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Recherche d'essais cliniques pour: inborn errors of metabolism
431502 résultats au total
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Inozyme PharmaPas encore de recrutementCalcification artérielle généralisée de la petite enfance | Rachitisme hypophosphatémique autosomique récessif | Déficit en ectonucléotide pyrophosphatase/phosphodiestérase1 | Déficit en membre 6 de la sous-famille des cassettes de liaison à l'ATP
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutementSyndrome de l'ENFANT | Syndrome de Smith-Lemli-Opitz | Lathostérolose | DesmostéroloseÉtats-Unis
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Tang-Du HospitalAir Force Military Medical University, ChinaPas encore de recrutementHypercholestérolémie familialeChine
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Recordati Rare DiseasesTarget PharmaSolutions, Inc.RecrutementAcidémie propionique | Acidémie méthylmalonique | HyperammoniémieÉtats-Unis
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First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversitySimcere CompanyRecrutementInfarctus cérébral | Déficit en G6PDChine
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanPas encore de recrutementMaladie de stockage du glycogène de type II
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutementDiabète | Maladies non diagnostiquées | Troubles métaboliques héréditaires | Maladie de Batten | Tay SachsÉtats-Unis
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Massachusetts General HospitalEuropean Leukodystrophy AssociationRecrutementSyndrome des jambes sans repos | AdrénoleucodystrophieÉtats-Unis, Pays-Bas
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University of LausanneRecrutement
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyRecrutementHyperoxalurie primaire de type 3 | Hyperoxalurie primaire de type 2 | Hyperoxalurie primaire de type 1 | Hyperoxalurie primaireÉtats-Unis, Canada, Liban, Turquie, Royaume-Uni, Allemagne, Italie, Japon, Pologne, Espagne, Emirats Arabes Unis
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Aspa TherapeuticsRecrutementMaladie de CanavanÉtats-Unis
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Hong Kong Children's HospitalRecrutementMaladie de stockage du glycogène de type IBHong Kong
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Alnylam PharmaceuticalsRecrutementHyperoxalurie primaire de type 1France, Espagne, États-Unis, Israël, Belgique, Suisse, Allemagne, Royaume-Uni, Italie, Canada
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National Taiwan University HospitalRecrutement
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Duke UniversityRecrutement
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Stephen G. Kaler, MDRecrutementMaladie de Menkès | Syndrome de la corne occipitaleÉtats-Unis
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Viking Therapeutics, Inc.RecrutementForme d'adrénomyéloneuropathie (AMN) de l'adrénoleucodystrophie liée à l'X (X-ALD)États-Unis, France, Allemagne, Italie, Royaume-Uni
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National Institute of Diabetes and Digestive and...RecrutementHyperparathyroïdie primaire | Pseudohypoparathyroïdie | Cancer de la parathyroïde | Maladies osseuses héréditaires | Néoplasie endocrinienne multiple, type 1États-Unis
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University Medical Centre LjubljanaPas encore de recrutementPhénylcétonuries | Maladies nutritionnelles et métaboliques
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute... et autres collaborateursRecrutementThrombocytopénie amégacaryocytaire congénitale | Hémoglobinurie paroxystique nocturne | Syndrome de Shwachman-Diamond | Syndrome d'insuffisance de la moelle osseuse | Aplasie congénitale pure des globules rouges | Anémie sidéroblastique héréditaire | Tumeur hématologique avec mutation germinale... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...RecrutementCaractéristiques cliniques et résultatChine
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Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...Recrutement
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Peking University Third HospitalPas encore de recrutementHypercholestérolémie familiale
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Mackay Memorial HospitalSanofi Taiwan Co. LtdRecrutement
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Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...RecrutementPolymorphisme de nucléotide unique | Hyperuricémie | Goutte | Microbiote intestinal | Acide urique | Locus génétiques | FècesChine
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutementSyndrome de Turner | Galactosémie | Dysfonctionnement ovarien | Adolescentes post-ménarchées | Variations des caractéristiques sexuelles | Différences dans le développement sexuelÉtats-Unis
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Shenzhen People's HospitalRecrutementTroubles du métabolisme lipidique | Hypercholestérolémie Familiale - Homozygote | Proprotéine Convertase Subtilisin/Kexin 9Chine
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Central Hospital, Nancy, FranceRecrutementDébut juvénile de la maladie de PompeFrance
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Vanderbilt University Medical CenterNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)RecrutementHypercholestérolémie familialeÉtats-Unis
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Rigshospitalet, DenmarkDanish Research Center for Magnetic ResonanceRecrutementMaladie de stockage du glycogène | Maladie de Pompe (apparition tardive) | Maladie de McArdleDanemark
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Children's Memorial Health Institute, PolandDepartment of Internal Medicine, Hypertension and Vascular Diseases, The...Pas encore de recrutementDéficit en glucose 6 phosphatasePologne
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRecrutementAdrénoleucodystrophie | Adrénomyéloneuropathie | Leucodystrophie métachromatique | Leucoencéphalopathie de l'adulte avec sphéroïdes axonaux et glie pigmentéeFrance
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Samsung Medical CenterPas encore de recrutementSyndrome de Sanfilippo A
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SanofiRecrutementMaladie de stockage du glycogène de type IIBelgique, États-Unis, Chine, Allemagne, Italie, Pays-Bas, Espagne, Taïwan, Royaume-Uni
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Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRecrutementDéficit en ornithine transcarbamylase | Trouble du cycle de l'urée | Déficit en carbamyl phosphate synthétase | Acidurie argininosuccinique | Hyperargininémie | Citrullinémie 1 | Déficit ARGI | Déficit en ASL | Déficit en ASS | Déficit NAGSÉtats-Unis
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Massachusetts General HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.RecrutementLeucémie myéloïde aiguë | Syndromes myélodysplasiques | Tumeur myéloproliférative | Tumeur myélodysplasique/myéloproliférative | Cytopénie clonale de signification indéterminée | Déficit en pyruvate kinase | Anémie par déficit en pyruvate kinase | Anémie hémolytique héréditaire | Tumeur myéloïde clonale et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Ain Shams UniversityRecrutementHyperplasie surrénale congénitaleEgypte
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Children's Mercy Hospital Kansas CityRecrutement
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ModernaTX, Inc.RecrutementAcidémie méthylmaloniqueÉtats-Unis, Espagne, Canada, Pays-Bas, France, Australie, Royaume-Uni
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National Medical Research Center for Rehabilitation...Pirogov Russian National Research Medical University; DNKOM LLC; The Orenburg...RecrutementMaladies cardiovasculaires | Maladies du système nerveux | Maladies urologiques | Diabète | Maladies neuromusculaires | Hypercholestérolémie | Goutte | Hyperbilirubinémie | Syndrome hyper-IgE | Hyper-LDL-cholestérolémie | Hyper bêta lipoprotéinémie | Syndrome hyper éosinophileFédération Russe
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Chang Gung Memorial HospitalRecrutementHyperphénylalaninémie non phénylcétonuriqueTaïwan
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University of Sao Paulo General HospitalPfizerRecrutement
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Shanghai Jiao Tong University School of MedicineRecrutementHyperplasie surrénale congénitale | Syndrome de Cushing | Phéochromocytome | Incidentalome surrénalien | Adénome surrénalien | Carcinome surrénalien | Aldostéronisme | HypoadrénalismeChine
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University of California, San FranciscoRecrutementSphingolipidoses | Déficit enzymatiqueÉtats-Unis
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Massachusetts General HospitalNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)Recrutement
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisPas encore de recrutementHypophosphatémie liée à l'X (XLH)
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Cyclo Therapeutics, Inc.RecrutementMaladie de Niemann-Pick, type C1États-Unis, Espagne, Israël, Taïwan, Brésil, Allemagne, Australie, Pologne, Turquie, Italie, Royaume-Uni
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University Health Network, TorontoUniversity of Colorado, Denver; Mayo Clinic; Icahn School of Medicine at Mount... et autres collaborateursRecrutement
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Akcea TherapeuticsUnited BioSource, LLCRecrutementAmylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathieÉtats-Unis, France, Grèce, Italie, Espagne, Canada, Allemagne, Le Portugal
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.RecrutementMaladie d'AlexandreÉtats-Unis, Royaume-Uni, Australie, Canada, Israël, Italie, Japon, Pays-Bas