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Pesquisar ensaios clínicos para: GM1 gangliosidosis natural history study
Total de 122187 resultados
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Radboud University Medical CenterStichting UshersyndroomAtivo, não recrutandoRetinite Pigmentosa | Síndrome de Usher, Tipo 2A | USH2AHolanda
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SparingVisionAtivo, não recrutandoRetinite PigmentosaEstados Unidos, França
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Neurogene Inc.RescindidoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Aspartilglucosaminúria | Deficiência de Aspartilglucosamidase (AGA)Estados Unidos
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Amicus TherapeuticsRescindidoDoença de Batten | Lipofuscinose ceróide neuronal CLN6 | Lipofuscinose ceróide neuronal CLN3Estados Unidos
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Catalyst BiosciencesRescindidoRecurrent Bacterial Infection, Autoimmune DisorderEstados Unidos
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Retrotope, Inc.ConcluídoDistrofia Neuroaxonal InfantilEgito, China, Arábia Saudita, Índia, Tunísia
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Neurogene Inc.RescindidoDoença de Charcot-Marie-Tooth | Neuropatia hereditária motora e sensorial IVEstados Unidos
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Prothelia, Inc.Cure CMD; The Bönnemann Laboratory, NINDS, National Institutes of Health; Oscar... e outros colaboradoresConcluídoDistrofia Muscular Congênita por Deficiência de MerosinaEstados Unidos
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Glycomine, Inc.Ativo, não recrutandoDeficiência de fosfomanomutase 2Estados Unidos, Espanha, Portugal, Bélgica, Tcheca, França, Itália, Holanda, Polônia
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4D Molecular TherapeuticsRescindido
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National Cancer Institute (NCI)ConcluídoCâncer | MorteEstados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ConcluídoInfecções por HIV | TuberculoseEstados Unidos
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REGENXBIO Inc.RetiradoLipofuscinose ceróide neuronal infantil tardia tipo 2 (CLN2)
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University of NottinghamNottingham University Hospitals NHS Trust; Royal Papworth HospitalAtivo, não recrutandoAtaxia TelangiectasiaReino Unido
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LYSOGENEConcluídoMucopolissacaridose IIIAAlemanha, Brasil, Reino Unido, França, Holanda
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Kaleido BiosciencesConcluído
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Uppsala UniversityAbbott Medical Devices; The Medicines Company; InfraredxConcluídoSíndrome Coronariana Aguda (SCA)Suécia
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SparingVisionAtivo, não recrutandoRetinite Pigmentosa (RP)França
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Entrada Therapeutics, Inc.SuspensoEncefalomiopatia Neurogastrointestinal MitocondrialEstados Unidos, Peru
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Washington University School of MedicineThe Bow FoundationInscrevendo-se por convite
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Rhythm Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoObesidade por deficiência de POMC | Obesidade por deficiência de PCSK1 | Deficiência LEPR ObesidadePeru
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Skane University HospitalIndiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.; Bioverativ Therapeutics Inc.; Swedish...Ativo, não recrutandoDeficiência do Fator IXEstados Unidos
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Alnylam PharmaceuticalsConcluídoPorfiria Hepática AgudaEstados Unidos, Bélgica, Bulgária, França, Itália, México, Espanha, Taiwan, Reino Unido, Holanda, Republica da Coréia, Suíça, Tcheca, Polônia, Finlândia, Austrália, Alemanha, Israel, Noruega, África do Sul
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Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustConcluídoDistrofia miotônica tipo 1Reino Unido
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ShireRescindidoRetinite PigmentosaEstados Unidos
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ShireRescindidoDoenças Metabólicas | Doenças Cerebrais | Doenças do Sistema Nervoso Central | Doenças do Sistema Nervoso | Doenças Desmielinizantes | Doenças Genéticas, Congênitas | Metabolismo, Erros Inatos | Doenças de Armazenamento Lisossomal | Distúrbios do metabolismo lipídico | Esfingolipidoses | Doenças Desmielinizantes... e outras condiçõesEstados Unidos, Dinamarca, França, Argentina, Bélgica, Brasil, Canadá, Alemanha, Japão, Peru
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ShireConcluídoSíndrome de Sanfilippo Tipo BEstados Unidos, Reino Unido, Alemanha
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University College, LondonDesconhecido
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National Cancer Institute (NCI)RescindidoGamopatia monoclonal de significado indeterminado | Mieloma latenteEstados Unidos
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National Cancer Institute (NCI)China Medical University, China; Academia Sinica, Taiwan; National Taiwan UniversityConcluídoNeoplasias de Cabeça e PescoçoTaiwan
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University College, LondonDesconhecidoDemência, Alzheimer, Registros Eletrônicos de Saúde, Hospitalizações, Epidemiologia, Comorbidade, Reino Unido, Incidência, Mortalidade, Causa da Morte
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Office of Rare... e outros colaboradoresInscrevendo-se por conviteSíndrome de presságio | Disgenesia reticular | Imunodeficiência Combinada Grave (SCID) | XSCID | SCID com vazamento | ADA SCIDEstados Unidos, Canadá
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Emory UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Allergan; Office... e outros colaboradoresConcluídoDistoniaEstados Unidos, Canadá, Austrália, Itália, Alemanha, França, Reino Unido
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Vanderbilt University Medical CenterNorth American Airway Collaborative (NoAAC); Vasculitis Patient Powered Research... e outros colaboradoresRetiradoGranulomatose com poliangeíteEstados Unidos
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Clementia Pharmaceuticals Inc.ConcluídoFibrodisplasia Ossificante ProgressivaEstados Unidos, Argentina, Austrália, França, Reino Unido, Itália
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Alnylam PharmaceuticalsRescindidoAmiloidose | Amiloidose do Fator Quimiotático leucocitário 2Estados Unidos, Malásia, Reino Unido, México, Egito, Índia
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Hospital de Clinicas de Porto AlegreDesconhecidoAtaxia espinocerebelar tipo 3 | Doença de Machado-Joseph | SCA3 | MJDBrasil
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Boston Children's HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoDeficiência de Piruvato Quinase | Anemia Hemolítica Não Esferocítica CongênitaEstados Unidos, Alemanha, Canadá, Tcheca, Itália, Holanda
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University of California, San FranciscoConcluídoLúpus Eritematoso SistêmicoEstados Unidos
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National Cancer Institute (NCI)RetiradoCarcinoma hepatocelular | Câncer HepatocelularEstados Unidos
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National Cancer Institute (NCI)RescindidoNeoplasia CervicalCosta Rica
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Enzyvant Therapeutics GmBHConcluídoDoença de Farber | Doença de Farber | Lipogranulomatose de Farber | Deficiência de Ceramidase Ácida | Deficiência de Ceramidase | Deficiência de N-Laurilesfingosina Deacilase | Mutação ASAH1Estados Unidos, Egito, Canadá, Itália, Peru, Argentina, Alemanha, Índia, Suécia
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Janssen Research & Development, LLCRescindido
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National Cancer Institute (NCI)Multicenter Hemophilia Cohort StudyConcluídoCarcinoma hepatocelular | Linfoma Não-Hodgkin | Descompensação hepáticaEstados Unidos, Alemanha, Itália, Brasil, Canadá, França, Grécia, Suécia
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National Cancer Institute (NCI)Concluído
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National Institute of Neurological Disorders and...Rescindido
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National Cancer Institute (NCI)ConcluídoCarcinoma AdrenocorticalEstados Unidos
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National Eye Institute (NEI)ConcluídoDoença do Enxerto versus HospedeiroEstados Unidos
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NYU Langone HealthUniversitätsklinikum Hamburg-EppendorfConcluído
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Yonsei UniversityDesconhecido