Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Sök i kliniska prövningar för: mucopolysaccharidosis I

Totalt 495359 resultat

University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartners

Avslutad

MRS för att bestämma neuroinflammation och oxidativ stress i MPS I

Mukopolysackaridos typ I

Förenta staterna
Inventiva Pharma

Avslutad

En studie i MPS VI för att bedöma säkerhet och effekt av Odiparcil (iMProveS)

Mukopolysackaridos VI

Storbritannien, Frankrike, Tyskland, Portugal
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartners

Avslutad

Neurobehavioral fenotyper i MPS III

Hurlers syndrom | Sanfilippos syndrom typ A | Sanfilippo syndrom typ B

Förenta staterna
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Avslutad

Studie av UX003 rekombinant humant beta-glukuronidas (rhGUS) enzymersättningsbehandling vid mukopolysackaridos typ 7, Sly syndrom (MPS 7) patienter yngre än 5 år

Mukopolysackaridos | Sly syndrom | Mukopolysackaridos VII | MPS VII

Spanien, Förenta staterna, Portugal
Oregon Health and Science University
University of Utah; BioMarin Pharmaceutical

Avslutad

Gait Analysis in MPS IVA

MPS IVA | Morquios syndrom

Förenta staterna
University of Chicago
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartners

Avslutad

Lysosomal lagringssjukdom: övervakning av hälsa, utveckling och funktionellt resultat hos förskolebarn

Krabbes sjukdom | Mukopolysackaridos typ II (MPS II) | Mukopolysackaridos typ I (MPS I) | Mukopolysackaridos typ III (MPS III) | Mukopolysackaridos typ VI (MPS VI)

Förenta staterna
BioMarin Pharmaceutical

Avslutad

BMN 110 Fas 3B hos australiska patienter (MOR-AUS)

Mukopolysackaridos IVA (Morquio A-syndrom)

Australien
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartners

Avslutad

Longitudinella studier av hjärnans struktur och funktion vid MPS-störningar

Mukopolysackaridos typ I | Mukopolysackaridos typ II | Mukopolysackaridos typ VI | Mukopolysackaridos typ IV | Mukopolysackaridos typ VII

Förenta staterna, Kanada
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Avslutad

Stamcellstransplantation med laronidas för Hurler

Mukopolysackaridos I | Hurlers syndrom

Förenta staterna
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Avslutad

HSCT för medfödda fel med hög risk

Wolmans sjukdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Sanfilippos syndrom | GM1 Gangliosidos | Globoid cell leukodystrofi | Tay Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdom | I-cellssjukdom

Förenta staterna
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Avslutad

En öppen fas 1/2-studie för att bedöma säkerheten, effekten och dosen av studieläkemedlet UX003 rekombinant humant beta-glukuronidas (rhGUS) enzymersättningsterapi hos patienter med mukopolysackaridos typ 7 (MPS 7)

Mukopolysackaridos typ 7

Storbritannien
University of Texas Southwestern Medical Center

Indragen

Effekter av tillväxthormon hos kroniskt sjuka barn

HIV-infektioner | Cerebral pares | Crohns sjukdom | Hurlers syndrom | Juvenil reumatoid artrit

Förenta staterna
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Avslutad

Intratekal enzymersättning för Hurlers syndrom

Hurlers syndrom

Förenta staterna
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Avslutad

Laronidase (Aldurazyme TM) enzymersättningsterapi med hematopoetisk stamcellstransplantation för Hurlers syndrom

Hurlers syndrom | Mukopolysackaridos typ IH | MPS I

Förenta staterna
ArmaGen, Inc

Avslutad

Utvidgningsstudie av AGT-181-102 för att utvärdera långsiktig säkerhet och aktivitet för AGT-181

Mukopolysackaridos I
ArmaGen, Inc

Avslutad

Säkerhets- och dosintervallstudie av insulinreceptor MoAb-IDS fusionsprotein hos patienter med Hunters syndrom

Mukopolysackaridos II

Förenta staterna, Tyskland, Filippinerna
Alexion Pharmaceuticals

Avslutad

Naturhistorisk studie för att karakterisera sjukdomsförloppet hos deltagare med mukopolysackaridos typ IIIB

MPS IIIB (Sanfilippo B-syndrom)

Spanien, Förenta staterna, Brasilien, Storbritannien, Portugal, Italien
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...

Avslutad

Klinisk prövning av tillväxthormon i MPS I, II och VI

Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Mukopolysackaridos VI

Förenta staterna
Alexion Pharmaceuticals

Avslutad

Säkerhet, farmakokinetik och farmakodynamik/effekt av SBC-103 vid mukopolysackaridos III, typ B (MPS IIIB)

Mukopolysackaridos IIIB

Förenta staterna, Storbritannien, Spanien
Ardea Biosciences, Inc.

Avslutad

RDEA3170 Tablet and Capsule Bioavailability Study

Friska

Förenta staterna
Alexion Pharmaceuticals

Avslutad

En öppen studie i tidigare studerade, SBC-103-behandlingsnaiva MPS IIIB-ämnen för att undersöka säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken/effekten av SBC-103 administrerat intravenöst (CL01-T)

Mukopolysackaridos III, typ B (MPS IIIB) | Sanfilippo B

Storbritannien
Nadia Ali, PhD
BioMarin Pharmaceutical

Avslutad

Psykologiska samtidiga tillstånd av Morquio A-syndrom - Longitudinella effekter av enzymersättningsterapi (The MAPLE-studien) (MAPLE)

Morquio A syndrom | Mukopolysackaridos IV A

Förenta staterna
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Avslutad

Allogen benmärgstransplantation för ärftliga metabola störningar

Mukopolysackaridos | Hurlers syndrom | Sfingolipidoser | Peroxisomala störningar | Krabbes sjukdom | Adrenoleukodystrofi (ALD) | Hunters syndrom | Sly syndrom | Fukosidos | Aspartylglucosaminuri | Alpha Mannosidos | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Maroteaux-Lamys syndrom

Förenta staterna
Children's Hospital of Eastern Ontario

Avslutad

Ultraljudsfynd av finger-, handleds- och knäleder vid mukopolysackaridos

MPS I | MPS IV

Kanada
Mackay Memorial Hospital
BioMarin Pharmaceutical

Okänd

A Cross-specialty Collaboration Platform for Mucopolysaccharidosis Confirmative Diagnosis

Mukopolysackaridoser
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Avslutad

Stamcellstransplantation för Hurler

Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos VI | Mannosidos | Mukolipidos typ II (I-cellssjukdom)

Förenta staterna
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Avslutad

Hematopoetisk stamcellstransplantation (HCT) för medfödda metabolismfel

Sfingolipidoser | Niemann-Picks sjukdom, typ C | Krabbes sjukdom | Sly syndrom | Fukosidos | Aspartylglucosaminuri | Alpha Mannosidos | Hurlers syndrom | Maroteaux-Lamys syndrom | Wolmans sjukdom | Niemann-Pick sjukdom typ B

Förenta staterna
University Hospital Heidelberg

Avslutad

Föräldrars hantering av utmanande beteende vid mukopolysackaridos typ I-III

Mukopolysackaridos typ I | Mukopolysackaridos typ II | Coping Beteende | Mukopolysackaridos typ III | Beteendestörningar

Tyskland
Manchester Royal Eye Hospital
BioMarin Pharmaceutical

Okänd

Ny avbildningsteknik för att bedöma effekten av enzymersättningsterapi på ögonsjukdomsutvecklingen vid mukopolysackardios

Mukopolysackaridoser

Storbritannien
GlaxoSmithKline

Avslutad

En studie för att testa möjligheten till korsreaktion inducerad av Idursulfase-läkemedlet mot GSK2788723

Mukopolysackaridos II

Japan
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...

Avslutad

Effekter av Adalimumab vid mukopolysackaridos typ I, II och VI

Mukopolysackaridos typ I | Mukopolysackaridos typ II | Mukopolysackaridos typ VI

Förenta staterna
BioMarin Pharmaceutical

Avslutad

Studie av BMN 110 hos pediatriska patienter < 5 år med mukopolysackaridos IVA (Morquio A-syndrom)

Morquio A syndrom | MPS IVA | Mukopolysackaridos IVA

Taiwan, Förenta staterna, Italien, Storbritannien
LYSOGENE

Avslutad

Långtidsuppföljning av Sanfilippo typ A-patienter som behandlas med intracerebral SAF-301 genterapi

Mukopolysackaridos typ III A | Sanfilippos sjukdom typ A

Frankrike
Joyce Fox
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Inte längre tillgänglig

Ett öppet behandlingsprotokoll med UX003 rhGUS enzymersättningsterapi för en MPS 7-patient i avancerad stadium

Mukopolysackaridos typ 7

Förenta staterna
Alexion Pharmaceuticals

Avslutad

A Retrospective Chart Review of Deceased Patients With Mucopolysaccharidosis Type IIIB

MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)

Spanien, Nederländerna, Storbritannien, Förenta staterna, Brasilien
Swiss Federal Institute of Technology
University for Development Studies, Tamale, Ghana

Avslutad

Jämförelse av järnabsorption från extruderat FePP-berikat ris som innehåller zink, citronsyra/trisodiumcitrat och EDTA (MM_Rice)

Järnbrist och/eller anemi

Schweiz, Ghana
Birmingham Women's and Children's NHS Foundation...
BioMarin Pharmaceutical

Indragen

Dynamic Gait Analysis in Children With Mucopolysaccharidosis Type IVa

Mukopolysackaridos IV | Morquio A Disease

Storbritannien
Alexion Pharmaceuticals

Avslutad

Utvärdering av blod-hjärnbarriärens integritet och strukturella abnormiteter hos MPS IIIB-patienter som använder multimodal magnetisk resonanstomografi

MPS IIIB (Sanfilippo B-syndrom)

Storbritannien
Children's Hospital Los Angeles

Avslutad

Orelaterad hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) för genetiska sjukdomar i blodceller

Granulom | Anemi | Trombocytopeni | Neutropeni | Sicklecellanemi | Thalassemi | Niemann-Picks sjukdom | Wiskott-Aldrichs syndrom | Osteopetros | Fukosidos | Chediak Higashi syndrom | Hurlers sjukdom

Förenta staterna
BioMarin Pharmaceutical

Avslutad

Säkerhets- och träningsstudie av två doser av BMN 110 för Morquio A-syndrom

Morquio A syndrom | MPS IVA | Mukopolysackaridos IVA

Förenta staterna, Storbritannien, Kanada, Tyskland
Green Cross Corporation

Okänd

Studie av Idursulfase-beta (GC1111) vid Hunters syndrom

Mukopolysackaridos II
Patricia I. Dickson, M.D.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartners

Avslutad

En studie av intratekal enzymterapi för kognitiv försämring av MPS I

Mukopolysackaridos I | Scheie syndrom | Lysosomal lagringssjukdom | Kognitiv försämring | Hurler-Scheies syndrom

Förenta staterna
BioMarin Pharmaceutical

Avslutad

Effekt- och säkerhetsstudie av BMN 110 för patienter med Morquio A-syndrom som har begränsad ambulation

Morquio A syndrom | MPS IVA | Mukopolysackaridos IVA

Storbritannien, Förenta staterna, Tyskland
Nationwide Children's Hospital
Sanfilippo Children's Research Foundation; The Sanfilippo Research Foundation och andra samarbetspartners

Avslutad

Naturhistoriska studier av mukopolysackaridos III

Mukopolysackaridos typ IIIA | Mukopolysackaridos typ IIIB

Förenta staterna
BioMarin Pharmaceutical

Avslutad

En studie för att utvärdera den långsiktiga effektiviteten och säkerheten av BMN 110 hos patienter med mukopolysackaridos IVA (Morquio A-syndrom)

Morquio A syndrom | MPS IV A | Mukopolysackaridos IVA

Storbritannien
Greenwood Genetic Center
Shriners Hospitals for Children; BioMarin Pharmaceutical

Avslutad

Screening av en ortopedisk population för lindrigt drabbade individer med Morquio syndrom A och Maroteaux-Lamy syndrom

MPS IVA | Maroteaux Lamys syndrom | MPS VI | Morquios syndrom A

Förenta staterna
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
BioMarin Pharmaceutical; Gillette Children's Specialty Healthcare; Greenwood...

Avslutad

Diagnos av mucopolysaccharidos-störningar hos patienter med bilateral höftsjukdom

Mukopolysackaridos VI | Mukopolysackaridos IV A

Förenta staterna
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Avslutad

Klinisk studie av Aldurazyme hos patienter med mukopolysackaridos (MPS) I

Mukopolysackaridos I | Hurler-Scheies syndrom | Hurlers syndrom

Förenta staterna, Kanada, Tyskland
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Avslutad

En studie som utvärderar säkerheten och farmakokinetiken för Aldurazyme® (Laronidase) hos MPS I-patienter yngre än 5 år

Mukopolysackaridos I | Scheie syndrom | Hurlers syndrom | Hurler-Scheies syndrom

Nederländerna, Frankrike, Tyskland, Storbritannien
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Avslutad

Fas 3 förlängningsstudie av säkerheten och effekten av Aldurazyme® (Laronidas) hos patienter med mukopolysackaridos I (MPS I)

Mukopolysackaridos I | Scheie syndrom | Hurlers syndrom | Hurler-Scheies syndrom

Förenta staterna, Kanada, Storbritannien, Brasilien, Tyskland, Italien, Nederländerna

Sök i kliniska prövningar för: mucopolysaccharidosis I

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser