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Clinical Trials on Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase in Poland
Total de 44 resultados
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AlexionRecrutamentoDoença de Wolman | Doença de armazenamento de ésteres de colesterol | Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Deficiência de éster hidrolase de colesterol ácido, tipo 2 | Deficiência de Lipase Ácida | Deficiência de LIPA | Deficiência de LALFrança, Bélgica, Estados Unidos, Espanha, Alemanha, Grécia, Israel, Itália, Eslovênia, Reino Unido, Brasil, Canadá, Dinamarca, Austrália, Croácia, Tcheca, Irlanda, México, Holanda, Polônia, Portugal, Arábia Saudita
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Alexion PharmaceuticalsRescindidoDeficiência de Ácido Lisossomal LipaseEstados Unidos
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Alexion PharmaceuticalsConcluídoDeficiência de Ácido Lisossomal LipaseFrança, Polônia, Reino Unido, Espanha, México, Peru, Japão, Austrália, Federação Russa, Estados Unidos, Alemanha, Itália, Tcheca, Argentina, Croácia
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Alexion PharmaceuticalsConcluídoDeficiência de Ácido Lisossomal LipaseEspanha, Alemanha, Itália, Estados Unidos, Croácia, Canadá, Federação Russa, Dinamarca, Reino Unido, Bélgica, México, Austrália, Holanda, Brasil, Peru
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Alexion PharmaceuticalsConcluídoDeficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Doença de armazenamento de ésteres de colesterol (CESD)Estados Unidos, Reino Unido, França, Canadá, República Checa, Itália, Polônia, Suíça
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2Holanda
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2Estados Unidos, França, Holanda
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University Medical Center GroningenUMC Utrecht; University of Oxford; Academisch Medisch Centrum - Universiteit van... e outros colaboradoresConcluídoDeficiência de VLCAD | Defeitos de oxidação de ácidos graxosHolanda
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Spark TherapeuticsConcluídoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Doença de armazenamento de glicogênio tipo 2 | Doença de Pompe (início tardio) | Doença de Pompe | LOPD | Deficiência de Ácido MaltaseEstados Unidos, Itália, Reino Unido, Holanda, França, Alemanha
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Genzyme, a Sanofi CompanyAprovado para comercializaçãoDoença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença por Deficiência de Ácido Maltase | Glicogenose 2 | Doença de Pompe (início tardio)Estados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Doença de Pompe (início tardio) | Glicogênese Tipo II | Deficiência de Ácido Maltase (AMD)Estados Unidos, França, Canadá, Holanda, Austrália
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Spark TherapeuticsAtivo, não recrutandoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença de armazenamento de glicogênio tipo 2 | Doença de Pompe (início tardio) | Doença de Pompe | LOPD | Deficiência de Ácido MaltaseEstados Unidos, Canadá, Holanda, França, Dinamarca, Alemanha, Itália, Reino Unido
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Gaucher, Tipo 1 | Síndrome da Lipidose Cerebrosídica | Doença por Deficiência de Glucocerebrosidase | Doença por Deficiência de Glucosilceramida Beta-Glucosidase | Doença de Gaucher, Forma Não NeuronopáticaEstados Unidos, Reino Unido, Espanha, Itália, Brasil, Canadá, Polônia
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Eline C. B. EskesRecrutamentoASMD, Tipo VisceralHolanda
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Pompe | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD II) | Deficiência de Ácido MaltaseEstados Unidos, Bélgica, Dinamarca, França, Alemanha, Holanda, Reino Unido
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDeficiência de maltase ácida na glicogênese 2 | Doença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD II)Estados Unidos, Holanda, Reino Unido, Alemanha
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Genzyme, a Sanofi CompanyRecrutamentoDoença de Pompe (início tardio) | Doença de armazenamento de glicogênio tipo II (GSD-II) | Deficiência de maltase ácida na glicogênese 2Croácia, Estados Unidos, Itália, Bélgica, Tcheca
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Zymenex A/SEuropean CommissionConcluídoAlfa-ManosidoseDinamarca, Reino Unido, França, Alemanha, Polônia
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Origin BiosciencesConcluídoDeficiência de cofator de molibdênio | Deficiência Isolada de Sulfito OxidaseEspanha, Israel, Estados Unidos, Reino Unido, Canadá, Holanda, Alemanha, Arábia Saudita, Tunísia, Japão, Itália, Malásia, Polônia, Peru
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LMU KlinikumSeventh Framework Programme; NBIA AllianceRecrutamentoNeurodegeneração com acúmulo de ferro no cérebro (NBIA) | Neurodegeneração associada a pantotenato quinase (PKAN) | Aceruloplasminemia | Neurodegeneração Associada à Proteína Propulsora Beta (BPAN) | Neurodegeneração Associada à Proteína de Membrana Mitocondrial (MPAN) | Neurodegeneração associada... e outras condiçõesCanadá, Tcheca, Alemanha, Itália, Holanda, Polônia, Sérvia, Espanha
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Genzyme, a Sanofi CompanyRecrutamentoDoença de Gaucher | Síndrome da Lipidose Cerebrosídica | Doença por Deficiência de Glucocerebrosidase | Doença por Deficiência de Glucosilceramida Beta-GlucosidaseHungria, Croácia, Estados Unidos, Austrália, Bélgica, Brasil, Bulgária, Canadá, Dinamarca, Alemanha, Grécia, Hong Kong, Índia, Indonésia, Itália, Jordânia, Republica da Coréia, Kuwait, Líbano, Malásia, Paquistão, Filipinas, Polônia, Arábia... e mais
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Radboud University Medical CenterConcluídoHiper-homocisteinemia leveHolanda
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Primary Immune...Inscrevendo-se por conviteADA-SCID | Síndrome de presságio | SCID | Disgenesia reticular | XSCID | SCID com vazamentoEstados Unidos, Canadá
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Radboud University Medical CenterConcluídoEpilepsia | Dieta Cetogênica | Aumento do ácido láctico no sangue | GLUT1DS1 | Síndrome de Deficiência de GLUT1 | GLUT1DS2Holanda
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Office of Rare... e outros colaboradoresInscrevendo-se por conviteSíndrome de presságio | Disgenesia reticular | Imunodeficiência Combinada Grave (SCID) | XSCID | SCID com vazamento | ADA SCIDEstados Unidos, Canadá
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Agios Pharmaceuticals, Inc.RescindidoAnemia | Anemia Hemolítica | Deficiência de Piruvato Quinase | Anemia por Deficiência de Piruvato QuinaseEstados Unidos, Reino Unido, Itália, Espanha, Holanda
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Agios Pharmaceuticals, Inc.RecrutamentoDeficiência pediátrica de piruvato quinase | Anemia Hemolítica PediátricaEstados Unidos, Espanha, Alemanha, Holanda, Canadá, França, Israel, Suíça, Itália
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Ativo, não recrutandoDeficiência pediátrica de piruvato quinase | Anemia Hemolítica PediátricaEstados Unidos, Espanha, Dinamarca, Peru, Holanda, Tcheca, Reino Unido, Alemanha, Canadá, Suíça
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Michigan Technological UniversityRetiradoSíndrome de Hiper IgD | Deficiência de Mevalonato QuinaseEstados Unidos, Holanda
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoSíndrome de Quilomicronemia Familiar | Deficiência de Lipoproteína Lipase | Hiperlipoproteinemia tipo 1Estados Unidos, Canadá, Alemanha, Israel, Itália, África do Sul, Espanha, Reino Unido, Brasil, França, Holanda
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRecrutamentoDeficiência OTCEstados Unidos, Portugal, Itália, Espanha, Reino Unido, Japão, Canadá, Alemanha, França, Argentina, Holanda, Brasil
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BioMarin PharmaceuticalConcluídoDeficiências de tetrahidrobiopterina | Hiperfenilalaninemia Não FenilcetonúricaAlemanha, Estados Unidos
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Agios Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoDeficiência de Piruvato QuinaseEstados Unidos, Itália, Holanda
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Oregon Health and Science UniversityRescindidoDoenças do sistema imunológico | Metabolismo Lipídico, Erros Inatos | Acidúria mevalônica | Deficiência de Mevalonato Quinase | Síndromes de Febre Periódica, HereditáriaEstados Unidos
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BioMarin PharmaceuticalConcluídoHiperfenilalaninemia (HPA) devido a fenilcetonúria (PKU) ou deficiência de tetrahidrobiopterina (BH4)Suécia, França, Itália, Espanha, Alemanha, Holanda, Áustria, Eslováquia, Portugal
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Ativo, não recrutandoDeficiência de Piruvato QuinaseEstados Unidos, Canadá, Holanda, Reino Unido, França, Itália
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoLipidose de esfingomielinaEstados Unidos, Argentina, Austrália, Bélgica, Brasil, Bulgária, Chile, França, Alemanha, Itália, Japão, Holanda, Portugal, Espanha, Tunísia, Peru, Reino Unido
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Agios Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoAnemia Hemolítica | Deficiência de Piruvato QuinaseEstados Unidos, Reino Unido, Holanda, Canadá, Dinamarca, França, Itália, Irlanda, Tailândia
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Agios Pharmaceuticals, Inc.RecrutamentoDeficiência de Piruvato QuinaseEstados Unidos, Alemanha, Espanha, Itália, Reino Unido, Tcheca, França, Canadá, Republica da Coréia, Holanda, Peru, Portugal, Dinamarca, Irlanda, Suíça, Tailândia
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Ativo, não recrutandoDeficiência de Piruvato QuinaseEstados Unidos, Espanha, Japão, Canadá, Reino Unido, Republica da Coréia, Irlanda, Tailândia, Itália, Peru, Dinamarca, Brasil, França, Alemanha, Holanda, Suíça
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Agios Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoAnemia Hemolítica | Deficiência de Piruvato QuinaseEstados Unidos, Espanha, Suíça, Peru, Alemanha, França, Reino Unido, Japão, Holanda, Brasil, Canadá, Tcheca, Dinamarca, Itália, Republica da Coréia, Tailândia
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Boston Children's HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoDeficiência de Piruvato Quinase | Anemia Hemolítica Não Esferocítica CongênitaEstados Unidos, Alemanha, Canadá, Tcheca, Itália, Holanda
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Maastricht University Medical CenterInscrevendo-se por conviteEsclerose Tuberosa | Síndrome do Nevo Basocelular | Cutis Laxa | Epidermólise Bolhosa | Ictiose | Displasia Ectodérmica | Albinismo | Xeroderma pigmentoso | Síndrome de Birt-Hogg-Dube | Queratoses PalmoplantaresHolanda
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Atara BiotherapeuticsRecrutamentoUm estudo para avaliar o Tabelecleucel em participantes com doenças associadas ao vírus Epstein-barrDistúrbios Linfoproliferativos | Leiomiossarcoma | Complicações do transplante de células-tronco | Complicações de Transplante de Órgãos Sólidos | Doenças Associadas ao Vírus Epstein-Barr (EBV) | EBV+ Doença linfoproliferativa pós-transplante (EBV+ PTLD) | Transplante Alogênico de Células Hematopoiéticas e outras condiçõesEstados Unidos, Áustria, Bélgica, França, Itália, Espanha, Reino Unido