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Essais cliniques sur Maladies cérébrales métaboliques
378929 résultats au total
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ComplétéPhénylcétonurieÉtats-Unis
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The Hospital for Sick ChildrenComplétéPyriméthamine comme traitement de la gangliosidose GM2 tardive (maladie de Tay-Sachs et de Sandhoff)Gangliodoses, GM2 | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de SandhoffCanada
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National Center for Research Resources (NCRR)National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); University...Complété
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Children's Hospital of PhiladelphiaActif, ne recrute pasMaladie urinaire du sirop d'érableÉtats-Unis
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Promethera TherapeuticsComplétéTroubles du cycle de l'uréeBelgique, Espagne, France, Pologne
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Kaleido BiosciencesComplété
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Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...InconnueMaladie de Gaucher Type 1États-Unis
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Brendan LeeEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateursComplétéMétabolisme des acides aminés, erreurs innées | Troubles du cycle de l'urée | Acidurie argininosucciniqueÉtats-Unis
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University of GlasgowComplétéPhénylcétonurie (PCU)Royaume-Uni
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University of WashingtonComplété
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National Center for Research Resources (NCRR)University of MichiganComplétéTyrosinémie, type I
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National Center for Research Resources (NCRR)University of PittsburghInconnueLa maladie de GaucherÉtats-Unis
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Freeline TherapeuticsRecrutementMaladie de Gaucher, type 1Espagne, Israël, États-Unis, Royaume-Uni, Brésil, Allemagne, Paraguay
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanPas encore de recrutementMaladie de stockage du glycogène de type II
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LYSOGENERésiliéGM1 GangliosidoseRoyaume-Uni, États-Unis, France
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LYSOGENECasimir, LLC; Cure GM1 FoundationComplétéGM1 GangliosidoseÉtats-Unis
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Arcturus Therapeutics, Inc.ComplétéDéficit en ornithine transcarbamylaseNouvelle-Zélande
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Translate Bio, Inc.Retiré
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Horizon Therapeutics, LLCRésiliéTrouble du cycle de l'uréeÉtats-Unis
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Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandComplétéTroubles du cycle de l'uréeÉtats-Unis, Canada
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Mark BatshawEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateursRésiliéTroubles du cycle de l'uréeÉtats-Unis, Canada
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University of PennsylvaniaPassage Bio, Inc.RecrutementGM1 GangliosidoseÉtats-Unis, Turquie, Brésil, Canada, Royaume-Uni
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Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...RecrutementMaladies osseuses | Maladie de GaucherÉtats-Unis
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRecrutementCarence OTCÉtats-Unis, Le Portugal, Australie, Italie, Espagne, Royaume-Uni, Japon, Canada, Allemagne, France, Argentine, Pays-Bas, Brésil
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University College, LondonRecrutementDéficit en ornithine transcarbamylaseRoyaume-Uni
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Arcturus Therapeutics, Inc.Actif, ne recrute pasDéficit en ornithine transcarbamylaseÉtats-Unis
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Tulane University School of MedicineBioMarin PharmaceuticalComplétéPhénylcétonurie | Comportement et mécanismes comportementaux | Expression des gènes PAHÉtats-Unis
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Aeglea BiotherapeuticsComplétéDéficit en arginase I | HyperargininémieÉtats-Unis, Canada, Royaume-Uni, Le Portugal
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Aeglea BiotherapeuticsComplétéDéficit en arginase I | HyperargininémieÉtats-Unis, Canada, Royaume-Uni, Le Portugal
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The Hospital for Sick ChildrenBioMarin PharmaceuticalComplétéPhénylcétonurie | Hyperphénylalaninémie légèreCanada
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Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandComplétéTroubles du cycle de l'uréeÉtats-Unis
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Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandComplétéTroubles du cycle de l'uréeÉtats-Unis, Canada
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IntraBio IncComplétéGM2 Gangliosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de SandhoffÉtats-Unis, Allemagne, Espagne, Royaume-Uni
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Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, WorcesterActif, ne recrute pasLa maladie de Tay-Sachs | Maladie de SandhoffÉtats-Unis
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National Institute of Neurological Disorders and...ComplétéMaladie de GaucherÉtats-Unis, Royaume-Uni
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Centre Hospitalier de CayenneComplété
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Massachusetts General HospitalActif, ne recrute pas
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SanofiComplétéMaladie de GaucherÉtats-Unis
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Centre for Analytical Biochemistry and Biomedical...University of GiessenRecrutement
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University of FloridaAmicus TherapeuticsComplétéMaladies de surcharge lysosomale | Maladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de PompeÉtats-Unis
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Assiut UniversityPas encore de recrutement
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Tehran University of Medical SciencesMashhad University of Medical Sciences; Kashan University of Medical SciencesRecrutementSoins de soutien | GM2 GangliosidoseIran (République islamique d
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SanofiComplétéMaladie de Gaucher | SplénomégalieFrance
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The Hospital for Sick ChildrenActelionComplété
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Rambam Health Care CampusInconnue
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Chang Gung Memorial HospitalRecrutementHyperphénylalaninémie non phénylcétonuriqueTaïwan
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Nicholas Ah MewRésilié
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutementTroubles mitochondriaux | Maladie de Leigh | Déficits de phosphorylation oxydative | Troubles de la chaîne de transport d'électrons, mitochondriesÉtats-Unis
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Amicus TherapeuticsRecrutementMaladie de PompeÉtats-Unis
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Duke UniversitySanofiRecrutement