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Essais cliniques sur Syndrome d'Usher, Type 2A

3191 résultats au total

Radboud University Medical Center
Stichting Ushersyndroom

Actif, ne recrute pas

Étude de caractérisation du taux de progression dans le syndrome USHer (CRUSH) (CRUSH)

Rétinite pigmentaire | Syndrome d'Usher, Type 2A | USH2A

Pays-Bas
Jaeb Center for Health Research
Foundation Fighting Blindness

Actif, ne recrute pas

Taux de progression de la dégénérescence rétinienne liée à l'USH2A (RUSH2A)

Syndrome d'Usher, Type 2A | Rétinite pigmentaire 39

États-Unis, Canada, France, Allemagne, Pays-Bas, Royaume-Uni
Freeman-Sheldon Research Group, Inc.

Résilié

Étude d'enquête et examen des dossiers des résultats du traitement du syndrome de Freeman-Sheldon (STOP-FSS)

Anomalies craniofaciales | Arthrogrypose | Syndrome de Freeman-Sheldon | Arthrogrypose distale de type 2A | Syndrome du visage sifflant | Dysplasie craniocarpotarsienne | Dystrophie craniocarpotarsienne | Variante du syndrome de Freeman-Sheldon | Syndrome de Sheldon Hall | Arthrogrypose distale de type... et d'autres conditions

États-Unis
IRCCS San Camillo, Venezia, Italy
Universita di Verona; Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico et autres collaborateurs

Inscription sur invitation

Caractéristiques cliniques et biochimiques pour l'identification des calpaïnopathies dominantes (DOM-CAL)

Déficit en calpaïne-3 Dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2A

Italie
National Cancer Institute (NCI)

Complété

Le vandétanib pour traiter les enfants et les adolescents atteints d'un cancer médullaire de la thyroïde

Néoplasie endocrinienne multiple de type 2A | Néoplasie endocrinienne multiple de type 2B | Carcinome médullaire de la thyroïde

États-Unis
Virginia Commonwealth University
University of Colorado, Denver; Washington University School of Medicine; University... et autres collaborateurs

Recrutement

Préparation à l'essai et évaluation des points finaux dans LGMD R1 (GRASP-01-003)

Dystrophie musculaire des ceintures des membres | Déficit en calpaïne-3 Dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2A | Dystrophie Musculaire des Ceintures des Membres Type R1 | LGMD2A

États-Unis, Royaume-Uni
Neurotech Pharmaceuticals
University of California, San Francisco

Complété

Imagerie rétinienne de sujets implantés avec un implant cellulaire encapsulé libérant du facteur neurotrophique ciliaire (CNTF) pour la rétinite pigmentaire à un stade précoce

Rétinite pigmentaire | Syndrome d'Usher type 2 | Syndrome d'Usher type 3

États-Unis
Fondazione Telethon

Inconnue

Étude d'histoire naturelle chez des sujets atteints du syndrome d'Usher

Syndrome d'Usher, type 1B

Italie, Pays-Bas, Espagne
Linda Pax Lowes

Recrutement

Histoire naturelle de la dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2A et de type 2E

Dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2A | Dystrophie musculaire des ceintures des membres, type 2E

États-Unis
Sanofi

Actif, ne recrute pas

Une étude visant à déterminer l'innocuité, la tolérabilité et l'activité biologique à long terme du SAR421869 chez les patients atteints du syndrome d'Usher de type 1B

Syndrome d'Usher

États-Unis, France
Sanofi

Résilié

Étude du SAR421869 chez des participants atteints de rétinite pigmentaire associée au syndrome d'Usher de type 1B

Rétinite pigmentaire | Syndrome d'Usher

États-Unis, France
National Cancer Institute (NCI)

Retiré

Inhibiteur de la kinase Wee1 AZD1775 et chimiothérapie combinée dans le traitement des enfants, des adolescents et des jeunes adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë récidivante ou réfractaire

Leucémie myéloïde aiguë récurrente de l'adulte | Leucémie myéloïde aiguë infantile récurrente | SNC 2a | SNC 2b | SNC 2c | SNC1
ProQR Therapeutics

Résilié

Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du QR-421a chez les sujets atteints de rétinite pigmentaire (HELIA)

Rétinite pigmentaire | Syndrome d'Usher type 2

États-Unis, Canada, France
University College, London
University of Iowa

Inconnue

IRM musculaire dans la maladie de Charcot Mary Tooth : une étude de cohorte prospective

Maladie de Charcot-Marie-Tooth, type IA | Maladie de Charcot-Marie-Tooth Type 2A | Maladie de Charcot-Marie-Tooth, type IB | Maladie de Charcot-Marie-Tooth, type X

Royaume-Uni
University Hospital, Angers

Recrutement

Exploration métabolomique du métabolisme lipidique dysrégulé dans le CMT2A lié à MFN2 (MetaDLM_CMT2A)

Maladie de Charcot-Marie-Tooth Type 2A

France
Children's Oncology Group
National Cancer Institute (NCI)

Actif, ne recrute pas

Effets tardifs après le traitement chez les patients atteints d'un neuroblastome à haut risque précédemment diagnostiqué

Neuroblastome récurrent | Neuroblastome de stade 4S | Neuroblastome de stade 2A | Neuroblastome de stade 2B | Neuroblastome de stade 3 | Neuroblastome de stade 4

États-Unis, Canada, Australie, Nouvelle-Zélande
ProQR Therapeutics

Résilié

Étude pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du QR-421a chez les sujets atteints de PR en raison de mutations dans l'exon 13 du gène USH2A avec une perte de vision précoce à modérée (Celeste)

Maladies oculaires | Rétinite pigmentaire | Maladies oculaires, héréditaires | Troubles de la vision | Maladie rétinienne | Troubles oculaires congénitaux | Syndrome d'Usher type 2 | Sourd aveugle

États-Unis, Royaume-Uni
ProQR Therapeutics

Actif, ne recrute pas

Étude pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité d'Ultevursen chez les sujets atteints de PR en raison de mutations dans l'exon 13 du gène USH2A (Sirius)

Maladies oculaires | Rétinite pigmentaire | Maladies oculaires, héréditaires | Troubles de la vision | Maladie rétinienne | Troubles oculaires congénitaux | Syndrome d'Usher type 2 | Sourd aveugle

États-Unis, Pays-Bas, Royaume-Uni, Allemagne
National Cancer Institute (NCI)

Complété

Sorafenib Tosylate dans le traitement des patients atteints d'un cancer médullaire de la thyroïde métastatique, localement avancé ou récurrent

Néoplasie endocrinienne multiple de type 2A | Néoplasie endocrinienne multiple de type 2B | Carcinome médullaire récurrent de la glande thyroïde | Carcinome médullaire héréditaire de la glande thyroïde | Carcinome médullaire de la glande thyroïde localement avancé | Carcinome médullaire sporadique... et d'autres conditions

États-Unis
ProQR Therapeutics

Complété

Étude pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du QR-421a chez les sujets atteints de PR en raison de mutations dans l'exon 13 du gène USH2A (Stellar)

Maladies oculaires | Rétinite pigmentaire | Maladies oculaires, héréditaires | Troubles de la vision | Maladie rétinienne | Troubles oculaires congénitaux | Syndrome d'Usher type 2 | Sourd aveugle

États-Unis, Canada, France
National Cancer Institute (NCI)

Complété

Étude des voies moléculaires dans le carcinome médullaire de la thyroïde et corrélation des données moléculaires avec le comportement clinique du CMT chez des patients individuels

Néoplasie endocrinienne multiple de type 2 | Carcinome médullaire de la thyroïde

États-Unis
Children's Oncology Group
National Cancer Institute (NCI)

Actif, ne recrute pas

Busulfan, Melphalan et greffe de cellules souches après chimiothérapie dans le traitement de patients atteints d'un neuroblastome à haut risque nouvellement diagnostiqué

Neuroblastome de stade 4S | Ganglioneuroblastome | Neuroblastome de stade 2A | Neuroblastome de stade 2B | Neuroblastome de stade 3 | Neuroblastome de stade 4 | Neuroblastome de stade 1 | Neuroblastome de stade 2

États-Unis, Canada, Australie, Nouvelle-Zélande
RTI International
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateurs

Inscription sur invitation

Vérification précoce : dépistage élargi chez les nouveau-nés

Hyperoxalurie primaire de type 3 | Diabète sucré | Hémophilie A | Hémophilie B | Intolérance héréditaire au fructose | Fibrose kystique | Déficit en facteur VII | Phénylcétonuries | Drépanocytose | Syndrome de Dravet | Dystrophie musculaire de Duchenne | Syndrome de Prader Willi | Syndrome de l'X fragile | Maladie... et d'autres conditions

États-Unis
Cyclacel Pharmaceuticals, Inc.

Suspendu

Une étude pour enquêter sur le fadraciclib (CYC065), chez des sujets atteints de leucémie ou de syndrome myélodysplasique (SMD)

Leucémie | Syndrome myélodysplasique (SMD)

États-Unis
Ruhr University of Bochum

Inconnue

Effets de la stimulation sensorielle électrique répétitive (RSS) en tant qu'intervention dans le syndrome douloureux régional complexe de type I (SDRC)

Syndrome douloureux régional complexe de type I du membre supérieur

Allemagne
University of Groningen

Retiré

Sympathicotomie thoracoscopique à port unique dans le syndrome douloureux régional complexe de type I (SDRC)

Syndrome douloureux régional complexe de type I du membre supérieur

Pays-Bas
TJ Biopharma Co., Ltd.

Complété

Une étude pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'efficacité préliminaire du TJ011133 en monothérapie et en association avec l'azacitidine (AZA) chez les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) ou de syndrome myélodysplasique (SMD)

Leucémie myéloïde aiguë (LMA) | Syndromes myélodysplasiques (SMD)

Chine
Cooperative International Neuromuscular Research...
Carolinas Medical Center lead study site

Complété

Évaluation de la dystrophie musculaire des ceintures des membres

Dystrophie musculaire de Becker | Dystrophie musculaire des ceintures des membres, type 2A (déficit en calpaïne-3) | Dystrophie musculaire des ceintures des membres, type 2B (myopathie de Miyoshi, déficit en dysferline) | Dystrophie musculaire des ceintures des membres, type 2I (déficit...

États-Unis
Genzyme, a Sanofi Company

Complété

Une étude pour évaluer la monothérapie ZD6474 (ZACTIMA™) dans le cancer médullaire héréditaire de la thyroïde localement avancé ou métastatique

Cancer de la thyroïde

Italie, Espagne, Roumanie, Pays-Bas, Canada, États-Unis, Suisse, Australie
Hospital for Special Surgery, New York

Pas encore de recrutement

Thérapie à faible dose de naltrexone pour le syndrome douloureux régional complexe (LDN-CRPS)

La douleur chronique | Algoneurodystrophie | Causalgie | Syndrome douloureux régional complexe de type I | Syndrome douloureux régional complexe de type II

États-Unis
University of Maryland, Baltimore
National Cancer Institute (NCI); University of Maryland Greenebaum Cancer...

Complété

Bevacizumab, Cytarabine et Mitoxantrone dans le traitement des patients atteints de cancers hématologiques

Syndromes myélodysplasiques | Leucémie

États-Unis
M.D. Anderson Cancer Center

Complété

Cellules NK alloréactives pour la greffe allogénique de cellules souches pour la leucémie myéloïde aiguë (LMA) et le syndrome myélodysplasique (SMD)

Leucémie | Syndrome myélodysplasique

États-Unis
Mirati Therapeutics Inc.

Complété

A Phase I Study of MGCD0103 Given Three-Times Weekly In Patients With Leukemia Or Myelodysplastic Syndromes

Syndromes myélodysplasiques | Leucémie

Canada, États-Unis
Baylor Research Institute
Genzyme, a Sanofi Company

Complété

Étude de la greffe de cellules souches pour la leucémie et les syndromes myélodysplasiques à l'aide du régime de clofarabine et de busulfan

Leucémie | Syndrome myélodysplasique

États-Unis
Cooperative Study Group A for Hematology

Complété

Busulfan Plus Cyclophosphamide vs Fludarabine comme régime de conditionnement (BuCyvsBUFlu)

Leucémie | Syndrome myélodysplasique

Corée, République de
Massachusetts General Hospital
AstraZeneca

Recrutement

AZD6738 pour les patients atteints de SMD progressif ou de LMMC

Leucémie | Syndrome myélodysplasique

États-Unis
M.D. Anderson Cancer Center
GlaxoSmithKline

Résilié

Eltrombopag avec décitabine dans le syndrome myélodysplasique avancé (SMD)

Leucémie

États-Unis
The Cleveland Clinic
National Cancer Institute (NCI); University of Michigan

Complété

Trioxyde d'arsenic et gemtuzumab ozogamicine dans le traitement des patients atteints de syndromes myélodysplasiques avancés

Syndromes myélodysplasiques | Leucémie

États-Unis
Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
National Cancer Institute (NCI)

Complété

Chimiothérapie et greffe de moelle osseuse dans le traitement des patients myéloïdes aigus atteints de leucémie ou de syndrome myélodysplasique

Syndromes myélodysplasiques | Leucémie

États-Unis
M.D. Anderson Cancer Center
Eisai Inc.

Complété

Étude de phase I/II sur la décitabine et l'acide valproïque dans la leucémie récidivante/réfractaire ou les syndromes myélodysplasiques

Syndromes myélodysplasiques | Leucémie

États-Unis
Ottawa Hospital Research Institute
Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Canadian Blood Services

Résilié

Transfusions plaquettaires ambulatoires dans les syndromes myélodysplasiques et la leucémie : le projet pilote OPTIMAL (OPTIMAL)

Leucémie | Syndrome myélodysplasique

Canada
Mirati Therapeutics Inc.

Complété

Une étude de phase I sur le MGCD0103 administré deux fois par semaine chez des patients atteints de leucémie ou de syndromes myélodysplasiques

Syndromes myélodysplasiques | Leucémie

États-Unis, Canada
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Complété

Busulfan, Melphalan, and Fludarabine With Peri-transplant Palifermin, Followed by a T-Cell Depleted Hematopoietic Stem Cell Transplant From HLA Matched or Mismatched Related or Unrelated Donors in Patients With Advanced Myelodysplastic Syndromes (MDS) and Acute Myeloid Leukemia (AML)

Leucémie myéloïde aiguë | Syndromes myélodysplasiques avancés

États-Unis
University of Florida

Actif, ne recrute pas

Comparaison de deux régimes chez des patients subissant une GCSH ou une chimiothérapie d'induction de la rémission pour une leucémie aiguë et un SMD (UF-BMT-LDND-101)

Syndromes myélodysplasiques | Leucémie

États-Unis
Cyclacel Pharmaceuticals, Inc.

Complété

Étude d'innocuité et de pharmacologie de la sapacitabine pour traiter les leucémies avancées ou les syndromes myélodysplasiques

Syndromes myélodysplasiques | Leucémies

États-Unis
M.D. Anderson Cancer Center
Novartis

Complété

Étude Gleevec/Low-Dose Ara-C pour les patients âgés atteints de LAM et de syndromes myélodysplasiques

Syndromes myélodysplasiques | Leucémie myéloïde

États-Unis
Maria Sklodowska-Curie National Research Institute...
KCRI

Pas encore de recrutement

Irradiation corporelle totale et cladribine avant une greffe allogénique de cellules hématopoïétiques chez des patients atteints de LAM (leucémie myéloïde aiguë) et de syndromes myélodysplasiques (CLARA)

Leucémie myéloïde aiguë Syndromes myélodysplasiques

Pologne
Ottawa Hospital Research Institute

Suspendu

ED-TBI suivi d'une greffe de cellules souches allogéniques pour le traitement de la LMA réfractaire et des SMD avancés (ED-TBI)

Leucémie aiguë | Syndrome myélodysplasique

Canada
Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development...

Résilié

A Study of the Histone-deacetylase Inhibitor JNJ-26481585 in Patients With Advanced or Refractory Leukemia or Myelodysplastic Syndrome

Syndromes myélodysplasiques | Advanced or Refractory Leukemia

États-Unis
Peter MacCallum Cancer Centre, Australia
GlaxoSmithKline; Celgene Corporation

Complété

Une étude pilote à un seul bras sur l'azacitidine dans les syndromes myélodysplasiques (SMD)/leucémie myéloïde aiguë (LAM), avec prise en charge d'eltrombopag pour la thrombocytopénie (Aza-E)

Syndromes myélodysplasiques (SMD) | Leucémie myéloïde aiguë (LMA)

Australie

Essais cliniques sur Syndrome d'Usher, Type 2A

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