- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Kliniska prövningar på Medfödda fel av gallsyrametabolism
Totalt 3063 resultat
-
Children's Hospital Los AngelesAvslutadGranulom | Anemi | Trombocytopeni | Neutropeni | Sicklecellanemi | Thalassemi | Niemann-Picks sjukdom | Wiskott-Aldrichs syndrom | Osteopetros | Fukosidos | Chediak Higashi syndrom | Hurlers sjukdomFörenta staterna
-
Bayside HealthNational Health and Medical Research Council, Australia; Monash University och andra samarbetspartnersOkändCystisk fibrosAustralien
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Indragen
-
University Hospital OlomoucUniversity Hospital Ostrava; Tomas Bata Hospital, Czech Republic; General... och andra samarbetspartnersRekryteringKirurgisk behandling av binjuresjukdomar - Laparoskopisk kontra robotassisterad binjurebarkoperationCushings syndrom | Feokromocytom | Binjurebarkcarcinom | Adrenal Cortex Sjukdomar | Binjurebarkadenom | Binjuretumör | Adrenalektomi; Status | Binjuremassa | Adrenal hyperplasi | Binjuresjuka | Binjurebark tumör | Conn Adenoma | Adrenal Gland MetastasTjeckien
-
Alice BertainaCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM)RekryteringCKD steg 4 | Cystinos | FSGS | SLE nefrit | SIODFörenta staterna
-
AstraZenecaRekryteringTransthyretin Amyloidosis Kardiomyopati, hjärtsvikt med bevarad ejektionsfraktionRyska Federationen
-
Alnylam PharmaceuticalsAvslutadATTR Amyloidos | Transtyretin (TTR)-medierad amyloidos | Familjär amyloidotisk polyneuropati (FAP) | Familjär amyloid neuropatiFrankrike, Tyskland, Portugal, Storbritannien, Sverige, Spanien
-
National Institute of Neurological Disorders and...AvslutadFriska | Motorneuronsjuka | Lysosomal lagringssjukdom | Rörelsestörning | Demyeliniserande sjukdomFörenta staterna
-
Mayo ClinicAvslutad
-
CENTOGENE GmbH RostockIndragenTranstyretin amyloidos | Transthyretin Amyloid Kardiopati | Transthyretin-relaterad (ATTR) familjär amyloid polyneuropatiIndien, Tyskland
-
National Medical Research Center for Therapy and...Moscow State University of Medicine and DentistryRekryteringMedicinering vidhäftning | Följsamhet, medicinering | Behandlingsvidhäftning | Familjär hyperkolesterolemi | Motiverande intervju | Följsamhet, tålmodig | Behandlingsefterlevnad och efterlevnad | Patientefterlevnad | Efterlevnad | Hyperkolesterolemi, familjär | Patientföljsamhet | Hyperkolesterolemi, autosomal... och andra villkorRyska Federationen
-
Assiut UniversityHar inte rekryterat ännuOxidativ stress hos patienter med hemoglobinopati och påverkar det endokrina systemet
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityAvslutadNiemann-Picks sjukdom | Alfa-mannosidos | Tay Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdom | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Hurler-Scheies syndrom | Hurlers syndrom (MPS I) | Hunters syndrom (MPS II) | Sanfilippos syndrom (MPS III) | Krabbes sjukdom (globoid leukodystrofi) | Adrenoleukodystrofi (ALD och AMN) | Pelizaeus...Förenta staterna
-
Khondrion BVJulius Clinical; ProPharma Group; CertaraAvslutadMitokondriella sjukdomar | Mitokondriellt DNA tRNALeu(UUR) m.3243A | Maternalt ärftlig diabetes och dövhet (MIDD) | Mitokondriell encefalomyopati, mjölksyraacidos och strokeliknande episoder (MELAS) | Kronisk progressiv extern oftalmoplegi (CPEO)Nederländerna, Danmark, Storbritannien, Tyskland
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.Children's Hospital Medical Center, CincinnatiAvslutadKolestas | Peroxisomala störningar | Adrenoleukodystrofi | Zellwegers syndrom | Infantil Refsums sjukdomFörenta staterna
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of TexasAvslutad
-
CENTOGENE GmbH RostockIndragenLungsjukdom | Cerebral aneurysm | Makroglossia | Hjärtsjukdomar | Obstruktiv sömnapné | Muskelsvaghet | Hepato-splenomegaliTyskland, Indien, Sri Lanka
-
SwanBio Therapeutics, Inc.RekryteringAMN | AMN-genmutation | X-ALDNederländerna, Förenta staterna
-
bluebird bioAktiv, inte rekryterandeCerebral adrenoleukodystrofi (CALD) | Adrenoleukodystrofi (ALD) | X-länkad adrenoleukodystrofi (X-ALD)Förenta staterna, Argentina, Australien, Brasilien, Frankrike, Tyskland, Nederländerna, Storbritannien, Italien
-
Centre Hospitalier Universitaire de NīmesAvslutadCerebral Amyloid Angiopati | SiderosFrankrike
-
Neurogene Inc.AvslutadCharcot-Marie-Tooth sjukdom | Ärftlig motorisk och sensorisk neuropati IVFörenta staterna
-
NeuroVia, Inc.OkändX-länkad adrenoleukodystrofiFörenta staterna
-
Groupe Hospitalier Paris Saint JosephAvslutad
-
Guy's and St Thomas' NHS Foundation TrustKing's College LondonHar inte rekryterat ännuDiabetes mellitus | Intrahepatisk kolestas av graviditet | Metabolisk sjukdom
-
bluebird bioAvslutadCerebral adrenoleukodystrofi (CALD) | Adrenoleukodystrofi (ALD) | X-länkad adrenoleukodystrofi (X-ALD)Förenta staterna, Storbritannien, Argentina, Kanada, Tyskland, Italien, Nederländerna
-
National Taiwan University HospitalAvslutadAlzheimers sjukdom | Intrakraniella blödningar | Cerebral Amyloid AngiopatiTaiwan
-
LMU KlinikumAvslutadFriska | Myotonisk dystrofi typ 2 | Pompes sjukdom (sen debut) | Spinal muskelatrofi typ 3 | Myotonisk dystrofi typ 1 (DM1) | Facioscapulohumeral muskeldystrofi 1 | Inklusionskroppsmyosit, sporadiskTyskland
-
Indiana Kidney Stone InstituteUniversity of Chicago; Indiana University School of MedicineRekryteringHyperparatyreos | Cystinuri | Renal Calculi | Hyperkalciuri | NefrokalcinosFörenta staterna
-
PfizerAvslutadÄrftlig transtyretin amyloidos (ATTRv) kardiomyopati (CM), blandad fenotypFörenta staterna
-
Walter Reed Army Medical CenterOkändLevator Ani syndrom med smärta och/eller förstoppningssymtom.Förenta staterna
-
Minoryx Therapeutics, S.L.RekryteringX-länkad adrenoleukodystrofiFrankrike
-
Massachusetts General HospitalEuropean Leukodystrophy AssociationRekryteringWillis-Ekboms sjukdom | AdrenoleukodystrofiFörenta staterna, Nederländerna
-
National Taiwan University HospitalRekryteringAlzheimers sjukdom | Intrakraniella blödningar | Cerebral Amyloid AngiopatiTaiwan
-
Minoryx Therapeutics, S.L.Aktiv, inte rekryterandeCerebral adrenoleukodystrofiSpanien, Tyskland, Frankrike, Argentina
-
Thomas S. ScanlanIndragenAdrenomyeloneuropati | X-länkad adrenoleukodystrofiFörenta staterna
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAvslutadPseudohypoaldosteronism typ 1Frankrike
-
PfizerAvslutadTranstyretin familjär amyloidos polyneuropati (TTR-FAP) | Transtyretin kardiomyopati (TTR-CM) | Familjär amyloid kardiomyopati | Senil systemisk amyloidos (SSA)
-
Alnylam PharmaceuticalsAvslutadAmyloida neuropatier | Amyloida neuropatier, familjär | Amyloidos, ärftlig | Transthyretin (TTR) medierad familjär amyloidotisk kardiomyopati (FAC) | Amyloidos, ärftlig, transtyretinrelaterad | Familjär Transthyretin Cardiac AmyloidosisFörenta staterna, Frankrike, Italien, Spanien, Kanada, Tyskland, Belgien, Sverige, Storbritannien
-
National Taiwan University HospitalNational Cheng-Kung University HospitalOkändMELAS syndrom | Icke-insulinberoende diabetes mellitus med dövhetTaiwan
-
Jasper Therapeutics, Inc.Rekrytering
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAvslutadGitelmans syndromFrankrike
-
Protecting Brains Saving FuturesHar inte rekryterat ännuHjärnskador | Intraventrikulär blödning | Medfödd hjärtsjukdom | Hypoxisk-ischemisk encefalopati | Sjuklighet hos nyfödda | Medfödda metabolismfel | Extrakorporeal membransyresättningskomplikation | Respiratorisk komplikation | Hemodynamisk instabilitet | Nosokomial infektion | Neonatalt anfall | Hjärnmissbildning och andra villkorBrasilien
-
Axcella Health, IncAvslutadSicklecellanemi | Anemi, sicklecell | Sicklecellanemi | Att bedöma säkerheten och toleransen hos en aminosyrasammansättning hos personer med sicklecellssjukdom | Sickle Cell DisordersFörenta staterna
-
National Taiwan University HospitalOkänd
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar inte rekryterat ännu
-
CENTOGENE GmbH RostockAlnylam PharmaceuticalsRekryteringKardiomyopatier | Polyneuropatier | Transtyretin amyloidos | Transthyretin-relaterad (ATTR) familjär amyloid kardiomyopati | Transthyretin-relaterad (ATTR) familjär amyloid polyneuropatiTyskland, Österrike, Schweiz
-
Universidade do PortoCentro Hospitalar Universitário São João, E.P.E. (CHUSJ); Centro de Investigação... och andra samarbetspartnersRekryteringKarpaltunnelsyndrom | Transtyretin amyloidosPortugal
-
Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)Avslutad