MELAS综合症的临床试验

庞贝病

法国

宫颈腺癌 | 宫颈腺鳞癌 | 宫颈鳞状细胞癌，未另行说明 | IVA 期宫颈癌 AJCC v6 和 v7 | 复发性宫颈癌 | IV 期宫颈癌 AJCC v6 和 v7 | IVB 期宫颈癌 AJCC v6 和 v7

美国

复发性子宫体癌 | 子宫内膜透明细胞腺癌 | 子宫内膜浆液性腺癌 | 子宫内膜腺癌 | 子宫内膜腺鳞癌

美国

囊性纤维化 | 鸟分枝杆菌复合体 | 非结核分枝杆菌肺炎 | 分枝杆菌肺炎 | 脓肿分枝杆菌感染

澳大利亚

胶质母细胞瘤 | 胶质肉瘤 | 间变性少突星形细胞瘤 | 间变性星形细胞瘤 | 间变性少突胶质细胞瘤 | 巨细胞胶质母细胞瘤 | 复发性脑肿瘤 | 混合性胶质瘤

美国

胶质母细胞瘤 | 脑肿瘤 | 胶质肉瘤 | 间变性星形细胞瘤 | 间变性室管膜瘤 | 间变性少突胶质细胞瘤 | 巨细胞胶质母细胞瘤 | 混合性胶质瘤 | 脑干胶质瘤

美国

威尔逊病 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 糖原贮积病 IA 型

西班牙, 英国, 加拿大, 美国, 巴西

难治性淋巴瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性室管膜瘤 | 复发性尤文肉瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性组织细胞和树突状细胞肿瘤 | 复发性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 复发性淋巴瘤 | 复发性恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性恶性胶质瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性横纹肌样瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 复发性软组织肉瘤 | 复发性 WHO 2 级神经胶质瘤 | 难治性室管膜瘤 | 难治性尤文肉瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性组织细胞和树突细胞肿瘤 | 难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 难治性恶性生殖细胞瘤 | 难治性恶性胶质瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难... 及其他条件

美国, 波多黎各, 澳大利亚

复发性儿童髓母细胞瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 晚期恶性实体瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 复发性恶性胶质瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性横纹肌样瘤 | 难治性室管膜瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 难治性恶性胶质瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性横纹肌样瘤 | 肾母细胞瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性原发性中枢神经系统肿瘤 | 难治性原发性中枢神经系统肿瘤 | 复发性儿童非霍奇金淋巴瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 难治性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性儿童恶性生殖细胞肿瘤 | 难治性儿童恶性生殖细胞瘤 | 复发性儿童骨... 及其他条件

美国, 波多黎各

恶性胶质瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 横纹肌瘤 | 晚期恶性实体瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 难治性室管膜瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 难治性恶性胶质瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 难治性软组织肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 复发性胶质瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 难治性胶质瘤 | 难治性原发性中枢神经系统肿瘤 | Ann Arbor III 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | 复发性儿童中枢神经系统肿瘤 | 复发性儿童非霍奇金淋巴瘤 | ... 及其他条件

美国, 波多黎各

宫颈肿瘤 | 卵巢肿瘤 | 子宫内膜肿瘤 | 外阴癌 | 透明细胞癌 | 阴道肿瘤

大韩民国

脑损伤 | 脑室内出血 | 先天性心脏病 | 缺氧缺血性脑病 | 新生儿发病率 | 先天性代谢错误 | 体外膜肺氧合并发症 | 呼吸系统并发症 | 血流动力学不稳定 | 院内感染 | 新生儿惊厥 | 脑畸形 | 中枢神经系统感染 | 新生儿中风 | 新生儿死亡 | 极端早产 | 先天性感染

巴西

系统性红斑狼疮 | 血管炎 | 系统性硬化症 | 幼年特发性关节炎 | 局部硬皮病 | 肉瘤 | 幼年型皮肌炎 | 原发性纤维肌痛 | 混合性结缔组织病 | 幼年型强直性脊柱炎 | 自身炎症性疾病 | 特发性葡萄膜炎 特发性

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 复发性儿童脑干胶质瘤 | 儿童中枢神经系统生殖细胞肿瘤 | 儿童中枢神经系统绒毛膜癌 | 儿童中枢神经系统生殖细胞瘤 | 儿童中枢神经系统混合生殖细胞瘤 | 儿童中枢神经系统畸胎瘤 | 儿童中枢神经系统卵黄囊瘤 | 复发性儿童中枢神经系统胚胎性肿瘤 | 儿童中枢神经系统胚胎性肿瘤

美国

弹性假黄瘤 | 婴儿广泛性动脉钙化 | 常染色体隐性低血磷性佝偻病 | 外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶 1 缺乏症 | ATP 结合盒亚家族 C 成员 6 缺陷

美国, 英国, 西班牙

软组织肉瘤 | 肾细胞癌 | 肝细胞癌 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 复发性肾细胞癌 | 难治性恶性实体瘤 | 横纹肌肉瘤 | 复发性尤文肉瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 复发性软组织肉瘤 | 难治性尤文肉瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 难治性软组织肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 难治性原发性中枢神经系统肿瘤 | 肾上腺皮质癌 | 肺泡软部肉瘤 | 复发性肝细胞癌 | 难治性肝细胞癌 | 中枢神经系统肿瘤 | 实体肿瘤 | 复发性甲状腺髓样癌 | 甲状腺髓样癌 | 软组织透明细胞肉瘤 | 复发性肾母细胞瘤 | 难治性肾细胞癌 | 复发性原发性恶性中枢神经系统肿瘤 | 难治性原发性恶性中枢神经系统肿瘤 | 儿童软组织透明细胞肉瘤 | 复发性肺泡软部肉瘤 | 复发性软组织透明细胞肉瘤 | 难治性软... 及其他条件

美国

复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 复发性卵巢高级别浆液性腺癌 | 输卵管癌肉瘤 | 原发性腹膜癌肉瘤 | 复发性输卵管透明细胞腺癌 | 复发性输卵管子宫内膜样腺癌 | 复发性卵巢透明细胞腺癌 | 复发性卵巢子宫内膜样腺癌 | 复发性原发性腹膜透明细胞腺癌 | 复发性原发性腹膜子宫内膜样腺癌 | 复发性输卵管高级别浆液性腺癌 | 复发性原发性腹膜高级别浆液性腺癌 | 复发性卵巢癌肉瘤

美国

III 期多发性骨髓瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 难治性多发性骨髓瘤 | 难治性慢性淋巴细胞白血病

美国

恶性胶质瘤 | 横纹肌瘤 | 晚期恶性实体瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性室管膜瘤 | 复发性尤文肉瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 复发性恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性横纹肌样瘤 | 复发性软组织肉瘤 | 难治性尤文肉瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 难治性恶性生殖细胞瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难治性外周原始神经外胚层肿瘤 | 难治性横纹肌样瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 复发性胶质瘤 | Ann Arbor III 期非霍奇金淋巴瘤 及其他条件

美国, 波多黎各, 澳大利亚, 加拿大

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 实体瘤 | 尤文肉瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 复发性儿童髓母细胞瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | 复发性成人脑肿瘤 | 复发性卵巢生殖细胞肿瘤 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性儿童恶性生殖细胞肿瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 转移性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性恶性睾丸生殖细胞肿瘤 | 复发性儿童脑干胶质瘤 | 复发性儿童小脑星形细胞瘤 | 复发性儿童脑星形细胞瘤 | 复发性儿童松果体母细胞瘤 | 复发性儿童幕上原始神经外胚层肿瘤 | 复发性儿童视觉通路和下丘脑神经胶质瘤 | 复发性儿童视觉通路神经胶质瘤 | 儿童中枢神经系统生殖细胞肿瘤 | 儿童软组织肉瘤 及其他条件

美国

子宫癌肉瘤 | 复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 混合性中胚层（苗勒管）肿瘤 | I 期卵巢癌 AJCC v6 和 v7 | IA 期输卵管癌 AJCC v6 和 v7 | IA 期卵巢癌 AJCC v6 和 v7 | IB 期输卵管癌 AJCC v6 和 v7 | IB 期卵巢癌 AJCC v6 和 v7 | IC 期输卵管癌 AJCC v6 和 v7 | IC 期卵巢癌 AJCC v6 和 v7 | II 期卵巢癌 AJCC v6 和 v7 | IIA 期输卵管癌 AJCC v6 和 v7 | IIA 期卵巢癌 AJCC V6 和 v7 | IIB 期输卵管癌 AJCC v6 和 v7 | IIB 期卵巢癌 AJCC v6 和 v7 | IIC... 及其他条件

美国, 大韩民国

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 成人急性嗜碱性白血... 及其他条件

美国

法布里病 | 尼曼匹克病 | 戈谢病 | 庞贝病 | 溶酶体贮积症

美国

成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 成人急性嗜碱性白血病 | 成人急性嗜酸性粒细胞白...

美国

成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 成人急性嗜碱性白血病 | 成人急性嗜酸性粒细胞白...

美国

透明细胞肾细胞癌 | IV 期肾细胞癌 AJCC v8 | 骨转移性恶性肿瘤 | 嫌色细胞肾细胞癌 | 乳头状肾细胞癌 | 集合管癌 | 肾髓样癌 | 晚期肾细胞癌 | 未分类的肾细胞癌

美国

泌尿生殖系统肿瘤 | 前列腺肿瘤 | 肿瘤转移 | 酶抑制剂 | 抗肿瘤药 | 荷尔蒙 | 药物的生理作用 | 抗肿瘤药，激素 | 雄激素 | 激素、激素替代品和激素拮抗剂 | 醋酸阿比特龙 | 类固醇合成抑制剂 | 细胞色素P-450 | 强的松 | 泼尼松龙 | 细胞周期蛋白依赖性激酶 4 | 细胞周期蛋白依赖性激酶 6

中国, 加拿大, 法国, 美国, 澳大利亚, 捷克语, 匈牙利, 西班牙, 德国, 日本, 台湾, 荷兰, 火鸡, 墨西哥, 比利时, 大韩民国, 阿根廷, 罗马尼亚, 英国, 意大利, 以色列, 巴西, 波兰, 希腊

胃癌 | 胃肿瘤 | 胃肠道间质瘤 (GIST) | 胃肠道间质肉瘤 | 胃肠道间质瘤

美国

妇科肿瘤 | 腹股沟疝 | 胸腺瘤 | 盆腔器官脱垂 | 前列腺癌 | 肥胖，病态 | 腹疝 | 妇科疾病 | 前列腺疾病 | 纵隔肿瘤

美国

转移性肾细胞癌 | 复发性肾细胞癌 | 肉瘤样肾细胞癌 | IV 期肾细胞癌 | 嫌色细胞肾细胞癌 | 乳头状肾细胞癌 | 肾髓样癌 | 肾嗜酸细胞瘤 | 贝里尼集合管癌

美国

输卵管癌 | 铂耐药卵巢癌 | 铂难治性卵巢癌 | 原发性腹膜癌 | 高级别浆液性卵巢癌 | 子宫内膜样卵巢癌 | 卵巢透明细胞癌

美国

子宫内膜癌 | 子宫内膜间质肉瘤 | 性索间质瘤 | 子宫腺肉瘤 | 子宫平滑肌肉瘤 | 浆液性卵巢肿瘤

比利时, 荷兰

宫颈腺癌 | 宫颈腺鳞癌 | 宫颈鳞状细胞癌，未另行说明 | 复发性宫颈癌 | 宫颈未分化癌 | IIA期宫颈癌 | IIB期宫颈癌 | III期宫颈癌 | IVA 期宫颈癌 | IB2期宫颈癌 | IIIA期宫颈癌 | IIIB 期宫颈癌 | II期宫颈癌

美国, 香港, 加拿大

上皮样肉瘤 | 非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 恶性横纹肌瘤 | 肾脏横纹肌样瘤 | 脊索瘤（低分化或去分化） | 其他 INI1 阴性肿瘤（经 PI 批准） | 其他 SMARCA4 缺陷型恶性肿瘤（经 PI 批准）

美国

胶质瘤 | 胶质母细胞瘤 | 星形细胞瘤 | 脑恶性胶质瘤 | 脑癌 | 脑肿瘤 | 多形性胶质母细胞瘤 | 室管膜瘤 | 神经胶质瘤 | 少突神经胶质瘤 | 恶性星形细胞瘤 | 脑间变性少突胶质细胞瘤（诊断） | 混合寡聚星形细胞瘤 | 细胞性/核粘液样星形细胞瘤

美国

I 期子宫体子宫内膜间质肉瘤 AJCC v8 | II 期子宫体子宫内膜间质肉瘤 AJCC v8 | III 期子宫体子宫内膜间质肉瘤 AJCC v8

美国

宫颈腺癌 | 宫颈腺鳞癌 | 宫颈鳞状细胞癌 | IB2 期宫颈癌 AJCC v8 | II 期宫颈癌 AJCC v8 | IIA 期宫颈癌 AJCC v8 | IIA1 期宫颈癌 AJCC v8 | IIA2 期宫颈癌 AJCC v8 | IIB 期宫颈癌 AJCC v8 | IIIB 期宫颈癌 AJCC v8 | IVA 期宫颈癌 AJCC v8

美国

宫颈腺癌 | 宫颈腺鳞癌 | 宫颈鳞状细胞癌 | 复发性宫颈癌 | 宫颈小细胞癌 | III期宫颈癌 | IVA 期宫颈癌 | IVB 期宫颈癌

美国

骨关节炎 | 类风湿关节炎 | 先天性髋关节发育不良 | 外伤性关节炎 | 股骨头缺血性坏死 | 股骨头或颈的急性外伤性骨折 | 某些强直病例 | 股骨颈骨折不愈合 | 老年人的某些高次骨股骨颈骨折

美国

IVA 期肺癌 AJCC v8 | IVB 期肺癌 AJCC v8 | IV 期肺癌 AJCC v8 | 肺非小细胞鳞癌 | 复发性肺非小细胞癌 | 有害的 BRCA1 基因突变 | 有害的 BRCA2 基因突变 | 复发性肺腺癌 | 杂合性丢失 | 复发性大细胞肺癌 | 复发性非鳞状非小细胞肺癌

美国

成人间变性星形细胞瘤 | 成人间变性少突胶质细胞瘤 | 成人巨细胞胶质母细胞瘤 | 成人胶质母细胞瘤 | 成人胶质肉瘤 | 成人混合性胶质瘤 | 复发性成人脑肿瘤

美国

淋巴水肿 | 宫颈腺癌 | 宫颈腺鳞癌 | 宫颈鳞状细胞癌 | IA2 期宫颈癌 AJCC v6 和 v7 | IB1 期宫颈癌 AJCC v6 和 v7 | IA1 期宫颈癌 AJCC v6 和 v7

美国, 大韩民国, 加拿大

胶质肉瘤 | 复发性胶质母细胞瘤 | 间变性星形细胞瘤 | 间变性室管膜瘤 | 间变性少突胶质细胞瘤 | 混合性胶质瘤 | 复发性成人脑肿瘤

美国

复发性子宫内膜癌 | 子宫内膜腺癌 | 子宫内膜透明细胞癌 | 子宫内膜乳头状浆液性癌 | 子宫内膜腺鳞癌 | 子宫内膜腺棘皮瘤

美国

脊索瘤 | 上皮样肉瘤 | 非典型畸胎样横纹肌样瘤 | INI1 (SMARCB1)-缺陷型原发性中枢神经系统恶性肿瘤 | SMARCA4缺陷型原发性中枢神经系统恶性肿瘤 | 恶性横纹肌样瘤 (MRT) | 肾脏横纹肌样瘤 (RTK)

美国

局部晚期恶性实体瘤 | 转移性恶性实体瘤

美国

成人弥漫性星形细胞瘤 | 成人混合性胶质瘤 | 成人少突神经胶质瘤 | 成人室管膜下巨细胞星形细胞瘤 | 复发性成人脑肿瘤

美国

软组织肉瘤 | 骨肉瘤 | 软骨肉瘤 | 骨肉瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 胃肠道间质肉瘤 | 尤因氏肿瘤转移 | 尤文氏瘤复发

肾细胞癌 | 胰腺癌 | 非小细胞肺癌

美国, 挪威, 英国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 难治性霍奇金淋巴瘤 | 横纹肌瘤 | 晚期恶性实体瘤 | 难治性恶性实体瘤 | Ann Arbor III 期霍奇金淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期霍奇金淋巴瘤 | 复发性室管膜瘤 | 复发性尤文肉瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 复发性恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性恶性胶质瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性横纹肌样瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 复发性软组织肉瘤 | 难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 难治性恶性生殖细胞瘤 | 难治性恶性胶质瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难治性外周原始神经外... 及其他条件

美国, 波多黎各