Kliniska prövningar sponsrade av Orphan Therapeutics

Totalt 6618 resultat

OrphAI Therapeutics

Rekrytering

En fas 2a-studie av LAM-001 för behandling av PH

Pulmonell hypertoni

Förenta staterna
OrphAI Therapeutics

Avslutad

En studie av LAM-003 hos patienter med akut myeloid leukemi

Akut myeloid leukemi | Onkologi

Förenta staterna
Swedish Orphan Biovitrum
Bioverativ Therapeutics Inc.

Avslutad

Studie av rFVIIIFc för immuntoleransinduktion (ITI) i hemofili A-patienter med inhibitorer som har misslyckats med tidigare ITI-terapier (ReITIrate)

Blödarsjuka A

Irland, Storbritannien, Tyskland, Förenta staterna, Kanada, Slovenien, Sverige
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

Studie för att utvärdera säkerheten, farmakokinetiken och effektiviteten av rekombinant faktor VIII Fc-fusionsprotein (rFVIIIFc) hos tidigare behandlade patienter med svår hemofili A

Svår hemofili A

Förenta staterna, Storbritannien, Spanien, Hong Kong, Israel, Nya Zeeland, Sverige, Australien, Brasilien, Japan, Österrike, Belgien, Italien, Indien, Schweiz, Kanada, Frankrike, Tyskland, Sydafrika
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

Farmakokinetik och säkerhet för rFVIIIFc Tillverkad i 15 000 L (15K) skala (Elevate)

Svår hemofili A

Förenta staterna, Australien, Nya Zeeland
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

Studie för att utvärdera säkerheten, effekten och farmakokinetiken för rekombinant koagulationsfaktor VIII Fc-fusionsprotein (rFVIIIFc) hos tidigare behandlade pediatriska patienter med hemofili A (Kids ALONG)

Blödarsjuka A

Förenta staterna, Polen, Storbritannien, Nederländerna, Sydafrika, Hong Kong, Australien, Irland
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

Studie av rekombinant koagulationsfaktor IX Fc-fusionsprotein, BIIB029, hos tidigare behandlade pediatriska deltagare med hemofili B (Kids B-LONG)

Hemofili B

Förenta staterna, Storbritannien, Sydafrika, Nederländerna, Irland, Australien
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

Fc-faktorer och verkliga hemofili-patientrapporterade resultat (FORWARD)

Blödarsjuka A | Hemofili B

Förenta staterna
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

Studie av rekombinant faktor IX Fc-fusionsprotein (rFIXFc) hos deltagare med hemofili B

Svår hemofili B

Sverige, Förenta staterna, Frankrike, Italien, Ryska Federationen, Storbritannien, Tyskland, Kina, Polen, Japan, Australien, Brasilien, Kanada, Indien, Sydafrika, Hong Kong, Belgien
Point Therapeutics

Avslutad

Studie av Talabostat och Rituximab vid avancerad kronisk lymfatisk leukemi (KLL)

Kronisk lymfatisk leukemi

Förenta staterna
United Therapeutics

Avslutad

Randomiserad fas III-studie av UT-15 hos patienter med primär pulmonell hypertoni

Pulmonell hypertoni

Förenta staterna
Orphan Australia

Avslutad

VSL#3 kontra placebo vid underhåll av remission vid Crohns sjukdom

Crohns sjukdom

Australien
Jupiter Orphan Therapeutics Inc.
National Institute on Aging (NIA)

Avslutad

JOTROL PK, säkerhets- och livsmedelseffektbedömning

Farmakokinetik | Interaktion mellan mat och läkemedel | Säkerhet

Förenta staterna
Orphan Medical

Avslutad

Säkerhet och effekt av Xyrem oral lösning (natriumoxibat) jämfört med placebo hos narkoleptiska patienter

Narkolepsi

Förenta staterna, Kanada, Schweiz
Swedish Orphan Biovitrum

Upphängd

En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Pegcetacoplan hos patienter med förkylningsagglutininsjuka (CAD)

Kall agglutininsjuka

Spanien, Belgien, Norge, Förenta staterna, Japan, Storbritannien, Nederländerna, Kanada, Ungern, Österrike, Finland, Georgien, Tyskland, Italien
Swedish Orphan Biovitrum

Aktiv, inte rekryterande

En studie efter auktorisation för att beskriva säkerheten och effekten av Emapalumab för behandling av pHH hos erfarna kinesiska patienter

Primär hemofagocytisk lymfohistiocytos

Kina
Swedish Orphan Biovitrum

Aktiv, inte rekryterande

En observationell multicenterstudie för att utvärdera användningen och effektiviteten av Doptelet® hos patienter med ITP (ADOPT)

Immun trombocytopeni | ITP

Kroatien, Tjeckien, Tyskland, Italien, Nederländerna, Norge, Spanien, Schweiz, Storbritannien
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

En studie för att utvärdera Emapalumab hos japanska friska volontärer.

Sällsynta sjukdomar

Japan
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

Bioekvivalens för Orfadin 20 mg Jämfört med Orfadin 10 mg kapslar.

Friska

Nederländerna
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

En studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet av Anakinra vid behandling av Stills sjukdom (SJIA och AOSD) (anaSTILLs)

Stills sjukdom, vuxendebut | Stills sjukdom, juvenil-debut

Förenta staterna, Kanada
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

Kineret vid behandling av reumatoid artrit

Reumatoid artrit

Tyskland
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

En icke-interventionell retrospektiv studie av nuvarande behandlingspraxis inom europeisk hemofilivård

Blödarsjuka A | Hemofili B

Frankrike, Tyskland, Italien, Spanien, Sverige, Belgien, Storbritannien
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

Effekt och säkerhet för dosering en gång dagligen jämfört med dosering två gånger dagligen av nitisinon i HT-1 (HT-1)

Ärftlig tyrosinemi, typ I

Belgien, Danmark, Frankrike, Tyskland, Sverige
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

Comparison of rhBSSL With Placebo When Added to Infant Formula or Pasteurized Breast Milk During 4 Weeks of Treatment in Preterm Infants (LAIF)

Prevention of Growth Restriction

Belgien, Frankrike, Tyskland, Ungern, Italien, Polen, Spanien, Sverige, Tjeckien, Ryska Federationen
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

En studie av Palifermin för att minska oral mukosit hos patienter med multipelt myelom

Multipelt myelom

Tyskland
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

Palifermin DDI (Drug Drug Interaction)

Friska volontärer
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

PROMPT - Palifermin för att minska oral mukosit vid PBSC-transplantation

Multipelt myelom | Non-Hodgkins lymfom
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

Bioekvivalens av Orfadin-suspension jämfört med Orfadin-kapslar och effekten av mat på suspensionens biotillgänglighet

Friska volontärer

Nederländerna
Swedish Orphan Biovitrum

Rekrytering

En icke-interventionell, post-marknadsföringsstudie för att beskriva resultatet av Nitisinone-behandling hos HT-1-patienter

Ärftlig tyrosinemi, typ I

Kina
Swedish Orphan Biovitrum

Rekrytering

Utvärdera effektivitet, säkerhet och tolerabilitet, PK och PD av Emapalumab hos barn och vuxna med MAS vid Stills eller SLE (EMERALD)

Systemisk lupus erythematosus | Makrofagaktiveringssyndrom | Fortfarande sjukdom | Sekundär hemofagocytisk lymfohistiocytos | SJIA | AOSD | MAS

Förenta staterna, Belgien, Italien, Nederländerna, Storbritannien, Kina, Frankrike, Spanien, Tjeckien, Kanada, Sverige, Japan, Tyskland, Polen
Swedish Orphan Biovitrum

Aktiv, inte rekryterande

En 48-månaders studie för att utvärdera långtidseffektiviteten av Elocta på ledhälsa (A-MORE)

Blödarsjuka A

Spanien, Tyskland, Tjeckien, Italien, Estland, Finland, Grekland, Nederländerna, Saudiarabien, Slovenien, Sverige, Schweiz, Storbritannien
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

Studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av Emapalumab vid primär hemofagocytisk lymfohistiocytos

Primär hemofagocytisk lymfohistiocytos

Spanien, Förenta staterna, Storbritannien, Tyskland, Italien, Sverige, Kanada, Schweiz
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

Hantering av hälsorelaterad kvalitetsförsämring, inklusive smärta, depression och ångest, hos personer med hemofili A och B (MIND)

Blödarsjuka A | Hemofili B

Sverige, Finland, Danmark
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

Först i mänsklig studie av en anti-IFN gamma monoklonal antikropp hos friska frivilliga

Friska volontärer

Storbritannien
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

En studie för att utvärdera den verkliga användningen och effektiviteten av Elocta och Alprolix hos patienter med hemofili A eller B (PREVENT)

Blödarsjuka A | Hemofili B

Tyskland
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

En studie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av långvarig SOBI003-behandling hos pediatriska MPS IIIA-patienter

Sanfilippo syndrom typ A (MPS IIIA)

Förenta staterna, Kalkon
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

En studie för att bedöma säkerheten och tolerabiliteten för SOBI003 hos pediatriska MPS IIIA-patienter

Sanfilippo syndrom typ A (MPS IIIA)

Förenta staterna, Tyskland, Kalkon
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

En studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet av Anakinra vid behandling av akut giktartrit (anaGO)

Akut giktartrit

Förenta staterna
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

Långtidssäkerhetsstudie av Orfadin-behandling hos HT-1-patienter i standard klinisk vård (OPAL)

Ärftlig tyrosinemi, typ I

Belgien, Danmark, Frankrike, Tyskland, Österrike, Tjeckien, Finland, Ungern, Irland, Italien, Nederländerna, Norge, Polen, Portugal, Spanien, Sverige, Storbritannien
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

Långsiktig säkerhetsstudie av Kineret® hos patienter med systemisk juvenil idiopatisk artrit (SJIA)

Fortfarande sjukdom, juvenil debut

Italien
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

En fas 1 dosökningsstudie för att utvärdera säkerheten och farmakokinetiken (PK) av Palifermin hos patienter med akut leukemi som genomgår HSCT

Leukemi

Förenta staterna
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

Studie för att karakterisera effekten av heparin på paliferminaktivitet

Oral mukosit

Förenta staterna
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

Efficacy and Safety of Bile Salt Stimulated Lipase (BSSL) as Replacement Therapy in Pasteurized Breast Milk for Preterm Infants

Ersättningsterapi hos för tidigt födda barn

Frankrike, Italien
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum; Syntonix Pharmaceuticals, Inc.

Avslutad

Fas I/IIa-studie av FIXFc hos patienter med hemofili B

Hemofili B

Förenta staterna
Swedish Orphan Biovitrum

Rekrytering

Bedömning av makrofagaktiveringssyndrom vid STill's Disease (AMETHYST)

Stills sjukdom, vuxendebut | Makrofagaktiveringssyndrom | Stills sjukdom, juvenil-debut

Förenta staterna, Kanada, Frankrike, Tyskland, Italien, Nederländerna, Spanien
Swedish Orphan Biovitrum

Rekrytering

En verklig effektivitetsstudie av Pegcetacoplan hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) (COMPLETE)

Paroxysmal nattlig hemoglobinuri

Spanien
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

En studie av SEL-212 hos patienter med gikt som är refraktär mot konventionell terapi (DISSOLVE I)

Kronisk gikt

Förenta staterna
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

En studie av SEL-212 hos patienter med gikt som är refraktär mot konventionell terapi II (DISSOLVE II)

Kronisk gikt

Förenta staterna, Serbien, Georgien, Ukraina, Ryska Federationen
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

En studie för att undersöka säkerheten och effektiviteten av Emapalumab, en anti-IFN-gamma mAb hos patienter med systemisk juvenil idiopatisk artrit (sJIA) eller vuxen-debut Still's Disease (AOSD) som utvecklar makrofagaktiveringssyndrom/sekundär HLH (MAS/sHLH)

Artrit, Juvenil | Lymfohistiocytos, hemofagocytisk | Makrofagaktiveringssyndrom | Vuxen debut fortfarande sjukdom

Förenta staterna, Spanien, Storbritannien, Frankrike, Italien
Swedish Orphan Biovitrum

Avslutad

Effekt och säkerhet av Emapalumab och Anakinra för att minska hyperinflammation och andningsbesvär hos patienter med covid-19-infektion.

SARS-CoV-2

Förenta staterna, Italien

Kliniska prövningar sponsrade av Orphan Therapeutics

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser