Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kliniske forsøg med Thalassemia, Non-transfusional-dependent Thalassemia (NTDT), Myeloplastic Dysplasia (MDS), Other Ane

I alt 38 resultater

Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

En epidemiologisk undersøgelse til vurdering af jernoverbelastning ved hjælp af MR hos patienter med transfusionssiderose (TIMES-undersøgelse)

Thalassæmi, ikke-transfusionsafhængig thalassæmi (NTDT), myeloplastisk dysplasi (MDS), anden anæmi

Australien
EdiGene (GuangZhou) Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

Et sikkerheds- og effektivitetsstudie, der evaluerer ET-01 hos forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi (ET-01)

Transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Kina
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

En undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af Mitapivat hos deltagere med ikke-transfusionsafhængig alfa- eller beta-thalassæmi (α- eller β-NTDT) (ENERGIZE)

Ikke-transfusionsafhængig alfa-thalassæmi | Ikke-transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Spanien, Taiwan, Thailand, Det Forenede Kongerige, Malaysia, Forenede Stater, Holland, Bulgarien, Kalkun, Italien, Canada, Brasilien, Frankrig, Forenede Arabiske Emirater, Danmark, Grækenland, Libanon, Saudi Arabien
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
EdiGene Inc.; The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University; Zunyi...

Aktiv, ikke rekrutterende

Sikkerhed og effektivitetsevaluering af ET-01-transplantation hos personer med transfusionsafhængig β-thalassæmi

Transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Kina
EdiGene (GuangZhou) Inc.
PLA 923 Hospital

Aktiv, ikke rekrutterende

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ET-01-transplantation hos forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi.

Transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Kina
Regeneron Pharmaceuticals

Ikke rekrutterer endnu

En undersøgelse for at teste sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af et antistof, REGN7999, injiceret under huden til behandling af jernoverskud hos voksne deltagere med ikke-transfusionsafhængig β-thalassæmi, ved hjælp af MR-scanninger til at måle jernniveauer i kroppen (FERVENT-1)

Ikke-transfusionsafhængig beta-thalassæmi (NTDT)
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Open-label, multicenterundersøgelse, der vurderer præference for Deferasirox filmovertrukket tablet sammenlignet med dispergerbar tablet (Jupiter)

Ikke-transfusionsafhængig thalassæmi | Transfusionsafhængig thalassæmi

Egypten, Kalkun, Thailand, Libanon, Marokko, Saudi Arabien, Vietnam
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

En undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af Mitapivat hos deltagere med transfusionsafhængig alfa- eller beta-thalassæmi (α- eller β-TDT) (ENERGIZE-T)

Transfusionsafhængig alfa-thalassæmi | Transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Spanien, Taiwan, Thailand, Forenede Stater, Frankrig, Canada, Malaysia, Tyskland, Holland, Bulgarien, Det Forenede Kongerige, Kalkun, Italien, Grækenland, Forenede Arabiske Emirater, Brasilien, Danmark, Libanon, Saudi Arabien
Vifor (International) Inc.
Labcorp Corporation of America Holdings, Inc

Afsluttet

Sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) og foreløbig effektivitet af VIT-2763 i β-thalassæmi (VITHAL)

Beta-thalassæmi | Ikke-transfusionsafhængig thalassæmi

Grækenland, Israel, Italien, Libanon, Thailand
Editas Medicine, Inc.

Rekruttering

EDIT-301 for autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) hos deltagere med transfusionsafhængig beta-thalassæmi (TDT)

Hæmoglobinopatier | Major Thalassæmi | Thalassæmi Intermedia | Transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Forenede Stater, Canada
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
R&D Kanglin Biotech

Rekruttering

Evaluering af sikkerheden og effektiviteten af KL003-celleinjektion ved behandling af transfusionsafhængig β-thalassæmi.

Transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Kina
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Genmedicn Biopharma Ltd.

Rekruttering

En undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af LentiRed-lægemiddelprodukt ved transfusionsafhængig β-thalassæmi [TDT]

Transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Kina
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Genmedicn Biopharma Ltd.

Rekruttering

En undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af GMCN-508A-lægemiddelproduktet hos transfusionsafhængige α-thalassæmi-deltagere

Transfusionsafhængig α-thalassæmi

Kina
Sun Yat-sen University

Rekruttering

Luspatercepts sikkerhed og effektivitet hos kinesiske voksne med transfusionsafhængig β-thalassæmi: en undersøgelse fra den virkelige verden

Major Thalassæmi | Transfusionsafhængig anæmi

Kina
bluebird bio

Aktiv, ikke rekrutterende

Langtidsopfølgning af forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi behandlet med ex vivo genterapi

Transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Forenede Stater, Frankrig, Det Forenede Kongerige, Australien, Thailand, Italien, Tyskland, Grækenland
Sangamo Therapeutics
Sanofi

Afsluttet

En undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ST-400 til behandling af transfusionsafhængig beta-thalassæmi (TDT)

Transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Forenede Stater
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Effekt af Deferasirox på patienter med hjerte-MR T2* < 20 Msek

Beta-thalassæmi-transfusionsafhængig

Italien
Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Ikke rekrutterer endnu

En fase I/II klinisk undersøgelse af KL003-celleinjektionen i β-thalassæmi-hoveddeltagere

Transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Kina
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
Kanglin Biotech

Rekruttering

Sikkerhed og effektivitet af den lentivirale vektor i genterapi af beta-thalassæmipatienter

Transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Kina
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af Deferasirox hos patienter med ikke-transfusionsafhængig thalassæmi (THETIS)

Ikke-transfusionsafhængig thalassæmi

Thailand, Kalkun, Italien, Grækenland, Kina, Det Forenede Kongerige, Libanon, Tunesien
Silence Therapeutics plc

Trukket tilbage

Undersøgelse af patienter med beta-thalassæmi eller myelodysplastisk syndrom for at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af SLN124

Ikke-transfusionsafhængig thalassæmi | Lavrisiko myelodysplastisk syndrom

Det Forenede Kongerige, Bulgarien
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Rekruttering

Vækst- og udviklingsrelaterede resultater hos børn med transfusionsafhængig beta-thalassæmi efter genterapi

Genterapi | Transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Kina
Editas Medicine, Inc.

Ikke rekrutterer endnu

En langsigtet opfølgningsundersøgelse af deltagere med seglcellesygdom eller transfusionsafhængig β-thalassæmi, der modtog EDIT-301

Seglcellesygdom | Hæmoglobinopatier | Transfusionsafhængig beta-thalassæmi
Silence Therapeutics plc

Afsluttet

En undersøgelse undersøger sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetisk og farmakodynamisk respons af SLN124 hos voksne med alfa/beta-thalassæmi og meget lav- og lavrisiko-myelodysplastisk syndrom

Ikke-transfusionsafhængig thalassæmi | Lavrisiko myelodysplastisk syndrom | Myelodysplastisk syndrom med meget lav risiko

Thailand, Israel, Jordan, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Italien, Malaysia
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Sikkerhed og effekt af Deferasirox i kombination med desferoxamin ved β-thalassæmipatienter med alvorlig hjertejernoverbelastning

Hjerteoverbelastning af jern | Transfusionsafhængige β-thalassæmipatienter

Grækenland
Bangabandhu Sheikh Mujib Medical University, Dhaka...

Afsluttet

Sikkerhed og effektivitet af thalidomid hos børn med transfusionsafhængig thalassæmi

Transfusionsafhængig thalassæmi

Bangladesh
Terumo BCTbio
United States Department of Defense; U.S. Army Medical Research and Development... og andre samarbejdspartnere

Afsluttet

Effekt og sikkerhed af røde blodlegemer afledt af Mirasol-behandlet fuldblod hos patienter, der har behov for kronisk transfusion (ROS) (PRAISE)

Transfusionsafhængig thalassæmi

Forenede Stater, Israel, Italien, Kalkun
Bangabandhu Sheikh Mujib Medical University, Dhaka...

Rekruttering

Effektiviteten af kombinationen af Hdroxyurea og Thalidomid i forhold til enten Hydroxyurea eller Thalidomid alene i behandlingen af transfusionsafhængig thalassæmi hos børn: Et kvasi-randomiseret klinisk forsøg

Transfusionsafhængig thalassæmi

Bangladesh
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Effekt og sikkerhed af Deferasirox hos ikke-transfusionsafhængige thalassæmipatienter med jernoverbelastning og et etårigt åbent forlængelsesstudie (THALASSA)

Ikke-transfusionsafhængig thalassæmi

Grækenland, Taiwan, Italien, Det Forenede Kongerige, Libanon, Kalkun, Malaysia, Thailand, Forenede Stater
Novartis Pharmaceuticals

Trukket tilbage

Effekt af Deferasirox på endokrine komplikationer hos personer med transfusionsafhængig thalassæmi (CENTAurus)

Thalassæmi (Transfusion Delendent)
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Trukket tilbage

Fase I/II pilotundersøgelse af blandet kimærisme til behandling af hæmoglobinopatier

Anæmi, seglcelle | Thalassæmi | Beta-thalassæmi | Knoglemarvssvigt syndromer | Diamond-Blackfan Anæmi | Alfa-thalassæmi | Komplekse og transfusionsafhængige hæmoglobinopatier

Forenede Stater
Novartis Pharmaceuticals

Trukket tilbage

Deferasirox BID (Twice a Day) in Transfusion Dependent Thalassemia Patients With Inadequate Response to High Doses

Focus on Transfusion Dependent Thalassemia Patients Who Are Inadequate Responders to Deferasirox > 35mg/kgQD
University of Campania "Luigi Vanvitelli"

Afsluttet

Endokrin funktion under Deferasirox-terapi

Overbelastning af jern | Endokrine; Komplikationer | Transfusionsafhængig thalassæmi

Italien
Boston Children's Hospital
Novartis

Afsluttet

Pilotundersøgelse for patienter med dårlig respons på Deferasirox

Seglcellesygdom | Major Thalassæmi | Transfusionsafhængig hæmakromatose

Forenede Stater
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Rekruttering

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation for højrisikohæmoglobinopatier

Seglcellesygdom | Svær medfødt neutropeni | Paroksysmal natlig hæmoglobinuri | Glanzmann Thrombasthenia | Shwachman-diamant syndrom | Diamond Blackfan Anæmi | Transfusionsafhængig alfa- eller beta-thalassæmi | Ikke-maligne hæmatologiske lidelser

Forenede Stater
Massachusetts General Hospital

Rekruttering

Knoglemarvs- og nyretransplantation til patienter med kronisk nyresygdom og blodsygdomme (BMT)

Autoimmune sygdomme | Myelomatose | Hodgkins sygdom | AL Amyloidose | Myelofibrose | Kronisk nyresygdom | Seglcelleanæmi | Thalassæmi | Aplastisk anæmi | Kronisk lymfatisk leukæmi (CLL) | Akut myeloid leukæmi (AML) | Akut lymfatisk leukæmi (ALL) | Myelodysplastisk syndrom (MDS) | Non-Hodgkins lymfom (NHL) | Diamond Blackfan... og andre forhold

Forenede Stater
Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbejdspartnere

Rekruttering

Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening

Medfødt binyrehyperplasi | Hæmofili A | Hæmofili B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Cystisk fibrose | Alpha 1-Antitrypsin mangel | Seglcellesygdom | Fanconi Anæmi | Kronisk granulomatøs sygdom | Wilsons sygdom | Svær medfødt neutropeni | Ornithin Transcarbamylase mangel | Mucopolysaccharidosis VI | Lysosomal... og andre forhold

Belgien
RTI International
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbejdspartnere

Tilmelding efter invitation

Tidlig kontrol: Udvidet screening hos nyfødte

Primær hyperoxaluri type 3 | Diabetes mellitus | Hæmofili A | Hæmofili B | Arvelig fruktoseintolerance | Cystisk fibrose | Faktor VII-mangel | Fenylketonuri | Seglcellesygdom | Dravet syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willi syndrom | Fragilt X syndrom | Kronisk granulomatøs sygdom | Rett syndrom | Wilsons sygdom | Niemann-Pick... og andre forhold

Forenede Stater

Kliniske forsøg med Thalassemia, Non-transfusional-dependent Thalassemia (NTDT), Myeloplastic Dysplasia (MDS), Other Ane

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer