リソソーム酸性リパーゼ欠損症の臨床試験
合計342件
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Enzyvant Therapeutics GmBH完了ファーバー病 | ファーバー病 | ファーバー脂肪肉芽腫症 | 酸性セラミダーゼ欠損症 | セラミダーゼ欠損症 | N-ラウリルスフィンゴシンデアシラーゼ欠損症 | ASAH1 変異アメリカ, エジプト, カナダ, イタリア, 七面鳥, アルゼンチン, ドイツ, インド, スウェーデン
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Genzyme, a Sanofi Company完了ポンペ病(遅発性) | 糖原病II型(GSD-II) | 酸性マルターゼ欠損症 | 糖原病 2アメリカ, フランス, オランダ
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Eduardo Ferriolli完了脂肪酸欠乏症 | 栄養不足 | ビタミンE欠乏症 | セレン欠乏症 | 加齢に伴う免疫不全 | 施設化;禁止されていないアタッチメントブラジル
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもったΑ-マンノシダーゼ B 欠乏症 | リソソーム アルファ B マンノシドーシス | Α-マンノシダーゼ欠乏症インド, スリランカ, ドイツ
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Bina Nusantara UniversityMaastricht University; Yayasan Rumah Sakit Islam (YARSI) University; Universitas Kristen Indonesia完了
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The University of Hong KongQueen Mary Hospital, Hong Kongまだ募集していませんサラセミア | 葉酸欠乏性貧血
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University of California, DavisUniversity of California, San Francisco; Ethiopian Public Health Institute; Nutrition International完了
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Genzyme, a Sanofi Company完了ポンペ病 | 糖原病II型(GSD II) | 酸性マルターゼ欠損症アメリカ, ベルギー, デンマーク, フランス, ドイツ, オランダ, イギリス
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SingHealth Polyclinics完了ビタミンD欠乏症 | 秋 | ビタミンB12欠乏症 | 葉酸欠乏症 | 筋力 | 高ホモシステイン血症シンガポール
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University of California, DavisUniversity of California, San Francisco; University of Rhode Island; Ethiopian Public Health Institute と他の協力者招待による登録
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者完了
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Sanofi募集酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 (ASMD)フランス
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Cornell UniversityCenters for Disease Control and Prevention; Arogyavaram Medical Centre積極的、募集していない
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Cornell UniversityCenters for Disease Control and Prevention; St. John's Research Institute; Arogyavaram Medical...積極的、募集していない
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Loulou Foundation積極的、募集していない
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SEAMEO Regional Centre for Food and NutritionLondon School of Hygiene and Tropical Medicine; University College, London; University of Sheffield と他の協力者募集原虫感染症 | 出生時体重 | 体重の増加 | ビタミンA欠乏症 | 葉酸欠乏症 | 亜鉛欠乏症 | 小児発達 | サルモネラ感染症 | 貧血、鉄欠乏 | 脂肪酸欠乏症 | 生年月日 | B12欠乏ビタミン | ミネラル不足 | 大腸菌感染症 | 赤痢菌感染症 | アミノ酸欠乏症 | 寄生虫の蔓延インドネシア
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Genzyme, a Sanofi Company完了糖原病II型(GSD-II) | ポンペ病(遅発性) | 糖新生 II型 | 酸性マルターゼ欠損症 (AMD)アメリカ, フランス, カナダ, オランダ, オーストラリア
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institutes of Health Clinical Center (CC); National Cancer Institute (NCI); UCLA@@@Duke... と他の協力者完了ADA-SCID | アデノシンデアミナーゼ欠損症アメリカ
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc完了長鎖脂肪酸酸化障害 (LC-FAOD) | 超長鎖アシルCoAデヒドロゲナーゼ(VLCAD)欠損症 | 三機能性タンパク質 (TFP) 欠乏症 | カルニチン パルミトイルトランスフェラーゼ (CPT II) 欠損症 | 長鎖 3-ヒドロキシ-アシル-CoA デヒドロゲナーゼ (LCHAD) 欠損症アメリカ, イギリス
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Nutrition Institute, SloveniaNational Institute of Public Health, Slovenia; University Medical Centre Ljubljana完了甲状腺疾患 | 鉄欠乏症 | ビタミンD欠乏症 | 栄養状態 | ビタミンB12欠乏症 | 葉酸欠乏症 | ダイエット | 栄養不足 | 微量栄養素欠乏症スロベニア
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Spark Therapeutics積極的、募集していないリソソーム蓄積症 | 糖原病II型 | 糖原病2型 | ポンペ病(遅発性) | ポンペ病 | LOPD | 酸性マルターゼ欠損症アメリカ, カナダ, オランダ, フランス, デンマーク, ドイツ, イタリア, イギリス
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Spark Therapeutics完了リソソーム蓄積症 | 糖原病2型 | ポンペ病(遅発性) | ポンペ病 | LOPD | 酸性マルターゼ欠損症アメリカ, イタリア, イギリス, オランダ, フランス, ドイツ
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Genzyme, a Sanofi Company終了しました糖原病 2 | 糖原病II型(GSD II) | 酸性マルターゼ欠損症 | ポンペ病(乳児期発症)アメリカ, 台湾, ドイツ
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Genzyme, a Sanofi Company完了糖新生 2 酸性マルターゼ欠損症 | ポンペ病(遅発性) | 糖原病II型(GSD II)アメリカ, オランダ, イギリス, ドイツ
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Washington University School of MedicineUniversity of California, Davis; Universidad San Francisco de Quito; Pan American Health Organization完了
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Medical University of Vienna完了
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University GhentInstitut de Recherche en Sciences de la Sante, Burkina Faso; Addis Ababa University; Arba Minch...募集
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Genzyme, a Sanofi Company募集
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University Medical Centre Ljubljana完了
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University of California, DavisPenn State University; University of Ghana; Newcastle University; Helen Keller International完了
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Takeda と他の協力者招待による登録ムコ多糖症Ⅱ型 | ファブリー病 | ニーマン・ピック病、C型 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | 異染性白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | 脳腱黄色腫症 | ムコ多糖症ⅣA | GM1 ガングリオシドーシス | ムコ多糖症VII | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | セロイド リポフスチン症、神経細胞、2 | ムコ多糖症Ⅲ-Bアメリカ
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University of California, DavisPenn State University; University of Ghana; Newcastle University; Helen Keller International積極的、募集していない鉄欠乏症 | 貧血 | ビタミンA欠乏症 | ビタミンB12欠乏症 | 葉酸欠乏症 | 亜鉛欠乏症ガーナ
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Genzyme, a Sanofi Company募集ゴーシェ病 | セレブロシドリピドーシス症候群 | グルコセレブロシダーゼ欠損症 | グルコシルセラミド β-グルコシダーゼ欠乏症ハンガリー, クロアチア, アメリカ, オーストラリア, ベルギー, ブラジル, ブルガリア, カナダ, デンマーク, ドイツ, ギリシャ, 香港, インド, インドネシア, イタリア, ヨルダン, 大韓民国, クウェート, レバノン, マレーシア, パキスタン, フィリピン, ポーランド, サウジアラビア, シンガポール, スロバキア, 台湾, タイ, イギリス, ベトナム, アルゼンチン, チェコ, ドミニカ共和国, エジプト, フランス, イスラエル, 日本, リトアニア, オランダ, ペルー, ポルトガル, ルーマニア, ロシア連邦, セルビア, ... もっと
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West Kazakhstan Medical University募集オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ビオチニダーゼ欠損症 | シトルリン血症 | グルタル酸血症Ⅱ型 | アルギニノコハク酸尿症 | メープルシロップ尿症 | 原発性カルニチン欠乏症 | ホモシスチン尿症 | カルニチン パルミトイルトランスフェラーゼ II 欠損症 | アルギナーゼ欠損症 | 超長鎖アシルCoA脱水素酵素欠損症 | 長鎖 3-ヒドロキシアシル-CoA デヒドロゲナーゼ欠損症 | N-アセチルグルタミン酸合成酵素欠損症 | 中鎖アシルCoA脱水素酵素欠損症 | チロシン血症 | イソ吉草酸血症 | カルニチン-アシルカルニチン トランスロカーゼ欠損症 | グルタル酸血症I型 | プロピオン酸/メチルマロン酸血症 | カルバモイルリン酸シンテターゼ I 欠損症 | 非ケトン性高グリシン血... およびその他の条件カザフスタン