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Clinical Trials on Dystrophie musculaire liée à LAMA2 in United Kingdom

2452 résultats au total

Cure CMD
Congenital Muscle Disease International Registr

Retiré

Étude cérébrale sur la dystrophie musculaire liée à LAMA2

LAMA2-MD (dystrophie musculaire congénitale déficiente en mérosine, MDC1A)

États-Unis
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Complété

Thérapie à la testostérone pour le retard pubertaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne

Dystrophie musculaire de Duchenne

Royaume-Uni
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Recrutement

Registre mondial des dystrophies liées au COL6

Myopathie de Bethlem | Dystrophie musculaire congénitale d'Ullrich 1, Digenic, Col6A1/Col6A2 | Dystrophie musculaire congénitale d'Ullrich 1, autosomique récessive | Dystrophie musculaire congénitale d'Ullrich 1, autosomique dominante | Myopathie de Bethlem 1, autosomique récessive | UCMD | ...

Royaume-Uni
Avidity Biosciences, Inc.

Recrutement

Étude de phase 1/2 de l'AOC 1020 chez des adultes atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD) (FORTITUDE)

Dystrophies musculaires | Dystrophie Musculaire Facioscapulohumérale | FSHD | Dystrophie facio-scapulo-humérale | Fièvre aphteuse | Dystrophie Musculaire Facioscapulohumérale 1 | FSHD2 | FSHD1 | Fièvre aphteuse2 | Dystrophie Musculaire Fascioscapulohumérale | Dystrophie Musculaire Fascioscapulohumérale... et d'autres conditions

États-Unis, Royaume-Uni, Canada
Imperial College London
Sarepta Therapeutics, Inc.; Department of Health, United Kingdom

Complété

Étude d'innocuité et d'efficacité des oligonucléotides antisens dans la dystrophie musculaire de Duchenne

Dystrophie musculaire de Duchenne

Royaume-Uni
Lancashire Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
Duchenne UK

Recrutement

Hydrothérapie dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Dystrophie musculaire de Duchenne

Royaume-Uni
Newcastle University

Recrutement

Registre des patients atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale au Royaume-Uni

Dystrophie Musculaire Facioscapulohumérale

Royaume-Uni
Sheffield Children's NHS Foundation Trust
Sheffield Hallam University; National Institute for Health Research, United... et autres collaborateurs

Actif, ne recrute pas

DMD - Étude interactive de réalité virtuelle (DMD-IVR)

Dystrophie musculaire de Duchenne

Royaume-Uni
Genethon
Institute of Myology

Inconnue

Étude observationnelle de patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne théoriquement traitables par le saut de l'exon 53 (pre U7-53)

Dystrophie musculaire de Duchenne

Royaume-Uni, France
Myotonic Dystrophy Foundation

Recrutement

Registre familial de la dystrophie myotonique (MDFR)

Dystrophie myotonique | Dystrophie myotonique 1 | La maladie de Steinert | Dystrophie myotonique congénitale | PROMM (Myopathie Proximale Myotonique) | Maladie de Steinert | Dystrophie myotonique 1 | Dystrophie myotonique 2 | Dystrophie myotonique | Dystrophie myotonique 2 | Myotonie dystrophique | Dystrophie... et d'autres conditions

États-Unis
Virginia Commonwealth University
Edgewise Therapeutics, Inc.

Recrutement

Définition des critères d'évaluation de la dystrophie musculaire de Becker (GRASP-01-002)

Dystrophies musculaires | Dystrophie musculaire de Becker | Dystrophie musculaire chez les enfants | Dystrophie musculaire, Becker

États-Unis, Nouvelle-Zélande, Royaume-Uni
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...
Catholic University of the Sacred Heart; Università degli Studi di Ferrara; Universidad... et autres collaborateurs

Recrutement

Implication du cerveau dans les dystrophinopathies Partie 1

Dystrophie musculaire de Duchenne | Dystrophie musculaire de Becker

Danemark, France, Italie, Pays-Bas, Espagne, Royaume-Uni
BioMarin Pharmaceutical

Recrutement

Une étude de phase 1/2 pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie du BMN 351 chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Dystrophie musculaire de Duchenne

Espagne, Royaume-Uni
Wave Life Sciences Ltd.

Actif, ne recrute pas

Étude ouverte du WVE-N531 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Dystrophie musculaire de Duchenne

Jordan, Royaume-Uni
Summit Therapeutics

Complété

Une étude de phase 1b du SMT C1100 chez des sujets atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Dystrophie musculaire de Duchenne

Royaume-Uni
Sarepta Therapeutics, Inc.
British Medical Research Council

Complété

Étude de dosage de l'AVI-4658 pour induire l'expression de la dystrophine chez des patients sélectionnés atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Dystrophie musculaire de Duchenne

Royaume-Uni
Hoffmann-La Roche

Actif, ne recrute pas

Une étude pour évaluer RO7204239 chez des participants atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale (MANOEUVRE)

Dystrophie Musculaire Facioscapulohumérale (FSHD)

États-Unis, Royaume-Uni, Italie, Danemark
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...
Catholic University of the Sacred Heart; Università degli Studi di Ferrara; Universidad... et autres collaborateurs

Recrutement

Implication du cerveau dans les dystrophinopathies Partie 2

Dystrophie musculaire de Duchenne | Dystrophie musculaire de Becker

Danemark, France, Italie, Espagne, Royaume-Uni, Pays-Bas
Sarepta Therapeutics, Inc.

Complété

Étude d'Eteplirsen chez de jeunes participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) susceptibles de sauter l'exon 51

Dystrophie musculaire de Duchenne

Belgique, France, Italie, Royaume-Uni
University College, London
Radboud University Medical Center; Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere; Leiden... et autres collaborateurs

Complété

Mesures des résultats dans la dystrophie musculaire de Duchenne : une étude d'histoire naturelle

Dystrophie musculaire de Duchenne

Pays-Bas, France, Royaume-Uni
Sarepta Therapeutics, Inc.
University College, London; Catholic University of the Sacred Heart; University... et autres collaborateurs

Complété

Étude de phase I/II du SRP-4053 chez des patients atteints de DMD

Dystrophie musculaire de Duchenne

Royaume-Uni, États-Unis, France, Italie
Sarepta Therapeutics, Inc.

Résilié

Une étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité d'Eteplirsen chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui ont terminé l'étude 4658-102 (NCT03218995)

Dystrophie musculaire de Duchenne

Belgique, France, Italie, Royaume-Uni
PTC Therapeutics
Genzyme, a Sanofi Company

Résilié

Étude sur l'ataluren (PTC124) chez des participants non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne/Becker médiée par des mutations non-sens (nmDMD/BMD)

Dystrophie musculaire de Duchenne | Dystrophie musculaire de Becker

États-Unis, Royaume-Uni
EspeRare Foundation

Complété

Rimeporide chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (RIM4DMD)

Dystrophie Musculaire, Duchenne

Italie, France, Espagne, Royaume-Uni
Genethon

Recrutement

Histoire naturelle de la dystrophie musculaire de Duchenne

Dystrophie musculaire de Duchenne

France, Royaume-Uni
BioMarin Pharmaceutical

Résilié

Étude de phase IIb du PRO045 chez des sujets atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Dystrophie musculaire de Duchenne

Belgique, Pays-Bas, France, Royaume-Uni, Italie
BioMarin Pharmaceutical

Résilié

A Phase I/II Study of BMN053 in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

Dystrophie musculaire de Duchenne

Royaume-Uni, Italie, Belgique, Pays-Bas, France
Massachusetts General Hospital
University of Pittsburgh; Boston Children's Hospital; Brigham and Women's Hospital et autres collaborateurs

Recrutement

Développement de biomarqueurs pour les dystrophies musculaires

Dystrophie musculaire de Duchenne | Dystrophie musculaire de Becker | Dystrophie myotonique | Dystrophie Musculaire Facioscapulohumérale

États-Unis
University of Rochester
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Recrutement

Registre Dystrophie Myotonique et Dystrophie Musculaire Facioscapulohumérale

Dystrophie musculaire | Dystrophie Myotonique Type 2 | Dystrophie Myotonique Type 1 | Dystrophie myotonique | Dystrophie Musculaire Facioscapulohumérale | La maladie de Steinert | Dystrophie myotonique congénitale | PROMM (Myopathie Proximale Myotonique) | Dystrophie Musculaire Myotonique

États-Unis
University of North Carolina, Chapel Hill
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS) et autres collaborateurs

Complété

Étude d'innocuité de la perfusion transveineuse des membres dans la dystrophie musculaire humaine

Dystrophies musculaires | Dystrophie musculaire de Duchenne | Dystrophie musculaire de Becker | Dystrophie musculaire des ceintures des membres

États-Unis
Percheron Therapeutics

Actif, ne recrute pas

Une étude sur ATL1102 ou un placebo chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne non ambulatoire

Dystrophie musculaire de Duchenne

Royaume-Uni, Australie, Serbie, Turquie, Bulgarie
Boston Children's Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Recrutement

Analyse moléculaire des patients atteints de maladies neuromusculaires

Dystrophie musculaire des ceintures | Neuromusculaire ; Trouble, héréditaire | Dystrophie musculaire de Duchenne/Becker

États-Unis
Wave Life Sciences Ltd.

Complété

Innocuité et tolérabilité du WVE-210201 chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Dystrophie musculaire de Duchenne

Belgique, Royaume-Uni, France, États-Unis, Italie, Canada, Pays-Bas
Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer

Complété

Étude évaluant le MYO-029 dans la dystrophie musculaire chez l'adulte

Dystrophie musculaire de Becker | Dystrophie Musculaire Facioscapulohumérale | Dystrophie musculaire des ceintures des membres

États-Unis
Virginia Commonwealth University
University of Colorado, Denver; Washington University School of Medicine; University... et autres collaborateurs

Recrutement

Préparation à l'essai et évaluation des points finaux dans LGMD R1 (GRASP-01-003)

Dystrophie musculaire des ceintures des membres | Déficit en calpaïne-3 Dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2A | Dystrophie Musculaire des Ceintures des Membres Type R1 | LGMD2A

États-Unis, Pays-Bas, Royaume-Uni
Fulcrum Therapeutics

Actif, ne recrute pas

Efficacité et innocuité du losmapimod dans le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD) (Reach)

Dystrophie Musculaire Facioscapulohumérale (FSHD)

États-Unis, Espagne, Italie, Danemark, Canada, Allemagne, France, Pays-Bas, Royaume-Uni
University Hospital, Basel, Switzerland

Complété

Tamoxifène dans la dystrophie musculaire de Duchenne (TAMDMD)

Dystrophie musculaire de Duchenne

France, Espagne, Allemagne, Pays-Bas, Suisse, Royaume-Uni
Summit Therapeutics

Complété

Essai de régime modifié : une étude du SMT C1100 chez des patients pédiatriques atteints de DMD qui suivent un régime alimentaire équilibré

Dystrophie Musculaire, Duchenne

Royaume-Uni
Dyne Therapeutics

Recrutement

Étude d'innocuité, de tolérabilité, de pharmacodynamique, d'efficacité et de pharmacocinétique de DYNE-251 chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne susceptibles de sauter l'exon 51 (DELIVER)

Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

États-Unis, Belgique, Canada, Royaume-Uni, Australie, Espagne, Italie
Massachusetts General Hospital

Complété

Innocuité, tolérabilité et effets de la L-arginine chez les garçons atteints de dystrophinopathie sous corticostéroïdes

Dystrophie musculaire de Duchenne | Dystrophinopathie | Dystrophie musculaire de Becker

États-Unis
Summit Therapeutics

Résilié

Étude de preuve de concept pour évaluer l'activité et l'innocuité du SMT C1100 (Ezutromid) chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Dystrophie musculaire de Duchenne

États-Unis, Royaume-Uni
ML Bio Solutions, Inc.

Recrutement

Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du BBP-418 (Ribitol) chez les patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures des membres 2I (LGMD2I) (Fortify)

Dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2I (LGMD2I)

États-Unis, Pays-Bas, Royaume-Uni, Danemark, Australie, Italie, Norvège
ReveraGen BioPharma, Inc.
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS) et autres collaborateurs

Complété

Une étude d'extension pour évaluer la vamorolone chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Dystrophie musculaire de Duchenne

États-Unis, Canada, Royaume-Uni, Suède, Australie, Israël
ReveraGen BioPharma, Inc.
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS) et autres collaborateurs

Complété

Une étude pour évaluer la vamorolone chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Dystrophie musculaire de Duchenne

États-Unis, Canada, Royaume-Uni, Suède, Australie, Israël
Cooperative International Neuromuscular Research...
National Institutes of Health (NIH)

Complété

Résonance magnétique cardiaque chez les enfants atteints de dystrophie musculaire

Dystrophie musculaire de Duchenne | Dystrophie musculaire de Becker | Dystrophie musculaire des ceintures des membres

États-Unis
ReveraGen BioPharma, Inc.
University of Pittsburgh; Cooperative International Neuromuscular Research...

Complété

Étude d'extension à long terme pour évaluer la vamorolone chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Dystrophie musculaire de Duchenne

États-Unis, Canada, Royaume-Uni, Suède, Australie, Israël
Northwestern University

Complété

Stéroïdes hebdomadaires dans la dystrophie musculaire (WSiMD)

Dystrophie musculaire de Becker | Dystrophie musculaire des ceintures

États-Unis
National Institute of Neurological Disorders and...

Complété

Traitement à la gentamicine de la dystrophie musculaire

Dystrophie musculaire de Duchenne | Dystrophie musculaire de Becker

États-Unis
PTC Therapeutics

Complété

Étude sur l'Ataluren pour les participants précédemment traités atteints de dystrophie musculaire de Duchenne/Becker avec mutation non-sens (nmDBMD) en Europe, en Israël, en Australie et au Canada

Dystrophie musculaire de Duchenne | Dystrophie musculaire de Becker | Dystrophinopathie

Royaume-Uni, Canada, Allemagne, Espagne, Suède, Italie, Australie, Belgique, France, Israël
Santhera Pharmaceuticals

Résilié

Une étude de phase III en double aveugle avec l'idébénone chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) prenant des stéroïdes glucocorticoïdes (SIDEROS)

Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

États-Unis, Espagne, Pays-Bas, Suède, Allemagne, France, Belgique, Royaume-Uni, Italie, Irlande, Suisse, L'Autriche, Bulgarie, Hongrie, Israël

Clinical Trials on Dystrophie musculaire liée à LAMA2 in United Kingdom

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