Sök i kliniska prövningar för: Genetic diseases

Totalt 377326 resultat

Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle; SYSNAV

Rekrytering

Naturhistorisk studie för patienter med Angelmans syndrom (NatHisAngelman)

Angelmans syndrom

Belgien
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...

Rekrytering

Alfa-hörselindrivning för kognitiv förbättring och sensorisk överkänslighet hos ungdomar med utvecklingsstörningar (ENTRAIN)

Autismspektrumstörning | Autistisk sjukdom | Fragilt X-syndrom | Aspergers syndrom

Förenta staterna
Amgen

Rekrytering

Ett försök för att undersöka non-inferioriteten hos Pegloticase administrerat var 4:e vecka (Q4W) med MTX jämfört med var 2:e vecka (Q2W) med MTX hos deltagare med okontrollerad refraktär gikt

Gikt

Förenta staterna
Tenaya Therapeutics
Johns Hopkins University; Mayo Clinic

Rekrytering

Open-label, dosupptrappningsstudie av säkerhet och preliminär effekt av TN-401 hos vuxna med PKP2-mutationsassocierad ARVC (RIDGE-1)

Arytmogen högerkammarkardiomyopati

Förenta staterna
Gene Solutions

Rekrytering

Analys av PD-L1, TMB, MSI och ctDNA Dynamics för att förutsäga och övervaka svar på immunterapi vid metastaserande cancer.

Bröstcancer | Magcancer | Kolorektal cancer | Icke småcellig lungcancer | Avancerad cancer | Lever cancer | Immun Checkpoint Inhibitor

Vietnam
Swedish Orphan Biovitrum

Rekrytering

En icke-interventionell, post-marknadsföringsstudie för att beskriva resultatet av Nitisinone-behandling hos HT-1-patienter

Ärftlig tyrosinemi, typ I

Kina
Hospices Civils de Lyon

Rekrytering

Retrospektiv och prospektiv uppföljning av patienter med primär hyperoxaluri typ 1 som behandlats med Lumasiran i Frankrike. (DAILY-LUMA)

Patienter med PH1 behandlade med Lumasiran i Frankrike

Frankrike
University of Cambridge
Sanofi

Rekrytering

Molecular Imaging i Fabry Disease of the Heart

Fabrys sjukdom, hjärtvariant

Storbritannien
Institut de Recerca Biomèdica de Lleida
ISCIII

Rekrytering

Genetisk känslighet för att förutsäga viktminskning efter bariatrisk kirurgi (GENBASU)

Metaboliskt syndrom | Viktminskning | Fetma, sjuklig | Bariatrisk kirurgiskandidat | Genetisk predisposition

Spanien
Radboud University Medical Center
Solve FSHD

Rekrytering

Magnetisk resonanstomografi och ultraljudsjämförelse med belastningsutvärdering (MUSCLE+)

Muskeldystrofi, Facioscapulohumeral

Nederländerna
Lassen Therapeutics Inc.

Rekrytering

En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av LASN01 hos patienter med sköldkörtelögonsjukdom

Ögonsjukdomar | Sjukdomar i det endokrina systemet | Sköldkörtelögonsjukdom | Graves Oftalmopati | Orbitala sjukdomar | Sköldkörtelassocierad oftalmopati | Graves orbitopati | Proptosis

Förenta staterna, Storbritannien, Spanien
Papworth Hospital NHS Foundation Trust
Innovate UK; Cystic Fibrosis Trust; US Cystic Fibrosis Foundation

Rekrytering

Analys av fjärrövervakning/virtuella klinikdata hos vuxna patienter med cystisk fibros (Project Breathe)

Cystisk fibros

Storbritannien
Sardocor Corp.

Har inte rekryterat ännu

Modulering av SERCA2a av intramyocytisk kalciumhandel vid kardiomyopati sekundärt till Duchennes muskeldystrofi (MUSIC-DMD)

DMD-associerad dilaterad kardiomyopati
bluebird bio
Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Rekrytering

En studie av deltagare med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) behandlade med Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

Cerebral adrenoleukodystrofi (CALD)

Förenta staterna
Bayer

Rekrytering

En studie för att lära dig mer om säkerheten hos Damoctocog-alfa-pegol när det används i rutinsjukvård hos koreanska deltagare med blödarsjuka A

Blödarsjuka A | Profylax mot blödning | Behandling av blödning

Korea, Republiken av
Sanofi

Rekrytering

En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av subkutan amlitelimab hos deltagare i åldern 18 år och äldre med måttlig till svår atopisk dermatit på aktuella kortikosteroider i bakgrunden (SHORE)

Atopisk dermatit

Japan, Chile, Kanada, Argentina, Förenta staterna, Kalkon, Kina
Amgen

Rekrytering

[Tester av enhet som inte är godkänd eller godkänd av U.S. FDA] (ROCKET-Outpost)

Atopisk dermatit

Förenta staterna, Kanada
University College, London

Har inte rekryterat ännu

Färgat ljus i Retinitis Pigmentosa. (CLIRP)

Retinit Pigmentosa

Storbritannien
Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Rekrytering

En bicentrisk, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad pilotstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Satralizumab vid FSHD1 (REINFORCE)

Facioscapulohumeral muskeldystrofi 1

Frankrike, Kanada
Nanfang Hospital, Southern Medical University

Rekrytering

En enarmad, öppen studie av Olverembatinib, CD3/CD19 Bispecific T-cell Engager och Chidamid hos patienter med nydiagnostiserade Ph+ALL (ABC)

Akut lymfoblastisk leukemi | Philadelphia kromosom | Vuxen ALLA | Philadelphia-positiv ALLA | IKZF1 genmutation

Kina
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...

Har inte rekryterat ännu

Hyperlaktacidemi vid större bukkirurgi och monokarboxylatreceptorer (NETTUNO)

Postoperativa komplikationer | Kirurgiskt ingrepp, ospecificerat | Hyperlaktatemi | Buken sjukdom

Italien
National Cancer Institute (NCI)

Har inte rekryterat ännu

Övervakning av elakartad transformation av neurofibromatos typ 1 (NF1) relaterade perifera nervslidstumörer (PNST)

Neurofibromatos 1 | Neoplasmer i nervslidan

Förenta staterna
Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Rekrytering

En studie för att utvärdera tolerabilitet, säkerhet och effektivitet hos VGM-R02b

Glutarsyra typ I | Glutarsyra typ I

Kina
Samsung Medical Center

Har inte rekryterat ännu

Utvärdera säkerheten och den potentiella effekten av Human Whartons geléhärledda mesenkymala stamceller med Charcot-Marie-Tooth-sjukdom typ 1E

Charcot-Marie-Tooth sjukdom, typ 1
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
Kanglin Biotech

Rekrytering

Säkerhet och effekt av den lentivirala vektorn i genterapi av beta-talassemipatienter

Transfusionsberoende Beta-thalassemi

Kina
Tampere University Hospital
Tampere University

Rekrytering

Urothelial cancerscreening hos individer med Lynch-syndrom med hjälp av en urintumör-DNA-panel (LS-URO-studie)

Lynch syndrom | Uroteliala karcinom

Kanada, Finland
Boston University Charles River Campus
Boston Children's Hospital

Har inte rekryterat ännu

Selebaserad mobilitetsintervention för spädbarn med Downs syndrom

Downs syndrom

Förenta staterna
Genrix (Shanghai) Biopharmaceutical Co., Ltd.

Har inte rekryterat ännu

Fas III-studie av GR1802-injektion hos patienter med atopisk dermatit

Atopisk dermatit

Kina
Boston Children's Hospital
Cystic Fibrosis Foundation

Rekrytering

Skeletthälsa och benmärgssammansättning hos ungdomar med cystisk fibros

Cystisk fibros

Förenta staterna
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Har inte rekryterat ännu

Tidiga mål riktat automatiskt utbyte av röda blodkroppar för akut bröstsyndrom vid sicklecellssjukdom (ARCAD)

Akut bröstsyndrom

Frankrike
Luye Pharma Group Ltd.

Rekrytering

Säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik för multipla stigande doser av LPM3770164 hos friska försökspersoner

Tardiv dyskinesi | Huntingtons sjukdom

Kina
University of Pennsylvania

Rekrytering

LCAT (Lecithin Cholesterol Acyl Transferase) Naturhistorisk studie (LCAT NHS)

LCAT-brist

Förenta staterna
Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Aix Marseille Université; ALPHENYX

Har inte rekryterat ännu

Involvering av föroreningar i atopisk dermatit och psoriasis (DIAhR)

Psoriasis | Atopisk dermatit
Hospices Civils de Lyon

Rekrytering

UTVÄRDERING AV DEN ÖVERGRIPANDE HAEMOSTATISKA KAPACITETEN HOS MIM8 MED GLOBAL HAEMOSTAS-ANALYS OCH FIBRINKOGELULTRASTRUKTUR (Mim8-TGT)

Blödarsjuka A

Frankrike
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Rekrytering

Danons sjukdom naturhistorisk studie

Danons sjukdom

Förenta staterna, Tyskland
Richard Frye
Autism Discovery and Treatment Foundation

Rekrytering

Mönster för neuroutvecklingsstörningar

Epilepsi | Neuropsykiatriska funktionsnedsättningar | Autismspektrumstörning | Downs syndrom | Mitokondriella encefalomyopatier | Pediatriskt akut neuropsykiatriskt syndrom | Cerebral folatbrist | Pediatrisk autoimmun neuropsykiatrisk störning associerad med streptokockinfektion

Förenta staterna
BioMarin Pharmaceutical

Rekrytering

En multicenter multinationell observationsstudie av barn med hypokondroplasi

Hypokondroplasi

Förenta staterna, Spanien, Kanada, Frankrike, Japan, Australien, Italien, Argentina, Brasilien, Tyskland, Storbritannien
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
Erasme University Hospital; Cyprus Institute of Neurology and Genetics; EuroBloodNet...

Rekrytering

RADeep Multicenter European Epidemiological Platform för patienter diagnostiserade med sällsynta anemisjukdomar (RAD) (RADeep)

Störningar i järnmetabolism | Sicklecellanemi | Thalassemi | Hemolytisk; Anemi, ärftlig, på grund av enzymstörning | Anemi på grund av membrandefekt | CDA | Sideroblastisk anemi | Konstitutionell aplastisk anemi | Ärftlig anemi

Spanien
Reem Ali Shaker

Rekrytering

Farmakoterapiförskrivningsmönster och följsamhetsnivån till järnkelationsterapi vid talassemi

Thalassemi

Irak
Atamyo Therapeutics

Har inte rekryterat ännu

Naturhistorisk studie hos patienter med LGMDR5/2c

Gamma-sarkoglykanopati

Frankrike, Tunisien
Hemab ApS

Rekrytering

En fas 1/2-studie för att undersöka säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och effektivitet av HMB-001 vid Glanzmann Thrombasthenia

Glanzmann Thrombasthenia

Förenta staterna, Belgien, Frankrike, Italien, Nederländerna, Storbritannien
Foundation For Rare Disease Research
Institute for Asthma & Allergy; Virant Diagnostics, Inc.; MedBio Reference...

Har inte rekryterat ännu

Angioödem Biomarker Research Study

Angioödem | Urtikaria | C1-hämmare brist | Angioödem, ärftlig | Mastocytos | Indolent systemisk mastocytos | Systemiska mastocytoser | ACE-hämmare-inducerat angioödem
Diakonhjemmet Hospital

Rekrytering

Genomförbarhetsstudien för fjärrövervakning av gikt (ReMonit Gout)

Gikt

Norge
Children's Hospital of Fudan University

Har inte rekryterat ännu

Utvärdering av säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av ett genterapiläkemedel för behandling av pediatrisk Fabry-sjukdom

Fabrys sjukdom

Kina
Perha Pharmaceuticals
Fondation Jérôme Lejeune; European Innovation Council; France 2030 program

Rekrytering

Leucettinib-21 First-in-Human Fas 1 hos friska frivilliga och försökspersoner med Downs syndrom och Alzheimers sjukdom (LEUCETTA)

Friska volontärer | Downs syndrom | Alzheimers sjukdom

Frankrike
Thammasat University

Har inte rekryterat ännu

Effekterna av höjning av extremiteterna under episoder med flare gikt

Gikt Flare

Thailand
University Hospital, Strasbourg, France

Rekrytering

Identifiering av Y-kromosom från fritt cirkulerande DNA hos patienter med Turners syndrom (Turner-Ylc)

Turnersyndrom

Frankrike
New York Stem Cell Foundation Research Institute

Rekrytering

NYSCF Scientific Discovery Biobank

PTSD | Multipel skleros | Livmoderhalscancer | Diabetes mellitus, typ 2 | Diabetes mellitus | Diabetes | Makuladegeneration | Diabetes mellitus, typ 1 | Parkinsons sjukdom | Amyotrofisk lateral skleros | Demens | Äggstockscancer | Alzheimers sjukdom | ALS | Vulvarcancer | Posttraumatisk stressyndrom | Lewy Body Disease | Multipel... och andra villkor

Förenta staterna
New York Stem Cell Foundation Research Institute
Charcot-Marie-Tooth Association

Rekrytering

Charcot-Marie-Tooth Disease (CMT) biologisk provsamling för iPSC-generering och biobanking

Friska | Charcot-Marie-Tooth sjukdom

Förenta staterna
Unity Health Toronto

Har inte rekryterat ännu

Ett pilotöverskridande försök med profylaktisk Wilate jämfört med placebo för kraftiga menstruationsblödningar hos patienter med VWD (EMPOWER)

Von Willebrands sjukdomar

Sök i kliniska prövningar för: Genetic diseases

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser