Terapie sperimentali putative nel trattamento di pazienti con infezione da Ebola nota

Gli Ebolavirus (EBOV) sono membri dei Filoviridae e sono noti principalmente come causa sottostante di gravi febbri emorragiche virali con tassi di mortalità dei casi preoccupanti. Tra il 1994 e oggi, ci sono stati molti focolai di EBOV che hanno colpito principalmente l'Africa centrale, con 2 grandi focolai nel 1995 a Kikwit, nella Repubblica Democratica del Congo (RDC), ea Gulu, in Uganda nel 2000-2001. Tuttavia, l'epidemia dell'Africa occidentale del 2014 supera in modo significativo tutti i precedenti focolai per estensione geografica, numero di pazienti colpiti e interruzione delle attività tipiche della società civile.

Vi è un forte consenso sul fatto che l'elemento più importante necessario per migliorare la sopravvivenza dall'infezione da Ebola sia la fornitura di un supporto emodinamico completo sotto forma di sostituzione aggressiva dei fluidi, capacità di diagnosticare e correggere gravi squilibri metabolici e altri standard di assistenza medica moderna disponibili nella risorsa -ambienti ricchi. Tuttavia, in questo contesto, è stata proposta anche una piccola serie di agenti o interventi sperimentali come presunte strategie antivirali di potenziale utilità nel trattamento di questa infezione. Sfortunatamente, i dati di fase 1/2 a sostegno della sicurezza e dell'efficacia di questi agenti sono generalmente carenti, e quindi dovrebbe esserci un equilibrio su quale, se del caso, di questi interventi dovrebbe essere utilizzato nel trattamento dell'infezione grave.

In questo studio multicentrico randomizzato, proponiamo un disegno di studio flessibile con frequenti monitoraggi intermedi per facilitare l'eliminazione precoce dei trattamenti con scarse prestazioni e l'introduzione di nuove terapie candidate. Lo studio consente una serie di confronti a coppie di nuovi interventi in un contesto di cure mediche ottimizzate, con l'obiettivo di determinare se uno o più di questi interventi possono migliorare la mortalità rispetto a quella ottenibile attraverso il solo standard di cura ottimizzato (oSOC) . L'endpoint primario di questo studio sarà la mortalità comparativa al giorno 28, con una serie di endpoint secondari che, si spera, genereranno conoscenze generalizzabili sulla sicurezza relativa e sull'attività antivirale di questi interventi aggiuntivi.