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구근-척추 위축, X-연관에 대한 임상 시험
총 1856 건
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Amicus Therapeutics완전한
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Amicus Therapeutics종료됨파브리병영국, 미국, 호주, 브라질, 프랑스
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Amicus Therapeutics완전한
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National Institute of Neurological Disorders and...완전한
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National Institute of Neurological Disorders and...완전한
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Spital LinthUniversity of Zurich; National University, Singapore알려지지 않은
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University Hospital, Bordeaux알려지지 않은
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Novo Nordisk A/S완전한선천성 출혈 장애 | 억제제가 있는 혈우병 A | 억제제가 있는 혈우병 B | 혈우병 A | 혈우병 B | 환자의 친척/간병인스페인, 캐나다, 영국
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Novo Nordisk A/S완전한
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Cytonet GmbH & Co. KG완전한오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 우레아 순환 장애 | 시트룰린혈증 | 카르바모일포스페이트 합성효소 I 결핍증독일
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Mario Negri Institute for Pharmacological Research종료됨
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RTI InternationalUniversity of North Carolina, Chapel Hill초대로 등록결절성 경화증 | 다운 증후군 | 뒤시엔 근이영양증 | 프래더-윌리 증후군 | 취약 X 증후군 | 레트 증후군 | 터너 증후군 | 윌리엄스 증후군 | 엔젤만 증후군 | 염색체 22q11.2 결실 증후군 | 클라인펠터 증후군 | 펠란-맥더미드 증후군 | Dup15Q 증후군 | 스미스 마제니스 증후군미국
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation 그리고 다른 협력자들모병미토콘드리아 질병 | 색소 성 망막염 | 중증 근무력증 | 호산구성 위장염 | 다계통 위축 | 평활근육종 | 백질이영양증 | 항문 누공 | 척수소뇌성 운동실조증 3형 | 프리드라이히 실조증 | 케네디병 | 라임 병 | 혈구탐식림프조직구증 | 척수소뇌성 운동실조증 1형 | 척수소뇌성 운동실조증 2형 | 척수소뇌성 실조증 6형 | 윌리엄스 증후군 | 히르슈스프룽병 | 글리코겐 축적병 | 가와사키병 | 짧은 창자 증후군 | 저인산증 | 레버 선천성 흑암시 | 입내 | 심장이완불능증 | 다발성 내분비선 종양 | 레이 증후군 | 애디슨병 | 제2형 다발성내분비선종양 | 경피증 | 제1형 다발성내분비선종양 | 다발성 내분비선 종양 유형 2A | 다발성 내분비선 종양 유형 2B | 비정형 용혈성... 그리고 다른 조건미국, 호주
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University of Pittsburgh완전한
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota완전한월만병 | 부신백질이영양증 | 이색성 백질이영양증 | 산필리포 증후군 | GM1 강글리오시드증 | 구형 세포 백질이영양증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | I 세포 질병미국
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University of WashingtonEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); National Institutes of Health (NIH)완전한다발성 경화증 | 하부 요통 | 만성 통증 | 근이영양증 | 척수 손상 | Other and Unspecified Amputation Stump Complications미국
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First Affiliated Hospital of Fujian Medical University모병
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Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...모병
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Sanofi모병파브리병이탈리아, 미국, 오스트리아, 중국, 체코, 덴마크, 프랑스, 독일, 그리스, 일본, 대한민국, 네덜란드, 노르웨이, 스페인, 대만, 칠면조, 영국, 캐나다, 폴란드
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CENTOGENE GmbH Rostock완전한파브리병 | 앤더슨-파브리병 | 파브리병아르헨티나, 벨기에, 크로아티아, 체코, 덴마크, 프랑스, 독일, 영국
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General University Hospital, PragueCharles University, Czech Republic; Amicus Therapeutics; Klinické centrum ISCARE알려지지 않은
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)종료됨시트룰린혈증 | 아르기니노숙신산뇨증 | 고아르기닌혈증 | 오르니틴 카르바모일전이효소 결핍증 | Carbamoyl-Phosphate Synthase I 결핍증 | N-아세틸글루타메이트 합성효소 결핍증미국
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanSanofi알려지지 않은파브리병, 심장 변형
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Cedars-Sinai Medical CenterNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... 그리고 다른 협력자들알려지지 않은
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University Health Network, TorontoUniversity of Colorado, Denver; Mayo Clinic; Icahn School of Medicine at Mount Sinai; Alberta... 그리고 다른 협력자들모병
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The University of Queensland모병폐 섬유증 | 선천성 각화증 | 텔로미어 단축 | 텔로미어 질병호주
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Canadian Fabry Research ConsortiumNova Scotia Health Authority모병
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Caroline Michaela KistorpRigshospitalet, Denmark; Amicus Therapeutics모집하지 않고 적극적으로
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Spark Therapeutics완전한혈액 질환 | 유전되는 혈액 응고 장애 | 응고 단백질 장애 | 출혈성 장애 | 유전병, 선천적 | 유전 질환, X-연관 | 유전자 치료 | 혈액 응고 장애 | 유전자 전달 | 아데노 관련 바이러스(AAV) | 인자 VIII(FVIII) | 인자 VIII(FVIII) 결핍 | 인자 VIII(FVIII) 유전자 | 인자 VIII(FVIII) 단백질 | 재조합체 | 벡터 | 억제제미국
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University Hospital Erlangen완전한
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Ospedale San DonatoAmicus Therapeutics; Institute of Biomedicine and Molecular Immunology - CNR완전한
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota완전한뮤코다당증 | 헐러 증후군 | 스핑고지질증 | 과산화소체 장애 | 크라베병 | 부신백질이영양증(ALD) | 헌터 증후군 | 교활한 증후군 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 알파 만노시다증 | 이색성 백질이영양증(MLD) | 마로토-라미 증후군미국
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CENTOGENE GmbH Rostock빼는과당 대사, 선천적 오류 | 글리코겐 축적병 II형 | 글리코겐 축적병 | 글리코겐 축적병 V형 | 글리코겐 축적병 I형 | 글리코겐 축적병 III형 | 글리코겐 축적병 유형 VII | 글리코겐 축적병 IV형 | 글리코겐 축적병 VI형 | 글리코겐 저장병 유형 VIII독일, 인도, 스리랑카
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Universidade do PortoHospital da Luz, Lisboa; Hospital Pedro Hispano; Centro Hospitalar de Leiria; Centro Hospitalar... 그리고 다른 협력자들모병