急性髓性白血病（AML 或 ANLL）的临床试验

瘤 | 神经瘤 | 下颌骨骨折 | 特雷彻柯林斯综合症 | 面部骨折 | 纤维异常增生 | 半面小儿 | 米勒综合症 | 下颌骨髁突骨瘤 | 裂脸 | 纳格综合症

阿根廷

早产 | 早产 | 先兆子痫 | 宫内生长受限 | 妊娠期糖尿病 | 小于胎龄分娩 | 早产并发症 | 帮助 | 胎膜早破 | 妊娠高血压

美国

麻痹 | 肌萎缩侧索硬化症 | 肌肉萎缩症 | 神经系统疾病 | 脊髓性肌萎缩症 | 脊髓损伤 | 中风，腔隙性 | 上肢受伤 | 麻痹;中风 | 中风，脑干

澳大利亚

烧伤 | 葡萄酒色斑 | 血管瘤 | 卡波氏肉瘤 | 默克尔细胞癌 | 基底细胞癌 | 恶性黑色素瘤 | 鳞状细胞癌 | 硬皮病 | 脂溢性角化病 | 纹身 | 非典型痣 | 先天性痣 | 佩吉特病 | 皮肤纤维瘤

美国

胶质瘤 | 肾细胞癌 | 星形细胞瘤 | 骨肉瘤 | 室管膜瘤 | 髓母细胞瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 生殖细胞瘤 | 非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 透明细胞肉瘤 | 尤因氏肉瘤

美国

乳腺肿瘤 | 小细胞肺癌 | 前列腺癌 | 尤文肉瘤 | 胰腺癌 | 卵巢癌，上皮性 | 晚期或复发性实体瘤

美国, 英国

肉瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 头颈癌 | 卵巢癌 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 肝癌 | 性腺外生殖细胞瘤 | 儿童生殖细胞肿瘤

美国

多发性硬化症 | 肺炎 | 类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 焦虑症 | 银屑病 | 哮喘 | 1 型糖尿病 | 格雷夫斯病 | 乳糜泻 | 过敏性鼻炎 | 尿路感染 | 克罗恩病 | 流感 | 溃疡性结肠炎 | 带状疱疹 | 单纯疱疹 | 特应性皮炎 | 白癜风 | 风湿性多肌痛 | 银屑病关节炎 | 下呼吸道感染 | 干燥综合症 | 感染 | 斑秃 | 强直性脊柱炎 | 抑郁发作 | 桥本甲状腺炎 | 胃肠道感染 | 复发性抑郁症 | 感染病毒 | 急性支气管炎 | 上呼吸道感染 | 皮肤感染 | 恶性贫血 | 生殖器感染

英国

胰腺癌 | 实体瘤 | 非小细胞肺癌 | 间皮瘤 | 晚期实体瘤 | 恶性周围神经鞘瘤

美国

淋巴增生性疾病 | 平滑肌肉瘤 | 干细胞移植并发症 | 实体器官移植并发症 | EB 病毒 (EBV) 相关疾病 | EBV+ 移植后淋巴增生性疾病 (EBV+ PTLD) | 同种异体造血细胞移植 | EBV+ 肉瘤 | EBV+ 淋巴组织增生性疾病伴原发性免疫缺陷 (EBV+ PID LPD) | EBV+ 淋巴细胞增生性疾病伴获得性（非先天性）免疫缺陷 (EBV+ AID LPD) | EBV+ 中枢神经系统移植后淋巴增殖性疾病 (EBV+ CNS PTLD)

美国, 奥地利, 比利时, 法国, 意大利, 西班牙, 英国

麻痹 | 肌萎缩侧索硬化症 | 肌肉萎缩症 | 脊髓损伤 | 神经系统疾病 | 脊髓性肌萎缩症 | 颈椎脊髓损伤 | 中风，腔隙性 | 麻痹;中风 | 中风脑干 | 四肢瘫痪；麻痹 | 四肢瘫痪/四肢瘫痪

美国

肌萎缩侧索硬化症 | 原发性侧索硬化症 | 额颞痴呆 | 进行性肌肉萎缩症 | 遗传性痉挛性截瘫 | 多系统蛋白病

美国, 南非, 德国

糖尿病 | 共济失调 | 沃尔夫勒姆综合症 | 视神经萎缩

美国

心脏衰竭 | 感染 | 慢性肾脏病 | 慢性阻塞性肺疾病 | 哮喘 | 抗凝 | 痛风发作 | 高血压急症 | 快速心房颤动 | 糖尿病及其并发症 | 生命终结/仅希望医疗管理

美国, 加拿大

类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | SARS-CoV 感染 | 干燥综合症 | 结节病 | 脊柱关节炎 | 白塞病 | 炎性肌病 | 全身性疾病

突尼斯

唐氏综合症 | 非整倍体 | 迪乔治综合症 | 特纳综合症 | 克氏综合症 | 染色体缺失 | 爱德华综合症 | 巴陶综合症

美国

尼曼匹克病C型

台湾

疗效终点：1年内无新的脑血管不良事件 | 安全终点：一年内没有新的中度或严重不良事件 | 全因死亡事件（一年内） | 缺血性中风事件（1年内） | 新的出血性中风事件（1年内） | 新支架血栓事件（1年内） | 新的症状性狭窄事件（1 年内） | 支架内狭窄的发生 第 12 ±1 个月年度血管造影随访 | 第 12 ±1 个月年度血管造影随访时的支架内狭窄程度（采用 WASID 方法测量） | 每年 12±1 个月血管造影随访时的目标动脉瘤栓塞率（Raymond 和 OKM 分类）

中风 | 多发性硬化症 | 青光眼 | 脑损伤 | 黄斑变性 | 关节炎 | 慢性阻塞性肺疾病 | 帕金森综合症 | 不宁腿综合症 | 糖尿病性视网膜病变 | 失眠 | 色素性视网膜炎 | 阻塞性睡眠呼吸暂停 | 失智 | 晚期肾脏疾病 | 睡眠呼吸暂停 | 昏厥 | 癫痫发作 | 眩晕 | 头晕 | 急性冠状动脉综合征 | 物质使用 | 脊髓损伤 | 视力障碍 | 体位性低血压 | 充血性心力衰竭 | 植入式除颤器用户 | 肥厚型梗阻性心肌病 | 发作性睡病 | 晕厥前兆 | 胰岛素依赖型糖尿病 | 脚——异常

美国

复发性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 伴有 MYC、BCL2 和 BCL6 重排的复发性高级别 B 细胞淋巴瘤 | 具有 MYC、BCL2 和 BCL6 重排的难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 伴有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的复发性高级别 B 细胞淋巴瘤 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 具有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 复发性转化滤泡性淋巴瘤至弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性转化滤泡性淋巴瘤至弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 复发性 3b 级滤泡性淋巴瘤 | 难治性 3b 级滤泡性淋巴瘤 及其他条件

美国

复发性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 伴有 MYC、BCL2 和 BCL6 重排的复发性高级别 B 细胞淋巴瘤 | 具有 MYC、BCL2 和 BCL6 重排的难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 伴有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的复发性高级别 B 细胞淋巴瘤 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 具有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 复发性高级 B 细胞淋巴瘤 | 难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 复发性 3b 级滤泡性淋巴瘤 | 难治性 3b 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性血管内大 B 细胞淋巴瘤 | 复发性 T 细胞/富含组织细胞的大 B 细胞淋巴瘤 及其他条件

美国

心脏衰竭 | 死亡 | 外周动脉疾病 | 心脏骤停 | 室性心律失常 | 急性心肌梗塞 | 不稳定型心绞痛 | 心源性猝死 | 腹主动脉瘤 | 慢性稳定性心绞痛 | 冠心病 | 非 ST 段抬高心肌梗死 (nSTEMI) | ST 抬高心肌梗塞 (STEMI) | 心血管疾病 (CVD) | 缺血性中风 | 未特指的冠心病 | 蛛网膜下腔出血性中风 | 脑出血性中风 | 未另行指定的行程 | 未预示的冠心病死亡 | 致命性心血管疾病（致命性 CVD） | 未特指的心肌梗死 (MI NOS)

英国

库欣综合症 | 嗜铬细胞瘤 | 肾上腺皮质癌 | 肾上腺皮质疾病 | 肾上腺皮质腺瘤 | 肾上腺肿瘤 | 肾上腺切除术；地位 | 肾上腺质量 | 肾上腺增生 | 肾上腺疾病 | 肾上腺皮质肿瘤 | 康氏腺瘤 | 肾上腺转移

捷克语

宫颈癌 | 胃癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 子宫内膜癌 | 结直肠癌 | 晚期或转移性实体瘤 | 微卫星不稳定性低 | 微卫星不稳定性高 | 微卫星稳定 | 头颈癌

美国

婴儿广泛性动脉钙化 | 常染色体隐性低血磷性佝偻病 | 外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶 1 缺乏症 | ATP 结合盒亚家族 C 成员 6 缺陷

肌萎缩侧索硬化症 | 肌肉萎缩症 | 脊髓损伤 | 多系统萎缩 | 帕金森病和帕金森综合症 | 成人脑肿瘤 | 闭锁综合症 | 脑干中风

美国

囊性纤维化 | 特纳综合症 | 先天性肝纤维化 | 免疫缺陷综合症 | 特发性非肝硬化性门脉高压症

美国

淋巴管瘤病 | 卡波西样淋巴管瘤病 | 淋巴管畸形 | 广泛性淋巴异常 (GLA) | 中枢传导淋巴异常 | 丁香综合症 | Gorham-Stout 病（“消失的骨病”） | 蓝色橡皮泡痣综合症 | 卡波西样血管内皮瘤/簇状血管瘤 | Klippel-Trenaunay 综合症

美国

原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 侵袭性非霍奇金淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | EBV 阳性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 高级 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 富含 T 细胞/组织细胞的大 B 细胞淋巴瘤 | ALK 阳性大 B 细胞淋巴瘤 | B 细胞淋巴瘤，无法分类，具有介于弥漫性大 B 细胞淋巴瘤和经典霍奇金淋巴瘤之间的特征 | 具有 MYC 和 BCL2 和/或 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤

美国

中风 | 癫痫 | 结节性硬化症 | 斯特-韦伯综合症 | 局灶性皮质发育不良 | 半巨脑畸形 | 多小脑回 | 拉斯穆森脑炎 | 神经胶质增生 | 肿瘤，脑

美国, 加拿大

肉瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 卵巢癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 肝癌 | 性腺外生殖细胞瘤 | 儿童生殖细胞肿瘤

美国

沮丧 | 强迫症 | 广泛性焦虑症 | 注意力缺陷多动障碍 | 拔毛癖 | 恐慌症 | 社交恐惧症 | 特定恐惧症 | 图雷特综合症 | 创伤后应激障碍 | 身体变形障碍 | 饮食失调 | 一般医疗状况

美国

小脑性共济失调 | 多系统萎缩 | 脊髓小脑共济失调 | 脊髓小脑退化 | 脊髓小脑性共济失调3 | 弗里德赖希共济失调 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 共济失调，脊髓小脑 | 共济失调，小脑 | 共济失调伴动眼神经失用症

意大利

克拉伯病 | 粘多糖贮积症 II 型 (MPS II) | I 型粘多糖贮积症 (MPS I) | 粘多糖贮积症 III 型 (MPS III) | 粘多糖贮积症 VI 型 (MPS VI)

美国

复发性甲状腺癌 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 乳头状甲状腺癌 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童肝癌 | 儿童肝细胞癌

美国, 加拿大, 澳大利亚

平滑肌肉瘤 | 纤维肉瘤 | 脂肪肉瘤 | 血管肉瘤 | 滑膜肉瘤 | 子宫内膜间质肉瘤 | 未分化多形性肉瘤 | 上皮样肉瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 多形性横纹肌肉瘤

中国

MOPDII | RNU4atac 病（例如 MOPDI/III、Lowry-Wood 综合征、Roifman 综合征） | Meier-Gorlin综合征 | 索尔-威尔逊综合症 | 连接酶4综合症 | 小头型原始侏儒症

美国

多发性硬化症 | 神经系统自身免疫性疾病 | 自身免疫性疾病 | 重症肌无力 | 视神经脊髓炎谱系障碍 | 自身免疫性脑炎 | 特发性炎症性肌病 | 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根神经病 | 髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病 (MOGAD) | 诗歌综合症

中国

林奇综合症 | BRCA1突变 | BRCA2突变 | 家族性胰腺癌 | 遗传性胰腺炎 | 黑斑-杰格斯综合症 | FAMMM - 家族性非典型痣恶性黑色素瘤综合征

意大利

青光眼 | 年龄相关性黄斑变性 | 黄斑变性 | 色素性视网膜炎 | Leber 遗传性视神经病变 | 视神经萎缩 | 失明 | 视神经病变 | 视力，低 | 视网膜疾病 | 斯塔加特病 | 黄斑病变 | 视网膜病变 | 视神经疾病 | 非动脉炎性缺血性视神经病变 | 失明之夜 | 部分视力丧失 | 视网膜萎缩

美国, 阿拉伯联合酋长国

林奇综合症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌

美国

骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 实体瘤 | 小儿癌症 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 软组织肉瘤 | 生殖细胞肿瘤 | 肝脏肿瘤

美国

林奇综合症 | 家族性高胆固醇血症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症

美国

癌症 | 骨髓纤维化 | 肺纤维化 | 戈谢病 | 赫曼斯基-普德拉克综合症 (HPS)

美国

肾癌 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 大肠癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 膀胱癌

美国

慢性肾病 | 左心室肥大 | 肾性骨营养不良

火鸡

抗磷脂综合征 (APS) | 免疫性血小板减少症 (ITP) | 皮肌炎 (DM) | 大疱性类天疱疮 (BP) | 白塞氏综合症 (BS) | 免疫介导的坏死性肌病 (IMNM)

美国, 日本

实体瘤 | 成神经细胞瘤 | 实体瘤，成人 | 原发性脑肿瘤 | 实体癌 | 低级别胶质瘤 | 中枢神经系统肿瘤 | 难治性癌症 | CNS 肿瘤，成人 | 中枢神经系统肿瘤 | NF1 | 丛状神经纤维瘤 | 中枢神经系统肿瘤，童年 | 视神经胶质瘤 | MAP激酶家族基因突变

美国

戈谢病 | 酸性鞘磷脂酶缺乏症

西班牙

乳腺癌 | 妇科肿瘤 | 胰腺癌 | 林奇综合症 | 子宫内膜癌 | 结肠癌 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症 | 子宫癌 | 卵巢癌

美国