- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Clinical Trials on Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheet in United States
Yhteensä 3224 tulosta
-
Mayo ClinicValmisPrimaarinen hyperoksaluriaYhdysvallat
-
Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Oxalosis and Hyperoxaluria Foundation (OHF)Valmis
-
BioMarin PharmaceuticalValmis
-
BioMarin PharmaceuticalValmisMukopolysakkaridoosi VIYhdysvallat
-
BioMarin PharmaceuticalValmisMukopolysakkaridoosi VIYhdysvallat
-
BioMarin PharmaceuticalValmisMukopolysakkaridoosi VIYhdysvallat
-
Amicus TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiBattenin tauti | CLN6Yhdysvallat
-
ModernaTX, Inc.RekrytointiPropionihapposidemiaYhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Imperial College London Diabetes CentreTuntematonPerheellinen hyperkolesterolemiaYhdistyneet Arabiemiirikunnat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncLopetettuGlykogeenin varastoinnin sairaus, tyyppi IIIYhdysvallat, Espanja, Italia
-
PTC TherapeuticsValmisBH4:n puute | HyperfenyylialaninemiaYhdysvallat
-
Johnson & Johnson Vision Care, Inc.ValmisTaittumisvirheen korjaus | Kirkkaan valon vaimennusYhdysvallat
-
Children's National Research InstitutePatient-Centered Outcomes Research Institute; Eunice Kennedy Shriver National... ja muut yhteistyökumppanitValmis
-
Horizon Therapeutics, LLCLopetettuUreasyklin häiriöYhdysvallat
-
LIB Therapeutics LLCMedpace, Inc.Ilmoittautuminen kutsustaPerheellinen hyperkolesterolemia | Kohonnut kolesteroli | Sydän- ja verisuonisairaudet, joissa mainitaan arterioskleroosiYhdysvallat, Israel, Norja, Etelä-Afrikka, Turkki, Intia
-
University of NottinghamUniversity College, London; Newcastle University; University of ManchesterTuntematonPerheellinen hyperkolesterolemiaYhdistynyt kuningaskunta
-
SynlogicValmisTerve Vapaaehtoinen | Ureasyklin häiriöYhdysvallat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisOrnitiinin transkarbamylaasin puutosYhdysvallat
-
Baylor College of MedicineValmisUreasyklin häiriöt | Argininomeripihkahappoasiduria | Argininosukkinaattilyaasin puutosYhdysvallat
-
National Center for Research Resources (NCRR)Baylor College of MedicineTuntematonAminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheetYhdysvallat
-
Target PharmaSolutions, Inc.Recordati Rare DiseasesIlmoittautuminen kutsustaPropionihapposidemia | Metyylimalonihappohappo | HyperammonemiaYhdysvallat
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Ilmoittautuminen kutsustaHypofosfatasia (HPP)Yhdysvallat, Italia, Venäjän federaatio, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Kanada, Ranska, Saudi-Arabia, Puola, Australia
-
Novartis PharmaceuticalsValmisRaudan ylikuormitus | Perinnöllinen hemokromatoosiYhdysvallat, Saksa, Italia, Australia, Kanada, Ranska
-
University of Alabama at BirminghamKaiser Permanente; University of NebraskaValmis
-
CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio companyLopetettuTerveet vapaaehtoiset | Propionihapposidemia | Metyylimalonihappohappo | Orgaaninen acidemiaYhdysvallat
-
ModernaTX, Inc.RekrytointiMetyylimalonihappohappoYhdysvallat, Espanja, Kanada, Alankomaat, Ranska, Australia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Children's Hospital of PhiladelphiaLopetettuAlbrightin perinnöllinen osteodystrofia | Pseudohypoparatyreoosi tyyppi 1AYhdysvallat
-
La Jolla Pharmaceutical CompanyPRA Health SciencesValmisPerinnöllinen hemokromatoosiYhdysvallat, Australia, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta
-
University of California, Los AngelesIlmoittautuminen kutsustaTophaceous KihtiYhdysvallat
-
BioMarin PharmaceuticalValmisFenyyliketonuriaYhdysvallat
-
University of MinnesotaRekrytointiGaucherin tauti, tyyppi 3Yhdysvallat
-
PfizerPeruutettuTyypin 1 Gaucherin tautiYhdysvallat
-
National Institute of Neurological Disorders and...ValmisTyypin 2 Gaucherin tautiYhdysvallat
-
National Institute of Neurological Disorders and...Valmis
-
National Institute of Neurological Disorders and...Valmis
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGaucherin tautiYhdysvallat
-
Tulane University School of MedicineBioMarin PharmaceuticalValmisFenyyliketonuria | Käyttäytyminen ja käyttäytymismekanismit | PAH-geenin ilmentyminenYhdysvallat
-
AstraZenecaValmisPerheellinen hyperkolesterolemiaYhdysvallat, Espanja, Alankomaat, Norja, Kanada
-
University of PennsylvaniaRekrytointiLCAT-puuteYhdysvallat
-
Neurogene Inc.RekrytointiSeroidilipofuskinoosi, neuronaalinen 5Yhdysvallat
-
Sanguine BiosciencesLopetettuGlykogeenin varastointisairaus tyyppi IBYhdysvallat
-
Cerenis Therapeutics, SALopetettuPerheellinen hypoalfalipoproteinemiaRanska, Yhdysvallat, Belgia, Kanada, Israel, Italia, Alankomaat
-
Attune Health Research, Inc.Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandAktiivinen, ei rekrytointi
-
University of California, San FranciscoValmisSirppisolutauti | Hemoglobinopatiat | Talassemia | Hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet | Immuunipuutokset | Fanconin anemia | Ei-pahanlaatuiset sairaudet | Geneettiset synnynnäiset aineenvaihdunnan virheetYhdysvallat
-
59th Medical WingUnited States Air ForceValmis
-
Mendel TuchmanUniversity of Colorado, Denver; Children's Hospital of Philadelphia; University... ja muut yhteistyökumppanitLopetettuPropionihapposidemia | MetyylimalonihappohappoYhdysvallat
-
Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.ValmisHyperkolesterolemia, perheYhdysvallat, Alankomaat
-
University of Texas Southwestern Medical CenterValmisInsuliiniresistenssi | Osittainen lipodystrofia | Yleistynyt lipodystrofia | HypoleptinemiaYhdysvallat
-
Horizon Therapeutics Ireland DACValmis
-
Amicus TherapeuticsLopetettuTyypin 1 Gaucherin tautiYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta