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X-연관 소뇌 운동실조에 대한 임상 시험
총 1816 건
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Novo Nordisk A/S완전한선천성 출혈 장애 | 억제제가 있는 혈우병 A | 억제제가 있는 혈우병 B | 혈우병 A | 혈우병 B | 환자의 친척/간병인스페인, 캐나다, 영국
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Novo Nordisk A/S완전한
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Cytonet GmbH & Co. KG완전한오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 우레아 순환 장애 | 시트룰린혈증 | 카르바모일포스페이트 합성효소 I 결핍증독일
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Mario Negri Institute for Pharmacological Research종료됨
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota완전한월만병 | 부신백질이영양증 | 이색성 백질이영양증 | 산필리포 증후군 | GM1 강글리오시드증 | 구형 세포 백질이영양증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | I 세포 질병미국
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...모병후궁병증 | Emery Dreifuss 근이영양증 2 | LMNA 관련 선천성 근이영양증 | 확장성 심근병증-1A프랑스
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University Health Network, TorontoUniversity of Colorado, Denver; Mayo Clinic; Icahn School of Medicine at Mount Sinai; Alberta... 그리고 다른 협력자들모병
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The University of Queensland모병폐 섬유증 | 선천성 각화증 | 텔로미어 단축 | 텔로미어 질병호주
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Canadian Fabry Research ConsortiumNova Scotia Health Authority모병
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Caroline Michaela KistorpRigshospitalet, Denmark; Amicus Therapeutics모집하지 않고 적극적으로
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Spark Therapeutics완전한혈액 질환 | 유전되는 혈액 응고 장애 | 응고 단백질 장애 | 출혈성 장애 | 유전병, 선천적 | 유전 질환, X-연관 | 유전자 치료 | 혈액 응고 장애 | 유전자 전달 | 아데노 관련 바이러스(AAV) | 인자 VIII(FVIII) | 인자 VIII(FVIII) 결핍 | 인자 VIII(FVIII) 유전자 | 인자 VIII(FVIII) 단백질 | 재조합체 | 벡터 | 억제제미국
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University Hospital Erlangen완전한
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Ospedale San DonatoAmicus Therapeutics; Institute of Biomedicine and Molecular Immunology - CNR완전한
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Cooperative International Neuromuscular Research...Carolinas Medical Center lead study site완전한베커 근이영양증 | 지대근이영양증, 유형 2A(칼페인-3 결핍) | 지대근이영양증, 유형 2B(미요시 근병증, 디스페린 결핍증) | 지대근이영양증, 유형 2I(FKRP 결핍)미국
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Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...모병
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Sanofi모병파브리병이탈리아, 미국, 오스트리아, 중국, 체코, 덴마크, 프랑스, 독일, 그리스, 일본, 대한민국, 네덜란드, 노르웨이, 스페인, 대만, 칠면조, 영국, 캐나다, 폴란드
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CENTOGENE GmbH Rostock완전한파브리병 | 앤더슨-파브리병 | 파브리병아르헨티나, 벨기에, 크로아티아, 체코, 덴마크, 프랑스, 독일, 영국
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General University Hospital, PragueCharles University, Czech Republic; Amicus Therapeutics; Klinické centrum ISCARE알려지지 않은
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)종료됨시트룰린혈증 | 아르기니노숙신산뇨증 | 고아르기닌혈증 | 오르니틴 카르바모일전이효소 결핍증 | Carbamoyl-Phosphate Synthase I 결핍증 | N-아세틸글루타메이트 합성효소 결핍증미국
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanSanofi알려지지 않은파브리병, 심장 변형
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Cedars-Sinai Medical CenterNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... 그리고 다른 협력자들알려지지 않은
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota완전한뮤코다당증 | 헐러 증후군 | 스핑고지질증 | 과산화소체 장애 | 크라베병 | 부신백질이영양증(ALD) | 헌터 증후군 | 교활한 증후군 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 알파 만노시다증 | 이색성 백질이영양증(MLD) | 마로토-라미 증후군미국
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University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer Research완전한공통 변수 면역결핍 | 중증 복합 면역결핍 | 겸상 적혈구 질환 | 헐러 증후군 | 만성 육아종증 | 지중해빈혈 | 비스코트-알드리치 증후군 | 부신백질이영양증 | X-연관 림프증식성 질환 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 골수부전증후군 | 혈구탐식림프조직구증 | 만노시다증 | 신생아의 후천성 호중구 감소증 | 빈혈용혈제 취득 | 후천성 혈소판 감소증미국
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Anagnostou, Evdokia, M.D.The Hospital for Sick Children; Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Alberta Health... 그리고 다른 협력자들아직 모집하지 않음불안 장애 | 범불안 장애 | 불안 | 결절성 경화증 | ADHD | 신경 발달 장애 | 자폐 스펙트럼 장애 | 취약 X 증후군 | 사회적 불안 | 사회 불안 장애 | 광장 공포증 | 투렛 증후군 | 틱 장애 | 자폐성 | ADHD 주로 부주의한 유형 | ADHD - 복합형 | ADHD, 주로 과잉 행동 - 충동 | 어린이의 뚜렛 증후군 | 청소년기의 투렛 증후군 | 일반화된 불안 | 분리 불안 | 22Q11 삭제 증후군 | 임시 틱 장애 | 2011년 22월 삭제 | 불특정 불안 장애 | 기타 명시된 불안 장애캐나다
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Universidade do PortoHospital da Luz, Lisboa; Hospital Pedro Hispano; Centro Hospitalar de Leiria; Centro Hospitalar... 그리고 다른 협력자들모병
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Merve Kurt모병
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Columbia UniversityMuscular Dystrophy Association; Stevens Institute of Technology완전한
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University Children's Hospital, Zurich완전한페닐케톤뇨증 | OTC 결핍 | 대사의 선천적 오류 | 우레아 순환 장애 | 메이플 시럽 소변 질환 | 메틸말론산혈증 | 아미노산병증 | 환자 보고 결과 측정스위스