심부전 및 신장 기능 장애에 대한 임상 시험

파브리병

스페인, 미국, 일본, 호주, 프랑스, 포르투갈

골수이형성 증후군 | 만성림프구성백혈병 | 빈혈, 재생불량 | 급성 골수성 백혈병 | 만성 골수성 백혈병 | 골수증식성 장애 | 호지킨병 | 림프성 백혈병 | 악성 림프종

미국

골수이형성 증후군 | 백혈병 | 골수증식성 장애 | 다발성 골수종 | 비호지킨 림프종 | 만성림프구성백혈병 | 만성 골수성 백혈병 | 재생 불량성 빈혈 | 호지킨병

미국

여포 림프종 | 급성 골수성 백혈병 | 다발성 골수종 | 호지킨 림프종 | 림프형질세포림프종 | 급성 백혈병 | 골수 형성 이상 증후군 | 만성 골수성 백혈병 | 전림프구성 백혈병 | 형질 세포 백혈병 | 골수 부전 증후군 | 버킷 림프종 | 급성 림프구성 백혈병/림프종 | 재발성 다발성 골수종 | 재발성 T 세포 림프종 | 변연부 B세포 림프종 | 이중표현형/미분화/전림프구성 백혈병 | MRD 양성 백혈병 | 자연살해세포 악성종양 | 재발성 만성 림프 구성 백혈병 | 외투세포 림프종 | 대세포 림프종 | 재발성 소림프구성 림프종 | 골수 증식성 신생물/골수 섬유증 | 무형성증의 백혈병 또는 MDS

미국

위암 | 간세포 암 | 췌장암 | 식도암 | 십이지장암 | 식도위접합암 | 암 관련 혈전증 | 바터암 팽대부 | 악성 위장관 기질 종양 | 담도암(담관암종, 담낭암)

대한민국

고혈압 | 진성 당뇨병 | 당뇨병 | 암 | 혈압 | 고콜레스테롤혈증 | 비소세포폐암 | 머리와 목의 암 | 간암 | 암, 유방암 | 췌장암 | 암 대장 | 전립선암 | 식도암 | 암, 자궁내막 | CVD - 심혈관 질환 | 암, 신장 세포 | 암 난소

미국

파킨슨병 | 다계통 위축 | 신경성 기립성 저혈압 | REM 수면 행동 장애 | 순수 자율신경 장애 | 루이체를 동반한 치매 | 시누클레이노병증 환자 | 샤이드래거병

대한민국, 미국, 아르헨티나, 스페인

육종 | 림프종 | 자궁 경부암 | 백혈병 | 위암 | 유방암 | 두경부암 | 다발성 골수종 | 대장암 | 췌장암 | 식도암 | 난소 암 | 폐암 | 전립선암 | 뇌암 | 방광암 | 자궁내막암 | 갑상선 암 | 신장암 | 간담도암

미국

간염 | 담낭염 | 복수 | 췌장염 | 요로결석증 | 담관염 | 문맥 고혈압 | 담석증 | 수신증 | 복부 대동맥 | 비정상적인 자궁 출혈 | 난소 비틀림 | 둔기 복부 외상 | 난소 종괴

도미니카 공화국

AML | MDS | CLL | 모두 | CML Chronic Phase, Accelerated Phase, or Blast Crisis | RELAPSED NON-HODGKIN'S OR HODGKIN'S LYMPHOMA | APLASTIC ANEMIA | 다발성 골수종 | MYELOPROLIFERATIVE DISORDER (P Vera, CMML, ET)

급성 골수성 백혈병 | 진성적혈구증가증 | 다발성 골수종 | 골수 섬유증 | 급성 백혈병 | 만성 골수성 백혈병 | 재생 불량성 빈혈 | 골수증식성 장애 | 호지킨병 | 악성 림프종 | 림프구성 백혈병

미국

루푸스 신염 | 전신성 홍반성 루푸스(SLE) | 신경정신과 전신성 홍반성 루푸스

미국

우울증 | 흑색종 | 간질 | 림프종 | 다발성 경화증 | 신장암 | 자궁 경부암 | 진성 당뇨병 | 백혈병 | 유방암 | 만성 신장 질환 | 만성 폐쇄성 폐질환 | 파킨슨 병 | 전신성 홍반성 루푸스 | 다발성 골수종 | B형 간염 | 불명증 | 대장암 | HIV/에이즈 | 췌장암 | 건선 | 천식 | 자궁내막증 | 난소 암 | 혈전성 혈소판감소성 자반증 | 폐암 | 양극성 장애 | 체강 질병 | 크론병 | 전립선암 | 주사 | 낭포성 섬유증 | 궤양성 대장염 | 겸상 적혈구 빈혈 | 루푸스 신염 | 특발성 혈소판감소성 자반병 | 근염 | 피부암 | 뒤시엔 근이영양증 | 대장 암 | 건선성 관절염 | 쇼그렌 증후군 | 다낭성 신장 질환 | 근긴장성 이영양증 | 탈모증 원형 | 척추 근육 위축 | 강직성 척추염 | 유전성 출혈성 모세혈관확장증 | 안면견갑상완 근이영양증 그리고 다른 조건

미국

췌장암 | 호지킨 림프종 | 린치 증후군 | 결절성 경화증 | 판코니빈혈 | AML | 비호지킨 림프종 | 가족성 선종성 용종증 | 급성 백혈병 | 네보이드 기저 세포 암종 증후군 | 신경 섬유종증 유형 1 | 신경 모세포종 | 망막모세포종 | MDS | 횡문근육종 | 폰 히펠-린다우병 | 부신피질 암종 | 신경섬유종증 II형 | 선천성 각화증 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 제2형 다발성내분비선종양 | 요점 | 제1형 다발성내분비선종양 | 맥락막 신경총 암종 | 카니 컴플렉스 | 포이츠-예거스 증후군 | 유전성 유방암 및 난소암 | 체질 불일치 복구 결핍 증후군 | 리-프라우메니 증후군 | BAP1 종양 소인 증후군 | DICER1 증후군 | PTEN 과오종 종양 증후군 | 크롬... 그리고 다른 조건

미국

다낭성 난소 증후군 | 자궁내막증 | 자궁외 임신 | 조기 난소 부전 | 여성 불임 내분비 | 여성 불임 | 섬유종 | 난관염 | Hydrosalpinx | 배란 장애로 인한 여성 불임 | 난관 기원의 여성 불임 | 난관 차단으로 인한 여성 불임 | 난관 폐쇄로 인한 여성 불임 | 여성 불임 - 자궁경부/질 | 선천성 자궁 기형 | 감염 자궁 | 기타 기원의 여성 불임

레바논

국소 분절성 사구체 경화증 | 면역글로불린 A 신병증 | 최소 변화 질병 | 알포트 증후군 | IgA 혈관염

미국, 이탈리아, 네덜란드, 폴란드, 스페인, 영국, 독일, 스웨덴

만성골수단구성백혈병 | 판코니빈혈 | 소아 급성 적백혈병(M6) | 소아 급성 거핵구성 백혈병(M7) | 소아 급성 단구성 백혈병(M5a) | 소아 급성 단구성 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 소아 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 소아 급성 골수성 백혈병(M1) | 소아 급성 골수단구성 백혈병(M4) | 소아 골수이형성 증후군 | 속발성 골수이형성 증후군 | 드 노보 골수이형성 증후군 | 난치성 빈혈 | 과도한 모세포를 동반한 난치성 빈혈 | 변형 중 과도한 모세포를 동반한 난치성 빈혈 | 소아 급성 최소 분화 골수성 백혈병(M0) | 치료되지 않은 소아기 급성 골수성 백혈병 및... 그리고 다른 조건

미국

파킨슨 병 | 중증 근무력증 | 척수 손상 | 다계통 위축 | 진행성 핵상 마비 | 필수 떨림 | 알츠하이머병 | 미만성 레비소체병 | 약물 유발 파킨슨병

미국

림프종 | 급성 골수성 백혈병 | 골수이형성 증후군 | 만성림프구성백혈병 | 만성 골수성 백혈병 | 급성림프구성백혈병 | 재생 불량성 빈혈 | 호지킨병 | 이중 표현형 백혈병 | 형질 세포 신생물

미국

간 질환 | 심장 질환 | 심부전 | 뇌졸중 | 뇌혈관 장애 | 간질 | 통증 | 다발성 경화증 | 고혈압 | 비만 | 당뇨병 | 암 | 관절염 | 골관절염 | 류마티스 관절염 | 파킨슨병 | 편두통 | 간염 | 심방세동 | 천식 | 자궁내막증 | 백치 | 섬유근육통 | 체강 질병 | 습진 | PCOS | 척추염 | 골다공증 | 에이즈 | 낭포성 섬유증 | 겸상 적혈구 질환 | 경찰 | CKD | 화농땀샘염 | 긴 COVID | IBD | 신경 장애 | 홍반성 루푸스 | 고혈압 | 보조기구 | IBS | ME/CFS | POTS - 자세 기립성 빈맥 증후군 | 심장병 만성 | MND(운동신경세포질환)

영국

심장 질환 | 뇌졸중 | 림프종 | 다발성 경화증 | 신장 질환 | 당뇨병 | 백혈병 | 연령 관련 황반 변성 | 암 | 관절염 | 정신 분열증 | 갑상선 질환 | 파킨슨병 | 간염 | 혈관염 | 건선 | 천식 | 아밀로이드증 | 섬유근육통 | 그레이브스병 | 알츠하이머병 | 체강 질병 | 경화증 | 크론병 | ALS | 중증 근무력증 | 낭포성 섬유증 | 궤양성 대장염 | 겸상 적혈구 질환 | 드라벳 증후군 | 아토피 피부염 | 백반증 | 화농땀샘염 | 자가 면역 간염 | 베타-지중해혈증 | COPD | 탈모증 원형 | 자폐성 | 강직성 척추염 | ITP | 경피증 | 베체트병 | 알레르기 | 심상성 천포창 | 알파-갈 증후군 | DMD | 루푸스 또는 SLE

미국

유아기의 일반화 동맥 석회화 | 상염색체 열성 저인산혈증 구루병 Type2

미국

조혈 및 림프 세포 신생물 | 급성 골수성 백혈병 | 호지킨 림프종 | 골수 섬유증 | 급성 림프구성 백혈병 | 만성림프구성백혈병 | 비호지킨 림프종 | 골수 형성 이상 증후군 | 형질 세포 골수종 | 재생 불량성 빈혈 | 골수 증식성 신생물 | 만성 골수성 백혈병, BCR-ABL1 양성

미국

Pseudoxanthoma Elasticum | 유아기의 일반화된 동맥 석회화 | 상염색체 열성 저인산혈증 구루병

독일

겸상 적혈구 질환 | 판코니빈혈 | 헐러 증후군 | 만성 육아종증 | 심한 선천성 호중구 감소증 | 혈구탐식림프조직구증 | 비스코트-알드리치 증후군 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 심한 재생 불량성 빈혈 | 글란츠만 혈소판무력증 | 슈와크만-다이아몬드 증후군 | 지중해 빈혈 전공 | 백혈구 부착 결핍 | 각화증-선천성 | 체디악-히가시 증후군

미국

다발성 골수종 | 만성림프구성백혈병 | 골수 형성 이상 증후군 | 급성림프구성백혈병 | 급성 골수성 백혈병 | 만성 골수성 백혈병 | 재생 불량성 빈혈 | 비호지킨 림프종 | 호지킨병

미국

악성 고형 신생물 | 신장 세포 암종 | 간세포 암 | 전이성 피부 흑색종 | 절제 불가능한 피부 흑색종 | 폐 비소세포 암종 | 요로상피암 | 3기 신세포암 AJCC v8 | IV기 신세포암 AJCC v8 | 재발성 두경부 편평 세포 암종 | 임상 3기 피부 흑색종 AJCC v8 | 식도암 | 전이성 요로상피암 | 임상 병기 IIB 피부 흑색종 AJCC v8 | 임상 병기 IIC 피부 흑색종 AJCC v8 | 위식도 접합부 선암종 | 전이성 대장암 | 4기 대장암 AJCC v8 | 임상 IV기 피부 흑색종 AJCC v8 | 임상 II기 식도 편평 세포 암종 AJCC v8 | 임상 3기 식도 편평 세포 암종 AJCC... 그리고 다른 조건

미국

투명 세포 신장 세포 암종 | 자궁 경부암 | 위암 | 식도암 | 난소 암 | 나팔관암 | 고형종양 | 두경부의 편평 세포 암종 | 방광암 | 피부암 | 삼중 음성 유방암 | 고급 고형 종양 | 원발성 복막암 | 자궁내막암 | 메르켈 세포 암종 | 피부 흑색종 | 점막 흑색종 | 고형 종양, 성인 | 기저 세포 암 | 흉막 중피종 | 피부 편평 세포 암종 | 절제 불가능한 고형 종양 | 상피성 난소 암종 | 말단 흑색종 | MSI-H 고형 악성 종양 | MSI-H 암 | 위식도 접합부(GEJ) 암 | 비소세포폐암 편평 | 비소세포폐암 | 종양 돌연변이 부담이 높은 암 | 대장암(MSI-H) | DMMR 고형 악성 종양 | DMMR 암 | 췌장 선암종(MSI-H)

미국, 호주, 대한민국, 캐나다

육종 | 림프종 | 신장암 | 골수이형성 증후군 | 백혈병 | 호중구감소증 | 신경 모세포종 | 다발성 골수종 및 형질 세포 신생물 | 골수이형성/골수증식성 신생물

미국

림프종 | 급성 골수성 백혈병 | 백혈병 | 혈우병 A | 혈우병 B | 혈우병 | 다발성 골수종 | 골수 형성 이상 증후군 | 골수 이식 | MDS | 재생 불량성 빈혈 | 출혈 장애 | 다발성 골수종 | 다발성 골수종 | 백혈병, 급성 골수성 | 골수성 백혈병, 급성 | 혈우병 | 혈우병 Bs | 혈액 질환 감염

중국

다발성 골수종 | 비호지킨 림프종 | 골수 섬유증 | 만성림프구성백혈병 | 빈혈, 재생불량 | 급성림프구성백혈병 | 급성 골수성 백혈병 | 만성 골수성 백혈병 | 골수이형성증 | 혈색소뇨증, 발작성 | 호지킨병

미국

Pseudoxanthoma Elasticum | 동맥 석회화 | 유전자 돌연변이 | 엑토뉴클레오타이드 파이로포스파타아제/포스포디에스테라아제1 결핍 | 상염색체 열성 저인산혈증 구루병 2형

흑색종 | 육종 | 신생물 | 림프종 | 신장 세포 암종 | 급성 골수성 백혈병 | 골수이형성 증후군 | 백혈병 | 유방암 | 소세포 폐암 | 다발성 골수종 | 호지킨 림프종 | 비호지킨 림프종 | 비소세포폐암 | 골육종 | 교모세포종 다형 | 전이성 유방암 | 갑상선 암 | 혈액학적 신생물 | 비뇨생식기

미국

림프종 | 다발성 골수종 | 호지킨 림프종 | 골수 섬유증 | 비호지킨 림프종 | 만성 골수성 백혈병 | 혈액 악성종양 | 재생 불량성 빈혈 | 골수이형성 증후군(MDS) | 급성 골수성 백혈병(AML) | 골수 이식 거부 | 급성 림프구성 백혈병(ALL), 성인

폐렴 | 부패 | 섬망 상태 | 착란 | 고관절 통증 만성 | 저산소증 | 허리 통증 | 구토 | 복통 | 설사 | 기침 | 천식 | 가슴 통증 | 목 통증 | 열 | 봉와직염 | 졸도 | 두통 | 심부정맥 혈전증 | 정맥혈전색전증 | 연조직 감염 | 번성 실패 | COPD | 폐 색전증 | 호흡곤란 | 다리 통증 | 정신 상태 변화 | 전해질 대사 이상 | 약점 | 단백질-칼로리 영양 실조

미국

다발성 골수종 | 호지킨 림프종 | 비호지킨 림프종 | 골수 형성 이상 증후군 | 만성 림프구성 백혈병(CLL) | 심한 재생 불량성 빈혈 | 급성 골수성 백혈병(AML) | 급성림프구성백혈병(ALL) | 만성 골수성 백혈병(CML)

미국

심부전 | 뇌졸중 | 간질 | 다발성 경화증 | 비만 | 당뇨병 | 만성 폐쇄성 폐질환 | 골관절염 | 류마티스 관절염 | 파킨슨병 | 말초 동맥 질환 | 염증성 장 질환 | 근위축성 측삭 경화증 | 건선 | 천식 | 근이영양증 | 섬유근육통 | 알츠하이머병 | 폐암 | 수면 무호흡증 | 습진 | 크론병 | 뇌종양 | 두통 | 골다공증 | 낭포성 섬유증 | 수막염 | 근염 | 척수 손상 | 운동 실조증 | 피부근염 | 다발근염 | 신경피부증후군 | 만성 염증 | 선천성 심장 질환 | 거대 세포 동맥염 | 류마티스성 다발근통 | 청소년 특발성 관절염 | 건선성 관절염 | 긴장형 두통 | 탈모증 | 통풍 | 불안정 협심증 | 만성 간 질환 | 뇌동맥류 | 길랭-바레 증후군 | 머리 부상 | 강직성 척추염 | 군집성 두통 | 홍반성 루푸스 | 고혈압 | 수두증 | 요추 디스크 질환 | 부정맥 | 벨마비 | 경... 그리고 다른 조건

미국

흑색종 | 육종 | 신생물 | 신장 신생물 | 자궁경부 신생물 | 골수이형성 증후군 | 고환 신 생물 | 유방 신생물 | 두경부 신생물 | 폐 신생물 | 혈액학적 신생물 | 다발성 골수종 | 간 신생물 | 췌장 신생물 | 뇌 신생물 | 난소 신생물 | 직장 신생물 | 자궁내막 신생물 | 피부 신생물 | 담도 신생물 | 위 신생물 | 전립선 신생물 | 결장 신생물 | 방광 신생물 | 항문 신생물

미국

유아기의 일반화 동맥 석회화 | 상염색체 열성 저인산혈증 구루병 | 엑토뉴클레오타이드 파이로포스파타아제/포스포디에스테라아제1 결핍 | ATP 결합 카세트 서브패밀리 C 구성원 6 결핍

신장암 | 유방암 | 위암 | 대장암 | 췌장암 | 폐암 | 전립선암 | 다발성 골수종 및 형질 세포 신생물

육종 | 암 | 유방 신생물 | 신생물 전이 | 췌장 신생물 | 췌장암 | 췌장 선암종 | 골암 | 악성 신경교종 | 뼈 전이 | 췌장암 | 신장암 | 난치성 비호지킨 림프종 | 뼈 신생물 | 신생물, 유방 | 난치성 암 | 난치성 신생물 | 내성 암 | 뼈의 신생물 | 폐의 신생물 | 신생물, 대장 | 췌장 신생물 | 악성종양 | 여러 악성종양 | 급성 T 세포 백혈병 림프종

미국, 벨기에, 캐나다, 스페인, 프랑스, 네덜란드, 포르투갈

림프종 | 신장암 | 골수이형성 증후군 | 백혈병 | 고환 생식 세포 종양 | 유방암 | 만성 골수증식성 장애 | 난소 암 | 임신성 융모성 종양 | 신경 모세포종 | 다발성 골수종 및 형질 세포 신생물

미국

육종 | 통증 | 림프종 | 신장암 | 골수이형성 증후군 | 백혈병 | 만성 골수증식성 장애 | 난소 암 | 신경 모세포종 | 다발성 골수종 및 형질 세포 신생물 | 구강 합병증 | 골수이형성/골수증식성 신생물

미국

육종 | 림프종 | 신장암 | 골수이형성 증후군 | 백혈병 | 고환 생식 세포 종양 | 유방암 | 만성 골수증식성 장애 | 난소 암 | 임신성 융모성 종양 | 신경 모세포종 | 다발성 골수종 및 형질 세포 신생물

미국

우울증 | HIV 감염 | 고혈압 | 비만 | 진성 당뇨병 | 허리 통증 | 요실금 | 과민성 대장 증후군 | 불명증 | 천식 | 불안 | 정맥 두염 | 어깨 통증 | 알레르기 성 비염 | 요로 감염 | 질염 | 활액낭염 | 고지혈증 | 식도 역류 | 양성 전립선 비대증 | 골다공증(노인) | 증상이 있는 폐경

미국

자가면역질환 | 전신성 홍반성 루푸스 | 전신 경화증 | 루푸스 신염 | 현미경적 다발혈관염 | 항호중구 세포질항체 관련 혈관염 | 쇼그렌 증후군 | 특발성 염증성 근병증 | 육아종성 다발혈관염

중국

Pseudoxanthoma Elasticum | 유아기의 일반화 동맥 석회화 | 상염색체 열성 저인산혈증 구루병 | 엑토뉴클레오타이드 파이로포스파타아제/포스포디에스테라아제1 결핍 | ATP 결합 카세트 서브패밀리 C 구성원 6 결핍

미국, 영국, 스페인

골수이형성 증후군 | 다발성 골수종 | 호지킨 림프종 | 비호지킨 림프종 | 급성 림프구성 백혈병 | 만성림프구성백혈병 | 급성 골수성 백혈병 | 만성 골수성 백혈병 | 소림프구성림프종 | 발작성 야간혈색소뇨증 | 심한 재생 불량성 빈혈 | 골수 증식 증후군 | 큰 과립구성 백혈병

미국

조혈 및 림프 세포 신생물 | 급성 골수성 백혈병 | 골수이형성 증후군 | 골수성 백혈병 | 진성적혈구증가증 | 본태성혈소판증 | 호지킨 림프종 | 골수 섬유증 | 만성골수단구성백혈병 | 급성 림프구성 백혈병 | 만성림프구성백혈병 | 비호지킨 림프종 | 형질 세포 골수종 | 재생 불량성 빈혈 | 소림프구성림프종 | 골수성 신생물

미국

중증 근무력증 | 시신경 척수염 | 자가 면역 질환 | 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증 | 램버트 이튼 근무력증 증후군 | 소뇌 변성 | 강직한 사람 증후군 | 간대성 근간대성 증후군 | 신경학적 자가면역질환 | 자가 이식 자가면역 | 다발성 경화증 이식 | MS 줄기세포 이식 | 다발성 경화증 줄기 세포 이식 | 신경학적 자가면역 질환에 대한 HCT | CIDP 이식 | 중증 근무력증 이식 | 자가면역 신경계 장애 | 중추 신경계 혈관염 | 라스무센 아급성 뇌염

미국