生长激素缺乏症の臨床試験
合計3075件
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LG Chem募集成長ホルモン欠乏症 | 慢性腎不全 | ターナー症候群 | 在胎期間の割に小さい | 特発性低身長大韓民国
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild募集結節性硬化症 | 限局性皮質異形成 | 片巨脳症 | 難治性局所てんかん | てんかんにおける乏突起膠細胞過形成を伴う軽度の皮質発達奇形 (MOGHE)フランス
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Mohamed Abdel-Rahman募集
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Fundación Española de Hematología y Hemoterapía募集ゴーシェ病 | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症スペイン
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Umraniye Education and Research Hospitalわからない甲状腺腫瘍 | 甲状腺がん、乳頭がん | 声帯麻痺 | 甲状腺癌 | 甲状腺結節 | 声帯麻痺 | 多結節性甲状腺腫 | 医原性低カルシウム血症 | カルシウム欠乏症 | 医原性副甲状腺機能低下症 | 声帯;外傷、表在性 | PTH七面鳥
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RenJi HospitalPeking University First Hospital; Shanghai Zhongshan Hospital; First Affiliated Hospital, Sun... と他の協力者募集腎がん | 腎細胞がん | ALK遺伝子変異 | MET遺伝子変異 | HLRCC | 腎腫瘍の組織学 | 皮膚平滑筋腫 | BAP1 腫瘍素因症候群 | VHL症候群 | バート・ホッグ・デュベ症候群 | 家族性腎がん | FLCN遺伝子変異 | FH遺伝子変異 | 子宮平滑筋腫を伴う皮膚平滑筋腫中国
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Merck KGaA, Darmstadt, Germany完了成長ホルモン欠乏症 | ターナー症候群アルゼンチン, オーストラリア, オーストリア, カナダ, フランス, ドイツ, イタリア, ノルウェー, ロシア連邦, シンガポール, スペイン, スウェーデン, イギリス
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CENTOGENE GmbH Rostock完了脊柱側弯症 | 筋萎縮症 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | ロードシス | 筋力低下 | 前弯症/脊柱側弯症の増加 | 反射低下 | 赤緑色覚異常エジプト, インド, アルバニア, パキスタン, グルジア, レバノン, ルーマニア, スリランカ
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Dana-Farber Cancer Institute一時停止肺癌 | 前立腺がん | 中皮腫 | 肝転移 | 膵臓がん | 腎がん | 脳転移 | 脊椎転移 | 境界型の切除可能な膵臓癌 | 副腎転移 | 乏進行性リンパ節転移 | 異時性リンパ節転移 | 同時性リンパ節転移アメリカ
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CENTOGENE GmbH Rostock完了遺伝性血管性浮腫 | 遺伝性血管性浮腫I型 | 遺伝性血管性浮腫 II型 | C1エステラーゼ阻害剤欠損症 | はえ | 血管浮腫 | C4欠乏症 | 遺伝性血管性浮腫 III型七面鳥, アルメニア, グルジア, インド, ペルー, ポーランド, ルーマニア
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CENTOGENE GmbH Rostock終了しました
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Threshold Pharmaceuticals完了急性リンパ芽球性白血病 | 慢性リンパ性白血病 | 急性骨髄性白血病 | 慢性骨髄性白血病 | ハイリスク骨髄異形成症候群 | 進行性骨髄線維症アメリカ
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Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)完了詳細不明の小児固形腫瘍、プロトコル固有 | 再発小児髄芽腫 | 再発性小児上衣腫 | 再発神経芽腫 | 再発性骨肉腫 | 再発小児横紋筋肉腫 | 治療歴のある小児横紋筋肉腫 | 再発ユーイング肉腫/末梢原始神経外胚葉性腫瘍 | 小児脈絡叢腫瘍 | 小児頭蓋咽頭腫 | 小児グレードIの髄膜腫 | 小児グレード II 髄膜腫 | 小児グレード III 髄膜腫 | 小児テント下上衣腫 | 小児テント上上衣腫 | 再発小児小脳星細胞腫 | 再発小児脳星細胞腫 | 再発性小児視覚経路と視床下部神経膠腫 | 再発性小児視覚経路神経膠腫 | 小児中枢神経系胚細胞腫瘍 | 小児乏突起膠腫アメリカ
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Tulane UniversityNational Kidney Foundation完了うつ | 生活の質 | 痛み | 全般性不安障害 | 末期腎臓病 | 不安 | 血圧 | 大鬱病性障害 | コンプライアンス、患者 | コンプライアンス、投薬 | ムード | 心拍数が速い | エネルギー供給;欠乏アメリカ
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M.D. Anderson Cancer Centerわからない腎がん | 大腸がん | 膀胱がん | 皮膚ガン | 子宮内膜癌 | 子宮がんアメリカ
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National Cancer Institute (NCI)完了再発小児髄芽腫 | 再発性小児上衣腫 | 小児非定型奇形腫様/ラブドイド腫瘍 | 小児グレードIの髄膜腫 | 小児グレード II 髄膜腫 | 小児グレード III 髄膜腫 | 小児テント下上衣腫 | 小児テント上上衣腫 | 再発小児脳幹神経膠腫 | 再発小児小脳星細胞腫 | 再発小児脳星細胞腫 | 再発性小児松果体芽腫 | 再発小児上衣下巨細胞性星細胞腫 | 再発小児テント上原始神経外胚葉性腫瘍 | 再発性小児視覚経路神経膠腫 | 小児中枢神経系胚細胞腫瘍 | 小児脊髄腫瘍 | 小児乏突起膠腫 | 小児脳未分化星細胞腫 | 再発小児脳腫瘍 | 小児脳星細胞腫アメリカ
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Rhythm Pharmaceuticals, Inc.完了バルデ・ビードル症候群（BBS） | アルストローム症候群（AS）アメリカ, イギリス, フランス, カナダ, プエルトリコ, スペイン
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The Foundation for Orthopaedics and Regenerative...募集緑内障 | 目の病気 | 黄斑変性症 | 糖尿病性網膜症 | 網膜色素変性症 | 視神経萎縮 | 外傷性視神経症アンティグア・バーブーダ, アルゼンチン, メキシコ
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National Cancer Institute (NCI)完了再発小児髄芽腫 | 再発性小児上衣腫 | 小児脈絡叢腫瘍 | 小児頭蓋咽頭腫 | 小児上衣芽腫 | 小児グレードIの髄膜腫 | 小児グレード II 髄膜腫 | 小児グレード III 髄膜腫 | 小児高悪性度小脳星細胞腫 | 小児高悪性度脳星細胞腫 | 小児テント下上衣腫 | 小児低悪性度小脳星細胞腫 | 小児低悪性度脳星細胞腫 | 小児髄上皮腫 | 小児テント上上衣腫 | 再発小児脳幹神経膠腫 | 再発小児小脳星細胞腫 | 再発小児脳星細胞腫 | 再発性小児松果体芽腫 | 再発小児上衣下巨細胞性星細胞腫 | 再発小児テント上原始神経外胚葉性腫瘍 | 再発性小児視覚経路と視床下部神経膠腫 | 小児中枢神経系胚細胞腫瘍 | 小児混合型神経膠腫 | 小児乏突起膠腫アメリカ
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National Cancer Institute (NCI)完了再発小児髄芽腫 | 再発性小児上衣腫 | 小児脈絡叢腫瘍 | 小児頭蓋咽頭腫 | 小児上衣芽腫 | 小児グレードIの髄膜腫 | 小児グレード II 髄膜腫 | 小児グレード III 髄膜腫 | 小児高悪性度小脳星細胞腫 | 小児高悪性度脳星細胞腫 | 小児テント下上衣腫 | 小児低悪性度小脳星細胞腫 | 小児低悪性度脳星細胞腫 | 小児髄上皮腫 | 小児テント上上衣腫 | 再発小児脳幹神経膠腫 | 再発小児小脳星細胞腫 | 再発小児脳星細胞腫 | 再発性小児松果体芽腫 | 再発小児上衣下巨細胞性星細胞腫 | 再発小児テント上原始神経外胚葉性腫瘍 | 再発性小児視覚経路と視床下部神経膠腫 | 小児中枢神経系胚細胞腫瘍 | 小児混合型神経膠腫 | 小児乏突起膠腫 | 再発小児脳腫瘍アメリカ
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Pharvaris Netherlands B.V.積極的、募集していない遺伝性血管性浮腫 | 遺伝性血管性浮腫I型 | 遺伝性血管性浮腫 II型 | 遺伝性血管性浮腫I型およびII型 | 遺伝性血管浮腫発作 | C1エステラーゼ阻害剤欠損症を伴う遺伝性血管性浮腫 | 遺伝性血管性浮腫 - タイプ 1 | 遺伝性血管性浮腫 - タイプ 2 | C1エステラーゼ阻害剤欠損症 | C1阻害剤欠乏症アメリカ, ポーランド, ドイツ, オーストリア, ブルガリア, カナダ, アイルランド, イタリア, イギリス
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...募集ニーマン・ピック病 C1型 | 若年性ニューロンセロイドリポフスチン症 | スミス・レムリ・オピッツ症候群 | クレアチントランスポーター欠乏症アメリカ
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Pharvaris Netherlands B.V.完了遺伝性血管性浮腫 | 遺伝性血管性浮腫I型 | 遺伝性血管性浮腫 II型 | 遺伝性血管性浮腫I型およびII型 | 遺伝性血管浮腫発作 | C1エステラーゼ阻害剤欠損症を伴う遺伝性血管性浮腫 | 遺伝性血管性浮腫 - タイプ 1 | 遺伝性血管性浮腫 - タイプ 2 | C1エステラーゼ阻害剤欠損症 | C1阻害剤欠乏症ブルガリア, アメリカ, スペイン, イスラエル, ドイツ, カナダ, チェコ, フランス, ハンガリー, イタリア, オランダ, ポーランド, イギリス
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)募集代謝性疾患 | プリン-ピリミジン代謝 | AICDA、OMIM *605257、Hyper-IgM による免疫不全、タイプ 2; HIGM2 | UNG、OMIM *191525、ハイパー IgM 症候群 5 | NT5C3A、OMIM *606224、貧血、溶血性、UMPH1 欠損による | UMPS、OMIM *613891、口腔酸尿症 | DHODH、OMIM *126064、ミラー症候群（軸後顔面骨形成不全症） | DPYD、OMIM *274270、ジヒドロピリミジンデヒドロゲナーゼ欠損症 | DPYS、OMIM *613326、ジヒドロピリミジナーゼ欠損症 | UPB1、OMIM *606673、ベータウレイドプロピオナーゼ欠損症 およびその他の条件アメリカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota募集かま状赤血球症 | 重度の先天性好中球減少症 | 発作性夜間血色素尿症 | グランツマン血栓症 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | 輸血依存性アルファまたはベータサラセミア | 非悪性血液疾患アメリカ
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National Cancer Institute (NCI)完了再発小児髄芽腫 | 再発性小児上衣腫 | 小児非定型奇形腫様/ラブドイド腫瘍 | 小児脈絡叢腫瘍 | 小児頭蓋咽頭腫 | 小児上衣芽腫 | 小児グレードIの髄膜腫 | 小児グレード II 髄膜腫 | 小児グレード III 髄膜腫 | 小児高悪性度小脳星細胞腫 | 小児高悪性度脳星細胞腫 | 小児テント下上衣腫 | 小児低悪性度小脳星細胞腫 | 小児低悪性度脳星細胞腫 | 小児髄上皮腫 | 小児テント上上衣腫 | 再発小児脳幹神経膠腫 | 再発小児小脳星細胞腫 | 再発小児脳星細胞腫 | 再発性小児松果体芽腫 | 再発小児上衣下巨細胞性星細胞腫 | 再発小児テント上原始神経外胚葉性腫瘍 | 再発性小児視覚経路と視床下部神経膠腫 | 小児中枢神経系胚細胞腫瘍 | 小児混合型神経膠腫 | 小児乏突起膠腫 | 再発性小児脊髄腫瘍 | ...アメリカ
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National Cancer Institute (NCI)完了再発小児髄芽腫 | 再発性小児上衣腫 | 小児非定型奇形腫様/ラブドイド腫瘍 | 小児脈絡叢腫瘍 | 小児頭蓋咽頭腫 | 小児上衣芽腫 | 小児グレードIの髄膜腫 | 小児グレード II 髄膜腫 | 小児グレード III 髄膜腫 | 小児高悪性度小脳星細胞腫 | 小児高悪性度脳星細胞腫 | 小児テント下上衣腫 | 小児低悪性度小脳星細胞腫 | 小児低悪性度脳星細胞腫 | 小児髄上皮腫 | 小児テント上上衣腫 | 再発小児小脳星細胞腫 | 再発小児脳星細胞腫 | 再発性小児松果体芽腫 | 再発小児上衣下巨細胞性星細胞腫 | 再発小児テント上原始神経外胚葉性腫瘍 | 再発性小児視覚経路と視床下部神経膠腫 | 小児中枢神経系胚細胞腫瘍 | 小児混合型神経膠腫 | 小児乏突起膠腫 | 再発小児脳腫瘍アメリカ
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St. Jude Children's Research Hospital完了急性骨髄性白血病 | 白血病 | ホジキンリンパ腫 | 若年性骨髄単球性白血病 | 急性リンパ芽球性白血病 | 非ホジキンリンパ腫 | 慢性骨髄性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 発作性夜間血色素尿症アメリカ
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National Cancer Institute (NCI)終了しました詳細不明の小児固形腫瘍、プロトコル固有 | 再発小児髄芽腫 | 再発性小児上衣腫 | 小児非定型奇形腫様/ラブドイド腫瘍 | 再発性小児急性リンパ芽球性白血病 | T細胞大顆粒リンパ球白血病 | T細胞小児急性リンパ芽球性白血病 | 再発小児未分化大細胞型リンパ腫 | 再発小児グレード III リンパ腫性肉芽腫症 | 再発小児大細胞型リンパ腫 | 再発小児リンパ芽球性リンパ腫 | 再発小児小非分割細胞性リンパ腫 | 再発/難治性小児ホジキンリンパ腫 | 小児脈絡叢腫瘍 | 小児頭蓋咽頭腫 | 小児上衣芽腫 | 小児グレードIの髄膜腫 | 小児グレード II 髄膜腫 | 小児グレード III 髄膜腫 | 小児テント下上衣腫 | 小児髄上皮腫 | 小児テント上上衣腫 | 再発小児脳幹神経膠腫 | 再発小児小... およびその他の条件アメリカ, カナダ
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...募集ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | ムコ多糖症 VI | ムコ多糖症Ⅲ | ムコ多糖症Ⅳ型 | ムコ多糖症VII | 多発性スルファターゼ欠損症 | ムコ多糖症 IXフランス
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University Hospital, LilleCSL Behring; Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies; Octapharma; Air Liquide... と他の協力者終了しました肺炎球菌感染症 | 肺炎、細菌性 | 髄膜炎、細菌性 | 中耳炎 | 慢性副鼻腔感染症 | 連鎖球菌感染症 | 抗体欠損症 | 補体欠乏症 | ナイセリア感染症 | ヘモフィルス インフルエンザフランス
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University of Alberta引きこもった出血性脳卒中 | 可逆性脳血管収縮症候群 | 脳静脈洞血栓症 | 頭痛、片頭痛 | 脳卒中 (CVA) または TIA | ボツリヌス毒素、A型 | 頸動脈解離動脈 | 椎骨解剖動脈カナダ
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Visionary Intelligence Ltd.Peking University First Hospital; Beijing Municipal Science & Technology Commission完了糖尿病性網膜症 | 網膜静脈閉塞症 | 網膜色素変性症 | 視神経萎縮 | 網膜剥離 | 網膜上膜 | 黄斑穴 | 中心性漿液性脈絡網膜症 | 網膜動脈閉塞症 | 緑内障の疑い | 病的近視 | 非滲出性加齢黄斑変性症 | 滲出性加齢黄斑変性症中国
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris募集副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | 異染性白質ジストロフィー | 軸索スフェロイドと色素性グリアを伴う成人発症型白質脳症フランス
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.まだ募集していません妊娠 | 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH） | 非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS） | ウルトミリスに曝露された妊娠中/産後 | 全身性重症筋無力症 (gMG) | 視神経脊髄炎スペクトラム障害 (NMOSD)
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Scripps Health完了骨髄異形成症候群 | 多発性骨髄腫 | ホジキンリンパ腫 | 非ホジキンリンパ腫 | 急性リンパ芽球性白血病 | 慢性リンパ性白血病 | 急性骨髄性白血病 | 慢性骨髄性白血病 | 小リンパ球性リンパ腫 | 発作性夜間血色素尿症 | 重度の再生不良性貧血 | 骨髄増殖性症候群 | 大型顆粒球性白血病アメリカ
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St. Jude Children's Research HospitalNovartis Pharmaceuticals積極的、募集していない神経膠腫 | 新生物 | 膠芽腫 | 新生物、神経上皮 | 中枢神経系腫瘍 | 脳腫瘍 | 脳腫瘍 | 上衣腫 | 髄芽腫 | 退形成性星細胞腫 | 未分化神経膠腫 | 退形成性上衣腫 | 未分化乏突起膠腫 | 松果体芽腫 | 再発髄芽腫 | 中枢神経系腫瘍 | 小児脳腫瘍 | 神経膠腫、悪性 | 非定型奇形腫様/ラブドイド腫瘍 | 原始神経外胚葉性腫瘍 | 脈絡叢癌 | 退形成性髄膜腫 | 多形性黄色星細胞腫、退形成性 | ラブドイドの特徴を伴うCNS胚性腫瘍 | 中枢神経系の神経節芽細胞腫 | 中枢神経系の胚性腫瘍 | 髄芽腫;不特定のサイト | 髄上皮腫 | 神経上皮腫瘍 | 松果体部の乳頭状腫瘍（高悪性度のみ） | 中分化型松果体実質腫瘍（高悪性度のみ） | 難治性脳腫瘍 | 神経芽細胞腫。中枢神経系 | 膠芽腫、IDH変異 | 膠芽腫、IDH野生型 | 髄芽腫、グループ... およびその他の条件アメリカ
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Daniel BenjaminEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); The...完了心不全 | てんかん | 痛み | 肺炎 | 敗血症 | 炎症 | 高血圧症 | 慢性腎臓病 | 血友病 | 統合失調症 | 中枢神経系感染症 | 院内肺炎 | 不眠症 | 不安 | 双極性障害 | 好中球減少症 | ブドウ球菌感染症 | 徐脈 | 発作 | 尿路感染症 | 肺動脈高血圧 | 頭痛 | 自閉症 | 腹腔内感染症 | 心停止 | 細菌性髄膜炎 | 麻酔 | 鎮静 | 心内膜炎 | 感染 | 全身麻酔 | 高アルドステロン症 | 乳児血管腫 | 低カリウム血症 | 心不整脈 | 自閉症 | 神経筋遮断 | アデノウイルス | サイトメガロウイルス網膜炎 | 治療抵抗性統合失調症 | 痙攣 | 出金 | 重い月経出血 | 片頭痛 | 抗不安薬 | 細菌性敗血症 | ベンゾジアゼピン | 骨と関節の感染症 | 早発性統合失調症スペクトラム障害 | 婦人科感染症 | 単純ヘルペスウイルス | 炎症状態 | 下気道感染症 | 骨格筋のけいれん | 皮膚および皮膚構造の感染症 | グラム陰... およびその他の条件アメリカ, カナダ, イギリス, イスラエル, シンガポール
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Lisa M. Guay-WoodfordNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)募集腎盂炎 | ジュベール症候群 | バルデ・ビードル症候群 | 常染色体劣性多発性嚢胞腎 | 先天性肝線維症 | 肝/腎線維嚢胞症 | メッケル・グルーバー症候群 | カロリ症候群 | オロ・フェイシャル・デジタル症候群I型 | 糸球体嚢胞腎アメリカ
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St. Jude Children's Research Hospital完了リンパ腫、非ホジキン | ホジキン病 | 慢性骨髄性白血病 | 急性骨髄性白血病 (AML) | 急性リンパ芽球性白血病（ALL） | 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH） | 骨髄異形成症候群 (MDS) | 二次AML | 若年性骨髄単球性白血病 (JMML) | 二次MDSアメリカ
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Scripps Health完了メラノーマ | 肉腫 | 腎細胞がん | 乳がん | 多発性骨髄腫 | ホジキンリンパ腫 | 非ホジキンリンパ腫 | 卵巣がん | 胸腺腫 | ワルデンシュトレーム・マクログロブリン血症 | マントル細胞リンパ腫 | 慢性リンパ性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 急性リンパ性白血病 | 急性骨髄性白血病 | 慢性骨髄性白血病 | 再生不良性貧血 | 発作性夜間血色素尿症アメリカ
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MD Stem Cells募集緑内障 | 加齢性黄斑変性症 | 黄斑変性症 | 網膜色素変性症 | レーベル遺伝性視神経症 | 視神経萎縮 | 失明 | 視神経症 | 視力低下 | 網膜疾患 | スターガルト病 | 黄斑症 | 網膜症 | 視神経疾患 | 非動脈炎性虚血性視神経症 | 失明の夜 | 部分的な視力喪失 | 網膜萎縮アメリカ, アラブ首長国連邦
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National Cancer Institute (NCI)完了ステージ IIIA 非小細胞肺がん | ステージ IIIB 非小細胞肺がん | 再発性卵巣癌 | IIIA期の直腸がん | IIIB期の直腸がん | IIIC期の直腸がん | 再発腎細胞がん | III期の腎細胞がん | ステージ IV の皮膚黒色腫 | 再発非小細胞肺癌 | IV期の非小細胞肺がん | 再発膵臓癌 | 再発性黒色腫 | IIIB期の皮膚黒色腫 | IIIC期の皮膚黒色腫 | III期の膵臓がん | IV期の膵臓がん | IV期乳がん | IV期の卵巣胚細胞腫瘍 | 再発乳癌 | 再発結腸癌 | 再発直腸癌 | IIIB期乳がん | IV期の腎細胞がん | IIIC期の乳がん | 男性の乳房癌 | IIIA期の結腸がん | IIIB期の結腸がん | IIIC期の結腸がん | 成人未分化星細胞腫 | 成人未分化上衣腫 | 成人未分化乏突起膠腫 およびその他の条件カナダ
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Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore...募集骨髄異形成症候群 | 免疫性血小板減少症 | 自己免疫性溶血性貧血 | 寒冷凝集素症 | 自己免疫性好中球減少症 | 慢性特発性好中球減少症イタリア
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Roswell Park Cancer InstituteNational Cancer Institute (NCI)完了肉腫 | 膠芽腫 | 再発性卵巣癌 | 再発子宮体がん | 未分化乏星細胞腫 | 退形成性星細胞腫 | 転移性腎細胞がん | 再発肺がん | 再発腎細胞がん | ステージ IV の皮膚黒色腫 | 再発性黒色腫 | IIIB期の皮膚黒色腫 | IIIC期の皮膚黒色腫 | 転移性前立腺癌 | II期の子宮体がん | 未分化乏突起膠腫 | 再発膀胱がん | 再発乳癌 | 再発結腸直腸癌 | 再発食道癌 | 再発胃がん | 再発性前立腺癌 | IIIA期乳がん | IIIB期乳がん | IA期乳がん | IB期乳がん | ステージ IIA 乳がん | ステージ IIB 乳がん | IIIC期の乳がん | IV期前立腺がん | エストロゲン受容体陰性 | エストロゲン受容体陽性 | 再発肝細胞がん | ホルモン抵抗性前立腺がん | IIA 期の卵巣がん | IIB 期の卵巣がん | IIC... およびその他の条件アメリカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota終了しましたスフィンゴリピドーシス | ニーマン・ピック病、C型 | クラッベ病 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | アルファマンノシドーシス | ハーラー症候群 | マロトー・ラミー症候群 | ウォルマン病 | ニーマン・ピック病B型アメリカ
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Ginna Laport終了しました急性骨髄性白血病 (AML) - 再発、原発性難治性疾患、または危険因子が乏しい | 慢性骨髄性白血病 (CML) - 加速期または第二慢性期 | 骨髄異形成症候群 (MDS) - 高および中リスク | 非ホジキンリンパ腫 (NHL) | 慢性リンパ性白血病 (CLL) - 難治性アメリカ
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University of California, San Francisco完了難治性形質細胞骨髄腫 | 再発びまん性大細胞型B細胞リンパ腫 | 難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫 | 再発形質細胞性骨髄腫 | 再発性悪性新生物 | 難治性悪性新生物 | 再発高悪性度B細胞リンパ腫 | 難治性高悪性度B細胞リンパ腫 | 再発侵攻性非ホジキンリンパ腫 | 再発原発性縦隔（胸腺）大細胞型B細胞リンパ腫 | 難治性原発性縦隔（胸腺）大細胞型B細胞リンパ腫 | 難治性侵攻性非ホジキンリンパ腫アメリカ
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University of CincinnatiChildren's Hospital Medical Center, Cincinnati終了しました副腎白質ジストロフィー | ゼルウィガー症候群 | 乳児レフサム病 | 二機能性酵素欠損症
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者募集ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件アメリカ, オーストラリア