Klinische onderzoeken gesponsord door Orphan Therapeutics

Totaal 6615 resultaten

OrphAI Therapeutics

Werving

Een fase 2a-studie van LAM-001 voor de behandeling van PH

Pulmonale hypertensie

Verenigde Staten
OrphAI Therapeutics

Voltooid

Een studie van LAM-003 bij patiënten met acute myeloïde leukemie

Acute myeloïde leukemie | Oncologie

Verenigde Staten
Swedish Orphan Biovitrum
Bioverativ Therapeutics Inc.

Voltooid

Studie van rFVIIIFc voor immuuntolerantie-inductie (ITI) bij hemofilie A-patiënten met remmers die bij eerdere ITI-therapieën niet hebben gefaald (ReITIrate)

Hemofilie A

Ierland, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Verenigde Staten, Canada, Slovenië, Zweden
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van recombinant factor VIII Fc Fusion Protein (rFVIIIFc) bij eerder behandelde proefpersonen met ernstige hemofilie A

Ernstige hemofilie A

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Spanje, Hongkong, Israël, Nieuw-Zeeland, Zweden, Australië, Brazilië, Japan, Oostenrijk, België, Italië, Indië, Zwitserland, Canada, Frankrijk, Duitsland, Zuid-Afrika
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Farmacokinetiek en veiligheid van rFVIIIFc Gefabriceerd op een schaal van 15.000 L (15K) (Elevate)

Ernstige hemofilie A

Verenigde Staten, Australië, Nieuw-Zeeland
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van recombinant stollingsfactor VIII Fc Fusion Protein (rFVIIIFc) bij eerder behandelde pediatrische proefpersonen met hemofilie A (Kids ALONG)

Hemofilie A

Verenigde Staten, Polen, Verenigd Koninkrijk, Nederland, Zuid-Afrika, Hongkong, Australië, Ierland
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Studie van recombinante stollingsfactor IX Fc Fusion Protein, BIIB029, bij eerder behandelde pediatrische deelnemers met hemofilie B (Kids B-LONG)

Hemofilie B

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Zuid-Afrika, Nederland, Ierland, Australië
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Beëindigd

Fc-factOren en real-world hemofiliA door patiënten gerapporteerde uitkomsten (FORWARD)

Hemofilie A | Hemofilie B

Verenigde Staten
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Studie van recombinant factor IX Fc Fusion Protein (rFIXFc) bij deelnemers met hemofilie B

Ernstige hemofilie B

Zweden, Verenigde Staten, Frankrijk, Italië, Russische Federatie, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, China, Polen, Japan, Australië, Brazilië, Canada, Indië, Zuid-Afrika, Hongkong, België
Point Therapeutics

Voltooid

Studie van talabostat en rituximab bij gevorderde chronische lymfatische leukemie (CLL)

Chronische lymfatische leukemie

Verenigde Staten
United Therapeutics

Voltooid

Fase III gerandomiseerde studie van UT-15 bij patiënten met primaire pulmonale hypertensie

Pulmonale hypertensie

Verenigde Staten
Orphan Australia

Voltooid

VSL # 3 versus placebo bij handhaving van remissie bij de ziekte van Crohn

Ziekte van Crohn

Australië
Jupiter Orphan Therapeutics Inc.
National Institute on Aging (NIA)

Voltooid

JOTROL PK, veiligheids- en voedseleffectbeoordeling

Farmacokinetiek | Interactie tussen voedsel en medicijnen | Veiligheid

Verenigde Staten
Orphan Medical

Voltooid

Veiligheid en werkzaamheid van Xyrem orale oplossing (natriumoxybaat) in vergelijking met placebo bij narcoleptische patiënten

Narcolepsie

Verenigde Staten, Canada, Zwitserland
Swedish Orphan Biovitrum

Geschorst

Een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Pegcetacoplan bij patiënten met de ziekte van Cold Agglutinin (CAD)

Koude agglutinineziekte

Spanje, België, Noorwegen, Verenigde Staten, Japan, Verenigd Koninkrijk, Nederland, Canada, Hongarije, Oostenrijk, Finland, Georgië, Duitsland, Italië
Swedish Orphan Biovitrum

Actief, niet wervend

Een post-autorisatiestudie om de veiligheid en werkzaamheid van emapalumab voor de behandeling van pHLH bij ervaren Chinese patiënten te beschrijven

Primaire hemofagocytische lymfohistiocytose

China
Swedish Orphan Biovitrum

Actief, niet wervend

Een observationele, multicenter studie om het gebruik en de effectiviteit van Doptelet® bij patiënten met ITP te evalueren (ADOPT)

Immuun Trombocytopenie | ITP

Kroatië, Tsjechië, Duitsland, Italië, Nederland, Noorwegen, Spanje, Zwitserland, Verenigd Koninkrijk
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Een studie om Emapalumab te evalueren bij Japanse gezonde vrijwilligers.

Zeldzame ziekten

Japan
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Bio-equivalentie van Orfadin 20 mg vergeleken met Orfadin 10 mg capsules.

Gezond

Nederland
Swedish Orphan Biovitrum

Beëindigd

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van Anakinra bij de behandeling van de ziekte van Still (SJIA en AOSD) te evalueren (anaSTILLs)

Ziekte van Still, volwassenheid | Ziekte van Still, Juvenile-Onset

Verenigde Staten, Canada
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Kineret bij de behandeling van reumatoïde artritis

Reumatoïde artritis

Duitsland
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Een niet-interventionele retrospectieve studie van de huidige behandelpraktijk in de Europese hemofiliezorg

Hemofilie A | Hemofilie B

Frankrijk, Duitsland, Italië, Spanje, Zweden, België, Verenigd Koninkrijk
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Werkzaamheid en veiligheid van eenmaal daagse dosering vergeleken met tweemaal daagse dosering van nitisinone in HT-1 (HT-1)

Erfelijke tyrosinemie, type I

België, Denemarken, Frankrijk, Duitsland, Zweden
Swedish Orphan Biovitrum

Beëindigd

Comparison of rhBSSL With Placebo When Added to Infant Formula or Pasteurized Breast Milk During 4 Weeks of Treatment in Preterm Infants (LAIF)

Prevention of Growth Restriction

België, Frankrijk, Duitsland, Hongarije, Italië, Polen, Spanje, Zweden, Tsjechische Republiek, Russische Federatie
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Een studie van Palifermin voor de vermindering van orale mucositis bij proefpersonen met multipel myeloom

Multipel myeloom

Duitsland
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Palifermin DDI (geneesmiddel-geneesmiddelinteractie)

Gezonde vrijwilligers
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

PROMPT - Palifermin bij vermindering van orale mucositis bij PBSC-transplantatie

Multipel myeloom | Non-Hodgkin-lymfoom
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Bio-equivalentie van Orfadin-suspensie in vergelijking met Orfadin-capsules en het effect van voedsel op de biologische beschikbaarheid van de suspensie

Gezonde vrijwilligers

Nederland
Swedish Orphan Biovitrum

Werving

Een niet-interventioneel postmarketingonderzoek om de uitkomst van de behandeling met nitisinon bij HT-1-patiënten te beschrijven

Erfelijke tyrosinemie, type I

China
Swedish Orphan Biovitrum

Werving

Evalueer de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid, PK en PD van emapalumab bij kinderen en volwassenen met MAS in Still's of SLE (EMERALD)

Systemische lupus erythematosus | Macrofaag activeringssyndroom | Nog steeds ziekte | Secundaire hemofagocytische lymfohistiocytose | SJIA | AOSD | MAS

Verenigde Staten, België, Italië, Nederland, Verenigd Koninkrijk, China, Frankrijk, Spanje, Tsjechië, Canada, Zweden, Japan, Duitsland, Polen
Swedish Orphan Biovitrum

Actief, niet wervend

Een studie van 48 maanden om de langetermijneffectiviteit van Elocta op de gezondheid van gewrichten te evalueren (A-MORE)

Hemofilie A

Spanje, Duitsland, Tsjechië, Italië, Estland, Finland, Griekenland, Nederland, Saoedi-Arabië, Slovenië, Zweden, Zwitserland, Verenigd Koninkrijk
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Studie ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van emapalumab bij primaire hemofagocytaire lymfohistiocytose

Primaire hemofagocytische lymfohistiocytose

Spanje, Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Italië, Zweden, Canada, Zwitserland
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Beheer van gezondheidsgerelateerde kwaliteitsstoornissen, waaronder pijn, depressie en angst, bij mensen met hemofilie A en B (MIND)

Hemofilie A | Hemofilie B

Zweden, Finland, Denemarken
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Eerste in humane studie van een anti-IFN Gamma monoklonaal antilichaam bij gezonde vrijwilligers

Gezonde vrijwilligers

Verenigd Koninkrijk
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Een studie ter evaluatie van het gebruik en de effectiviteit van Elocta en Alprolix in de praktijk bij patiënten met hemofilie A of B (PREVENT)

Hemofilie A | Hemofilie B

Duitsland
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van langdurige SOBI003-behandeling bij pediatrische MPS IIIA-patiënten te beoordelen

Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Verenigde Staten, Kalkoen
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Een studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van SOBI003 bij pediatrische MPS IIIA-patiënten te beoordelen

Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Verenigde Staten, Duitsland, Kalkoen
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van Anakinra bij de behandeling van acute jichtartritis te evalueren (anaGO)

Acute jichtartritis

Verenigde Staten
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Langetermijnveiligheidsstudie van Orfadin-behandeling bij HT-1-patiënten in standaard klinische zorg (OPAL)

Erfelijke tyrosinemie, type I

België, Denemarken, Frankrijk, Duitsland, Oostenrijk, Tsjechië, Finland, Hongarije, Ierland, Italië, Nederland, Noorwegen, Polen, Portugal, Spanje, Zweden, Verenigd Koninkrijk
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Langetermijnveiligheidsonderzoek van Kineret® bij patiënten met systemische juveniele idiopathische artritis (SJIA)

Stille ziekte, juveniel begin

Italië
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Een fase 1-dosisescalatieonderzoek om de veiligheid en farmacokinetiek (PK) van palifermin te evalueren bij proefpersonen met acute leukemieën die HSCT ondergaan

Leukemie

Verenigde Staten
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Studie om het effect van heparine op de activiteit van Palifermin te karakteriseren

Orale mucositis

Verenigde Staten
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Efficacy and Safety of Bile Salt Stimulated Lipase (BSSL) as Replacement Therapy in Pasteurized Breast Milk for Preterm Infants

Vervangingstherapie bij te vroeg geboren baby's

Frankrijk, Italië
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum; Syntonix Pharmaceuticals, Inc.

Voltooid

Fase I/IIa-studie van FIXFc bij hemofilie B-patiënten

Hemofilie B

Verenigde Staten
Swedish Orphan Biovitrum

Werving

Beoordeling van het macrofaagactiveringssyndroom bij de ziekte van STill (AMETHYST)

Ziekte van Still, volwassenheid | Macrofaag activeringssyndroom | Ziekte van Stills, aanvang op jeugdige leeftijd

Verenigde Staten, Canada, Frankrijk, Duitsland, Italië, Nederland, Spanje
Swedish Orphan Biovitrum

Werving

Een real-world effectiviteitsstudie van Pegcetacoplan bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) (COMPLETE)

Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie

Spanje
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Een studie van SEL-212 bij patiënten met jicht die ongevoelig zijn voor conventionele therapie (DISSOLVE I)

Chronische jicht

Verenigde Staten
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Een studie van SEL-212 bij patiënten met jicht die ongevoelig zijn voor conventionele therapie II (DISSOLVE II)

Chronische jicht

Verenigde Staten, Servië, Georgië, Oekraïne, Russische Federatie
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Een onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van emapalumab, een anti-IFN-gamma-mAb, te onderzoeken bij patiënten met systemische juveniele idiopathische artritis (sJIA) of de ziekte van Still bij volwassenen (AOSD) die het macrofaagactiveringssyndroom/secundaire HLH (MAS/sHLH) ontwikkelen

Artritis, jeugd | Lymfohistiocytose, hemofagocytose | Macrofaag activeringssyndroom | Stille ziekte met aanvang op volwassen leeftijd

Verenigde Staten, Spanje, Verenigd Koninkrijk, Frankrijk, Italië
Swedish Orphan Biovitrum

Beëindigd

Werkzaamheid en veiligheid van Emapalumab en Anakinra bij het verminderen van hyperinflammatie en ademhalingsproblemen bij patiënten met een COVID-19-infectie.

SARS-CoV-2

Verenigde Staten, Italië

Klinische onderzoeken gesponsord door Orphan Therapeutics

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gabon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties