- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Kliniska prövningar på Aromatisk aminosyradekarboxylasbrist
Totalt 556 resultat
-
Children's National Research InstituteNational Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)RekryteringHypoxisk-ischemisk encefalopati | Ureacykelstörning | Organisk acidemi | Fettsyraoxidationsstörning | Lönnsirap Urinsjukdom | Glutarsyra IFörenta staterna
-
Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio...Rekrytering
-
Barcelona Institute for Global HealthAvslutadAttention Deficit Hyperactivity Disorder | Barnbeteendeproblem | Fettsyrabrist
-
Enzyvant Therapeutics GmBHAvslutadFarbers sjukdom | Farbers sjukdom | Farber Lipogranulomatosis | Syra ceramidasbrist | Ceramidasbrist | N-Laurylsfingosin-deacylasbrist | ASAH1 mutationFörenta staterna, Egypten, Kanada, Italien, Kalkon, Argentina, Tyskland, Indien, Sverige
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadPompes sjukdom (sen debut) | Glykogenlagringssjukdom typ II (GSD-II) | Acid Maltase-bristsjukdom | Glykogenos 2Förenta staterna, Frankrike, Nederländerna
-
Promethera TherapeuticsAvslutadStörningar i ureacykeln | Crigler Najjars syndromIsrael, Storbritannien, Belgien, Frankrike, Italien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadPompes sjukdom (sen debut) | Glykogenlagringssjukdom typ II (GSD-II) | Acid Maltase-bristsjukdom | Glykogenos 2Nederländerna
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadPompes sjukdom (sen debut) | Glykogenlagringssjukdom typ II (GSD-II) | Acid Maltase-bristsjukdom | Glykogenos 2Frankrike
-
Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteOkändAdenosin deaminas allvarlig kombinerad immunbrist (ADA-SCID)Kina
-
University of UtahNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Duke University och andra samarbetspartnersAvslutad
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartnersAnmälan via inbjudanPrimär hyperoxaluri typ 3 | Diabetes mellitus | Blödarsjuka A | Hemofili B | Ärftlig fruktosintolerans | Cystisk fibros | Faktor VII-brist | Fenylketonuri | Sicklecellanemi | Dravets syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willis syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatös sjukdom | Retts syndrom | Wilsons sjukdom | Niemann-Pick sjukdom, typ... och andra villkorFörenta staterna
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartnersAvslutadWolmans sjukdom | Kolesterolesterlagringssjukdom | Syra kolesterylesterhydrolasbrist, typ 2Förenta staterna
-
Richard FryeAutism Discovery and Treatment FoundationRekryteringEpilepsi | Neuropsykiatriska funktionsnedsättningar | Autismspektrumstörning | Downs syndrom | Mitokondriella encefalomyopatier | Pediatriskt akut neuropsykiatriskt syndrom | Cerebral folatbrist | Pediatrisk autoimmun neuropsykiatrisk störning associerad med streptokockinfektionFörenta staterna
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Aktiv, inte rekryterandeWiskott-Aldrichs syndrom | ADA bristfällig SCIDFörenta staterna
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekryteringPediatriska patienter | Alla typer av allvarlig kombinerad immunbrist (SCID) | Partiell HLA-inkompatibel allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)Frankrike
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Avslutad
-
Hennepin Healthcare Research InstituteUniversity of Minnesota; Regions HospitalAvslutadRökning | Inflammation | Kirurgi | Kirurgi - Komplikationer | Sårinfektion | Oxidativ stress | Sår | Underkäksfraktur | Mandibulära frakturer | C-vitaminbrist | Askorbinsyrabrist | Sårkomplikation | Hudens sår | Såravfall | Öppen underkäksfraktur | Underkäken stängd frakturFörenta staterna
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadLysosomalt surt lipasbrist | Cholesterol Ester Storage Disease (CESD)Förenta staterna, Storbritannien, Frankrike, Kanada, Tjeckien, Italien, Polen, Schweiz
-
Queen's University, BelfastUniversity of SussexOkändRetinit Pigmentosa | Lågsyn | Albinism | Stargardts sjukdom 1 | Stargardts sjukdom 3 | Stargardts sjukdom 4Storbritannien
-
Cellaion SAAvslutadUreacykelstörning | Crigler-Najjars syndrom | Akut vid kronisk leversviktBelgien, Spanien, Frankrike, Bulgarien, Polen
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Indragen
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAvslutadOculocerebrorenalt syndromFrankrike
-
Chung-Hsing WangSanofiHar inte rekryterat ännu
-
SanofiRekryteringSyra sfingomyelinasbrist (ASMD)Frankrike
-
Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteOkänd
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadHuman syrasfingomyelinasbristStorbritannien, Förenta staterna
-
University Of PerugiaRekryteringFetma | Ketos | Lysosomalt surt lipasbrist | Ketogen bantningItalien
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AvslutadCancer | Myelofibros | Lungfibros | Gauchers sjukdom | Hermansky-Pudlaks syndrom (HPS)Förenta staterna
-
SanofiRekryteringBrist på sur sfingomyelinas | Gauchers sjukdom, splenomegaliFrankrike
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadPompes sjukdom | Glykogenlagringssjukdom typ II (GSD II) | Brist på sur maltasFörenta staterna, Belgien, Danmark, Frankrike, Tyskland, Nederländerna, Storbritannien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGlykogenlagringssjukdom typ II (GSD-II) | Pompes sjukdom | Glykogenes 2 Acid Maltase BristFörenta staterna, Kanada, Australien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGlykogenlagringssjukdom typ II (GSD-II) | Pompes sjukdom | Glykogenes 2 Acid Maltase BristFörenta staterna, Israel
-
SanofiPulse Infoframe Ltd.RekryteringNiemann-Picks sjukdomar | Syra sfingomyelinasbristFörenta staterna
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGlykogenos 2 | Glykogenlagringssjukdom typ II (GSD II) | Brist på sur maltas | Pompes sjukdom (infantil debut)Förenta staterna, Taiwan, Tyskland
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGlykogenes 2 Acid Maltase Brist | Pompes sjukdom (sen debut) | Glykogenlagringssjukdom typ II (GSD II)Förenta staterna, Nederländerna, Storbritannien, Tyskland
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGlykogenes 2 Acid Maltase Brist | Pompes sjukdom (sen debut) | Glykogenlagringssjukdom typ II (GSD II)Frankrike
-
Spark TherapeuticsAktiv, inte rekryterandeLysosomala lagringssjukdomar | Glykogenlagringssjukdom typ II | Glykogenlagringssjukdom typ 2 | Pompes sjukdom (sen debut) | Pompes sjukdom | LOPD | Brist på sur maltasFörenta staterna, Kanada, Nederländerna, Frankrike, Danmark, Tyskland, Italien, Storbritannien
-
Spark TherapeuticsAvslutadLysosomala lagringssjukdomar | Glykogenlagringssjukdom typ 2 | Pompes sjukdom (sen debut) | Pompes sjukdom | LOPD | Brist på sur maltasFörenta staterna, Italien, Storbritannien, Nederländerna, Frankrike, Tyskland
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekryteringPompes sjukdom (sen debut) | Glykogenlagringssjukdom typ II (GSD-II) | Glykogenes 2 Acid Maltase BristKroatien, Förenta staterna, Italien, Belgien, Tjeckien
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National...AvslutadCGD | Wiskott-Aldrichs syndrom | Primära immunbrister | APECED | SCIDFörenta staterna
-
Maastricht University Medical CenterAnmälan via inbjudanTuberös skleros | Basalcells Nevus syndrom | Cutis Laxa | Epidermolysis Bullosa | Iktyos | Ektodermal dysplasi | Albinism | Xeroderma Pigmentosum | Birt-Hogg-Dube syndrom | Palmoplantar keratoserNederländerna
-
RWJ Barnabas Health at Jersey City Medical CenterOkändLynch syndrom | Endometriecancer | Somatisk mutation | Genmutation för cancerFörenta staterna
-
Fundación Española de Hematología y HemoterapíaRekryteringNiemann-Picks sjukdomar | Gauchers sjukdom | Splenomegali | Brist på sur sfingomyelinas | ASMDSpanien
-
Paul SzabolcsAnmälan via inbjudanKronisk granulomatös sjukdom (CGD) | Wiskott-Aldrichs syndrom | Svår kronisk neutropeni | Svår kombinerad immunbrist (SCID) | Immunbrist med dominerande T-cellsdefekt, ospecificerad | Hyper IgE syndrom | Hyper IgM-brister | Mendelsk känslighet för mykobakteriell sjukdom | Vanlig variabel immunbrist (CVID)Förenta staterna
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...RekryteringNeurofibromatos typ 1 | Iktyos | Ektodermal dysplasi | Albinism | Pemphigus | Slemhinnan Pemphigoid | Ärvd Epidermolysis Bullosa | Palmoplantar Keratodermi | Incontinentia PigmentiFrankrike
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadNiemann-Picks sjukdom | Syra sfingomyelinasbristFörenta staterna
-
Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartnersAnmälan via inbjudanMukopolysackaridos II | Fabrys sjukdom | Niemann-Picks sjukdom, typ C | Mukopolysackaridos VI | Lysosomalt surt lipasbrist | Metakromatisk leukodystrofi | Gauchers sjukdom | Cerebrotendinös Xanthomatosis | Mukopolysackaridos IV A | GM1 Gangliosidos | Mukopolysackaridos VII | Syra sfingomyelinasbrist | Ceroid Lipofuscinosis... och andra villkorFörenta staterna
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekryteringVanlig variabel immunbrist | Kronisk granulomatös sjukdom | Hemofagocytisk lymfohistiocytos | Wiskott-Aldrichs syndrom | X-länkad lymfoproliferativ sjukdom | Langerhans cellhistiocytos | Chediak-Higashi syndrom | Griscellis syndrom | Bare lymfocytsyndrom | SCID | Omens syndrom | Retikulär dysgenes | CD40 ligandbrist | Hyper IgM syndromFörenta staterna
-
Maastricht University Medical CenterRekryteringLivskvalité | Tuberös skleros | Basalcells Nevus syndrom | Cutis Laxa | Epidermolysis Bullosa | Iktyos | Ektodermal dysplasi | Albinism | Birt-Hogg-Dube syndrom | Palmoplantar keratoserNederländerna
-
University Hospital, BordeauxRekryteringIntellektuell funktionsnedsättning | Cystisk fibros | Neurodegeneration med hjärnansamling av järn (NBIA) | Medfödd hjärtfel | Albinism | Rubinstein-Taybis syndrom | Periventrikulär nodulär heterotopiFrankrike