- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Clinical Trials on Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheet in United States
Yhteensä 3224 tulosta
-
White River Junction Veterans Affairs Medical CenterValmisKihti | Kihti AkuuttiYhdysvallat
-
Homology Medicines, IncLopetettuFenyyliketonuriat | PAH-puutosYhdysvallat
-
University of FloridaNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Valmis
-
University of FloridaValmisPompen tautiYhdysvallat
-
PfizerValmisGaucherin tautiYhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Israel, Yhdysvallat, Australia, Espanja
-
Children's Hospital of PhiladelphiaRekrytointiLeukemia | Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät | Immuunipuutokset | Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheet | Immunodysregulaatio Polyendokrinopatia Enteropatia X-kytketty oireyhtymäYhdysvallat
-
Boston Children's HospitalValmisLisämunuaisen hyperplasia, synnynnäinenYhdysvallat
-
Ajinomoto Co., Inc.Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust; Birmingham...Aktiivinen, ei rekrytointi
-
Ludwig-Maximilians - University of MunichEuropean UnionValmisFenyyliketonuriaSaksa, Italia, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
BioMarin PharmaceuticalRekrytointiFenyyliketonuria (PKU)Yhdysvallat, Saksa, Italia
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...Team SanfilippoRekrytointiSanfilippon oireyhtymä | MPS3Yhdysvallat
-
University of MinnesotaValmis
-
Columbia UniversityNew York Blood CenterValmis
-
Children's Mercy Hospital Kansas CityPeruutettuSukuperäinen hypofosfateminen riisitautiYhdysvallat
-
HemoShear TherapeuticsLopetettuPropionihapposidemia | MetyylimalonihappohappoYhdysvallat, Saudi-Arabia, Australia
-
CymaBay Therapeutics, Inc.ValmisHyperurikemia | KihtiYhdysvallat
-
Immusoft of CA, Inc.RekrytointiMukopolysakkaridoosi IH/S | Mukopolysakkaridoosi ONYhdysvallat
-
SanofiRegeneron PharmaceuticalsValmisHyperkolesterolemiaTšekki, Ranska, Tanska, Alankomaat, Itävalta, Meksiko, Espanja, Yhdysvallat, Argentiina, Brasilia, Bulgaria, Kanada, Suomi, Unkari, Italia, Libanon, Norja, Puola, Venäjän federaatio, Slovenia, Etelä-Afrikka, Ruotsi, Taiwan, Turkki
-
Merck Sharp & Dohme LLCValmisHyperkolesterolemia | Perheellinen hyperkolesterolemiaYhdysvallat, Saksa, Japani, Korean tasavalta, Meksiko, Norja, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Inozyme PharmaAktiivinen, ei rekrytointiVauvojen yleinen valtimokalkkiutuminen | Autosomaalinen resessiivinen hypofosfateminen riisitauti | Ektonukleotidipyrofosfataasi/fosfodiesteraasi1-puutosYhdysvallat, Kanada, Saksa, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Horizon Pharma USA, Inc.ValmisPerinnöllinen mitokondriotauti, mukaan lukien Leighin oireyhtymäYhdysvallat
-
Neurogene Inc.RekrytointiNeuronaalinen seroidilipofuskinoosi CLN5Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
SynlogicLopetettuFenyyliketonuriaYhdysvallat, Kanada, Georgia, Turkki
-
National Institute of Neurological Disorders and...Valmis
-
Merck Sharp & Dohme LLCAktiivinen, ei rekrytointiHyperkolesterolemia | Perheellinen hyperkolesterolemiaYhdysvallat, Australia, Brasilia, Kanada, Chile, Kolumbia, Tšekki, Suomi, Hong Kong, Unkari, Israel, Alankomaat, Uusi Seelanti, Norja, Singapore, Espanja, Taiwan
-
ModernaTX, Inc.ValmisPropionihapposidemia | MetyylimalonihappohappoYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Espanja, Ranska
-
Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, WorcesterAktiivinen, ei rekrytointiTay-Sachsin tauti | Sandhoffin tautiYhdysvallat
-
Regeneron PharmaceuticalsSanofiValmisHomotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemiaYhdysvallat, Etelä-Afrikka, Kanada, Kreikka, Japani, Ukraina, Itävalta, Tšekki, Ranska, Saksa, Italia, Taiwan, Turkki
-
ModernaTX, Inc.RekrytointiGlykogeenin varastointisairausYhdysvallat, Kanada
-
Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... ja muut yhteistyökumppanitValmisAivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset | Ornitiinin transkarbamylaasin puutos | Ureasyklin häiriöYhdysvallat
-
Zymenex A/SEuropean CommissionValmisAlfa-mannosidoosiBelgia, Tanska, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Origin BiosciencesValmisLuonnonhistoriallinen tutkimus molybdeenikofaktorista ja eristetyistä sulfiittioksidaasin puutteistaMolybdeenikofaktorin puute | Eristetty sulfiittioksidaasin puutosEspanja, Israel, Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Alankomaat, Saksa, Saudi-Arabia, Tunisia, Japani, Italia, Malesia, Puola, Turkki
-
Alnylam PharmaceuticalsLopetettuKihtiYhdistynyt kuningaskunta
-
University of NottinghamArthritis Research UKValmis
-
University of RochesterBatten Disease Support and Research Assocation (BDSRA)ValmisNuorten neuronaalinen seroidilipofuskinoosiYhdysvallat
-
PfizerValmisGaucherin tautiChile, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Espanja, Israel, Yhdysvallat, Australia, Etelä-Afrikka
-
Joyce FoxUltragenyx Pharmaceutical IncEi ole enää käytettävissäMukopolysakkaridoosi tyyppi 7Yhdysvallat
-
Andrea GropmanEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiAivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset | Aminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet | Ureasyklin häiriötYhdysvallat, Kanada, Saksa, Sveitsi
-
Baylor Research InstituteTexas Scottish Rite Hospital for ChildrenPeruutettuGaucherin taudin tyyppi 1 | Gaucherin taudin tyyppi 3Yhdysvallat
-
Arcturus Therapeutics, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiOrnitiinin transkarbamylaasin puutosYhdysvallat
-
University of California, IrvineGenzyme, a Sanofi CompanyValmisPompen esiintyvyyden tutkiminen neuromuskulaarisen lääketieteen akateemisissa käytännöissä (IPANEMA)Pompen tautiYhdysvallat
-
Amicus TherapeuticsLopetettuPompen tautiYhdysvallat
-
University of FloridaLopetettu
-
O & O Alpan LLCValmis
-
Regeneron PharmaceuticalsValmisHomotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemiaYhdysvallat, Alankomaat, Australia, Itävalta, Kanada, Ranska, Kreikka, Italia, Japani, Etelä-Afrikka, Ukraina
-
Duke UniversitySanofiRekrytointi
-
Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyRekrytointiPompen tautiYhdysvallat
-
Office of Rare Diseases (ORD)TuntematonLisämunuaisen hyperplasia, synnynnäinenYhdysvallat
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) ja muut yhteistyökumppanitValmisMukopolysakkaridoositYhdysvallat
-
Nutricia ResearchValmis