- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Search trials
Pesquisar ensaios clínicos para: Lysosomal Storage Disease
Total de 383193 resultados
-
Emory UniversityConcluídoAnemia falciforme | Anemia de Fanconi | Síndrome de Hurler | Doença Granulomatosa Crônica | Neutropenia Congênita Grave | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Diamante-Blackfan Anemia | Anemia Aplástica Grave | Glanzmann Trombastenia | Síndrome de Shwachman-Diamond | Talassemia Major | Deficiência de adesão leucocitária e outras condiçõesEstados Unidos
-
Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de FabryFrança, Polônia, Estados Unidos, Federação Russa, Reino Unido
-
Alexion PharmaceuticalsConcluídoDeficiência de Ácido Lisossomal LipaseEspanha, Alemanha, Itália, Estados Unidos, Croácia, Canadá, Federação Russa, Dinamarca, Reino Unido, Bélgica, México, Austrália, Holanda, Brasil, Peru
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Concluído
-
UniQure Biopharma B.V.Institut Pasteur; Venn Life SciencesConcluídoSíndrome de Sanfilippo BFrança
-
Baylor Research InstituteShireDesconhecidoQualidade de vida | Insuficiência renal | Evento CardíacoEstados Unidos
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoMucopolissacaridosesEstados Unidos
-
Alexion PharmaceuticalsRescindidoDeficiência de Ácido Lisossomal LipaseReino Unido, Finlândia, Estados Unidos, Itália
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoMucopolissacaridose Tipo IEstados Unidos
-
Inventiva PharmaConcluídoMucopolissacaridose VIReino Unido, França, Alemanha, Portugal
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoSíndrome de Hurler | Síndrome de Sanfilippo Tipo A | Síndrome de Sanfilippo Tipo BEstados Unidos
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoMal de Parkinson | Doença de GaucherEstados Unidos
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncConcluídoMucopolissacaridose | Síndrome de Sly | Mucopolissacaridose VII | MPS VIIEspanha, Estados Unidos, Portugal
-
Oregon Health and Science UniversityUniversity of Utah; BioMarin PharmaceuticalConcluído
-
Rigshospitalet, DenmarkDesconhecidoMetabolismo de Carboidratos, Erros Inatos | Metabolismo, Erros Inatos | Metabolismo Lipídico, Erros Inatos | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo V | Deficiência de VLCAD | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo III | Deficiência de fosfoglicerato... e outras condiçõesDinamarca
-
University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoDoença de Krabbe | Mucopolissacaridose Tipo II (MPS II) | Mucopolissacaridose Tipo I (MPS I) | Mucopolissacaridose Tipo III (MPS III) | Mucopolissacaridose Tipo VI (MPS VI)Estados Unidos
-
University of California, IrvineConcluídoFraqueza muscular | Doença de PompeEstados Unidos
-
BioMarin PharmaceuticalConcluídoMucopolissacaridose IVA (Síndrome de Morquio A)Austrália
-
PfizerRetiradoDoença de Gaucher tipo 1Estados Unidos
-
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University...DesconhecidoDoença de Niemann-Pick, Tipo C1China
-
Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteDesconhecido
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoMucopolissacaridose Tipo I | Mucopolissacaridose Tipo II | Mucopolissacaridose Tipo VI | Mucopolissacaridose Tipo IV | Mucopolissacaridose Tipo VIIEstados Unidos, Canadá
-
University Hospital, BordeauxConcluído
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...DesconhecidoDoença de Gaucher Tipo 1Estados Unidos
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...DesconhecidoDoença de GaucherEstados Unidos
-
Duke UniversityNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)ConcluídoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IIEstados Unidos
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)ConcluídoCâncer | Mielofibrose | Fibrose pulmonar | Doença de Gaucher | Síndrome de Hermansky-Pudlak (HPS)Estados Unidos
-
National Taiwan University HospitalDesconhecidoHipertensão | Diabetes | Demência | Doença de Alzheimer | Doença de Fabry | Síndrome do Olho Seco | Doença Metabólica | Indivíduos saudáveis | Rosácea Ocular | Insuficiência Limbal | Flictenulose | Doença do Enxerto versus Hospedeiro no OlhoTaiwan
-
Duke UniversityConcluídoDoença de PompeEstados Unidos
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluídoMucopolissacaridose I | Síndrome de HurlerEstados Unidos
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluídoDoença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia Metacromática | Síndrome de Sanfilippo | Gangliosidose GM1 | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff | Doença das células IEstados Unidos
-
Duke UniversityConcluído
-
Duke UniversityConcluído
-
Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.Concluído
-
University of MinnesotaGenzyme, a Sanofi CompanyRetiradoDor neuropática | Doença de FabryEstados Unidos
-
University of MinnesotaGE HealthcareConcluídoDoença de Parkinson | Doença de Gaucher | Idiopathic Rapid Eye Movement Sleep DisorderEstados Unidos
-
National Taiwan University HospitalActelionDesconhecido
-
University of California, IrvineGenzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de PompeEstados Unidos
-
Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-SimonRescindido
-
Amicus TherapeuticsRescindidoDoença de Pompe de início tardioEstados Unidos, Canadá, Austrália, Bélgica
-
Alexion PharmaceuticalsConcluídoDoença de Wolman | Deficiência de Ácido Lisossomal LipaseReino Unido, França, Estados Unidos, Egito, Irlanda
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...DesconhecidoDoença de Parkinson | Doença de GaucherEstados Unidos
-
Amicus TherapeuticsAprovado para comercializaçãoDoença de FabryEstados Unidos, Austrália
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...DesconhecidoDoenças de Armazenamento LisossomalEstados Unidos
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...DesconhecidoDoenças de Armazenamento LisossomalEstados Unidos
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncConcluído
-
National Cancer Institute (NCI)RetiradoMieloma múltiplo | Linfoma Não-Hodgkin | Leucemias Agudas | Chronic Myelogous Leukemia/Other Leukemia | MDS/MPS
-
Amicus TherapeuticsConcluídoDoença de FabryCanadá, Bélgica, Estados Unidos, Austrália, Holanda
-
University of Texas Southwestern Medical CenterRetiradoInfecções por HIV | Paralisia cerebral | Doença de Crohn | Síndrome de Hurler | Artrite Reumatóide JuvenilEstados Unidos
-
Alexion PharmaceuticalsConcluídoDeficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Doença de armazenamento de ésteres de colesterol (CESD) | Deficiência de LALFrança, Estados Unidos, Reino Unido, Tcheca