- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Clinical Trials on Brytningsfeil in Brazil
Totalt 143 resultater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvsluttetWilsons sykdom | Ornithine Transcarbamylase mangel | Glykogenlagringssykdom Type IASpania, Storbritannia, Canada, Forente stater, Brasil
-
REGENXBIO Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMukopolysakkaridose type II (MPS II)Forente stater, Brasil
-
ShireFullførtHunters syndromStorbritannia, Forente stater, Brasil
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)FullførtFanconi anemiForente stater, Brasil
-
University of PennsylvaniaPassage Bio, Inc.RekrutteringGM1 GangliosidosisForente stater, Tyrkia, Brasil, Canada, Storbritannia
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtMPS VIForente stater, Australia, Frankrike, Brasil, Tyskland, Portugal, Storbritannia
-
SanofiRegeneron PharmaceuticalsFullførtHyperkolesterolemiSlovenia, Taiwan, Den russiske føderasjonen, Canada, Nederland, Brasil, Danmark, Mexico, Spania, Tyrkia
-
AVROBIOAvsluttetFabrys sykdomForente stater, Australia, Brasil
-
Alexion PharmaceuticalsAvsluttetMPS IIIB (Sanfilippo B-syndrom)Spania, Forente stater, Brasil, Storbritannia, Portugal, Italia
-
Millendo Therapeutics US, Inc.AvsluttetMedfødt binyrehyperplasiSpania, Israel, Frankrike, Brasil, Tsjekkia
-
Amicus TherapeuticsFullførtFabrys sykdomJapan, Taiwan, Tyrkia, Forente stater, Brasil
-
Amicus TherapeuticsAvsluttetFabrys sykdomStorbritannia, Forente stater, Australia, Brasil, Frankrike
-
ShireFullførtMukopolysakkaridose IIForente stater, Storbritannia, Brasil, Tyskland
-
Amicus TherapeuticsFullførtFabrys sykdomForente stater, Australia, Frankrike, Storbritannia, Brasil, Canada
-
Azafaros A.G.Aktiv, ikke rekrutterendeGM1 Gangliosidosis | Tay-Sachs sykdom | Sandhoffs sykdomForente stater, Brasil, Frankrike, Tyskland, Italia, Storbritannia
-
Passage Bio, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeGM1 Gangliosidosis | GM1 Gangliosidosis, Type I | GM1 Gangliosidosis, Type 2 | Beta-galaktosidase-1 (GLB1) mangelForente stater, Canada, Storbritannia, Tyrkia, Brasil
-
Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.FullførtMetabolske sykdommer | Medfødte abnormiteter | Spedbarn, nyfødte, sykdommer | Genetiske sykdommer, medfødte | Dyslipidemier | Metabolisme, medfødte feil | Lipidmetabolismeforstyrrelser | Hyperkolesterolemi | Hyperlipidemier | Hyperlipoproteinemier | Lipidmetabolisme, medfødte feil | Hyperlipoproteinemi type II | Metabolsk... og andre forholdForente stater, Taiwan, Brasil, Canada, Sør-Afrika, Storbritannia, Singapore
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtSphingomyelin LipidoseBrasil, Frankrike, Italia, Forente stater, Tyskland, Storbritannia
-
Allievex CorporationAktiv, ikke rekrutterendeMukopolysakkaridose Type IIIBForente stater, Tyskland, Spania, Argentina, Australia, Brasil, Colombia, Taiwan, Tyrkia
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute...FullførtTidligere behandlet myelodysplastisk syndrom | Fanconi anemi | de Novo myelodysplastisk syndrom | Akutt myeloid leukemi i remisjonForente stater, Brasil
-
Passage Bio, Inc.SuspendertLeukodystrofi, globoidcelleForente stater, Brasil, Nederland, Storbritannia, Canada, Israel
-
Freeline TherapeuticsRekrutteringGauchers sykdom, type 1Spania, Israel, Forente stater, Storbritannia, Brasil, Tyskland, Paraguay
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtSphingomyelin LipidoseForente stater, Belgia, Brasil, Frankrike, Tyskland, Italia, Storbritannia
-
ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMetakromatisk leukodystrofi (MLD)Danmark, Tyskland, Japan, Australia, Frankrike, Brasil, Tsjekkia
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktiv, ikke rekrutterendeGlykogenlagringssykdom Type IAForente stater, Brasil, Canada, Danmark, Tyskland, Italia, Nederland, Spania
-
OrphalanFullførtWilsons sykdomForente stater, Storbritannia, Belgia, Brasil, Danmark, Frankrike, Tyskland, Italia, Polen
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncPRA Health SciencesRekrutteringSly syndrom | Mukopolysakkaridose VII | MPS VII | MPS 7Forente stater, Tyskland, Brasil, Argentina, Frankrike, Nederland, Portugal, Spania, Tyrkia
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendePyruvat Kinase mangelForente stater, Spania, Japan, Canada, Storbritannia, Korea, Republikken, Irland, Thailand, Italia, Tyrkia, Danmark, Brasil, Frankrike, Tyskland, Nederland, Sveits
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCFullførtMukopolysakkaridose I | Scheie syndrom | Hurlers syndrom | Hurler-Scheie syndromForente stater, Canada, Storbritannia, Brasil, Tyskland, Italia, Nederland
-
Alexion PharmaceuticalsFullførtLysosomal Acid Lipase-mangelSpania, Tyskland, Italia, Forente stater, Kroatia, Canada, Den russiske føderasjonen, Danmark, Storbritannia, Belgia, Mexico, Australia, Nederland, Brasil, Tyrkia
-
PfizerFullførtFamiliær amyloid polynevropati | ATTR-PNSverige, Brasil, Tyskland, Argentina, Frankrike, Portugal
-
BioMarin PharmaceuticalAvsluttetMorquio A syndrom | MPS IV A | Mukopolysakkaridose IVAFrankrike, Storbritannia, Taiwan, Forente stater, Argentina, Nederland, Canada, Brasil, Tyskland, Italia
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.FullførtAnemi, hemolytisk | Pyruvat Kinase mangelForente stater, Spania, Sveits, Tyrkia, Tyskland, Frankrike, Storbritannia, Japan, Nederland, Brasil, Canada, Tsjekkia, Danmark, Italia, Korea, Republikken, Thailand
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.RekrutteringHypofosfatasiIsrael, Korea, Republikken, Taiwan, Sverige, Tyskland, Italia, Tyrkia, Kina, Polen, Forente stater, Frankrike, Australia, Thailand, Storbritannia, Mexico, Vietnam, Argentina, Belgia, Brasil, Canada, Spania
-
Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.FullførtMetabolske sykdommer | Medfødte abnormiteter | Spedbarn, nyfødte, sykdommer | Genetiske sykdommer, medfødte | Dyslipidemier | Metabolisme, medfødte feil | Lipidmetabolismeforstyrrelser | Hyperkolesterolemi | Hyperlipidemier | Hyperlipoproteinemier | Lipidmetabolisme, medfødte feil | Hyperlipoproteinemi type II | Metabolsk... og andre forholdForente stater, Canada, Brasil, Taiwan, Singapore, Sør-Afrika, Storbritannia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtFabrys sykdomForente stater, Polen, Nederland, Canada, Argentina, Storbritannia, Norge, Brasil, Tsjekkisk Republikk
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeX-bundet hypofosfatemi | Hypofosfatemisk rakittForente stater, Brasil, Argentina, Canada, Chile, Colombia
-
Minoryx Therapeutics, S.L.RekrutteringCerebral adrenoleukodystrofi (cALD)Forente stater, Brasil, Argentina
-
ActelionFullførtGauchers sykdom type 1Forente stater, Taiwan, Canada, Spania, Australia, Frankrike, Brasil, Ungarn, Tsjekkia, Tyskland, Italia, Nederland, Storbritannia
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.RekrutteringHypofosfatasiItalia, Spania, Israel, Korea, Republikken, Belgia, Tyskland, Forente stater, Kina, Frankrike, Taiwan, Østerrike, Japan, India, Australia, Argentina, Polen, Tyrkia, Brasil, Canada, Thailand, Storbritannia, Slovakia, Tsjekkia
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsFullførtFamiliært Chylomicronemi SyndromeForente stater, Brasil, Canada, Frankrike, Tyskland, Ungarn, Israel, Italia, Nederland, Sør-Afrika, Spania, Storbritannia
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncRekrutteringOTC-mangelForente stater, Portugal, Italia, Spania, Storbritannia, Japan, Canada, Tyskland, Frankrike, Argentina, Nederland, Brasil
-
ShireAvsluttetMetabolske sykdommer | Hjernesykdommer | Sykdommer i sentralnervesystemet | Sykdommer i nervesystemet | Demyeliniserende sykdommer | Genetiske sykdommer, medfødte | Metabolisme, medfødte feil | Lysosomale lagringssykdommer | Lipidmetabolismeforstyrrelser | Sfingolipidoser | Arvelige demyeliniserende sykdommer... og andre forholdForente stater, Danmark, Frankrike, Argentina, Belgia, Brasil, Canada, Tyskland, Japan, Tyrkia
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.RekrutteringMukopolysakkaridose IIForente stater, Tyskland, Spania, Frankrike, Brasil, Argentina, Tyrkia, Storbritannia, Polen, Italia
-
AmgenFullførtAlvorlig familiær hyperkolesterolemiItalia, Tsjekkia, Forente stater, Israel, New Zealand, Sør-Afrika, Frankrike, Spania, Australia, Belgia, Canada, Nederland, Hong Kong, Brasil, Storbritannia, Hellas, Japan, Libanon
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.FullførtGM2 Gangliosidosis | GM1 Gangliosidosis | Tay-Sachs sykdom | Sandhoffs sykdom | Gauchers sykdom, type 2 | AB Variant Gangliosidosis GM2Forente stater, Spania, Tyskland, Italia, Belgia, Brasil, Frankrike, Portugal, Sveits, Storbritannia
-
SanofiRegeneron PharmaceuticalsFullførtHyperkolesterolemiTsjekkia, Frankrike, Danmark, Nederland, Østerrike, Mexico, Spania, Forente stater, Argentina, Brasil, Bulgaria, Canada, Finland, Ungarn, Italia, Libanon, Norge, Polen, Den russiske føderasjonen, Slovenia, Sør-Afrika, Sverige, Taiwan, T...
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtMPS IV AForente stater, Canada, Frankrike, Storbritannia, Taiwan, Argentina, Colombia, Japan, Saudi-Arabia, Nederland, Danmark, Korea, Republikken, Brasil, Tyskland, Portugal, Italia, Qatar
-
AmgenFullførtFamiliær hyperkolesterolemiCanada, Italia, Norge, Belgia, Forente stater, Tyrkia, Australia, Østerrike, Sør-Afrika, Polen, Sveits, Spania, Portugal, Slovenia, Brasil, Den russiske føderasjonen, Ungarn, Storbritannia, Colombia, Tsjekkia, Nederland, Hellas, Malaysia
-
PTC TherapeuticsRekrutteringFenylketonuriForente stater, Tyskland, Spania, Australia, Brasil, Storbritannia, Danmark, Mexico, Portugal, Tyrkia, Canada, Georgia, Italia, Nederland, Japan