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리소좀 산성 리파아제 결핍증에 대한 임상 시험
총 342 건
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Enzyvant Therapeutics GmBH완전한파버병 | 파버병 | 파버 지방육아종증 | 산성 세라미다제 결핍 | 세라미다제 결핍 | N-라우릴스핑고신 데아실라아제 결핍증 | ASAH1 돌연변이미국, 이집트, 캐나다, 이탈리아, 칠면조, 아르헨티나, 독일, 인도, 스웨덴
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Genzyme, a Sanofi Company완전한폼페병(후기 발병) | 글리코겐 축적병 II형(GSD-II) | 산성 말타아제 결핍증 | 글리코겐증 2미국, 프랑스, 네덜란드
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Eduardo Ferriolli완전한지방산 결핍 | 영양소 결핍 | 비타민 E 결핍 | 셀레늄 결핍 | 연령 관련 면역결핍 | 제도화; 억제되지 않은 애착브라질
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CENTOGENE GmbH Rostock빼는알파-만노시다제 B 결핍 | 리소좀 알파 B 만노시도증 | 알파-만노시다아제 결핍증인도, 스리랑카, 독일
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Bina Nusantara UniversityMaastricht University; Yayasan Rumah Sakit Islam (YARSI) University; Universitas Kristen...완전한
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The University of Hong KongQueen Mary Hospital, Hong Kong아직 모집하지 않음지중해빈혈 | 엽산 결핍 빈혈
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University of California, DavisUniversity of California, San Francisco; Ethiopian Public Health Institute; Nutrition International완전한엽산 결핍 | 요오드 결핍 | 빈혈, 대적혈구 | 빈혈 결핍 | 염분 섭취에티오피아
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Genzyme, a Sanofi Company완전한폼페병 | 글리코겐 축적병 II형(GSD II) | 산성 말타아제 결핍증미국, 벨기에, 덴마크, 프랑스, 독일, 네덜란드, 영국
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SingHealth Polyclinics완전한비타민 D 결핍 | 떨어지다 | 비타민 B12 결핍 | 엽산 결핍 | 근력 | 고호모시스테인혈증싱가포르
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University of California, DavisUniversity of California, San Francisco; University of Rhode Island; Ethiopian Public Health... 그리고 다른 협력자들초대로 등록비타민 B12 결핍 | 엽산 결핍 | 요오드 결핍 | 빈혈 결핍 | 염분 섭취 | 거대적혈구빈혈에티오피아
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Genzyme, a Sanofi Company종료됨
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... 그리고 다른 협력자들완전한
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Sanofi모병산성 스핑고미엘리나제 결핍증(ASMD)프랑스
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Cornell UniversityCenters for Disease Control and Prevention; Arogyavaram Medical Centre모집하지 않고 적극적으로
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Genzyme, a Sanofi Company완전한
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Genzyme, a Sanofi Company완전한인간 산성 스핑고미엘리나제 결핍영국, 미국
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Cornell UniversityCenters for Disease Control and Prevention; St. John's Research Institute; Arogyavaram Medical...모집하지 않고 적극적으로
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Loulou Foundation모집하지 않고 적극적으로사이클린 의존성 키나아제 유사 5 결핍 장애미국, 스페인, 이탈리아, 프랑스, 캐나다, 독일, 아랍 에미리트
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SEAMEO Regional Centre for Food and NutritionLondon School of Hygiene and Tropical Medicine; University College, London; University of... 그리고 다른 협력자들모병원충 감염 | 출생 체중 | 살찌 다 | 비타민 A 결핍 | 엽산 결핍 | 아연 결핍 | 아동 발달 | 살모넬라 감염 | 빈혈, 철분 결핍 | 지방산 결핍 | 생년월일 | B12 결핍 비타민 | 미네랄 결핍 | 대장균 감염 | 시겔라 감염 | 아미노산 결핍 | 기생충 감염인도네시아
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institutes of Health Clinical Center (CC); National Cancer Institute (NCI); UCLA... 그리고 다른 협력자들완전한ADA-SCID | 아데노신 데아미나제 결핍미국
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Genzyme, a Sanofi Company완전한글리코겐 축적병 II형(GSD-II) | 폼페병(후기 발병) | 당 생성 유형 II | 산성 말타아제 결핍증(AMD)미국, 프랑스, 캐나다, 네덜란드, 호주
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc완전한장쇄 지방산 산화 장애(LC-FAOD) | 초장쇄 아실-CoA 탈수소효소(VLCAD) 결핍증 | 삼중기능 단백질(TFP) 결핍 | 카르니틴 팔미토일전이효소(CPT II) 결핍 | 장쇄 3-하이드록시-아실-CoA 탈수소효소(LCHAD) 결핍증미국, 영국
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Nutrition Institute, SloveniaNational Institute of Public Health, Slovenia; University Medical Centre Ljubljana완전한갑상선 질환 | 철분 결핍 | 비타민 D 결핍 | 영양 상태 | 비타민 B12 결핍 | 엽산 결핍 | 다이어트 | 영양소 결핍 | 미량 영양소 결핍슬로베니아
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Spark Therapeutics모집하지 않고 적극적으로리소좀 축적병 | 글리코겐 축적병 II형 | 글리코겐 축적병 2형 | 폼페병(후기 발병) | 폼페병 | LOPD | 산성 말타아제 결핍증미국, 캐나다, 네덜란드, 프랑스, 덴마크, 독일, 이탈리아, 영국
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Spark Therapeutics완전한리소좀 축적병 | 글리코겐 축적병 2형 | 폼페병(후기 발병) | 폼페병 | LOPD | 산성 말타아제 결핍증미국, 이탈리아, 영국, 네덜란드, 프랑스, 독일
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Genzyme, a Sanofi Company종료됨글리코겐증 2 | 글리코겐 축적병 II형(GSD II) | 산성 말타아제 결핍증 | 폼페병(영아 발병)미국, 대만, 독일
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Genzyme, a Sanofi Company완전한글리코제네시스 2 산성 말타아제 결핍증 | 폼페병(후기 발병) | 글리코겐 축적병 II형(GSD II)미국, 네덜란드, 영국, 독일
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Genzyme, a Sanofi Company완전한글리코제네시스 2 산성 말타아제 결핍증 | 폼페병(후기 발병) | 글리코겐 축적병 II형(GSD II)프랑스
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Washington University School of MedicineUniversity of California, Davis; Universidad San Francisco de Quito; Pan American Health...완전한
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Medical University of Vienna완전한
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University GhentInstitut de Recherche en Sciences de la Sante, Burkina Faso; Addis Ababa University; Arba...모병
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Genzyme, a Sanofi Company모병
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University Medical Centre Ljubljana완전한
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University of California, DavisPenn State University; University of Ghana; Newcastle University; Helen Keller International완전한
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Mayo ClinicArizona State University완전한
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Take... 그리고 다른 협력자들초대로 등록뮤코다당증 II | 파브리병 | 니만-픽병, C형 | 점액다당증 VI | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 이색성 백질이영양증 | 고셔병 | 뇌건황색종증 | 뮤코다당증 IV A | GM1 강글리오시드증 | 점액다당증 VII | 산성 스핑고미엘리나제 결핍 | 세로이드 리포푸스증, 신경세포, 2 | 점액다당증 III-B미국
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University of California, DavisPenn State University; University of Ghana; Newcastle University; Helen Keller International모집하지 않고 적극적으로철분 결핍 | 빈혈증 | 비타민 A 결핍 | 비타민 B12 결핍 | 엽산 결핍 | 아연 결핍가나
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Genzyme, a Sanofi Company모병고셔병 | 세레브로시드 지방증 증후군 | 글루코세레브로시다아제 결핍증 | 글루코실세라마이드 베타-글루코시다아제 결핍증헝가리, 크로아티아, 미국, 호주, 벨기에, 브라질, 불가리아, 캐나다, 덴마크, 독일, 그리스, 홍콩, 인도, 인도네시아, 이탈리아, 요르단, 대한민국, 쿠웨이트, 레바논, 말레이시아, 파키스탄, 필리핀 제도, 폴란드, 사우디 아라비아, 싱가포르, 슬로바키아, 대만, 태국, 영국, 베트남, 아르헨티나, 체코, 도미니카 공화국, 이집트, 프랑스, 이스라엘, 일본, 리투아니아, 네덜란드, 페루, 포르투갈, 루마니아, 러시아 연방, 세르비아, 남아프리카, 스페인, 스웨덴, 스위스, 칠면조, 아랍 에미리트
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West Kazakhstan Medical University모병오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 바이오티니다제 결핍 | 시트룰린혈증 | 글루타르산혈증 II형 | 아르기니노숙신산뇨증 | 메이플 시럽 소변 질환 | 원발성 카르니틴 결핍 | 호모시스틴뇨증 | 카르니틴 팔미토일트랜스퍼라제 II 결핍 | 아르기나제 결핍 | 초장쇄 Acyl-CoA 탈수소효소 결핍증 | 장쇄 3-히드록시아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | N-아세틸글루타메이트 합성효소 결핍 | 중쇄 아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 티로신혈증 | 이소길초산혈증 | 카르니틴-아실카르니틴 트랜스로카제 결핍 | 글루타르산혈증 I형 | 프로피온산/메틸말론산혈증 | Carbamoyl Phosphate Synthetase... 그리고 다른 조건카자흐스탄