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Ensaios clínicos em Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase
Total de 343 resultados
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoSíndrome de Quilomicronemia Familiar | Deficiência de Lipoproteína Lipase | Hiperlipoproteinemia tipo 1Estados Unidos, Canadá, Alemanha, Israel, Itália, África do Sul, Espanha, Reino Unido, Brasil, França, Holanda
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoSíndrome de Quilomicronemia Familiar | Deficiência de Lipoproteína Lipase | Hiperlipoproteinemia tipo 1Canadá
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Fresenius KabiRetiradoDesnutrição | Pediátrico TODOS | Déficit Neurocognitivo | Doença Hepática Associada à Nutrição Parenteral | Deficiência de ácidos graxos essenciais
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University of California, Los AngelesGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation TrustInscrevendo-se por conviteDeficiência de Adenosina Desaminase | Imunodeficiência Combinada Grave (SCID)Estados Unidos, Reino Unido
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Zymenex A/SEuropean CommissionConcluído
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoDistúrbios Metabólicos | Tirosinose | Tirosinemia Hepatorrenal | Deficiência de Fumarilacetoacetase | Deficiência de FahAlemanha, Sri Lanka, Índia
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Zymenex A/SEuropean CommissionDesconhecido
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Ultragenyx Pharmaceutical IncConcluídoDeficiência de ornitina transcarbamilaseEstados Unidos
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Second Affiliated Hospital of Nanchang UniversityPeking University First HospitalDesconhecidoHipertensão | Hiper-homocisteinemiaChina
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Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdPeking University First Hospital; China Medical University, China; Fudan University e outros colaboradoresDesconhecidoHipertensão essencialChina
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Radboud University Medical CenterConcluídoHiper-homocisteinemia leveHolanda
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Medical University of ViennaConcluídoHiperêmese Gravídica | Náusea Grávida | Deficiência de Vitamina CÁustria
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Arcturus Therapeutics, Inc.ConcluídoDeficiência de ornitina transcarbamilaseNova Zelândia
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Translate Bio, Inc.RetiradoDeficiência de ornitina transcarbamilase
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Tufts UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ConcluídoDoenças cardíacas | Doenças cardiovasculares | Hiper-homocisteinemia
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Bangkok Metropolitan Administration Medical College...ConcluídoDoença cardiovascular | Hiper-homocisteinemia
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RescindidoCitrulinemia | Acidúria Argininosuccínica | Hiperargininemia | Deficiência de Ornitina Carbamoiltransferase | Deficiência de carbamoil-fosfato sintase I | Deficiência de N-acetilglutamato sintaseEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRecrutamentoDeficiência OTCEstados Unidos, Portugal, Itália, Espanha, Reino Unido, Japão, Canadá, Alemanha, França, Argentina, Holanda, Brasil
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University College, LondonRecrutamentoDeficiência de ornitina transcarbamilaseReino Unido
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Arcturus Therapeutics, Inc.Ativo, não recrutandoDeficiência de ornitina transcarbamilaseEstados Unidos
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...RecrutamentoMucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Mucopolissacaridose VI | Mucopolissacaridose III | Mucopolissacaridose IV | Mucopolissacaridose VII | Doença por Deficiência Múltipla de Sulfatase | Mucopolissacaridose IXFrança
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Duke UniversityConcluídoHemoglobinopatias | Talassemia | Doença de Armazenamento Lisossomal | Imunodeficiências | Erros Inatos do Metabolismo | Célula falciforme | Distúrbios não malignos | Falhas congênitas da medulaEstados Unidos
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Jasper Therapeutics, Inc.Recrutamento
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Radboud University Medical CenterConcluídoEpilepsia | Dieta Cetogênica | Aumento do ácido láctico no sangue | GLUT1DS1 | Síndrome de Deficiência de GLUT1 | GLUT1DS2Holanda
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Francisco Javier Martínez NogueraConcluídoResposta Inflamatória | Deficiência de Oxigênio | Estresse oxidativo | Desequilíbrio ácido-base | Distúrbio metabólico | Perda muscular | Poder | Distúrbio eletrolítico | Mudança, Peso Corporal | Alterações GordurosasEspanha
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SCP BattistelliConcluído
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoDeficiência de Lipoproteína Lipase | Erro Inato do Metabolismo Lipídico | Arco corneanoAlemanha, Índia, Sri Lanka
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRescindidoDeficiência de ornitina transcarbamilaseEstados Unidos
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Centre Hospitalier Universitaire DijonCentre Hospitalier Universitaire Saint PierreConcluídoLactente, Prematuro, Doenças | Deficiência de Ácido GraxoFrança
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Passage Bio, Inc.Ativo, não recrutandoGangliosidose GM1 | Gangliosidose GM1 Tipo I | Gangliosidose GM1, Tipo 2 | Deficiência de Beta-Galactosidase-1 (GLB1)Estados Unidos, Canadá, Reino Unido, Peru, Brasil
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University of California, San FranciscoRecrutamentoEsfingolipidoses | Deficiência EnzimáticaEstados Unidos
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Zymenex A/SEuropean CommissionConcluídoAlfa ManosidoseTcheca, Alemanha, Noruega, Reino Unido
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Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... e outros colaboradoresConcluídoDoenças Cerebrais Metabólicas Inatas | Deficiência de ornitina transcarbamilase | Distúrbio do Ciclo da UréiaEstados Unidos
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BioMarin PharmaceuticalQuintiles, Inc.ConcluídoDeficiência de tetrahidrobiopterinaChina
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Andrea GropmanChildren's National Research InstituteConcluídoDeficiência de ornitina transcarbamilase
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Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbHConcluídoDisfunção Endotelial | Hiper-homocisteinemia | Hipertensão Grau I, Subgrupo "Borderline" (OMS)Alemanha
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Pamlab, Inc.Clionsky Neuro Systems Inc.DesconhecidoComprometimento cognitivo leveEstados Unidos
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University Medical Center GroningenUMC Utrecht; University of Oxford; Academisch Medisch Centrum - Universiteit van... e outros colaboradoresConcluídoDeficiência de VLCAD | Defeitos de oxidação de ácidos graxosHolanda
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Genzyme, a Sanofi CompanyRescindidoDoença de Fabry | Deficiência de Alfa Galactosidase AEstados Unidos, Áustria, Reino Unido
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Greenwood Genetic CenterConcluídoGalactosialidose | Sialidose | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Alfa Manosidose | Beta manosidose | Mucolipidose II | Mucolipidose III | Doença de SchindlerEstados Unidos
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Rush University Medical CenterAtivo, não recrutandoCâncer de mama | Cancro do ovário | Deficiência de Ácido FólicoEstados Unidos
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LMU KlinikumSeventh Framework Programme; NBIA AllianceRecrutamentoNeurodegeneração com acúmulo de ferro no cérebro (NBIA) | Neurodegeneração associada a pantotenato quinase (PKAN) | Aceruloplasminemia | Neurodegeneração Associada à Proteína Propulsora Beta (BPAN) | Neurodegeneração Associada à Proteína de Membrana Mitocondrial (MPAN) | Neurodegeneração associada... e outras condiçõesCanadá, Tcheca, Alemanha, Itália, Holanda, Polônia, Sérvia, Espanha
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metaX Institut fuer Diatetik GmbHBirmingham Children's HospitalConcluídoFenilcetonúrias | Hiperfenilalaninemia | Deficiência de tetrahidrobiopterinaReino Unido
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Homology Medicines, IncInscrevendo-se por conviteFenilcetonúria | Deficiência de HAPEstados Unidos
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Assiut UniversityConcluídoDisfunção cognitiva | Hipercolesterolemia | Hiper-homocisteinemiaEgito
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ConcluídoCâncer | Mielofibrose | Fibrose pulmonar | Doença de Gaucher | Síndrome de Hermansky-Pudlak (HPS)Estados Unidos
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PTC TherapeuticsConcluídoDeficiência de BH4 | HiperfenilalaninemiaEstados Unidos
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Homology Medicines, IncRescindidoFenilcetonúria | Fenilcetonúrias | Deficiência de HAPEstados Unidos
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Homology Medicines, IncRescindidoFenilcetonúrias | Deficiência de HAPEstados Unidos
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanBioMarin PharmaceuticalDesconhecidoDeficiência de HAP | Pku Fenilcetonúria