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리소좀 산성 리파아제 결핍증에 대한 임상 시험
총 342 건
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional de la... 그리고 다른 협력자들모병선천성 부신 과형성 | 혈우병 A | 혈우병 B | 점액다당증 I | 뮤코다당증 II | 낭포성 섬유증 | 알파 1-항트립신 결핍증 | 겸상 적혈구 질환 | 판코니빈혈 | 만성 육아종증 | 윌슨병 | 심한 선천성 호중구 감소증 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 점액다당증 VI | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 비스코트-알드리치 증후군 | 프로피온산혈증 | 부신백질이영양증 | 글리코겐 축적병 | 이색성 백질이영양증 | 크리글러-나자르 증후군 | 갈락토스혈증 | 폼페병 | 슈와크만-다이아몬드 증후군 | 선천성 갑상선기능저하증 | 알파-지중해혈증 | 바이오티니다제 결핍 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 체디악-히가시 증후군 | 카테콜아민성 다형성 심실성 빈맥 | 시스틴증 | X연관 저인산혈증 그리고 다른 조건벨기에
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc모병OTC 결핍미국, 포르투갈, 호주, 이탈리아, 스페인, 영국, 일본, 캐나다, 독일, 프랑스, 아르헨티나, 네덜란드, 브라질
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Arcturus Therapeutics, Inc.모집하지 않고 적극적으로오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증미국
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Medical University of Vienna완전한
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc완전한
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Second Affiliated Hospital of Nanchang UniversityPeking University First Hospital알려지지 않은
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Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdPeking University First Hospital; China Medical University, China; Fudan University; Chinese... 그리고 다른 협력자들알려지지 않은
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Translate Bio, Inc.빼는오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증
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Tufts UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)완전한심장 질환 | 심혈관 질환 | 고호모시스테인혈증
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Bangkok Metropolitan Administration Medical College...완전한심혈관 질환 | 고호모시스테인혈증
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)종료됨시트룰린혈증 | 아르기니노숙신산뇨증 | 고아르기닌혈증 | 오르니틴 카르바모일전이효소 결핍증 | Carbamoyl-Phosphate Synthase I 결핍증 | N-아세틸글루타메이트 합성효소 결핍증미국
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...모병점액다당증 I | 뮤코다당증 II | 점액다당증 VI | 뮤코다당증 III | 점액다당증 IV | 점액다당증 VII | 다중 설파타제 결핍증 | 뮤코다당증 IX프랑스
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc종료됨
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Radboud University Medical Center완전한
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Francisco Javier Martínez Noguera완전한염증 반응 | 산소 결핍 | 산화 스트레스 | 산-염기 불균형 | 대사 장애 | 근손실 | 힘 | 전해질 교란 | 변화, 체중 | 지방질 변화스페인
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Duke University완전한혈색소병증 | 지중해빈혈 | 리소좀 축적병 | 면역결핍 | 대사의 선천적 오류 | 겸상 적혈구 | 비악성 장애 | 선천성 골수 부전미국
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CENTOGENE GmbH Rostock빼는
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Centre Hospitalier Universitaire DijonCentre Hospitalier Universitaire Saint Pierre완전한
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Passage Bio, Inc.모집하지 않고 적극적으로GM1 강글리오시드증 | GM1 강글리오시드증, 유형 I | GM1 강글리오시드증, 유형 2 | 베타-갈락토시다아제-1(GLB1) 결핍미국, 캐나다, 영국, 칠면조, 브라질
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Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbH완전한내피 기능 장애 | 고호모시스테인혈증 | 고혈압 등급 I, 하위 그룹 "경계선"(WHO)독일
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University of California, San Francisco모병
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University Medical Center GroningenUMC Utrecht; University of Oxford; Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam... 그리고 다른 협력자들완전한
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Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research Network; Office...완전한
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Andrea GropmanChildren's National Research Institute완전한오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증
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PTC Therapeutics완전한
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Homology Medicines, Inc종료됨
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanBioMarin Pharmaceutical알려지지 않은PAH 결핍 | Pku 페닐케톤뇨증
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Greenwood Genetic Center완전한갈락토시알리도증 | 시알리드증 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 알파 만노시다증 | 베타 만노시다증 | 점액지질증 II | 점액지질증 III | 쉰들러병미국
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metaX Institut fuer Diatetik GmbHBirmingham Children's Hospital완전한
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LMU KlinikumSeventh Framework Programme; NBIA Alliance모병뇌 철 축적을 동반한 신경변성(NBIA) | 판토텐산 키나제 관련 신경변성(PKAN) | 아세룰로플라스민혈증 | 베타-프로펠러 단백질 관련 신경변성(BPAN) | 미토콘드리아 막 단백질 관련 신경변성(MPAN) | 지방산 수산화효소 관련 신경변성(FAHN) | 쿠포 라켑 증후군 | 신경페리티노병증 | 우드하우스 사카티 증후군 | COASY 단백질 관련 신경변성(CoPAN) | PLA2G6 관련 신경변성(PLAN)캐나다, 체코, 독일, 이탈리아, 네덜란드, 폴란드, 세르비아, 스페인
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Barcelona Institute for Global Health완전한주의 결핍 과잉 행동 장애 | 아동 행동 문제 | 지방산 결핍
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)완전한
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Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbH종료됨페닐알라닌 하이드록실라제 결핍
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Universidade Estadual de Londrina완전한심혈관 질환 | 혈액 투석 | 만성 신부전 | 요독증 | 고호모시스테인혈증브라질