Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Zoek klinische onderzoeken naar: Sanfilippo A

Totaal 493441 resultaten

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...

Nog niet aan het werven

Onderzoek naar cannabidiol bij het Sanfilippo-syndroom

Mucopolysaccharidose III | Sanfilippo-syndroom

Verenigde Staten
Denali Therapeutics Inc.

Werving

Onderzoek naar DNL126 bij pediatrische deelnemers met mucopolysaccharidose type IIIA (Sanfilippo-syndroom type A)

Mucopolysaccharidose Type IIIA

Verenigde Staten
Phoenix Nest
Aparito Ltd.; Vaincres Les Maladies Lysosomales; Association Sanfilippo Sud

Nog niet aan het werven

Natuurhistorisch onderzoek van deelnemers met het Sanfilippo-syndroom Type IIIC (MPSIIIC)

Sanfilippo-syndroom type C

Verenigde Staten, Frankrijk
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...
Team Sanfilippo

Werving

De natuurlijke geschiedenisstudie van patiënten met de ziekte van Sanfilippo (MPS3)

Sanfilippo-syndroom | MPS3

Verenigde Staten
Sanguine Biosciences
Denali Therapeutics Inc.

Werving

Een natuurhistorisch onderzoek naar biomarkers en klinische resultaten bij mucopolysaccharidose type IIIA (MPS IIIA; Sanfilippo-syndroom)

Mucopolysaccharidose III-A

Verenigde Staten
Samsung Medical Center

Nog niet aan het werven

Observationeel onderzoek naar natuurlijke historie van MPS IIIa in SMC

Sanfilippo-syndroom A
Mario Negri Institute for Pharmacological Research
Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori, Milano; Humanitas Hospital, Italy

Werving

Onderzoek naar trabectedine in combinatie met pioglitazon bij patiënten met myxoïde liposarcomen met stabiele ziekte na T alleen. (TRABEPIO)

Liposarcoom, Myxoid | Liposarcoom, gededifferentieerd | Liposarcoom, ronde cel

Italië
Humanitas Clinical and Research Center

Werving

Diastolische disfunctiebeoordeling bij ernstig zieke patiënten (DYNAMIC)

Kritieke ziekte | Mechanische beademingscomplicatie | Mislukking van het spenen | Diastolisch hartfalen | Diastolische dysfunctie

Italië
Italian Sarcoma Group
PharmaMar

Werving

Proef bij patiënten met gemetastaseerd of lokaal gevorderd leiomyosarcoom (ISG-ARTICLE)

Wekedelensarcoom | Leiomyosarcoom van de eierstok

Italië
Washington University School of Medicine
Massachusetts General Hospital; Ontario Clinical Oncology Group (OCOG); St. Luke...

Werving

Chronische veneuze trombose: verlichting met aanvullende kathetergestuurde therapie (het C-TRACT-onderzoek) (C-TRACT)

Diepveneuze trombose | Posttrombotisch syndroom | Veneuze insufficiëntie | Veneuze beenzweer | Veneuze stase | Veneuze reflux

Verenigde Staten
Joanne Kurtzberg, MD
The Marcus Foundation

Werving

UCB-transplantatie van erfelijke stofwisselingsziekten met toediening van intrathecale van UCB afgeleide oligodendrocytachtige cellen (DUOC-01)

Mucopolysaccharidose II | Hersenziekten, metabolisch, aangeboren | Adrenoleukodystrofie | Batten-ziekte | Leukodystrofie, metachromatisch | Leukodystrofie, bolvormige cel | Alfa-mannosidose | Tay-Sachs ziekte | Ziekte van Pelizaeus-Merzbacher | Ziekte van Sandhoff | Ziekte van Neimann Pick | Sanfilippo Mucopolysaccharidosen

Verenigde Staten
Phoenix Nest
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Aanmelden op uitnodiging

Een natuurhistorisch onderzoek naar het Sanfilippo-syndroom type D (MPSIIID)

Sanfilippo-syndroom type D

Verenigde Staten
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...
Swedish Orphan Biovitrum; Cure Sanfilippo Foundation

Voltooid

Open-label studie van Anakinra in MPS III

Mucopolysaccharidose III

Verenigde Staten
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Aanmelden op uitnodiging

Een langdurige follow-upstudie van patiënten met MPS IIIA behandeld met ABO-102

Mucopolysaccharidose III-A

Verenigde Staten, Australië, Spanje
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Actief, niet wervend

Fase I/II/III klinische proef met genoverdracht van scAAV9.U1a.hSGSH

Mucopolysaccharidose III | Sanfilippo-syndroom | MPS IIIA | Sanfilippo A

Verenigde Staten, Australië, Spanje
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Beëindigd

Onderzoek naar genoverdracht van ABO-102 bij patiënten met midden- en gevorderde fasen van de ziekte van MPS IIIA

Mucopolysaccharidose III | Sanfilippo-syndroom | MPS IIIA | Sanfilippo A

Verenigde Staten, Spanje, Australië
Albert Einstein College of Medicine
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... en andere medewerkers

Aanmelden op uitnodiging

ScreenPlus: een uitgebreid, flexibel screeningprogramma voor pasgeborenen met meerdere aandoeningen (ScreenPlus)

Mucopolysaccharidose II | De ziekte van Fabry | Niemann-Pick-ziekte, type C | Mucopolysaccharidose VI | Lysosomale zure lipase-deficiëntie | Metachromatische leukodystrofie | De ziekte van Gaucher | Cerebrotendineuze xanthomatose | Mucopolysaccharidose IV A | GM1 gangliosidose | Mucopolysaccharidose VII | Zure... en andere voorwaarden

Verenigde Staten
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Beëindigd

Fase I/II pilotstudie van gemengd chimerisme voor de behandeling van erfelijke stofwisselingsstoornissen

Niemann-Pick-ziekte | Alfa-mannosidose | Tay-Sachs ziekte | Ziekte van Sandhoff | Metachromatische leukodystrofie (MLD) | Syndroom van Hurler-Scheie | Syndroom van Hurler (MPS I) | Hunter-syndroom (MPS II) | Sanfilippo-syndroom (MPS III) | Ziekte van Krabbe (globoïde leukodystrofie) | Adrenoleukodystrofie... en andere voorwaarden

Verenigde Staten
CENTOGENE GmbH Rostock

Ingetrokken

Biomarker voor de ziekte van Sanfilippo Type A-B-C-D (BioSanfilippo) (BioSanfilippo)

Ontwikkelingsachterstand | Geestelijke achterstand

Duitsland, Indië, Sri Lanka, Egypte
Allievex Corporation

Actief, niet wervend

Een onderzoek naar uitbreiding van de behandeling van mucopolysaccharidose type IIIB

Mucopolysaccharidose Type IIIB | MPS III B

Duitsland, Verenigde Staten, Kalkoen, Verenigd Koninkrijk, Colombia, Spanje, Taiwan
Allievex Corporation

Actief, niet wervend

Een prospectief natuurhistorisch onderzoek naar mucopolysaccharidose type IIIB (MPS IIIB)

Mucopolysaccharidose Type IIIB

Verenigde Staten, Duitsland, Spanje, Argentinië, Australië, Brazilië, Colombia, Taiwan, Kalkoen
Abeona Therapeutics, Inc

Beëindigd

Een langetermijnvervolgonderzoek van patiënten met MPS IIIB behandeld met ABO-101

Mucopolysaccharidose III-B

Verenigde Staten, Duitsland, Frankrijk
Abeona Therapeutics, Inc

Beëindigd

Gene Transfer Clinical Trial voor Mucopolysaccharidose (MPS) IIIB (MPSIIIB)

Mucopolysaccharidose Type 3 B

Verenigde Staten, Duitsland, Frankrijk, Spanje
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van langdurige SOBI003-behandeling bij pediatrische MPS IIIA-patiënten te beoordelen

Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Verenigde Staten, Kalkoen
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Een studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van SOBI003 bij pediatrische MPS IIIA-patiënten te beoordelen

Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Verenigde Staten, Duitsland, Kalkoen
LYSOGENE

Actief, niet wervend

Studie van AAVrh10-h.SGSH-gentherapie bij patiënten met mucopolysaccharidose type IIIA (MPS IIIA) (AAVance)

Mucopolysaccharidose Type IIIA

Duitsland, Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Frankrijk, Nederland
Shire

Beëindigd

Uitbreiding van studie HGT-SAN-055 ter evaluatie van de toediening van rhHNS bij patiënten met het Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Sanfilippo-syndroom

Nederland, Verenigd Koninkrijk
Shire

Voltooid

Onderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid, stijgende dosis en dosisfrequentie van rhHNS via een IDDD bij MPS IIIA-patiënten

Mucopolysaccharidose (MPS)

Verenigd Koninkrijk, Nederland
Shire

Voltooid

Een studie van patiënten met het Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Sanfilippo-syndroom type A

Verenigde Staten
Shire

Beëindigd

Een uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid te bepalen voor pediatrische patiënten met de ziekte van MPS type IIIA die deelnamen aan onderzoek HGT-SAN-093.

Sanfilippo-syndroom | Mucopolysaccharidose (MPS)

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Spanje, Duitsland, Frankrijk, Italië, Nederland
Shire

Voltooid

Gerandomiseerde, gecontroleerde, open-label, multicenter, veiligheids- en werkzaamheidsstudie van rhHNS-toediening via een IDDD bij pediatrische patiënten met MPS IIIA-ziekte in een vroeg stadium

Sanfilippo-syndroom

Verenigde Staten, Spanje, Verenigd Koninkrijk, Argentinië, Frankrijk, Duitsland, Italië, Nederland
Shire

Voltooid

Natuurlijke geschiedenisstudie van patiënten met mucopolysaccharidose type IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo-syndroom type B)

Sanfilippo-syndroom type B

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Duitsland
Allievex Corporation

Voltooid

Een behandelingsstudie van mucopolysaccharidose type IIIB (MPS IIIB)

Mucopolysaccharidose Type IIIB | MPS III B

Verenigde Staten, Taiwan, Spanje, Colombia, Duitsland, Verenigd Koninkrijk, Kalkoen
Allievex Corporation

Voltooid

Een studie van mucopolysaccharidose type IIIB (MPS IIIB)

Mucopolysaccharidose Type IIIB | Mucopolysaccharidose Type 3 B | MPS III B | MPS 3B

Verenigde Staten, Spanje, Kalkoen, Taiwan, Australië, Colombia, Duitsland, Verenigd Koninkrijk
UniQure Biopharma B.V.
Institut Pasteur; Venn Life Sciences

Voltooid

Intracerebrale gentherapie bij kinderen met het Sanfilippo type B-syndroom

Sanfilippo-syndroom B

Frankrijk
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... en andere medewerkers

Voltooid

Neurogedragsfenotypes in MPS III

Hurler-syndroom | Sanfilippo-syndroom type A | Sanfilippo-syndroom type B

Verenigde Staten
University of Chicago
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... en andere medewerkers

Voltooid

Lysosomale stapelingsziekte: toezicht op gezondheid, ontwikkeling en functionele resultaten bij kleuters

Ziekte van Krabbe | Mucopolysaccharidose Type II (MPS II) | Mucopolysaccharidose Type I (MPS I) | Mucopolysaccharidose Type III (MPS III) | Mucopolysaccharidose Type VI (MPS VI)

Verenigde Staten
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Voltooid

HSCT voor erfelijke aangeboren fouten met een hoog risico

De ziekte van Wolman | Adrenoleukodystrofie | Metachromatische leukodystrofie | Sanfilippo-syndroom | GM1 gangliosidose | Globoïde celleukodystrofie | Tay-Sachs ziekte | Ziekte van Sandhoff | I-celziekte

Verenigde Staten
Alexion Pharmaceuticals

Beëindigd

Natural History Study om het beloop van ziekteprogressie te karakteriseren bij deelnemers met mucopolysaccharidose type IIIB

MPS IIIB (Sanfilippo B-syndroom)

Spanje, Verenigde Staten, Brazilië, Verenigd Koninkrijk, Portugal, Italië
Alexion Pharmaceuticals

Voltooid

Veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek/werkzaamheid van SBC-103 bij mucopolysaccharidose III, type B (MPS IIIB)

Mucopolysaccharidose IIIB

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Spanje
Alexion Pharmaceuticals

Beëindigd

Een open-labelonderzoek bij eerder bestudeerde SBC-103-behandelingsnaïeve MPS IIIB-proefpersonen om de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek/werkzaamheid van intraveneus toegediende SBC-103 te onderzoeken (CL01-T)

Mucopolysaccharidose III, type B (MPS IIIB) | Sanfilippo B

Verenigd Koninkrijk
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Voltooid

Hematopoëtische stamceltransplantatie met verminderde intensiteit voor lysosomale en peroxisomale aandoeningen met een hoog risico

Lysosomale stapelingsziekte | Peroxisomale aandoening

Verenigde Staten
LYSOGENE

Voltooid

Langdurige follow-up van Sanfilippo Type A-patiënten behandeld met intracerebrale SAF-301-gentherapie

Mucopolysaccharidose Type III A | Ziekte van Sanfilippo Type A

Frankrijk
Alexion Pharmaceuticals

Voltooid

A Retrospective Chart Review of Deceased Patients With Mucopolysaccharidosis Type IIIB

MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)

Spanje, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Verenigde Staten, Brazilië
Alexion Pharmaceuticals

Voltooid

Evaluatie van de integriteit van de bloed-hersenbarrière en structurele afwijkingen bij MPS IIIB-patiënten met behulp van multimodale magnetische resonantiebeeldvorming

MPS IIIB (Sanfilippo B-syndroom)

Verenigd Koninkrijk
Nationwide Children's Hospital
Sanfilippo Children's Research Foundation; The Sanfilippo Research Foundation; The...

Voltooid

Natuurlijke historiestudies van mucopolysaccharidose III

Mucopolysaccharidose Type IIIA | Mucopolysaccharidose Type IIIB

Verenigde Staten
Duke University

Voltooid

Conditionering met verminderde intensiteit voor navelstrengbloedtransplantatie bij pediatrische patiënten met niet-kwaadaardige aandoeningen

Hemoglobinopathieën | Thalassemie | Lysosomale stapelingsziekte | Immunodeficiënties | Aangeboren fouten van het metabolisme | Sikkelcel | Niet-kwaadaardige aandoeningen | Aangeboren mergfalen

Verenigde Staten
Aldagen

Beëindigd

ALD-101 Adjuvante therapie van niet-gerelateerde navelstrengbloedtransfusie (UCBT) bij patiënten met erfelijke stofwisselingsziekten (UCBT-002)

Mucopolysaccharidose | Aangeboren fouten van het metabolisme | Lysosomale opslagstoornissen | Erfelijke stofwisselingsziekten | Peroxisomale stapelingsziekten

Verenigde Staten
LYSOGENE

Voltooid

Intracerebrale gentherapie voor Sanfilippo type A-syndroom

Mucopolysaccharidose Type III A | Ziekte van Sanfilippo Type A

Frankrijk
KidSIM Simulation Program
University of Alabama at Birmingham; Columbia University; University of Southern... en andere medewerkers

Nog niet aan het werven

Evaluatie van het InterFACE-AR-systeem voor hartstilstand: een multicenter, gerandomiseerde gecontroleerde studie (InterFACE-AR)

Hartstilstand | Cardiopulmonale arrestatie

Zoek klinische onderzoeken naar: Sanfilippo A

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritius

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties