- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Sök i kliniska prövningar för: inborn errors
Totalt 15914 resultat
-
The Hospital for Sick ChildrenChildren's Hospital of Philadelphia; Canadian Institutes of Health Research... och andra samarbetspartnersRekryteringIdiopatisk infantil hyperkalcemi - mild formKanada
-
Wuerzburg University HospitalAcademisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA); St George... och andra samarbetspartnersRekryteringFabrys sjukdom | Sällsynta sjukdomar | Hypertrofisk kardiomyopati | Fabrys sjukdom, hjärtvariantTyskland
-
Yale UniversityWilson Disease AssociationRekrytering
-
University of PittsburghRekryteringLysosomala lagringssjukdomar | Leukodystrofi | Niemann-Picks sjukdomar | Battens sjukdom | Gauchers sjukdom | Krabbes sjukdom | Alfa-mannosidos | Osteopetros | Tay-Sachs sjukdom | Pelizaeus-Merzbachers sjukdom | Sandhoffs sjukdom | GM1 Gangliosidoser | MPS I | MPS II | Försvinnande vitsubstanssjukdom | Multipel Sulfatasbristsjukdom och andra villkorFörenta staterna
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekryteringBattens sjukdom | Juvenil Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (CLN3)Förenta staterna
-
Children's Hospital of PhiladelphiaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)RekryteringGenetisk sjukdom | Hyperkalciuri | Idiopatisk infantil hyperkalcemi - mild form | Idiopatisk infantil hyperkalcemi - svår form | Hyperkalcemi, idiopatisk, i spädbarnsåldern | Hyperkalciurisk hyperkalcemiFörenta staterna
-
Emily de los ReyesRekryteringBattens sjukdom | CLN6Förenta staterna
-
Cambridge University Hospitals NHS Foundation TrustMedical Research Council; National Institute for Health Research, United...RekryteringGauchers sjukdom, typ III | Gauchers sjukdom, typ IStorbritannien
-
CENTOGENE GmbH RostockAlnylam PharmaceuticalsRekryteringKardiomyopatier | Polyneuropatier | Transtyretin amyloidos | Transthyretin-relaterad (ATTR) familjär amyloid kardiomyopati | Transthyretin-relaterad (ATTR) familjär amyloid polyneuropatiTyskland, Österrike, Schweiz
-
Yonsei UniversityRekryteringFabrys sjukdomKorea, Republiken av
-
GOIZETBioMarin PharmaceuticalRekrytering
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Rekrytering
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Institute of Mental Health (NIMH)RekryteringPrimär immunbrist | Atopi | Autoinflammation | AutoimmunitetFörenta staterna
-
Duke UniversityRekrytering
-
University Hospital, LilleMinistry of Health, FranceRekryteringDiagnostiserar sjukdom | Peroxisomala störningarFrankrike
-
The University of Texas Health Science Center,...RekryteringLeighs sjukdom | Leighs syndrom | Leighs nekrotiserande encefalopati | Subakut nekrotiserande encefalomyopati | Subakut nekrotiserande encefalomyelopatiFörenta staterna
-
University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Rare Diseases...RekryteringPyruvatdehydrogenaskomplexbristsjukdomFörenta staterna
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute... och andra samarbetspartnersRekryteringMukopolysackaridoser | Leukoencefalopati | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-länkad adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbes sjukdom | Refsums sjukdom | Cadasil | Sjögren-Larssons syndrom | Allan-Herndon-Dudleys syndrom | Vitsubstanssjukdom | GM2 Gangliosidos och andra villkorFörenta staterna
-
Vanderbilt University Medical CenterHarvard UniversityRekryteringAlbright ärftlig osteodystrofi | PseudohypoparatyreosFörenta staterna
-
Travere Therapeutics, Inc.RekryteringHomocystinuri på grund av CBS-bristIrland, Qatar, Förenta staterna, Storbritannien
-
State University of New York at BuffaloEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartnersRekrytering
-
University of ThessalyHar inte rekryterat ännu
-
Children's National Research InstituteBoston Children's HospitalRekryteringStörningar i ureacykelnFörenta staterna
-
Translational Research Center for Medical Innovation...RekryteringNeutral Lipid Storage DiseaseKina, Förenta staterna, Frankrike, Österrike, Tyskland, Italien, Japan, Nederländerna, Storbritannien
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekryteringPropionsyra | Metabolisk sjukdom | Organisk acidemiFörenta staterna
-
Krzysztof BankiewiczNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); University...Rekrytering
-
Mayo ClinicRekryteringCystinuri | Hyperoxaluri | Dent sjukdom | Lowes syndrom | Adenin-fosforibosyltransferasbristFörenta staterna, Kanada, Island, Israel
-
Children's Hospital of PhiladelphiaUniversity of Wisconsin, Madison; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; Pennsylvania...RekryteringAlexanders sjukdomFörenta staterna
-
Fundación Hipercolesterolemia FamiliarInstituto de Salud Carlos III; Fundación Centro Nacional de Investigaciones...Rekrytering
-
Duke UniversityRekryteringVuxen polyglukosan kroppssjukdom | Glykogenlagringssjukdom typ IV | GSD4 | GSD IV | APBDFörenta staterna
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartnersRekryteringGauchers sjukdom typ 1Förenta staterna
-
Shenzhen Second People's HospitalGuangzhou Women and Children's Medical Center; Shenzhen UniversityRekryteringAdrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofiKina
-
Yonsei UniversityRekryteringFabrys sjukdomKorea, Republiken av
-
University of MinnesotaRekryteringInflammation | Oxidativ stress | Gauchers sjukdom typ IFörenta staterna
-
Foundation Fighting BlindnessRekryteringRetinit Pigmentosa | Choroideremi | Usher syndrom | Battens sjukdom | Leber medfödd amauros | Goldmann-Favre syndrom | Kearns-Sayres syndrom | Näthinnesjukdom | Bardet-Biedls syndrom | Stargardts sjukdom | Kondystrofi | Retinoschisis | Achromatopsi | Gyratatrofi | Ögonsjukdomar ärftliga | Bassen-Kornzweigs syndrom | Bästa sjukdomen och andra villkorFörenta staterna
-
National Taiwan University HospitalRekrytering
-
Children's Hospital of PhiladelphiaRekryteringLeukemi | Benmärgssviktsyndrom | Immunbrister | Medfödda metabolismfel | Immunodysregulation Polyendokrinopati Enteropati X-linked SyndromeFörenta staterna
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...RekryteringDiabetes | Hyperlipidemi | LipodystrofiFörenta staterna
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRekryteringMukopolysackaridos II | Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda | Adrenoleukodystrofi | Battens sjukdom | Leukodystrofi, Metakromatisk | Leukodystrofi, Globoidcell | Alfa-mannosidos | Tay-Sachs sjukdom | Pelizaeus-Merzbachers sjukdom | Sandhoffs sjukdom | Neimann Picks sjukdom | Sanfilippo mukopolysackaridoserFörenta staterna
-
Duke UniversityRekryteringHypofosfatasiFörenta staterna
-
Russian Cardiology Research and Production CenterPfizer; AstraZeneca; AmgenRekrytering
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekryteringSicklecellanemi | Svår medfödd neutropeni | Paroxysmal nattlig hemoglobinuri | Glanzmann Thrombasthenia | Shwachman-Diamond Syndrome | Diamond Blackfan Anemia | Transfusionsberoende alfa- eller beta-talassemi | Icke-maligna hematologiska störningarFörenta staterna
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekryteringHurlers syndrom | Sfingolipidoser | Peroxisomala störningar | Metakromatisk leukodystrofi | Alfa-mannosidos | Hunters syndrom | Mukopolysackaridos | Maroteaux Lamys syndrom | Sly syndrom | Fukosidos | Aspartylglucosaminuri | Glykoprotein metaboliska störningar | Recessiva leukodystrofier | Globoid cell leukodystrofi | Niemann-Pick... och andra villkorFörenta staterna
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiMemorial Sloan Kettering Cancer Center; Fred Hutchinson Cancer CenterRekryteringFanconi anemi | Myelodysplastiskt syndrom (MDS) | Akut myelogen leukemi (AML) | Allvarlig märgsviktFörenta staterna
-
Amryt PharmaRekryteringHomozygot familjär hyperkolesterolemiItalien, Förenta staterna, Argentina, Kanada, Frankrike, Grekland, Nederländerna, Storbritannien
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekryteringMedfödda störningar av glykosyleringFörenta staterna
-
Brain-Gut Research GroupRekryteringFruktosintolerans | Funktionella gastrointestinala störningar | LaktosintolerantSchweiz
-
Mayo ClinicRekryteringCystinuri | Primär hyperoxaluri | Dent sjukdom | APRT-bristFörenta staterna
-
University of Texas Southwestern Medical CenterRekryteringGlukostransportör typ 1-bristsyndrom | GLUT1-bristsyndrom | Glukostransportör typ1 (GLUT-1) Brist | GLUT-1-bristsyndromFörenta staterna