- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Clinical Trials on Medfødte stoffskiftefeil in United States
Totalt 3224 resultater
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...Har ikke rekruttert ennåMukopolysakkaridose III | Sanfilippo syndromForente stater
-
Sanguine BiosciencesDenali Therapeutics Inc.RekrutteringMukopolysakkaridose III-AForente stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaFullført
-
AVROBIOAvsluttetGauchers sykdomForente stater, Canada
-
University of California, San DiegoBioMarin PharmaceuticalTilbaketrukketAtferdsmanifestasjoner av Lesch-Nyhans sykdomForente stater
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityIkke lenger tilgjengeligMetakromatisk leukodystrofiForente stater
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtTetrahydrobiopterin mangler | Hyperfenylalaninemi, ikke-fenylketonuriskTyskland, Forente stater
-
PTC TherapeuticsFullførtFenylketonuriSpania, Forente stater, Australia, Tyskland, Storbritannia, Brasil, Danmark, Canada, Frankrike, Georgia, Italia, Mexico, Nederland, Portugal, Tyrkia
-
Amryt PharmaRekrutteringHomozygot familiær hyperkolesterolemiItalia, Forente stater, Argentina, Canada, Frankrike, Hellas, Nederland, Storbritannia
-
Alexion PharmaceuticalsFullførtMukopolysakkaridose IIIBForente stater, Storbritannia, Spania
-
Inozyme PharmaEngage Health Inc.; GACI GlobalFullførtGeneralisert arteriell forkalkning i spedbarnsalderen | Autosomal recessiv hypofosfatemisk rakitt type 2Forente stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Rekruttering
-
St. Jude Children's Research HospitalNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereFullførtGalaktosialidoseForente stater
-
National Eye Institute (NEI)FullførtCystinoseForente stater
-
Aeglea BiotherapeuticsAvsluttetHomocystinuri på grunn av cystationin beta-syntase-mangelForente stater, Storbritannia, Australia
-
Mark BatshawEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnereAvsluttetUreasyklusforstyrrelserForente stater, Canada
-
BioMarin PharmaceuticalAvsluttetSent debuterende Pompes sykdomForente stater, Storbritannia
-
Maria I. NewNational Center for Research Resources (NCRR); Office of Rare Diseases...Fullført21-hydroksylase mangelForente stater, Brasil
-
Stanford UniversityRekruttering
-
Stephanie CherquiPåmelding etter invitasjonCystinoseForente stater
-
Allievex CorporationPåmelding etter invitasjonMPS III BForente stater, Tyskland, Tyrkia, Storbritannia, Colombia
-
ArmaGen, IncFullførtMukopolysakkaridose IForente stater
-
University of Wisconsin, MadisonAvsluttet
-
Cycle Pharmaceuticals Ltd.ParexelFullførtArvelig tyrosinemi, type ISør-Afrika
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtMPS VIForente stater, Australia, Frankrike, Brasil, Tyskland, Portugal, Storbritannia
-
QOL Medical, LLCJohns Hopkins University; Massachusetts General Hospital; Baylor College... og andre samarbeidspartnereFullførtMedfødt sukrase-isomaltase-mangel (CSID)Forente stater
-
Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.FullførtMetabolske sykdommer | Medfødte abnormiteter | Spedbarn, nyfødte, sykdommer | Genetiske sykdommer, medfødte | Dyslipidemier | Metabolisme, medfødte feil | Lipidmetabolismeforstyrrelser | Hyperkolesterolemi | Hyperlipidemier | Hyperlipoproteinemier | Lipidmetabolisme, medfødte feil | Hyperlipoproteinemi type II | Metabolsk... og andre forholdForente stater
-
Savient PharmaceuticalsFullført
-
Duke UniversityFullført
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendePediatrisk pyruvatkinase-mangel | Pediatrisk hemolytisk anemiForente stater, Spania, Danmark, Tyrkia, Nederland, Tsjekkia, Storbritannia, Tyskland, Canada, Sveits
-
Redwood Dermatology SciencesUltragenyx Pharmaceutical IncFullførtSmerte, kronisk | Hypofosfatemi | Hypofosfatemisk rakittForente stater
-
Indiana UniversityFullførtAutosomal dominant hypofosfatemisk rakittForente stater
-
Novartis PharmaceuticalsRekrutteringHeterozygot eller homozygot familiær hyperkolesterolemiNederland, Israel, Ungarn, Italia, Tyskland, Tyrkia, Spania, Forente stater, Frankrike, Norge, Den russiske føderasjonen, Sør-Afrika, Storbritannia, Canada, Sveits, Brasil, Libanon, Slovenia, Polen, Taiwan, Malaysia
-
Diurnal LimitedFullførtMedfødt binyrehyperplasiForente stater
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...FullførtSunn | Medfødt binyrehyperplasiForente stater
-
Baylor College of MedicineFullførtAdrenal hyperplasi, medfødtForente stater
-
Horizon Therapeutics Ireland DACFullført
-
Alexion PharmaceuticalsFullførtLysosomal Acid Lipase-mangel | Cholesterol Ester Storage Disease (CESD) | LAL-mangelFrankrike, Forente stater, Storbritannia, Tsjekkia
-
Alexion PharmaceuticalsAvsluttetLysosomal Acid Lipase-mangelForente stater
-
Children's Mercy Hospital Kansas CityFullførtHypofosfatemisk rakitt, X-Linked DominantForente stater
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtFenylketonuri (PKU)Forente stater
-
University of California, San DiegoCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM); Cystinosis Research...Aktiv, ikke rekrutterende
-
Regeneron PharmaceuticalsSanofiFullførtHeterozygot familiær hyperkolesterolemiStorbritannia, Nederland, Tsjekkisk Republikk, Norge
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtFenylketonuri | HyperfenylalaninemiForente stater
-
Cycle Pharmaceuticals Ltd.ParexelFullførtArvelig tyrosinemi, type ISør-Afrika
-
Travere Therapeutics, Inc.RekrutteringHomocystinuri på grunn av CBS-mangelIrland, Qatar, Forente stater, Storbritannia
-
Alexion PharmaceuticalsFullførtLysosomal Acid Lipase-mangelSpania, Tyskland, Italia, Forente stater, Kroatia, Canada, Den russiske føderasjonen, Danmark, Storbritannia, Belgia, Mexico, Australia, Nederland, Brasil, Tyrkia
-
AlexionFullførtWolman sykdom | Lysosomal Acid Lipase-mangelForente stater, Canada, Storbritannia, Italia, Frankrike
-
National Center for Research Resources (NCRR)FullførtMedfødt binyrehyperplasiForente stater
-
Virginia Commonwealth UniversityHar ikke rekruttert ennåAmyloidose, arveligForente stater