乳児 GM2 ガングリオシドーシス (疾患)の臨床試験

脊柱側弯症 | 脊柱側弯症;少年 | 脊柱側弯症;特発性、幼児性 | 脊柱側弯症 神経筋 | 神経線維腫症における脊柱側弯症 | 脊柱側弯症;先天性、姿勢 | 骨格異形成における脊柱側弯症 | 他の状態に関連する脊柱側弯症 | 脊柱側弯症;骨奇形による先天性

ノルウェー

Pregestational Obesity (BMI > 27kg/m2) | History of Polycystic Ovary Syndrome

メキシコ

ウォルマン病 | MPS IVA | ポンペ病の乳児発症 | ゴーシェ病2型 | MPS VI | MPSⅠ | ゴーシェ病、3型 | MPSⅡ | Mps VII

アメリカ

ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | ポンペ病の乳児発症 | ムコ多糖症ⅣA | ムコ多糖症VII | 神経障害性ゴーシェ病

アメリカ

妊娠 | 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH） | 非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS） | ウルトミリスに曝露された妊娠中/産後 | 全身性重症筋無力症 (gMG) | 視神経脊髄炎スペクトラム障害 (NMOSD)

減量のために腹腔鏡下胃バンディング手術を受けることに同意し、この研究への参加に同意した患者 BMI ≥35 kg/m2 | -経口薬および/または食事療法のみで治療された確認済みの2型糖尿病 | 年齢 18 ～ 64 歳

アメリカ

続発性急性骨髄性白血病 | 成熟を伴う小児急性骨髄芽球性白血病（M2） | 小児急性前骨髄球性白血病（M3） | 再発性小児急性リンパ芽球性白血病 | 再発性小児急性骨髄性白血病

アメリカ

心不全 | てんかん | 痛み | 肺炎 | 敗血症 | 炎症 | 高血圧症 | 慢性腎臓病 | 血友病 | 統合失調症 | 中枢神経系感染症 | 院内肺炎 | 不眠症 | 不安 | 双極性障害 | 好中球減少症 | ブドウ球菌感染症 | 徐脈 | 発作 | 尿路感染症 | 肺動脈高血圧 | 頭痛 | 自閉症 | 腹腔内感染症 | 心停止 | 細菌性髄膜炎 | 麻酔 | 鎮静 | 心内膜炎 | 感染 | 全身麻酔 | 高アルドステロン症 | 乳児血管腫 | 低カリウム血症 | 心不整脈 | 自閉症 | 神経筋遮断 | アデノウイルス | サイトメガロウイルス網膜炎 | 治療抵抗性統合失調症 | 痙攣 | 出金 | 重い月経出血 | 片頭痛 | 抗不安薬 | 細菌性敗血症 | ベンゾジアゼピン | 骨と関節の感染症 | 早発性統合失調症スペクトラム障害 | 婦人科感染症 | 単純ヘルペスウイルス | 炎症状態 | 下気道感染症 | 骨格筋のけいれん | 皮膚および皮膚構造の感染症 | グラム陰... およびその他の条件

アメリカ, カナダ, イギリス, イスラエル, シンガポール

成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 続発性急性骨髄性白血病 | 未治療の成人急性骨髄性白血病 | 小児急性赤白血病（M6） | 小児急性巨核球性白血病（M7） | 小児急性単芽球性白血病 (M5a) | 小児急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う小児急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない小児急性骨髄芽球性白血病（M... およびその他の条件

アメリカ

膿疱性乾癬 | 頭皮のびらん性膿疱性皮膚炎 | ベーチェット病 | 疱疹状皮膚炎 | 壊疽性膿皮症 | 線状IgA水疱性皮膚症 | その他の皮膚または皮下組織の特定の炎症性疾患 | スウィート症候群 | 腸関連皮膚症-関節炎症候群 | 急性汎発性発疹性膿疱症 | 角膜出血性出血性角膜症 | スネドン・ウィルキンソン病 | 伊賀天疱瘡 | 襞の非微生物性膿疱症 | 乳児の先端膿疱症 | 一過性新生児膿疱症 | 好中球性エクリン汗腺炎 | リウマチ性好中球性皮膚炎 | 好中球性蕁麻疹 | スティル病 | 辺縁紅斑 | 未分類の周期性発熱症候群/自己炎症性症候群 | 水疱性全身性エリテマトーデス | 炎症性表皮融解症 | 手の甲の好中球性皮膚症（膿疱性血管炎） | 蕁麻疹様血管炎を含む小血管性血管炎 | 二日性紅斑 | 中型血管炎

スイス

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 続発性急性骨髄性白血病 | 小児急性赤白血病（M6） | 小児急性巨核球性白血病（M7） | 小児急性単芽球性白血病 (M5a) | 小児急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う小児急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない小児急性骨... およびその他の条件

アメリカ, カナダ, オーストラリア

転移性消化器神経内分泌腫瘍 G1 | 再発性消化器神経内分泌腫瘍 G1 | 局所消化器系神経内分泌腫瘍 G1 | 転移性神経内分泌腫瘍 | 中腸神経内分泌腫瘍 G1 | 前腸神経内分泌腫瘍 | 後腸神経内分泌腫瘍 | 神経内分泌腫瘍 G2

カナダ, アメリカ

カルチノイド腫瘍 | 機能性膵神経内分泌腫瘍 | 中等度の肺神経内分泌腫瘍 | 局所進行膵神経内分泌腫瘍 | 局所進行切除不能消化器系神経内分泌腫瘍 | 低悪性度肺神経内分泌腫瘍 | 転移性消化器系神経内分泌腫瘍 | 転移性消化器神経内分泌腫瘍 G1 | 転移性膵神経内分泌腫瘍 | 転移性胸腺神経内分泌腫瘍 | 神経内分泌腫瘍 | 非機能性膵神経内分泌腫瘍 | 膵セロトニン産生神経内分泌腫瘍 | 切除不能な胸腺神経内分泌腫瘍 | 局所進行肺神経内分泌腫瘍 | 転移性肺神経内分泌腫瘍 | 切除不能な肺の神経内分泌腫瘍 | 局所進行消化器系神経内分泌腫瘍 | 局所進行消化器神経内分泌腫瘍 G1 | 転移性膵神経内分泌腫瘍 | 切除不能消化器系神経内分泌腫瘍 | 切除不能な消化器系の神経内分泌腫瘍 G1 およびその他の条件

アメリカ

小児急性赤白血病（M6） | 小児急性巨核球性白血病（M7） | 小児急性単芽球性白血病 (M5a) | 小児急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う小児急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない小児急性骨髄芽球性白血病（M1） | 小児急性骨髄単球性白血病（M4） | 再発性小児急性骨髄性白血病 | 小児急性好塩基性白血病 | 小児急性好酸球性白血病 | 小児急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 未治療の小児急性骨髄性白血病およびその他の骨髄性悪性腫瘍

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 続発... およびその他の条件

アメリカ

成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) およびその他の条件

アメリカ

続発性急性骨髄性白血病 | 小児急性赤白血病（M6） | 小児急性巨核球性白血病（M7） | 小児急性単芽球性白血病 (M5a) | 小児急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う小児急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない小児急性骨髄芽球性白血病（M1） | 小児急性骨髄単球性白血病（M4） | 小児骨髄異形成症候群 | 続発性骨髄異形成症候群 | デノボ骨髄異形成症候群 | 小児急性好塩基性白血病 | 小児急性好酸球性白血病 | 小児急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 未治療の小児急性骨髄性白血病およびその他の骨髄性悪性腫瘍

アメリカ, カナダ, オーストラリア, プエルトリコ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 再発性... およびその他の条件

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 再発性成人急性リンパ芽球性白血病 | T(15;17)(q22;... およびその他の条件

アメリカ

先天性副腎過形成 | 血友病A | 血友病 B | ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | 嚢胞性線維症 | Α1アンチトリプシン欠乏症 | かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | 慢性肉芽腫症 | ウィルソン病 | 重度の先天性好中球減少症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | プロピオン酸血症 | 副腎白質ジストロフィー | 糖原病 | 異染性白質ジストロフィー | クリグラー・ナジャール症候群 | ガラクトース血症 | ポンペ病 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 先天性甲状腺機能低下症 | アルファサラセミア | ビオチニダーゼ欠損症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | チェディアック東症候群 | カテコールアミン作動... およびその他の条件

ベルギー

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b)

アメリカ, イスラエル

急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 未治療の成人急性...

アメリカ

成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 未治療の成人急性骨髄性白血病

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b)

アメリカ

成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) およびその他の条件

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b)

アメリカ

成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 未治療の成人急性骨髄性白血病

アメリカ

成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) およびその他の条件

アメリカ

成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 続発性急性骨髄性白血病 | 未治療の成... およびその他の条件

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病... およびその他の条件

アメリカ

成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 続発性急性骨髄性白血病 | 未治療の成... およびその他の条件

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病...

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病...

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病... およびその他の条件

アメリカ

成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 続発性急性骨髄性白血病 | 未治療の成...

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 再発性... およびその他の条件

アメリカ

エメリー・ドレイファス筋ジストロフィー | 先天性筋無力症症候群 | 肢帯型筋ジストロフィー | ITGA7（インテグリンα-7）欠損症を伴う先天性筋ジストロフィー | Α-ジストログリカノパチー（重度のてんかんを伴う先天性筋ジストロフィーおよびジストログリカンの異常グリコシル化） | Α-ジストログリカノパシー（TRAPPC11変異による脂肪肝および乳児発症型白内障を伴う先天性筋ジストロフィー） | Α-ジストログリカノパチー（ジストログリカンの低グリコシル化を伴う先天性筋ジストロフィー） | Α-ジストログリカノパチー（ジストログリカンの低グリコシル化を伴う先天性筋ジストロフィーおよびてんかん） | Α-ジストログリカノパシー... およびその他の条件

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再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病... およびその他の条件

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再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病... およびその他の条件

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再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 続発... およびその他の条件

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再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病...

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再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | T(15;17)(q22;q12)を伴う成人急性骨髄性白血...

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骨髄異形成症候群に続く多系統異形成を伴う急性骨髄性白血病 | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病... およびその他の条件

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再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病... およびその他の条件

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病...

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再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病...

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病...

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骨髄異形成症候群に続く多系統異形成を伴う急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病... およびその他の条件

アメリカ

骨髄異形成症候群に続く多系統異形成を伴う急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病... およびその他の条件

アメリカ, イスラエル, インド

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病... およびその他の条件

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