糖原贮积病 II 型；庞贝病的临床试验

胶质瘤 | 黑色素瘤 | 淋巴瘤 | 骨髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 间皮瘤 | B细胞急性淋巴细胞白血病 | 肝癌 | 滑膜肉瘤 | 食管癌 | 肾癌

中国

肉瘤 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 转移癌 | 成神经细胞瘤 | 眼内黑色素瘤 | 黑色素瘤（皮肤） | 视网膜母细胞瘤

美国

难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性蕈样肉芽肿 | 难治性蕈样肉芽肿 | 复发性经典霍奇金淋巴瘤 | 难治性经典霍奇金淋巴瘤 | 难治性间变性大细胞淋巴瘤 | 复发性间变性大细胞淋巴瘤 | 难治性外周 T 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 复发性外周 T 细胞淋巴瘤，未另行说明

美国

套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 淋巴增生性疾病 | 原发性皮肤 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 1 级滤泡性淋巴瘤 | 2 级滤泡性淋巴瘤 | 原发性皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 3 级滤泡性淋巴瘤 | 儿童免疫母细胞淋巴瘤 | 成人免疫母细胞淋巴瘤 | 中枢神经系统非霍奇金淋巴瘤

美国, 加拿大, 澳大利亚, 波多黎各

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 复发性儿童髓母细胞瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 儿童非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病 | T 细胞儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童间变性大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 复发性儿童大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性儿童小无裂细胞淋巴瘤 | 复发性/难治性儿童霍奇金淋巴瘤 | 儿童脉络丛肿瘤 | 儿童颅咽管瘤 | 儿童期室管母细胞瘤 | 儿童 I 级脑膜瘤 | 儿童 II 级脑膜瘤 | 儿童 III 级脑膜瘤 | 儿童幕下室管膜瘤 | 儿童髓质上皮瘤 | 儿童幕上室管膜瘤 | 复发性儿童脑干胶质瘤 | 复发性儿童小脑星形细胞瘤 | 复发性儿童脑星形细胞瘤 | 复发性儿童松果... 及其他条件

美国, 加拿大

转移性肾细胞癌 | 转移性结直肠癌 | 肺癌转移 | 肺癌，非小细胞 | 晚期癌症 | 实体瘤，成人 | 转移性骨肉瘤 | 转移性肉瘤 | 转移性肝细胞癌 | 肺癌，小细胞

美国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 肝细胞癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 非小细胞肺癌 | 晚期实体瘤 | HER2阳性乳腺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | HER2阳性胃癌 | EGFR阳性实体瘤

美国

肉瘤 | 淋巴瘤 | 小细胞肺癌 | 胸腺癌 | 胸腺瘤 | 间皮瘤 | 食道癌 | 甲状腺癌 | 肺部转移性恶性肿瘤 | 下咽癌 | 喉癌 | 非小细胞肺癌 | 胸膜转移性恶性肿瘤 | 脊髓转移性恶性肿瘤

美国

滤泡性淋巴瘤 | B细胞淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 伯基特淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 套细胞淋巴瘤 | B细胞慢性淋巴细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 弥漫性高分化淋巴细胞淋巴瘤 | B细胞弥漫性淋巴瘤

美国

淋巴瘤，滤泡性 | 淋巴瘤，大 B 细胞，弥漫性 | 淋巴瘤，非霍奇金 | 癌，肾细胞 | 癌，非小细胞肺癌 | 恶性黑色素瘤 | 癌，头颈部鳞状细胞

美国, 澳大利亚, 日本, 法国, 意大利

滤泡性淋巴瘤 | 套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 淋巴浆细胞性淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 伯基特氏淋巴瘤

美国

黑色素瘤 | 头颈癌 | 胰腺癌 | 实体瘤 | 非小细胞肺癌 | 转移癌 | 三阴性乳腺癌 | 晚期癌症 | 默克尔细胞癌 | 皮肤鳞状细胞癌

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 宫颈癌 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 胃癌 | 非小细胞肺癌 | 胆管癌 | 肺腺癌 | 实体瘤 | 胰腺癌 | 头颈癌 | 胆道癌 | 卵巢癌 | 肾上腺皮质癌 | 膀胱尿路上皮癌 | 侵袭性乳腺癌 | 胃腺癌 | MDM2 基因扩增

美国

淋巴瘤，非霍奇金 | 骨髓增生异常综合征 | 急性淋巴细胞白血病 | 原发性免疫缺陷 | 贫血，镰状细胞 | 血红蛋白病 | 范可尼贫血 | 贫血，再生障碍性 | 地中海贫血 | 血细胞减少症 | Diamond Blackfan 贫血症 | 白血病，急性髓系 (AML)，儿童

意大利

肾细胞癌 | 骨肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 尤因氏肉瘤 | 非横纹肌肉瘤 软组织肉瘤 | 生殖细胞肿瘤 | 透明细胞肉瘤

美国

软组织肉瘤 | 髓母细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肝母细胞瘤 | 原发性恶性脑肿瘤 | 中枢神经系统肿瘤 | 生殖细胞肿瘤 | 尤因家族肿瘤 | 肾肿瘤 | 幕上原始神经外胚层肿瘤 (PNET) | 非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 (AT/RT)

美国

急性髓系白血病 (AML) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 骨髓肉瘤 | 慢性粒细胞白血病 (CML) | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) | 幼年型粒单核细胞白血病 (JMML)

美国

乳腺癌 | 非小细胞肺癌 | 胃腺癌 | 上皮性卵巢癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 子宫内膜癌 | 尿路上皮癌 | 胃食管结合部腺癌 | 小细胞肺癌

美国, 中国

结直肠肿瘤 | 大肠癌 | 胰腺肿瘤 | 胰腺癌 | 胰腺癌 | 卵巢肿瘤 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 间皮瘤 | 间皮瘤，恶性 | 胆管癌 | 三阴性乳腺癌 | 卵巢腺癌 | 胸膜间皮瘤 | 卵巢浆液性腺癌 | TNBC - 三阴性乳腺癌 | 腹膜间皮瘤

美国

复发性 B 型急性淋巴细胞白血病 | 难治性 B 型急性淋巴细胞白血病 | B 急性淋巴细胞白血病，费城染色体阴性 | B 伴有 t(9;22)(q34.1;q11.2) 的急性淋巴细胞白血病； BCR-ABL1 | 复发性伯基特淋巴瘤 | 难治性伯基特淋巴瘤 | 高级 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 具有 MYC 和 BCL2 和/或 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤 | 伯基特样淋巴瘤伴 11q 畸变

美国

恶性胶质瘤 | 髓母细胞瘤 | 间变性室管膜瘤 | 复发性恶性胶质瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 原始神经外胚层肿瘤 | 脉络丛癌 | 复发性非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 恶性脑肿瘤 | 中枢神经系统生殖细胞肿瘤 | 颅内髓样肉瘤 | 复发性间变性室管膜瘤 | 复发性恶性脑肿瘤 | 复发性原始神经外胚层肿瘤

美国

既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(16;16)(p13.1;q22); CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(8;21)； (q22; q22.1); RUNX1-RUNX1T1 | 成人急性髓性白血病伴 t(9;11)(p22.3;q23.3); MLLT3-KMT2A | 烷化剂相关的急性髓性白血病 | 伴有 PML-RARA 的成人急性早幼粒细胞白血病

美国

粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 外周T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 成人鼻型结外 NK/T 细胞淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 移植后淋巴增生性疾病 | 复发性成人霍奇金淋巴瘤 | 复发性成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 | 复发性蕈样肉芽肿/Sezary 综合征

美国

黑色素瘤 | 头颈癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 实体瘤 | 转移癌 | 子宫内膜癌 | 泌尿系癌症 | 乳腺肿瘤 | 局部晚期实体瘤 | 肺部肿瘤 | 结肠肿瘤，恶性

美国

遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症 | 绝经前 | 有害的 BARD1 基因突变 | 有害的 BRCA1 基因突变 | 有害的 BRCA2 基因突变 | 有害的 BRIP1 基因突变 | 有害的 EPCAM 基因突变 | 有害的 MLH1 基因突变 | 有害的 MSH2 基因突变 | 有害的 MSH6 基因突变 | 有害的 PALB2 基因突变 | 有害的 PMS2 基因突变 | 有害的RAD51C基因突变 | 有害的 RAD51D 基因突变

美国

黑色素瘤 | 头颈癌 | 胰腺癌 | 尿路上皮癌 | NSCLC、非小细胞肺癌 | RCC，肾细胞癌 | DLBCL，弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | MSS，微卫星稳定结肠癌 | TNBC，三阴性乳腺癌 | mCRPC，转移性去势抵抗性前列腺癌

比利时, 意大利, 台湾, 德国, 西班牙, 美国, 阿根廷, 澳大利亚, 奥地利, 捷克语, 法国, 日本, 荷兰, 瑞士, 新加坡

复发性血管免疫母细胞性 T 细胞淋巴瘤 | 难治性血管免疫母细胞性 T 细胞淋巴瘤 | 难治性外周 T 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 复发性肠病相关 T 细胞淋巴瘤 | 复发性滤泡性 T 细胞淋巴瘤 | 复发性肝脾 T 细胞淋巴瘤 | 具有 TFH 表型的复发性淋巴结外周 T 细胞淋巴瘤 | 复发性外周 T 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 复发性皮下脂膜炎样 T 细胞淋巴瘤 | 难治性肠病相关 T 细胞淋巴瘤 | 难治性滤泡性 T 细胞淋巴瘤 | 难治性肝脾 T 细胞淋巴瘤 | 具有 TFH 表型的难治性淋巴结外周 T 细胞淋巴瘤 | 难治性皮下脂膜炎样 T 细胞淋巴瘤

美国

急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 高危骨髓增生异常综合征 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | B细胞非霍奇金淋巴瘤 | 里氏综合症 | T细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发或难治性血液系统恶性肿瘤，包括

英国, 德国, 荷兰

蕈样肉芽肿 | 塞扎里综合症 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阳性 | 结外 NK/T 细胞淋巴瘤，鼻型 | T细胞淋巴瘤 | 未特指的外周 T 细胞淋巴瘤 | 原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤 | 皮下脂膜炎样 T 细胞淋巴瘤 | 肠病相关的T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阴性 | 单形性趋上皮性肠 T 细胞淋巴瘤 | T 细胞幼淋巴细胞白血病 | T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病 | 原发性皮肤 CD8 阳性侵袭性嗜表皮 T 细胞淋巴瘤 | Hydroa Vacciniforme-Like Lymphoproliferative Disorder | NK细胞淋巴瘤 | 侵袭性 NK 细胞白血病 | 成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 及其他条件

美国

头颈癌 | 头颈肿瘤 | 鼻咽癌 | 鼻咽癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 甲状腺肿瘤 | 甲状腺癌 | 甲状腺癌 | 口腔癌 | 口咽癌 | 唾液腺肿瘤 | 口腔癌 | 口腔肿瘤 | 喉癌 | 唾液腺癌 | 口咽癌 | 唾液腺癌 | 下咽癌 | 鼻窦癌 | 鼻窦癌 | 口咽肿瘤 | 喉癌 | 喉肿瘤 | 鼻咽肿瘤 | 下咽肿瘤 | 下咽癌 | 鼻窦肿瘤

丹麦

平滑肌肉瘤 | 纤维肉瘤 | 脂肪肉瘤 | 血管肉瘤 | 滑膜肉瘤 | 子宫内膜间质肉瘤 | 未分化多形性肉瘤 | 上皮样肉瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 多形性横纹肌肉瘤

中国

骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 实体瘤 | 小儿癌症 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 软组织肉瘤 | 生殖细胞肿瘤 | 肝脏肿瘤

美国

淋巴瘤 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 感染 | 性腺外生殖细胞瘤

英国

软骨肉瘤 | 脊索瘤 | 脑膜瘤 | 颅咽管瘤 | 脑膨出 | 感觉神经母细胞瘤 | 垂体瘤 | Rathke裂囊肿

美国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 乳腺癌 | 大肠癌 | 卵巢癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 膀胱癌 | 子宫内膜癌 | 非小细胞肺癌 | 去势抵抗性前列腺癌 | 默克尔细胞癌 | 胃食管癌

美国, 澳大利亚

膀胱癌 | 宫颈癌 | 卵巢癌 | 食管癌 | 头颈部鳞状细胞癌 (SCCHN) | 子宫内膜癌 | 前列腺癌 (CRPC) | 肺癌(NSCLC)

美国, 比利时, 英国, 丹麦, 瑞典

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肿瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 白血病 | 癌症 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 妇科肿瘤 | 胶质母细胞瘤 | 多发性骨髓瘤 | 压力 | 大肠癌 | 焦虑 | 肺癌 | 前列腺癌 | 膀胱癌 | 寂寞 | 胰腺癌 | 癌症转移 | 子宫癌 | 社交隔离

美国

腺样囊性癌 | 难治性慢性粒单核细胞白血病 | 复发/难治性急性髓性白血病 | 复发/难治性套细胞淋巴瘤 | 复发/难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 复发/难治性晚期实体瘤 | 复发/难治性骨髓增生异常 | 复发/难治性骨髓纤维化

美国

既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 费城染色体阳性 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 难治性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 破坏 5% 或更多的骨髓有核细胞 | T 急性淋巴细胞白血病

美国

继发性急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(8;21)； (q22; q22.1); RUNX1-RUNX1T1 | 儿童急性髓性白血病 | 伴有 PML-RARA 的成人急性早幼粒细胞白血病

美国

恶性实体肿瘤 | 横纹肌瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性横纹肌样瘤 | 难治性横纹肌样瘤 | 上皮样肉瘤 | 肾髓样癌 | 非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 低分化脊索瘤 | 复发性非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 复发性脊索瘤 | 复发性上皮样肉瘤 | 复发性肾髓质癌 | 难治性非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 难治性脊索瘤 | 难治性上皮样肉瘤 | 难治性肾髓质癌

美国, 澳大利亚, 加拿大

复发性成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征

美国

复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | B 细胞儿童急性淋巴细胞白血病 | 儿童弥漫性大细胞淋巴瘤 | 儿童免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性儿童小无裂细胞淋巴瘤 | 儿童伯基特淋巴瘤 | L3 儿童急性淋巴细胞白血病

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12)

美国

卵巢肿瘤 | 输卵管肿瘤 | 卵巢癌 | 输卵管癌 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 卵巢透明细胞腺癌 | 卵巢浆液性腺癌 | 原发性腹膜浆液性腺癌 | 原发性腹膜癌 | 卵巢癌肉瘤

英国, 德国

肉瘤 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 卵巢癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 肝癌 | 性腺外生殖细胞瘤 | 儿童生殖细胞肿瘤

美国

生活质量 | 上皮性卵巢癌 | 化疗引起的中性粒细胞减少症 | 总生存期 | 无进展生存期 | 药物引起的发热性中性粒细胞减少症 | 集落刺激因子不良反应 | 粒细胞集落刺激因子 | 成本效益分析

中国

淋巴瘤 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 大肠癌 | 烟草使用障碍 | 肺癌 | 前列腺癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 膀胱癌

美国

伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 范可尼贫血 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12)

美国

睾丸生殖细胞肿瘤 | 睾丸肿瘤 | 睾丸疾病 | 睾丸癌 | 睾丸癌 | 生殖细胞瘤 | 睾丸卵黄囊瘤 | 睾丸绒毛膜癌 | 睾丸生殖细胞瘤 | 生殖细胞肿瘤，睾丸，童年 | 生殖细胞癌转移 | 腹膜后生殖细胞肿瘤 | 生殖细胞癌，第

美国