脳疾患、代謝の臨床試験
合計382802件
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもった
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Emma Marie Caroline SlackUniversity Children's Hospital完了
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Baylor College of MedicineSeattle Children's Hospital; University of California, San Francisco完了
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Columbia UniversityEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); National...招待による登録ミトコンドリア病 | ミトコンドリア障害 | メラス | カーンズ・セイヤー | NARP | MNGIE | ローン | ミトコンドリア枯渇症候群 | リー病アメリカ
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)積極的、募集していない
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Kaleido Biosciences終了しました尿素サイクル異常症ベルギー, アメリカ, スペイン, イギリス, ドイツ, スイス, 七面鳥
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Horizon Therapeutics, LLC完了
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者募集
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Children's National Research InstituteActelion完了サンドホフ病 | GM2ガングリオシドーシス | テイ・サックスアメリカ
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Seventh Medical Center of PLA General HospitalGeneCradle Therapeutics, Inc募集
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Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la...Genzyme, a Sanofi Companyわからない
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BioMarin Pharmaceutical完了フェニルケトン尿症(PKU)またはテトラヒドロビオプテリン(BH4)欠乏による高フェニルアラニン血症(HPA)スウェーデン, フランス, イタリア, スペイン, ドイツ, オランダ, オーストリア, スロバキア, ポルトガル
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者完了
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Khondrion BVDrug Research Unit Ghent, Belgium完了
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Travere Therapeutics, Inc.募集
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Hospital de Clinicas de Porto AlegreFundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, Brazil一時停止
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Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research Network; Office...完了
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Baylor College of Medicine完了
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Centre Hospitalier Universitaire de Besanconわからないバイオマーカー | 経腸栄養 | 集中治療室
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National Center for Research Resources (NCRR)Baylor College of Medicineわからない
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Arcturus Therapeutics, Inc.募集OTC欠乏症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | OTCDスペイン, ベルギー, イギリス, スウェーデン
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc終了しました
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State University of New York at BuffaloEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Rare... と他の協力者募集
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Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNet積極的、募集していない
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Astellas Gene Therapies募集
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Amicus Therapeutics完了ポンペ病(遅発性)アメリカ, オーストラリア, 大韓民国, 日本, 台湾, ベルギー, スロベニア, ニュージーランド, イギリス, フランス, アルゼンチン, カナダ, スペイン, ボスニア・ヘルツェゴビナ, ドイツ, スウェーデン, ハンガリー, オーストリア, ブルガリア, デンマーク, ギリシャ, イタリア, オランダ, ポーランド
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Amicus Therapeutics終了しました
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BioMarin Pharmaceutical終了しました遅発性ポンペ病アメリカ, イギリス, ドイツ, フランス, イタリア, ポルトガル, ベルギー, オランダ
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Baylor College of MedicineRare Diseases Clinical Research Network; Neogenis Laboratories完了
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Sanofi積極的、募集していないゴーシェ病Ⅲ型 | ゴーシェ病Ⅰ型カナダ, アルゼンチン, フランス, イタリア, 日本, ロシア連邦, スペイン, スウェーデン, 七面鳥, イギリス
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者終了しました