Clinical Trials on プリン-ピリミジン代謝、先天性エラー in New Zealand
合計703件
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PTC Therapeutics完了フェニルケトン尿症スペイン, アメリカ, オーストラリア, ドイツ, イギリス, ブラジル, デンマーク, カナダ, フランス, グルジア, イタリア, メキシコ, オランダ, ポルトガル, 七面鳥
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Pfizer完了ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症カナダ, オランダ, イギリス, アメリカ, スペイン, ポーランド, フィンランド, ノルウェー, 南アフリカ, イタリア, ブルガリア
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University of Cologne完了Primary Hyperoxaluria Type Iドイツ
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc.完了
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Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland完了
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BioMarin Pharmaceutical完了
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ModernaTX, Inc.完了
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Genzyme, a Sanofi Company完了ゴーシェ病、1型アメリカ, イギリス, ブルガリア, カナダ, コロンビア, インド, イスラエル, レバノン, メキシコ, ロシア連邦, セルビア, チュニジア
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Mark BatshawEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Rare...終了しました
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Weill Medical College of Cornell UniversityNathan's Battle Foundation完了
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Yale UniversityNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)完了
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Phoenix NestNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)招待による登録
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Amicus Therapeutics積極的、募集していないポンペ病(遅発性)アメリカ, ドイツ, 台湾, ベルギー, オーストラリア, スロベニア, スペイン, オランダ, ハンガリー, 日本, オーストリア, イギリス, フランス, アルゼンチン, カナダ, スウェーデン, デンマーク, ニュージーランド, ギリシャ, 大韓民国, ボスニア・ヘルツェゴビナ, イタリア, ポーランド
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Aldagen終了しましたムコ多糖症 | 先天性代謝異常症 | リソソーム蓄積症 | 遺伝性代謝疾患 | ペルオキシソーム蓄積症アメリカ
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QOL Medical, LLCJohns Hopkins University; Massachusetts General Hospital; Baylor College of Medicine; Children's... と他の協力者完了
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Weill Medical College of Cornell UniversityNational Institutes of Health (NIH)完了
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Weill Medical College of Cornell University完了
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Alexion Pharmaceuticals完了リソソーム酸性リパーゼ欠損症フランス, ポーランド, イギリス, スペイン, メキシコ, 七面鳥, 日本, オーストラリア, ロシア連邦, アメリカ, ドイツ, イタリア, チェコ, アルゼンチン, クロアチア
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Yale UniversityNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)完了
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.積極的、募集していない家族性カイロミクロン血症症候群アメリカ, カナダ, スウェーデン
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Uta Lichter-KoneckiMedical College of Wisconsin; Children's National Research Institute完了
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Intellia Therapeutics積極的、募集していないトランスサイレチン関連 (ATTR) 家族性アミロイド心筋症 | トランスサイレチン関連 (ATTR) 家族性アミロイド多発神経障害 | 野生型トランスサイレチン心臓アミロイドーシスフランス, イギリス, ニュージーランド, スウェーデン
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Amicus Therapeutics完了ポンペ病(遅発性)アメリカ, オーストラリア, 大韓民国, 日本, 台湾, ベルギー, スロベニア, ニュージーランド, イギリス, フランス, アルゼンチン, カナダ, スペイン, ボスニア・ヘルツェゴビナ, ドイツ, スウェーデン, ハンガリー, オーストリア, ブルガリア, デンマーク, ギリシャ, イタリア, オランダ, ポーランド
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Shire完了ゴーシェ病、1型アメリカ, イスラエル, アルゼンチン, インド, 大韓民国, パラグアイ, ポーランド, ロシア連邦, スペイン, チュニジア, イギリス
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The Medicines Company完了高コレステロール | ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症アメリカ, カナダ, チェコ, デンマーク, オランダ, 南アフリカ, スペイン, スウェーデン
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Aeglea Biotherapeutics終了しました
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Shire完了ゴーシェ病、1型スペイン, イスラエル, アメリカ, インド, パラグアイ, イギリス, ロシア連邦, チュニジア, アルゼンチン
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Regeneron PharmaceuticalsSanofi終了しました
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Genzyme, a Sanofi Company完了ゴーシェ病アメリカ, スウェーデン, インド, オランダ, オーストリア, 日本, 中国, セルビア, フランス, クロアチア, オーストラリア, ポルトガル, カナダ, ブラジル, ギリシャ, ルーマニア, ロシア連邦
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Alexion Pharmaceuticals完了リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | コレステロールエステル蓄積症(CESD) | LAL欠損症フランス, アメリカ, イギリス, チェコ
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Alexion完了ウォルマン病 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症アメリカ, カナダ, イギリス, イタリア, フランス
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Genzyme, a Sanofi Company完了ゴーシェ病、1型アメリカ, フランス, ドイツ, イタリア, ブラジル, オーストラリア, アルゼンチン, カナダ, エジプト, ロシア連邦, スペイン, イギリス
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Agios Pharmaceuticals, Inc.積極的、募集していない小児ピルビン酸キナーゼ欠損症 | 小児溶血性貧血アメリカ, スペイン, デンマーク, 七面鳥, オランダ, チェコ, イギリス, ドイツ, カナダ, スイス
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IntraBio Inc完了GM2 ガングリオシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病アメリカ, ドイツ, スペイン, イギリス
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.終了しましたウィルソン病アメリカ, スペイン, 台湾, フランス, チェコ, ハンガリー, 七面鳥, イギリス, オーストリア, ドイツ, イスラエル, セルビア, オーストラリア, 日本, デンマーク, 大韓民国, ニュージーランド, カナダ, ロシア連邦, ポーランド, シンガポール, 香港