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Essais cliniques sur Déficit en lipase acide lysosomale
412 résultats au total
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Cystinosis Research FoundationInconnueCystinose | Cystinose néphropathique | Syndrome de Fanconi rénalÉtats-Unis
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National Institute...ComplétéCGD | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Immunodéficiences primaires | APECED | SCIDÉtats-Unis
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TakedaRecrutement
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TakedaDisponibleSyndrome de chasseurÉtats-Unis, Australie, Mexique, Espagne, Royaume-Uni
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REGENXBIO Inc.Actif, ne recrute pasMucopolysaccharidose de type II (MPS II)États-Unis, Brésil
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TakedaComplétéMucopolysaccharidose (MPS)Brésil
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ShireComplétéSyndrome de chasseur | Mucopolysaccharidose (MPS)États-Unis, Argentine, Mexique, Espagne, Royaume-Uni
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Green Cross CorporationComplété
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.RecrutementSyndrome de chasseur | Mucopolysaccharidose (MPS)États-Unis
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ShireComplétéSyndrome de chasseurÉtats-Unis, Espagne, Canada, Royaume-Uni, Mexique, Australie, France
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Green Cross CorporationComplétéSyndrome de chasseurCorée, République de
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...Actif, ne recrute pasMucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidose VIÉtats-Unis
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ShireComplété
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Green Cross CorporationInconnueSyndrome de chasseurCorée, République de
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Duke UniversityRecrutement
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REGENXBIO Inc.Actif, ne recrute pasMucopolysaccharidose de type II (MPS II)États-Unis, Canada
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ShireComplétéSyndrome de chasseurÉtats-Unis, Royaume-Uni
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Michigan Technological UniversityRetiréSyndrome d'hyper-IgD | Déficit en mévalonate kinaseÉtats-Unis, Pays-Bas
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Paul SzabolcsInscription sur invitationMaladie granulomateuse chronique (CGD) | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Neutropénie chronique sévère | Déficit immunitaire combiné sévère (SCID) | Immunodéficience avec anomalie prédominante des lymphocytes T, sans précision | Syndromes hyper-IgE | Déficits en hyper IgM | Susceptibilité mendélienne... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutementMaladie de Niemann-Pick Type C1 | Lipofuscinose céroïde neuronale juvénile | Syndrome de Smith-Lemli-Opitz | Carence en transporteur de créatineÉtats-Unis
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National Center for Research Resources (NCRR)University of California, Los AngelesComplétéThrombocytopénie | Erreurs innées du métabolisme | Leucodystrophie métachromatique | Anémie de Fanconi | Thalassémie majeure | Aplasie pure des globules rougesÉtats-Unis
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ShireComplétéSyndrome de chasseurÉtats-Unis, Royaume-Uni
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Manchester University NHS Foundation TrustComplétéMucopolysaccharidose Type IIRoyaume-Uni
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ShireComplétéSyndrome de chasseurRoyaume-Uni, États-Unis, Brésil
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ShireCovance; PRA Health Sciences; PharmaNetComplétéMucopolysaccharidose II | Syndrome de chasseur | MPS IIBrésil, Pologne, Taïwan
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...ComplétéMucopolysaccharidose Type I | Mucopolysaccharidose Type II | Mucopolysaccharidose Type VIÉtats-Unis
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CENTOGENE GmbH RostockRésiliéMucopolysaccharidose II | Syndrome de chasseur | Syndrome de Hunter, forme bénigne | Syndrome du canal de HunterMexique
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...RésiliéMucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidose VIÉtats-Unis
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National MPS SocietyMediResource Inc.RésiliéMucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidoses | Mucopolysaccharidose VI | Mucopolysaccharidose IVÉtats-Unis
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University of Texas Southwestern Medical CenterTexas A&M University; University of Texas Rio Grande ValleyComplétéTrouble cognitif léger (MCI) | Maladie d'Alzheimer | Démence à corps de Lewy (LBD) | Dégénérescence frontotemporale (FTD) | Contributions vasculaires aux troubles cognitifs et à la démence (VCID) | Démences d'étiologie mixte (MED)États-Unis
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CENTOGENE GmbH RostockRetiréHypophosphatémie | Photophobie | Syndrome de Fanconi rénalAllemagne, Inde, Sri Lanka
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutementSyndrome de Hermansky-Pudlak (SPH)États-Unis
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University of California, San FranciscoRecrutementMucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidose VI | Maladie de Wolman | Maladie de Pompe à apparition infantile | Mucopolysaccharidose IV A | Mucopolysaccharidose VII | Maladie de Gaucher neuropathiqueÉtats-Unis
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University Hospital HeidelbergComplétéMucopolysaccharidose Type I | Mucopolysaccharidose Type II | Comportement d'adaptation | Mucopolysaccharidose Type III | Troubles du comportementAllemagne
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University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateursComplétéMaladie de Krabbe | Mucopolysaccharidose de type II (MPS II) | Mucopolysaccharidose de type I (MPS I) | Mucopolysaccharidose de type III (MPS III) | Mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI)États-Unis
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ShireComplétéSyndrome de chasseur | Mucopolysaccharidose II (MPS II)États-Unis, France, Royaume-Uni, Allemagne, Suède, Espagne, Brésil, Canada, Italie, Roumanie
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutementDéficit immunitaire variable commun | Maladie granulomateuse chronique | Lymphohistiocytose hémophagocytaire | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Maladie lymphoproliférative liée à l'X | Histiocytose à cellules de Langerhan | Syndrome de Chediak-Higashi | Syndrome de Griscelli | Syndrome des lymphocytes... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Oregon Health and Science UniversityRésiliéMaladies du système immunitaire | Métabolisme des lipides, erreurs innées | Acidurie mévalonique | Déficit en mévalonate kinase | Syndromes de fièvre périodique, héréditairesÉtats-Unis
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutementFibrose pulmonaire | Volontaires en bonne santé | Syndrome de Hermansky-Pudlak (SPH)États-Unis
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William Gahl, M.D.National Human Genome Research Institute (NHGRI)ComplétéFibrose pulmonaire | Erreurs innées du métabolisme | Albinisme | Albinisme oculo-cutané | Déficit du pool de stockage des plaquettesÉtats-Unis
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Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida et autres collaborateursComplétéSyndrome de Hermanski PudlakÉtats-Unis
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Jesse RomanGenentech, Inc.InconnueMaladie pulmonaire interstitielle | Syndrome de Hermanski PudlakÉtats-Unis, Porto Rico
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RetiréColite | Cytokines | Syndrome de Hermanski-Pudlak | Lymphocytes | Évaluation des médicamentsÉtats-Unis
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RésiliéFibrose pulmonaire | Maladie métabolique | Albinisme oculo-cutané | Syndrome de Hermansky-Pudlak (SPH) | Déficit du pool de stockage des plaquettesÉtats-Unis
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Mayo ClinicRecrutementCystinurie | Hyperoxalurie | Maladie des bosses | Syndrome de Lowe | Déficit en adénine phosphoribosyltransféraseÉtats-Unis, Canada, Islande, Israël
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateursComplétéMucopolysaccharidose Type I | Mucopolysaccharidose Type II | Mucopolysaccharidose Type VI | Mucopolysaccharidose Type IV | Mucopolysaccharidose Type VIIÉtats-Unis, Canada
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Sangamo TherapeuticsActif, ne recrute pasHémophilie B | Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose IIÉtats-Unis
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UK Kidney AssociationRecrutementVascularite | Amylose AL | Sclérose tubéreuse | Maladie de Fabry | Cystinurie | Glomérulosclérose segmentaire focale | Néphropathie à IgA | Syndrome de troc | Aplasie pure des globules rouges | Néphropathie membraneuse | Syndrome hémolytique et urémique atypique | Polykystose rénale autosomique dominante | Cy... et d'autres conditionsRoyaume-Uni
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaComplétéMaladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Leucodystrophie métachromatique | Syndrome de Sanfilippo | GM1 Gangliosidose | Leucodystrophie à cellules globoïdes | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Maladie des cellules IÉtats-Unis