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Recherche d'essais cliniques pour: Carbohydrate Metabolism, Inborn Errors
17013 résultats au total
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Alnylam PharmaceuticalsApprouvé pour la commercialisationHyperoxalurie primaireBelgique
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Vitaflo International, LtdUniversity College London Hospitals; University Medical Center Groningen; University... et autres collaborateursComplétéMaladie de stockage du glycogèneÉtats-Unis, Royaume-Uni, France, Pays-Bas
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SanofiComplétéMaladie de Pompe | Mucopolysaccharidose de type I (MPS I)Italie
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University of ManchesterUniversity College, London; Manchester University NHS Foundation Trust; Orchard... et autres collaborateursActif, ne recrute pasMucopolysaccharidose Type IIIARoyaume-Uni
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Actif, ne recrute pasDéficit en pyruvate kinaseEspagne, États-Unis
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Mayo ClinicChildren's Hospital of Philadelphia; Seattle Children's HospitalRésilié
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Maastricht University Medical CenterPfizerComplété
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyInscription sur invitationMaladies rénales | Maladies urologiques | Maladie génétique | Hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1) | Hyperoxalurie primaire de type 2 (PH2) | Hyperoxalurie primaire de type 3 (PH3)États-Unis, France, Allemagne, Japon, Liban, Espagne, Royaume-Uni, Australie, Canada, Italie, Pays-Bas, Norvège, Turquie
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SanofiComplétéOstéochondrodysplasieÉtats-Unis
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Inscription sur invitation
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LIB Therapeutics LLCMedpace, Inc.ComplétéHypercholestérolémie familiale hétérozygoteÉtats-Unis, Israël, Norvège, Afrique du Sud, Turquie
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REGENXBIO Inc.Actif, ne recrute pasSyndrome de Hurler | Syndrome de Hurler-Scheie | Mucopolysaccharidose de type I (MPS I)États-Unis, Brésil, Israël
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University Children's Hospital, ZurichSanofiComplété
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PTC TherapeuticsComplété
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Rocket Pharmaceuticals Inc.ComplétéMaladie de DanonIrlande, Tchéquie, France, Italie, Espagne
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Purdue UniversityComplétéIntolérance au lactose, type adulteÉtats-Unis
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REGENXBIO Inc.Actif, ne recrute pasMucopolysaccharidose de type II (MPS II)États-Unis, Brésil
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REGENXBIO Inc.Actif, ne recrute pasMucopolysaccharidose de type II (MPS II)États-Unis, Canada
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Spark TherapeuticsActif, ne recrute pasMaladies de surcharge lysosomale | Maladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de stockage du glycogène de type 2 | Maladie de Pompe (apparition tardive) | Maladie de Pompe | LOPD | Déficit en maltase acideÉtats-Unis, Canada, Pays-Bas, France, Danemark, Allemagne, Italie, Royaume-Uni
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agnes chenUniversity of California, Los Angeles; National Institute of Neurological... et autres collaborateursRésiliéMucopolysaccharidose I | Déclin cognitifÉtats-Unis
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyActif, ne recrute pasMaladie de Pompe (apparition tardive) | Maladie de Pompe | Déficit en GAAÉtats-Unis
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REGENXBIO Inc.Inscription sur invitation
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Dr. Prayuth SudathipMedicines for Malaria VentureComplétéPaludisme, Vivax | Déficit en G6PDThaïlande
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Agios Pharmaceuticals, Inc.ComplétéDéficit en pyruvate kinaseÉtats-Unis, Italie, Pays-Bas
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRésiliéMaladie de stockage du glycogène de type IIIÉtats-Unis, Pays-Bas
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMucopolysaccharidose IChine
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Genzyme, a Sanofi CompanyActif, ne recrute pasMaladie de stockage du glycogène de type IIFrance
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Hospital de Clinicas de Porto AlegreConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico; Fundação Médica...ComplétéMaladie de stockage du glycogène de type IBrésil
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ShireComplété
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University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchComplétéDéficit immunitaire variable commun | Déficit immunitaire combiné sévère | Drépanocytose | Syndrome de Hurler | Maladie granulomateuse chronique | Thalassémie | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Adrénoleucodystrophie | Maladie lymphoproliférative liée à l'X | Anémie de Blackfan de diamant | Syndrome d'insuffisance... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Greenwood Genetic CenterComplétéGalactosialidose | Sialidose | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha Mannosidose | Bêta Mannosidose | Mucolipidose II | Mucolipidose III | Maladie de SchindlerÉtats-Unis
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Amicus TherapeuticsComplétéMaladie de Pompe (apparition tardive)États-Unis, Australie, Corée, République de, Japon, Taïwan, Belgique, Slovénie, Nouvelle-Zélande, Royaume-Uni, France, Argentine, Canada, Espagne, Bosnie Herzégovine, Allemagne, Suède, Hongrie, L'Autriche, Bulgarie, Danemark, Grèce, Ital... et plus
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Agios Pharmaceuticals, Inc.RésiliéAnémie | Anémie, hémolytique | Déficit en pyruvate kinase | Anémie par déficit en pyruvate kinaseÉtats-Unis, Royaume-Uni, Italie, Espagne, Pays-Bas
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Manchester University NHS Foundation TrustComplétéMucopolysaccharidose Type IIRoyaume-Uni
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Homology Medicines, IncRetiréMucopolysaccharidose IIÉtats-Unis, Canada
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyDisponibleHyperoxalurie primaire de type 1 (PH1)
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Allievex CorporationInscription sur invitationMPS III BÉtats-Unis, Allemagne, Turquie, Royaume-Uni, Colombie
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University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...ComplétéMaladie de PompeÉtats-Unis
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.ComplétéAlpha-MannosidoseFrance
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Amicus TherapeuticsDisponibleMaladie de Pompe à apparition infantileTaïwan, États-Unis, Italie
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Amicus TherapeuticsDisponible
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncRésiliéMucopolysaccharidose III | Syndrome de Sanfilippo | MPS IIIA | Sanfilippo AÉtats-Unis, Espagne, Australie
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Arizona State UniversityWashington State UniversityInscription sur invitationPrévenir les troubles de la parole et du langage chez les enfants atteints de galactosémie classiqueTroubles du langage chez les enfants | Galactosémie classique | Troubles de la parole chez les enfantsÉtats-Unis
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.Actif, ne recrute pasSyndrome de chasseurÉtats-Unis, Allemagne, Malaisie, Philippines, Thaïlande, République Dominicaine, Serbie, Viêt Nam
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Genzyme, a Sanofi CompanyActif, ne recrute pasMaladie de stockage du glycogène de type II-maladie de PompeÉtats-Unis, France, Japon, Taïwan, Royaume-Uni
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University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateursActif, ne recrute pasDéficit en complexe pyruvate déshydrogénaseÉtats-Unis
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Asklepios Biopharmaceutical, Inc.Actif, ne recrute pas