X連鎖筋管ミオパシーの臨床試験
合計1539件
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)終了しましたシトルリン血症 | アルギニノコハク酸尿症 | 高アルギニン血症 | オルニチンカルバモイルトランスフェラーゼ欠損症 | カルバモイルリン酸合成酵素 I 欠損症 | N-アセチルグルタミン酸合成酵素欠損症アメリカ
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Ulla Feldt-Rasmussen完了
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanSanofiわからないファブリー病、心臓バリアント
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Cedars-Sinai Medical CenterNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者わからない
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University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer Research完了一般的な可変免疫不全症 | 重度の複合免疫不全症 | かま状赤血球症 | ハーラー症候群 | 慢性肉芽腫症 | サラセミア | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 副腎白質ジストロフィー | X連鎖リンパ増殖性疾患 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | 骨髄不全症候群 | 血球貪食性リンパ組織球症 | マンノシドーシス | 新生児の後天性好中球減少症 | 後天性貧血溶血 | 後天性血小板減少症アメリカ
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Anagnostou, Evdokia, M.D.The Hospital for Sick Children; Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Alberta Health... と他の協力者まだ募集していません不安障害 | 全般性不安障害 | 不安 | 結節性硬化症 | ADHD | 神経発達障害 | 自閉症スペクトラム障害 | 脆弱X症候群 | 社会不安 | 社交不安障害 | 広場恐怖症 | トウレット症候群 | チック障害 | 自閉症 | ADHD 主に不注意なタイプ | ADHD - 混合型 | ADHD、主に多動性 - 衝動的 | 子供のトゥレット症候群 | 思春期のトゥレット症候群 | 全般性不安症 | 分離不安症 | 22Q11 欠失症候群 | 暫定的なチック障害 | 22Q11 削除 | 不特定の不安障害 | その他の特定の不安障害カナダ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了ムコ多糖症 | ハーラー症候群 | スフィンゴリピドーシス | ペルオキシソーム障害 | クラッベ病 | 副腎白質ジストロフィー(ALD) | ハンター症候群 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | アルファマンノシドーシス | 異染性白質ジストロフィー(MLD) | マロトー・ラミー症候群アメリカ
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Universidade do PortoHospital da Luz, Lisboa; Hospital Pedro Hispano; Centro Hospitalar de Leiria; Centro Hospitalar... と他の協力者募集
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Merve Kurt募集デュシェンヌ型筋ジストロフィー | バーチャルリアリティ | 脊髄性筋萎縮症 | 神経筋疾患 | バイオフィードバック七面鳥
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Genzyme, a Sanofi Company終了しました
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Columbia UniversityMuscular Dystrophy Association; Stevens Institute of Technology完了
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University Children's Hospital, Zurich完了フェニルケトン尿症 | OTC欠乏症 | 先天性代謝異常症 | 尿素サイクル異常症 | メープルシロップ尿症 | メチルマロン酸血症 | アミノ酸障害 | 患者報告アウトカム測定スイス
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National Institute of Neurological Disorders and...完了
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Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...募集
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.積極的、募集していないファブリー病アメリカ, オランダ, オーストラリア, ハンガリー, イギリス, カナダ, チェコ, フィンランド, フランス, イタリア, ノルウェー, スロベニア, スペイン
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University of Maryland, BaltimoreChildren's Hospital of Philadelphia引きこもった
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Children's Hospital Medical Center, Cincinnati完了デュシェンヌ型筋ジストロフィー | 脊髄性筋萎縮症 | 先天性筋ジストロフィー
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University College, LondonUniversity of Sydney; University Hospital Birminghamわからない
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris終了しました
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Genzyme, a Sanofi Company完了ファブリー病アメリカ, イギリス, カナダ, ハンガリー, ポーランド, チェコ共和国
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National Institute of Neurological Disorders and...完了
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Assistance Publique - Hôpitaux de Parisまだ募集していません血友病A | 血友病 B | 嚢胞性線維症 | かま状赤血球症 | 筋ジストロフィー、デュシェンヌ型 | 脆弱X症候群 | ハンチントン病 | 筋緊張性ジストロフィー | 常染色体劣性多発性嚢胞腎 | 神経線維腫症-ヌーナン症候群 | 筋ジストロフィー、ベッカー | 単一遺伝子疾患の家族歴を考慮した侵襲的出生前診断 | 近位脊髄性筋萎縮症 | MODY2 糖尿病 | X連鎖水頭症フランス
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iECURE, Inc.募集先天性尿素サイクル異常症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | オルニチンカルバモイルトランスフェラーゼ欠損症(障害)イギリス
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.完了ファブリー病アメリカ, オランダ, ハンガリー, イギリス, チェコ, ノルウェー, スロベニア, スペイン, フィンランド, フランス, イタリア, スイス
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Mads Peter Godtfeldt StemmerikEdgewise Therapeutics, Inc.完了
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NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)完了
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Novo Nordisk A/S完了健康 | 先天性出血性疾患 | インヒビターを伴う血友病A | インヒビターを有する血友病B | 後天性出血性疾患 | 後天性血友病 | 先天性FVII欠乏症 | グランツマン病フランス
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LMU KlinikumUniversity of Pisa; German Federal Ministry of Education and Research; European Commission募集ミトコンドリア病 | MDS | ミトコンドリアミオパシー | メラス症候群 | 中 | カーンズ・セイヤー症候群 | MERRF症候群 | バース症候群 | リー症候群 | MNGIE | ローン | ピアソン症候群 | NARP症候群 | コエンザイムQ10欠乏症 | サンド | スカエ | ミラス | CPEOオーストリア, ドイツ, イタリア
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Fundacion para la Investigacion Biomedica del Hospital...Fundación Mutua Madrileña募集
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Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle Children's Hospital; Children...募集オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | 尿素サイクル異常症 | アルギニノコハク酸尿症 | 高アルギニン血症 | シトルリン血症 1 | ARGI欠損症 | ASL欠損症 | ASS欠損症アメリカ
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.積極的、募集していないファブリー病ベルギー, アメリカ, イギリス, イタリア, チェコ, デンマーク, ノルウェー