Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische onderzoeken op Homocistinuria por deficiencia de CBS

Totaal 2390 resultaten

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Voltooid

Setmelanotide bij pediatrische patiënten met zeldzame genetische ziekten van obesitas

Bardet-Biedl-syndroom | POMC-deficiëntie Obesitas | PCSK1 Deficiëntie Obesitas | LEPR-deficiëntie Obesitas

Verenigde Staten, Australië, Spanje, Verenigd Koninkrijk
Baylor College of Medicine
Children's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle Children... en andere medewerkers

Werving

Leverziekte bij ureumcyclusstoornissen

Ornithine Transcarbamylase-deficiëntie | Ureumcyclusstoornis | Argininobarnsteenacidurie | Hyperargininemie | Citrullinemie 1 | ARGI-tekort | ASL-deficiëntie | ASS-tekort

Verenigde Staten
Gary M Brittenham, MD

Actief, niet wervend

Dagelijkse vitamine D voor sikkelcelrespiratoire complicaties (ViDAS-2)

Luchtweginfecties | Ziekten van de luchtwegen | Ademhalingsstoornissen | Longziekten | Voedingsstoornissen | Vitamine D-tekort | Astma | Sikkelcelziekte | Bloedarmoede, sikkelcel | Bloedarmoede, hemolytisch, aangeboren | Acuut borstsyndroom | Deficiëntie Ziekten Vitamine

Verenigde Staten
New York Medical College
Children's Hospital of Philadelphia; Washington University School of Medicine; University... en andere medewerkers

Werving

EBV-specifieke cytotoxische T-lymfocyten (CTL's) voor refractaire EBV-infectie

Epstein-Barr-virusinfecties | Primaire immuundeficiëntiestoornis

Verenigde Staten
TJ Biopharma Co., Ltd.

Voltooid

Een onderzoek naar de evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van recombinant langwerkend menselijk groeihormoon (TJ101) bij kinderen met groeihormoondeficiëntie

Pediatrische groeihormoondeficiëntie

China
OPKO Health, Inc.

Beëindigd

Een fase 3, multicenter onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van MOD-4023 te evalueren bij volwassenen met groeihormoondeficiëntie

Volwassen groeihormoondeficiëntie

Israël
Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Voltooid

Een open-label fase 4-onderzoek om de immunogeniciteit van de vloeibare formulering van Saizen® te onderzoeken bij proefpersonen met volwassen groeihormoondeficiëntie (AGHD)

Volwassen groeihormoondeficiëntie

Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Australië, Zweden
Ascendis Pharma A/S

Voltooid

Een veiligheids-, farmacokinetische en farmacodynamische studie van ACP-001 (TransCon hGH) bij volwassenen met groeihormoondeficiëntie

Volwassen groeihormoondeficiëntie

Zweden, Denemarken, Duitsland, Italië
Ascendis Pharma A/S

Voltooid

Veiligheid, PK/PD (farmacokinetiek/farmacodynamica) en werkzaamheid van ACP-001 wekelijks versus dagelijks hGH bij kinderen met groeihormoondeficiëntie (GHD)

Groeihormoondeficiëntie (GHD)

Egypte, Kalkoen, Duitsland, Polen, Frankrijk, Hongarije, Russische Federatie, Oekraïne, Wit-Rusland, Bulgarije, Tsjechische Republiek, Griekenland, Roemenië, Slovenië
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...
National Institute for Health Research, United Kingdom; The Freya Foundation

Werving

Natuurlijke historiestudie van pyruvaatdehydrogenasedeficiëntie

Pyruvaat Dehydrogenase Complex Deficiëntie | Pyruvaatdehydrogenase E1 alfa-deficiëntie | Pyruvaatdehydrogenase E1-bèta-deficiëntie | Pyruvaatdehydrogenase E2-tekort | Pyruvaatdehydrogenase Fosfatasedeficiëntie

Verenigd Koninkrijk
Pharvaris Netherlands B.V.

Werving

Uitbreidingsstudie van orale PHA-022121 voor acute behandeling van angio-oedeemaanvallen bij patiënten met erfelijk angio-oedeem (RAPIDe-2)

Erfelijk angio-oedeem | Erfelijk angio-oedeem type I | Erfelijk angio-oedeem type II | Erfelijk angio-oedeem Type I en II | Erfelijke angio-oedeemaanval | Erfelijk angio-oedeem met C1-esteraseremmerdeficiëntie | Erfelijk angio-oedeem - Type 1 | Erfelijk angio-oedeem - Type 2 | C1-esteraseremmer [C1-INH]-deficiëntie en andere voorwaarden

Verenigde Staten, Bulgarije, Tsjechië, Hongarije, Spanje, Frankrijk, Duitsland, Polen, Canada, Israël
Pharvaris Netherlands B.V.

Werving

Onderzoek naar orale deucrictibant zachte capsule voor on-demand behandeling van angio-oedeemaanvallen bij adolescenten en volwassenen met erfelijk angio-oedeem (RAPIDe-3)

Erfelijk angio-oedeem | Erfelijk angio-oedeem type I | Erfelijk angio-oedeem type II | Erfelijk angio-oedeem Type I en II | Erfelijke angio-oedeemaanval | Erfelijk angio-oedeem met C1-esteraseremmerdeficiëntie | Erfelijk angio-oedeem - Type 1 | Erfelijk angio-oedeem - Type 2 | C1-esteraseremmer [C1-INH]-deficiëntie en andere voorwaarden

Verenigde Staten, Puerto Rico
Ascendis Pharma A/S

Voltooid

Een langetermijnonderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van TransCon hGH bij kinderen met groeihormoondeficiëntie die een eerder klinisch onderzoek naar TransCon hGH hebben voltooid (enliGHten)

Endocriene systeemziekten | Hypofyse Ziekten | Hormoontekort | Groeihormoondeficiëntie, pediatrisch

Verenigde Staten, Armenië, Wit-Rusland, Bulgarije, Georgië, Griekenland, Russische Federatie, Oekraïne, Australië, Nieuw-Zeeland, Polen
Washington University School of Medicine
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Nov... en andere medewerkers

Beëindigd

Carbamazepine bij ernstige leverziekte als gevolg van alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (CBZ)

Levercirrose | Alfa-1-antitrypsine-deficiëntie

Verenigde Staten
Alnylam Pharmaceuticals

Beëindigd

Een studie van ALN-AAT02 bij gezonde deelnemers en deelnemers met ZZ Type Alpha-1 antitrypsine-deficiëntie Leverziekte

ZZ Type Alpha-1 Antitrypsine-deficiëntie Leverziekte

Verenigd Koninkrijk
Novo Nordisk A/S

Voltooid

Een proef waarin de veiligheid, verdraagbaarheid, beschikbaarheid en distributie in het lichaam van eenmaal per week langwerkend groeihormoon (Somapacitan) wordt onderzocht in vergelijking met eenmaal daagse Norditropin NordiFlex® bij volwassenen met groeihormoondeficiëntie

Groeihormoonstoornis | Volwassen groeihormoondeficiëntie

Denemarken, Zweden
Novo Nordisk A/S

Voltooid

Een proef om de veiligheid te evalueren van eenmaal per week dosering van Somapacitan (NNC0195-0092) en dagelijkse Norditropin® FlexPro® gedurende 52 weken bij eerder met menselijk groeihormoon behandelde Japanse volwassenen met groeihormoondeficiëntie

Groeihormoonstoornis | Volwassen groeihormoondeficiëntie

Japan
Eli Lilly and Company

Voltooid

Observationeel onderzoek naar behandeling met somatropine bij kinderen (GeNeSIS)

Groeihormoon (GH) Deficiëntie | Kleine gestalte Homeobox met gen (SHOX) deficiëntie | SHOX-deficiëntiegerelateerde stoornis | Niet-GH-deficiënte groeistoornissen
AEterna Zentaris

Voltooid

Validatie van Macimorelin als test voor groeihormoondeficiëntie bij volwassenen

Groeihormoondeficiëntie met hypofyseafwijkingen

Verenigd Koninkrijk, Verenigde Staten, Frankrijk, Polen, Spanje, Oostenrijk, Duitsland, Italië, Servië
Novo Nordisk A/S

Voltooid

Langdurige proef over groeihormoondeficiëntie bij volwassenen (GHDA)

Groeihormoonstoornis | Volwassen groeihormoondeficiëntie

Japan
Novo Nordisk A/S

Voltooid

Groeihormoondeficiëntie bij volwassenen (GHDA)

Groeihormoonstoornis | Volwassen groeihormoondeficiëntie

Japan
rEVO Biologics

Voltooid

Beoordeel de incidentie van diep-veneuze trombose (DVT) na toediening van recombinant humaan antitrombine (rhAT) aan erfelijke antitrombine (AT)-deficiënte patiënten in situaties met een hoog risico. (rhAT)

Antitrombine-deficiëntie, aangeboren

Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Verenigde Staten, Zweden, Italië
LG Life Sciences
BioPartners GmbH

Voltooid

Treatment of Adults With Growth Hormone Deficiency

Volwassen groeihormoondeficiëntie | Hypofyse aandoeningen

Verenigde Staten
Gold Coast Hospital and Health Service
Bod Australia

Actief, niet wervend

EMERALD PROEF Open-label extensieonderzoek (EMERALD-OLE)

Motor Neuron Ziekte | Amyotrofische laterale sclerose | Hennep | CBD

Australië
Novo Nordisk A/S

Werving

Onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van een wekelijkse behandeling met NNC0195-0092 (Somapacitan) in vergelijking met dagelijkse groeihormoonbehandeling (Norditropin® FlexPro®) bij groeihormoonbehandelingsnaïeve prepuberale kinderen met groeihormoondeficiëntie

Groeihormoonstoornis | Groeihormoontekort bij kinderen

Verenigde Staten, Japan, Israël, Indië, Oostenrijk, Slovenië, België, Brazilië, Frankrijk, Duitsland, Zweden, Kalkoen, Oekraïne
Versartis Inc.
Premier Research Group plc

Beëindigd

Open-label extensieonderzoek ter evaluatie van de veiligheid van langdurige tweemaandelijkse toediening van Somavaratan bij volwassen groeihormoondeficiëntie (AGHD)

Volwassen groeihormoondeficiëntie (AGHD)
Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Voltooid

Een veiligheids-, verdraagbaarheids- en werkzaamheidsstudie van TransCon hGH bij kinderen met groeihormoondeficiëntie

Endocriene systeemziekten | Hypofyse Ziekten | Hormoontekort | Groeihormoondeficiëntie, pediatrisch

Verenigde Staten, Canada, Australië, Nieuw-Zeeland
Novo Nordisk A/S

Voltooid

Een proef waarin de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van een enkele dosis langwerkend groeihormoon (Somapacitan) wordt onderzocht in vergelijking met de dagelijkse dosering van Norditropin® SimpleXx® bij kinderen met groeihormoondeficiëntie

Groeihormoonstoornis | Groeihormoontekort bij kinderen

Frankrijk, Israël, Oostenrijk, Spanje, Zwitserland, Noord-Macedonië, Noorwegen, Slovenië, België, Zweden
Novo Nordisk A/S

Voltooid

Proef om de werkzaamheid en veiligheid van NNC0195-0092 (Somapacitan) te vergelijken met Placebo en Norditropin® FlexPro® (Somatropin) bij volwassenen met groeihormoondeficiëntie. (REAL 1)

Groeihormoonstoornis | Volwassen groeihormoondeficiëntie

Verenigde Staten, Polen, Indië, Japan, Russische Federatie, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Zweden, Israël, Maleisië, Kalkoen, Zuid-Afrika, Australië, Letland, Litouwen, Roemenië, Brazilië, Noorwegen, Oekraïne
Novo Nordisk A/S

Voltooid

Frans nationaal register van volwassenen met groeihormoondeficiëntie behandeld met somatropine

Groeihormoonstoornis | Volwassen groeihormoondeficiëntie

Frankrijk
Michael Campos, MD
CSL Behring

Voltooid

Effect van dubbele dosis alfa-1-antitrypsine-augmentatietherapie op longontsteking.

Alfa 1 antitrypsine-deficiëntie

Verenigde Staten
Ain Shams University

Onbekend

Dieetuitdaging bij G6PD-deficiënte Egyptische kinderen: een eenjarig prospectief onderzoek in één centrum met genotype-fenotype-correlatie

Glucose-6-fosfaatdehydrogenasedeficiëntie

Egypte
Odense University Hospital

Onbekend

Bone Structure in Patients With Adult Onset Growth Hormone Deficiency Assessed Using High Resolution Peripheral Quantitative Computed Tomography

Adult Onset Growth Hormone Deficiency

Denemarken
Huiqiang Huang
Guangdong 999 Brain Hospital

Nog niet aan het werven

Orelabrutinib in combinatie met Thiotepa bij refractair en recidiverend primair CZS-lymfoom

Non-Hodgkin lymfoom | PCNSL | Refractair en recidiverend primair CZS-lymfoom

China
National Cancer Institute (NCI)

Werving

Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie met op JSP191 gebaseerde conditionering bij deelnemers met GATA2-deficiëntie

Immunodeficiëntie | GATA2

Verenigde Staten
Takeda

Actief, niet wervend

Een studie van TAK-662 voor Japanse patiënten met aangeboren proteïne C-tekort

Aangeboren proteïne C-tekort

Japan
Kanuni Sultan Suleyman Training and Research Hospital

Voltooid

The Effect of Maternal and Neonatal Vitamin D Levels on Respiratory Distress Syndrome in Preterm Infants

Vitamine D-tekort

Kalkoen
University of Minnesota

Werving

Behandeling van LSCD met DM

Limbale stamceldeficiëntie | Aangeboren aniridie

Verenigde Staten
Ipsen

Beëindigd

rhGH en rhIGF-1 Combinatietherapie bij kinderen met een kleine gestalte geassocieerd met IGF-1-deficiëntie

Insuline-achtige groeifactor-1-deficiëntie

Verenigde Staten
Duke University
Grifols Biologicals, LLC

Voltooid

Antitrombine III (ATIII) versus placebo bij kinderen (

ATIII-deficiëntie

Verenigde Staten
Varian, a Siemens Healthineers Company

Werving

HyperArc-registeronderzoek

Hersenmetastasen | CZS neoplasma | CZS-aandoening, intracraniaal

Verenigde Staten, Australië
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Werving

Evaluatie van patiënten met afwijkingen in de immuunfunctie

Chronische granulomateuze ziekte (CGD) | X-gekoppelde ernstige gecombineerde immuundeficiëntie (XSCID) | Leukocytenadhesiedeficiëntie 1 (LAD) | Graft-versus-hostziekte (cGvHD)

Verenigde Staten
St. Jude Children's Research Hospital
Novartis Pharmaceuticals

Voltooid

Een proef met everolimus en bevacizumab bij kinderen met terugkerende solide tumoren

Terugkerende of refractaire vaste tumoren | Maligniteiten van het CZS

Verenigde Staten
University of Pennsylvania

Geschorst

Mendeliaanse studie naar omgekeerd cholesteroltransport

Lipidenmetabolisme, aangeboren fouten | Cholesterol, HDL | Ziekte van Tanger | LCAT-deficiëntie | Cholesteryl Ester Transfer Protein (CETP)-deficiëntie

Verenigde Staten
Universitas Padjadjaran

Voltooid

Geïsoleerde groeihormoondeficiëntie en amennorroe

Groeihormoontekort

Indonesië
Novo Nordisk A/S

Voltooid

Een proef om de veiligheid van eenmaal per week dosering van Somapacitan te vergelijken met dagelijkse Norditropin® FlexPro® gedurende 26 weken bij eerder met menselijk groeihormoon behandelde volwassenen met groeihormoondeficiëntie (REAL 2)

Groeihormoonstoornis | Volwassen groeihormoondeficiëntie

Denemarken, Frankrijk, Duitsland, Japan, Zweden, Verenigd Koninkrijk
University of Mississippi, Oxford

Voltooid

Metabolisme en farmacokinetiek van primaquine-enantiomeren bij menselijke vrijwilligers die een zevendaags dosisregime krijgen

Malaria | Glucose 6-fosfaatdehydrogenasedeficiëntie

Verenigde Staten
Versartis Inc.

Beëindigd

Versartis Langetermijnveiligheidsstudie van Somavaratan (VISTA)

Pediatrische groeihormoondeficiëntie
Novo Nordisk A/S

Voltooid

Veiligheid en werkzaamheid van somatropine bij kinderen met groeihormoondeficiëntie

Groeihormoonstoornis | Groeihormoontekort bij kinderen

Verenigde Staten
Novo Nordisk A/S

Voltooid

Effect of Growth Hormone on Bone Mineral Density in Young Adults With Child-hood Onset Growth Hormone Deficiency

Groeihormoonstoornis | Volwassen groeihormoondeficiëntie

Zweden, Oostenrijk, Spanje, Zwitserland, Duitsland, Frankrijk, Australië, Polen, Verenigd Koninkrijk, Noorwegen, België, Hongarije

Klinische onderzoeken op Homocistinuria por deficiencia de CBS

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Jordan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties