫 | 原発性皮膚未分化大細胞型リンパ腫 | 皮下脂肪織炎様T細胞リンパ腫 | 腸疾患関連T細胞リンパ腫 | 未分化大細胞型リンパ腫、ALK陰性 | 単形性上皮向性腸管 T 細胞リンパ腫 | T細胞性前リンパ球性白血病 | T細胞大顆粒リンパ球性白血病 | 原発性皮膚CD8陽性攻撃的表皮向性T細胞リンパ腫 | Hydroa Vacciniforme 様リンパ増殖性疾患 | NK細胞リンパ腫 | 進行性NK細胞白血病 | 成人T細胞白血病/リンパ腫 | 乳房... およびその他の条件

アメリカ

III期の多発性骨髄腫 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | ワルデンストレームマクログロブリン血症 | 詳細不明の成人固形腫瘍、プロトコル固有 | 成人鼻型節外性NK/T細胞リンパ腫 | 再発成人グレード III リンパ腫性肉芽腫症 | 再発小リンパ球性リン... およびその他の条件

アメリカ

知的障害 | 嚢胞性線維症 | 脳の鉄蓄積を伴う神経変性 (NBIA) | 先天性心疾患 | 白皮症 | ルビンスタイン・タイビ症候群 | 脳室周囲の結節性異所性

フランス

成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 続発性急性骨髄性白血病 | 未治療の成... およびその他の条件

アメリカ

ペルオキシソーム生合成障害 | ゼルウィガースペクトラム障害 | RCDP - 点状リゾメリック軟骨異形成症 | D-二機能性タンパク質欠乏症 | Α-メチルアシル-CoA ラセマーゼ欠損症 | ペルオキシソーム アシル-CoA オキシダーゼ欠損症 | ペルオキシソーム アシル-CoA オキシダーゼ 2 欠損症 | ATP バインディング カセット サブファミリー D メンバー 3 遺伝子変異 | ACBD5 (AcylCoA Binding Domain 5) 欠損症 | 成人レフサム病 | ステロール キャリア タンパク質 2 欠乏症

カナダ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病... およびその他の条件

アメリカ

肺カルチノイド | 転移性消化器神経内分泌腫瘍 G1 | 傍神経節腫 | 膵臓ポリペプチド腫瘍 | 膵臓グルカゴノーマ | 膵臓インスリノーマ | 再発メルケル細胞がん | ソマトスタチン産生神経内分泌腫瘍 | IV期のメルケル細胞がん | 再発性消化器神経内分泌腫瘍 G1 | 再発膵神経内分泌がん | 局所消化器系神経内分泌腫瘍 G1 | ガストリン産生神経内分泌腫瘍 | 甲状腺髄様がん | III期のメルケル細胞がん

アメリカ