透明细胞肾细胞癌的临床试验

巨细胞动脉炎 | 显微镜下多血管炎 | 结节性多动脉炎 | 高安氏动脉炎 | 嗜酸性肉芽肿伴多血管炎（Churg-Strauss） | 肉芽肿性多血管炎（韦格纳氏）

美国, 加拿大, 火鸡

临床 I 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 临床 IA 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 临床 IB 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 临床 II 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 临床 IIA 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 临床 IIB 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 临床 IIC 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 病理 I 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 病理 IA 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 病理学阶段 IB 皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 病理学 II 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 病理 IIA 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 病理 IIB 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 病理 IIC 期皮肤黑色素瘤...

美国

肾癌 | 乳腺癌 | 多发性骨髓瘤 | 大肠癌 | 前列腺癌 | 非霍奇金淋巴瘤 | 子宫内膜癌 | 甲状腺癌 | 卵巢癌

美国

尼曼匹克病C型

台湾

造血和淋巴细胞肿瘤 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 新生骨髓增生异常综合征 | 成人急性单核细胞白血病 | 成人急性单核细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 成熟的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴微小分化 | 成人急性髓系白血病伴 t(16;16)(p13.1;q22); CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(8;21)； (q22; q22.1); RUNX1-RUNX1T1 | 未成熟的成人急性髓性白血病 | 成人急性粒单核... 及其他条件

美国

先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 新生骨髓增生异常综合征 | 成人急性单核细胞白血病 | 成人急性单核细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 成熟的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴微小分化 | 成人急性髓系白血病伴 t(16;16)(p13.1;q22); CBFB-MYH11 | 未成熟的成人急性髓性白血病 | 成人急性粒单核细胞白血病 | 烷化剂相关的急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 | 成人红白血病 | 成人纯红细胞白血病 | 成人急性嗜碱性白血病 | 成人急性嗜酸性粒细胞白血病 | ... 及其他条件

美国

巨细胞动脉炎 | 显微镜下多血管炎 | 结节性多动脉炎 | 韦格纳肉芽肿 | 大动脉炎 | 嗜酸性肉芽肿性多血管炎 (EGPA) | Churg-Strauss 综合症 (CSS)

美国, 加拿大

骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 继发性急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 难治性贫血 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 转化中原始细胞过多的难治性贫血 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 新发骨髓增生异常综合征

美国

神经纤维瘤 | 1 型神经纤维瘤病 | 恶性周围神经鞘瘤 | 视神经胶质瘤 | 丛状神经纤维瘤

美国

尼曼匹克病，C1 型

美国, 台湾, 英国, 以色列, 西班牙, 巴西, 意大利, 澳大利亚, 火鸡, 沙特阿拉伯, 阿根廷, 波兰, 德国

晚期恶性实体瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性原发性中枢神经系统肿瘤 | Ann Arbor III 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | 复发性儿童中枢神经系统肿瘤 | 复发性儿童非霍奇金淋巴瘤

美国, 波多黎各

幼年型粒单核细胞白血病 | 复发性疾病 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 儿童慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 儿童实体肿瘤 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 费城染色体阴性，BCR-ABL1 阳性慢性粒细胞白血病 | 激波阶段 | 伴有 PML-RARA 的儿童急性早幼粒细胞白血病

美国, 加拿大

宫颈癌 | 外阴癌 | 肛门癌 | 阴道癌 | 口咽癌 | 阴茎癌 | 人乳头瘤病毒感染 | 人乳头瘤病毒

美国

黑色素瘤 | 肾癌 | 睾丸肿瘤 | 头颈肿瘤 | 胃癌 | 前列腺癌 | 多形性胶质母细胞瘤 | 晚期癌症 | 结肠癌 | 肝癌 | 生命尽头 | 不明原因的癌症 | 肺肿瘤 | 直肠癌

淋巴瘤，非霍奇金 | 霍奇金病 | 慢性粒细胞白血病 | 急性髓系白血病 (AML) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 继发性 AML | 幼年型粒单核细胞白血病 (JMML) | 二级 MDS

美国

赫勒综合症 | 鞘脂增多症 | 过氧化物酶体疾病 | 异染性脑白质营养不良 | Α-甘露糖苷贮积症 | 猎人综合症 | 粘多糖贮积症 | Maroteaux Lamy 综合症 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 糖蛋白代谢紊乱 | 隐性脑白质营养不良 | 球形细胞脑白质营养不良 | 尼曼-匹克 B | 尼曼匹克 C 亚型 2 | 鞘磷脂缺乏症 | 肾上腺脑白质营养不良伴脑受累 | 齐薇格综合症 | 新生儿肾上腺脑白质营养不良 | 婴儿 Refsum 病 | 酰基辅酶 A 氧化酶缺乏症 | D-双功能酶缺乏症 | 多功能酶缺乏症 | Α-甲基酰基辅酶 A 外消旋酶缺乏症 | 线粒体神经胃肠脑病 | 严重骨质疏松症 | 轴突球体遗传性白质脑病（HDLS；CSF1R 突变） | 遗传性代谢紊乱

美国

淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 白血病 | 甲型血友病 | 血友病B | 血友病 | 多发性骨髓瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 骨髓移植 | 材料数据表 | 再生障碍性贫血 | 出血性疾病 | 多发性骨髓瘤 | 多发性骨髓瘤 | 白血病，急性髓系 | 骨髓性白血病，急性 | 血友病As | 血友病B | 血液病感染

中国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 恶性实体肿瘤 | 多发性硬化症 | 类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 银屑病 | 系统性硬皮病 | 克罗恩病 | 溃疡性结肠炎 | 皮肌炎 | 银屑病关节炎 | 炎症性肠病 | 自身免疫性疾病 | 干燥综合症

美国, 加拿大

尼曼匹克病，C型

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12)

美国

骨转移性恶性肿瘤 | 软组织外周原始神经外胚层肿瘤 | 肺部转移性恶性肿瘤 | 转移性尤文肉瘤 | 骨髓转移性恶性肿瘤 | 骨转移性外周原始神经外胚层肿瘤

美国, 加拿大, 波多黎各

低级别胶质瘤 | 复发性视觉通路神经胶质瘤 | 难治性视觉通路胶质瘤 | 复发性儿童毛细胞星形细胞瘤 | 复发性神经纤维瘤病 1 型 | 难治性神经纤维瘤病 1 型

美国

巨细胞动脉炎 | 结节性多动脉炎 | 大动脉炎 | 冷球蛋白血症性血管炎 | IgA血管炎 | 科根综合症 | 复发性多软骨炎 | 结节性皮肤多动脉炎 | 中枢神经系统原发性血管炎

英国

生活质量 | 尿失禁 | 绝经 | 沃尔曼病 | 心理健康

火鸡

急性髓性白血病 | 复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 高危骨髓增生异常综合征 | 复发性急性双表型白血病 | 破坏 20% 或更多的骨髓有核细胞 | 复发性高危骨髓增生异常综合征 | 难治性高危骨髓增生异常综合征

美国

主要评估是研究结束时 CDSS 总分相对于基线的变化。 | 次要疗效评估包括：MADRS、PANSS 总分和子量表以及反应率； CGI-S 和 CGI​​-I 比例。 | 安全评估包括：实验室测试异常；酒吧和SAS；身体检查；生命体征；心电图等 | 我们的研究将使用神经安定药简表下的主观幸福感来评估主观副作用。

帕金森综合症 | 老年痴呆症 | 肌萎缩侧索硬化 | 多发性神经病 | 额颞痴呆 | 嗜铬细胞瘤 | 胸主动脉瘤 | 副神经节瘤 | 遗传易感性 | 非缺血性心肌病

急性髓性白血病 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 原始细胞过多的骨髓增生异常综合征 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 复发性混合表型急性白血病 | 难治性混合表型急性白血病 | 混合表型急性白血病

美国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 造血和淋巴系统肿瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 治疗相关的急性髓性白血病 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 缓解期急性淋巴细胞白血病

美国

霍奇金病 | 乳腺恶性肿瘤 | 结肠恶性肿瘤 | 非霍奇金淋巴瘤，滤泡性（结节性） | 支气管和肺部恶性肿瘤 | 继发性肿瘤恶性和性质不明的淋巴结 | 皮肤恶性黑色素瘤 | 小肠恶性肿瘤

巴西

淋巴管瘤病 | 卡波西样淋巴管瘤病 | 淋巴管畸形 | 广泛性淋巴异常 (GLA) | 中枢传导淋巴异常 | 丁香综合症 | Gorham-Stout 病（“消失的骨病”） | 蓝色橡皮泡痣综合症 | 卡波西样血管内皮瘤/簇状血管瘤 | Klippel-Trenaunay 综合症

美国

急性髓系白血病 (AML) | 转移性结直肠癌 (mCRC) | 转移性去势抵抗性前列腺癌 (mCRPC) | 复发/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) | 高危骨髓增生异常综合征 (HR-MDS) | 初诊中高危MDS

美国, 法国, 加拿大, 西班牙, 中国

难治性淋巴瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性淋巴瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性原发性中枢神经系统肿瘤 | 难治性原发性中枢神经系统肿瘤 | 脑干肿瘤 | 松果体区肿瘤 | 复发性视觉通路神经胶质瘤 | 难治性视觉通路胶质瘤

美国

克拉伯病 | 粘多糖贮积症 II 型 (MPS II) | I 型粘多糖贮积症 (MPS I) | 粘多糖贮积症 III 型 (MPS III) | 粘多糖贮积症 VI 型 (MPS VI)

美国

支气管扩张症 | 淋巴管平滑肌瘤病 | 原发性肺动脉高压 | ARDS（急性呼吸窘迫综合征） | COPD（慢性阻塞性肺疾病） | 间质性肺纤维化

大韩民国

慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良和环状铁粒幼细胞

美国

淋巴母细胞淋巴瘤 | 脑部肿瘤 | 淋巴细胞白血病，急性，儿童 | 淋巴细胞白血病 | 白血病，淋巴细胞性，急性 | 白血病，淋巴细胞，急性 | 脑肿瘤，恶性 | 所有，童年 | 白血病，淋巴细胞，急性，费城阳性 | 淋巴细胞白血病，急性 | 白血病，淋巴细胞 | 恶性原发性脑肿瘤 | 脑癌 | 白血病，淋巴细胞，急性，L1 | 白血病，淋巴细胞，急性，L2 | 白血病，淋巴细胞性，急性，L1 | 白血病，淋巴细胞性，急性，L2 | 淋巴细胞白血病，急性，L1 | 淋巴细胞白血病，急性，L2 | 淋巴细胞白血病，急性 | 淋巴细胞白血病，L1 | 淋巴细胞白血病，L2 | 脑癌

美国

急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 原始细胞过多的骨髓增生异常综合征 | IDH2基因突变 | 复发性高危骨髓增生异常综合征 | 难治性高危骨髓增生异常综合征 | 破坏 20-30% 的骨髓有核细胞

美国

平滑肌肉瘤 | 纤维肉瘤 | 脂肪肉瘤 | 血管肉瘤 | 滑膜肉瘤 | 子宫内膜间质肉瘤 | 未分化多形性肉瘤 | 上皮样肉瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 多形性横纹肌肉瘤

中国

林奇综合症 | BRCA1突变 | BRCA2突变 | 家族性胰腺癌 | 遗传性胰腺炎 | 黑斑-杰格斯综合症 | FAMMM - 家族性非典型痣恶性黑色素瘤综合征

意大利

新冠肺炎 | 类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 巨细胞动脉炎 | 干燥综合症 | 中轴型脊柱关节炎

法国

癌症 | 骨髓纤维化 | 肺纤维化 | 戈谢病 | 赫曼斯基-普德拉克综合症 (HPS)

美国

淋巴瘤 | 肾癌 | 乳腺癌 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 黑色素瘤（皮肤）

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓... 及其他条件

美国

难治性恶性实体瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性皮肤黑色素瘤 | 复发性恶性女性生殖系统肿瘤 | 难治性恶性女性生殖系统肿瘤 | 复发性唇和口腔癌 | 复发性恶性内分泌肿瘤 | 复发性恶性男性生殖系统肿瘤 | 复发性恶性间皮瘤 | 多个原发部位的复发性恶性肿瘤 | 复发性恶性口腔肿瘤 | 复发性咽部恶性肿瘤 | 复发性恶性皮肤肿瘤 | 复发性恶性软组织肿瘤 | 复发性恶性甲状腺肿瘤 | 复发性恶性泌尿系统肿瘤 | 难治性皮肤黑色素瘤 | 难治性恶性骨肿瘤 | 难治性恶性内分泌肿瘤 | 难治性恶性男性生殖系统肿瘤 | 难治性恶性间皮瘤 | 多原发部位难治性恶性肿瘤 | 难治性恶性口腔肿瘤 | 难治性恶性咽部肿瘤 | 难治性恶性皮肤肿瘤 | 难治性恶性软组织肿瘤 | 难治性恶性甲状腺肿瘤 | 难治性恶性泌尿系统肿瘤

美国

多发性硬化症 | 脑肿瘤 | 脑癌 | 脑肿瘤 | 神经纤维瘤 | 脑部肿瘤 | 脑转移 | 脑肿瘤，复发 | 中枢神经系统肿瘤 | 听神经瘤 | 中枢神经系统癌症 | 中枢神经系统淋巴瘤 | 脑肿瘤，良性 | 原发性脑肿瘤 | 中枢神经系统转移 | 中枢神经病变 | 多发性硬化症脑损伤 | 原发性脑肿瘤 | 中枢神经系统 (CNS) 病变

美国

尼曼匹克病 C1 型 | 幼年型神经元蜡样脂褐质沉着症 | Smith-Lemli-Opitz 综合症 | 肌酸转运蛋白缺乏症

美国

软骨肉瘤 | 脊索瘤 | 脑膜瘤 | 颅咽管瘤 | 脑膨出 | 感觉神经母细胞瘤 | 垂体瘤 | Rathke裂囊肿

美国

肉瘤 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 转移癌 | 成神经细胞瘤 | 眼内黑色素瘤 | 黑色素瘤（皮肤） | 视网膜母细胞瘤

美国

难治性恶性实体瘤 | 松果体母细胞瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 具有横纹肌样特征的中枢神经系统胚胎性肿瘤 | 中枢神经系统胚胎性肿瘤，未另行说明 | 中枢神经系统神经节细胞瘤 | 具有多层玫瑰花结的胚胎性肿瘤，C19MC-改变 | 原发性中枢神经系统肿瘤 | 复发性儿童中枢神经系统胚胎性肿瘤

美国, 加拿大