- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Kliniske studier på Lysosomal Acid Lipase-mangel
Totalt 343 resultater
-
Aeglea BiotherapeuticsFullførtArginase I-mangel | HyperargininemiForente stater, Italia, Canada, Frankrike, Storbritannia, Østerrike, Tyskland
-
National Institute of Neurological Disorders and...FullførtRavsyre semialdehyd | Dehydrogenase mangel | SykdommerForente stater
-
Fresenius KabiTilbaketrukketUnderernæring | Pediatrisk ALT | Nevrokognitivt underskudd | Parenteral ernæringsassosiert leversykdom | Essensiell fettsyremangel
-
Zymenex A/SEuropean CommissionFullført
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncRekrutteringOTC-mangelForente stater, Portugal, Australia, Italia, Spania, Storbritannia, Japan, Canada, Tyskland, Frankrike, Argentina, Nederland, Brasil
-
University College, LondonRekrutteringOrnithine Transcarbamylase mangelStorbritannia
-
Arcturus Therapeutics, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeOrnithine Transcarbamylase mangelForente stater
-
Zymenex A/SEuropean CommissionUkjent
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncFullførtOrnithine Transcarbamylase mangelForente stater
-
Second Affiliated Hospital of Nanchang UniversityPeking University First HospitalUkjentHypertensjon | HyperhomocysteinemiKina
-
Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdPeking University First Hospital; China Medical University, China; Fudan... og andre samarbeidspartnereUkjentEssensiell hypertensjonKina
-
Radboud University Medical CenterFullførtMild hyperhomocysteinemiNederland
-
Medical University of ViennaFullførtHyperemesis Gravidarum | Kvalme Gravidarum | Vitamin C-mangelØsterrike
-
Arcturus Therapeutics, Inc.FullførtOrnithine Transcarbamylase mangelNew Zealand
-
Translate Bio, Inc.TilbaketrukketOrnithine Transcarbamylase mangel
-
Tufts UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)FullførtHjertesykdommer | Kardiovaskulære sykdommer | Hyperhomocysteinemi
-
Bangkok Metropolitan Administration Medical College...FullførtHjerte-og karsykdommer | Hyperhomocysteinemi
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AvsluttetCitrullinemi | Argininosuccinic aciduria | Hyperargininemi | Ornithine Carbamoyltransferase mangel | Karbamoyl-fosfatsyntase I-mangel | N-acetylglutamatsyntasemangelForente stater
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...RekrutteringMukopolysakkaridose I | Mukopolysakkaridose II | Mukopolysakkaridose VI | Mukopolysakkaridose III | Mukopolysakkaridose IV | Mukopolysakkaridose VII | Sykdom med multippel sulfatasemangel | Mukopolysakkaridose IXFrankrike
-
Jasper Therapeutics, Inc.Rekruttering
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvsluttetOrnithine Transcarbamylase mangelForente stater
-
Duke UniversityFullførtHemoglobinopatier | Thalassemi | Lysosomal lagringssykdom | Immunsvikt | Medfødte stoffskiftefeil | Sigdcelle | Ikke-maligne lidelser | Medfødte margsviktForente stater
-
Radboud University Medical CenterFullførtEpilepsi | Ketogen diett | Økt melkesyreblod | GLUT1DS1 | GLUT1 mangelsyndrom | GLUT1DS2Nederland
-
Francisco Javier Martínez NogueraFullførtInflammatorisk respons | Oksygenmangel | Oksidativt stress | Syre-base ubalanse | Metabolsk forstyrrelse | Muskeltap | Makt | Elektrolyttforstyrrelse | Endring, kroppsvekt | Endrer fettSpania
-
SCP BattistelliFullført
-
CENTOGENE GmbH RostockTilbaketrukketLipoprotein Lipase-mangel | Medfødt feil ved lipidmetabolisme | Hornhinnen ArcusTyskland, India, Sri Lanka
-
Centre Hospitalier Universitaire DijonCentre Hospitalier Universitaire Saint PierreFullførtSpedbarn, premature, sykdommer | FettsyremangelFrankrike
-
Passage Bio, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeGM1 Gangliosidosis | GM1 Gangliosidosis, Type I | GM1 Gangliosidosis, Type 2 | Beta-galaktosidase-1 (GLB1) mangelForente stater, Canada, Storbritannia, Tyrkia, Brasil
-
University of California, San FranciscoRekrutteringSfingolipidoser | EnzymmangelForente stater
-
Zymenex A/SEuropean CommissionFullførtAlfa mannosidoseTsjekkia, Tyskland, Norge, Storbritannia
-
Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbHFullførtEndotelial dysfunksjon | Hyperhomocysteinemi | Hypertensjon grad I, undergruppe "Borderline" (WHO)Tyskland
-
Pamlab, Inc.Clionsky Neuro Systems Inc.UkjentMild kognitiv sviktForente stater
-
University Medical Center GroningenUMC Utrecht; University of Oxford; Academisch Medisch Centrum - Universiteit... og andre samarbeidspartnereFullført
-
Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... og andre samarbeidspartnereFullførtHjernesykdommer, metabolske, medfødte | Ornithine Transcarbamylase mangel | Urea syklus lidelseForente stater
-
Rush University Medical CenterAktiv, ikke rekrutterendeBrystkreft | Eggstokkreft | FolsyremangelForente stater
-
BioMarin PharmaceuticalQuintiles, Inc.FullførtTetrahydrobiopterin mangelKina
-
Andrea GropmanChildren's National Research InstituteFullførtOrnithine Transcarbamylase mangel
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvsluttetFabrys sykdom | Alpha Galactosidase A-mangelForente stater, Østerrike, Storbritannia
-
Greenwood Genetic CenterFullførtGalaktosialidose | Sialidose | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Alfa mannosidose | Beta Mannosidose | Mukolipidose II | Mukolipidose III | Schindler sykdomForente stater
-
PTC TherapeuticsFullførtBH4-mangel | HyperfenylalaninemiForente stater
-
Homology Medicines, IncAvsluttetFenylketonuri | Fenylketonuri | PAH-mangelForente stater
-
Homology Medicines, IncAvsluttet
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanBioMarin PharmaceuticalUkjentPAH-mangel | Pku Fenylketonuri
-
metaX Institut fuer Diatetik GmbHBirmingham Children's HospitalFullførtFenylketonuri | Hyperfenylalaninemi | Tetrahydrobiopterin mangelStorbritannia
-
Homology Medicines, IncPåmelding etter invitasjonFenylketonuri | PAH-mangelForente stater
-
LMU KlinikumSeventh Framework Programme; NBIA AllianceRekrutteringNevrodegenerasjon med hjernejernakkumulering (NBIA) | Pantotenatkinase-assosiert nevrodegenerasjon (PKAN) | Aceruloplasminemi | Beta-propeller protein-assosiert nevrodegenerasjon (BPAN) | Mitokondriell membranprotein assosiert nevrodegenerasjon (MPAN) | Fettsyrehydroksylase-assosiert nevrodegenerasjon... og andre forholdCanada, Tsjekkia, Tyskland, Italia, Nederland, Polen, Serbia, Spania
-
Assiut UniversityFullførtKognitiv dysfunksjon | Hyperkolesterolemi | HyperhomocysteinemiEgypt
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)FullførtKreft | Myelofibrose | Lungefibrose | Gauchers sykdom | Hermansky-Pudlak syndrom (HPS)Forente stater
-
Barcelona Institute for Global HealthFullførtAttention Deficit Hyperactivity Disorder | Barns atferdsproblem | Fettsyremangel
-
Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbHAvsluttetFenylalanin Hydroxylase mangler