X連鎖重度複合免疫不全症(XSCID)の臨床試験
合計340件
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional de la Citadelle と他の協力者募集先天性副腎過形成 | 血友病A | 血友病 B | ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | 嚢胞性線維症 | Α1アンチトリプシン欠乏症 | かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | 慢性肉芽腫症 | ウィルソン病 | 重度の先天性好中球減少症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | プロピオン酸血症 | 副腎白質ジストロフィー | 糖原病 | 異染性白質ジストロフィー | クリグラー・ナジャール症候群 | ガラクトース血症 | ポンペ病 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 先天性甲状腺機能低下症 | アルファサラセミア | ビオチニダーゼ欠損症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | チェディアック東症候群 | カテコールアミン作動... およびその他の条件ベルギー
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical Inc利用できないバース症候群 | ミトコンドリア三機能性タンパク質欠損症 | 超長鎖アシルCoAデヒドロゲナーゼ(VLCAD)欠損症 | カルニチンパルミトイルトランスフェラーゼ欠損症 (CPT1、CPT2) | 長鎖ヒドロキシアシル-CoA デヒドロゲナーゼ欠損症 | 糖原病 | ピルビン酸カルボキシラーゼ欠損症 | アシル-CoA デヒドロゲナーゼファミリー、メンバー 9、欠損アメリカ
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Seoul National University Hospital募集
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AryoGen Pharmed Co.完了
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University Children's Hospital, Zurich完了フェニルケトン尿症 | OTC欠乏症 | 先天性代謝異常症 | 尿素サイクル異常症 | メープルシロップ尿症 | メチルマロン酸血症 | アミノ酸障害 | 患者報告アウトカム測定スイス
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West Kazakhstan Medical University募集オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ビオチニダーゼ欠損症 | シトルリン血症 | グルタル酸血症Ⅱ型 | アルギニノコハク酸尿症 | メープルシロップ尿症 | 原発性カルニチン欠乏症 | ホモシスチン尿症 | カルニチン パルミトイルトランスフェラーゼ II 欠損症 | アルギナーゼ欠損症 | 超長鎖アシルCoA脱水素酵素欠損症 | 長鎖 3-ヒドロキシアシル-CoA デヒドロゲナーゼ欠損症 | N-アセチルグルタミン酸合成酵素欠損症 | 中鎖アシルCoA脱水素酵素欠損症 | チロシン血症 | イソ吉草酸血症 | カルニチン-アシルカルニチン トランスロカーゼ欠損症 | グルタル酸血症I型 | プロピオン酸/メチルマロン酸血症 | カルバモイルリン酸シンテターゼ I 欠損症 | 非ケトン性高グリシン血... およびその他の条件カザフスタン
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Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer完了血友病 B | アレルギー反応フランス, イタリア, アメリカ, オーストリア, ベルギー, スペイン, イギリス, カナダ, ドイツ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota募集骨髄異形成症候群 | ファンコニ貧血 | 先天性角化異常症 | 重度の再生不良性貧血 | 骨髄不全 | T細胞受容体のアルファ/ベータの枯渇 | テロメア生物学的障害アメリカ
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Children's Mercy Hospital Kansas City完了
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.積極的、募集していない
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.完了X連鎖低リン血症オランダ, アメリカ, イギリス, フランス
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Yale UniversityNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)完了
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...招待による登録
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...完了
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Fairview University Medical Centerわからない血球貪食性リンパ組織球症 | 移植片対宿主病 | チェディアック東症候群 | ウイルス関連血球貪食症候群 | X連鎖リンパ増殖症候群 | 家族性赤血球貪食性リンパ組織球症アメリカ
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Emory UniversityChildren's Healthcare of Atlanta終了しましたかま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | サラセミア | 重度の先天性好中球減少症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | グランツマン血栓症 | 白血球接着不全 | 先天性角化異常症 | チェディアック東症候群 | 慢性肉芽腫症 | シュワッハマン・ダイヤモンド症候群アメリカ
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Stanford Universityまだ募集していません
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Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College...完了急性骨髄性白血病 | 急性リンパ芽球性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 慢性骨髄性白血病 | 血球貪食性リンパ組織球症(HLH) | 非ホジキンリンパ腫 | 家族性血球貪食性リンパ組織球症 (FLH) | ウイルス関連血球貪食症候群 (VAHS) | X 連鎖リンパ増殖性疾患 (XLP)アメリカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota募集ハーラー症候群 | スフィンゴリピドーシス | ペルオキシソーム障害 | 異染性白質ジストロフィー | アルファマンノシドーシス | ハンター症候群 | ムコ多糖症疾患 | マロトー・ラミー症候群 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | 糖タンパク質代謝障害 | 劣性白質ジストロフィー | 球状細胞白質ジストロフィー | ニーマンピックB | ニーマン・ピック C サブタイプ 2 | スフィンゴミエリン欠損症 | 脳病変を伴う副腎白質ジストロフィー | ゼルウィガー症候群 | 新生児副腎白質ジストロフィー | 乳児レフサム病 | アシルCoAオキシダーゼ欠損症 | D-二機能性酵素欠損症 | 多機能酵素欠損症 | アルファ-メチルアシル-CoA ラクマーゼ欠損症 | ミトコンドリ... およびその他の条件アメリカ
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc終了しましたウィルソン病 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | 糖原病IA型スペイン, イギリス, カナダ, アメリカ, ブラジル
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Wake Forest University Health Sciences完了
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Spark Therapeutics完了血液疾患 | 遺伝性血液凝固障害 | 凝固タンパク質障害 | 出血性疾患 | 遺伝性疾患、先天性疾患 | 遺伝病、X連鎖 | 遺伝子治療 | 血液凝固障害 | 遺伝子導入 | アデノ随伴ウイルス (AAV) | 第VIII因子(FVIII) | 第VIII因子(FVIII)欠損症 | 第VIII因子(FVIII)遺伝子 | 第VIII因子(FVIII)タンパク質 | 組換え体 | ベクター | 阻害剤アメリカ
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University of CincinnatiChildren's Hospital Medical Center, Cincinnati終了しました副腎白質ジストロフィー | ゼルウィガー症候群 | 乳児レフサム病 | 二機能性酵素欠損症
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Emory University完了かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | ハーラー症候群 | 慢性肉芽腫症 | 重度の先天性好中球減少症 | 血球貪食性リンパ組織球症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | グランツマン血栓症 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | サラセミア・メジャー | 白血球接着不全 | 先天性角化異常症 | チェディアック東症候群アメリカ
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)募集代謝性疾患 | プリン-ピリミジン代謝 | AICDA、OMIM *605257、Hyper-IgM による免疫不全、タイプ 2; HIGM2 | UNG、OMIM *191525、ハイパー IgM 症候群 5 | NT5C3A、OMIM *606224、貧血、溶血性、UMPH1 欠損による | UMPS、OMIM *613891、口腔酸尿症 | DHODH、OMIM *126064、ミラー症候群(軸後顔面骨形成不全症) | DPYD、OMIM *274270、ジヒドロピリミジンデヒドロゲナーゼ欠損症 | DPYS、OMIM *613326、ジヒドロピリミジナーゼ欠損症 | UPB1、OMIM *606673、ベータウレイドプロピオナーゼ欠損症 およびその他の条件アメリカ
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Genzyme, a Sanofi Company終了しました
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Children's Hospital of Philadelphia募集白血病 | 骨髄不全症候群 | 免疫不全 | 先天性代謝異常症 | 免疫調節障害 多発性内分泌障害 腸障害 X連鎖症候群アメリカ
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Anagnostou, Evdokia, M.D.The Hospital for Sick Children; Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Alberta Health... と他の協力者まだ募集していません不安障害 | 全般性不安障害 | 不安 | 結節性硬化症 | ADHD | 神経発達障害 | 自閉症スペクトラム障害 | 脆弱X症候群 | 社会不安 | 社交不安障害 | 広場恐怖症 | トウレット症候群 | チック障害 | 自閉症 | ADHD 主に不注意なタイプ | ADHD - 混合型 | ADHD、主に多動性 - 衝動的 | 子供のトゥレット症候群 | 思春期のトゥレット症候群 | 全般性不安症 | 分離不安症 | 22Q11 欠失症候群 | 暫定的なチック障害 | 22Q11 削除 | 不特定の不安障害 | その他の特定の不安障害カナダ
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NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)完了
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Novo Nordisk A/S完了健康 | 先天性出血性疾患 | インヒビターを伴う血友病A | インヒビターを有する血友病B | 後天性出血性疾患 | 後天性血友病 | 先天性FVII欠乏症 | グランツマン病フランス
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了免疫不全症候群 | 血球貪食性リンパ組織球症 | チェディアック東症候群 | X連鎖リンパ増殖性疾患 | グリセリ症候群 | ランゲルハンス細胞組織球症アメリカ
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Genzyme, a Sanofi CompanyCRL/Medinet終了しました
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University of California, San FranciscoNational Cancer Institute (NCI)完了骨髄異形成症候群 | 白血病 | 先天性巨核球性血小板減少症 | 重度の先天性好中球減少症アメリカ
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Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institutes... と他の協力者募集
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University of Milano BicoccaComitato Maria Letizia Verga,Italy募集リンパ腫、非ホジキン | 白血病、骨髄性、急性 | 白血病、B細胞 | 副腎白質ジストロフィー | リンパ腫、ホジキン | サラセミア・メジャー | 白血病、T細胞 | ドレパノサイトーシスイタリア
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American Thrombosis and Hemostasis NetworkNovo Nordisk A/S; Sanofi; Pfizer; Genentech, Inc.; CSL Behring; Hemophilia of Georgia, Inc.; Hemab Therapeutics募集血友病 | 血栓症 | 血栓症 | かま状赤血球症 | サラセミア | 出血性疾患 | フォン・ヴィレブランド病 | 第IX因子欠乏症 | 結合組織障害 | 第VIII因子欠乏症 | 血液疾患 | まれな出血性疾患 | 血小板障害アメリカ
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)終了しました遺伝性疾患 | 重度の再生不良性貧血 | 免疫不全症候群アメリカ
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.積極的、募集していないムコ多糖症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD(副腎白質ジストロフィー) | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリー・トゥース | アレクサンダ... およびその他の条件アメリカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了ムコ多糖症 | ハーラー症候群 | スフィンゴリピドーシス | ペルオキシソーム障害 | クラッベ病 | 副腎白質ジストロフィー(ALD) | ハンター症候群 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | アルファマンノシドーシス | 異染性白質ジストロフィー(MLD) | マロトー・ラミー症候群アメリカ
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Takeda と他の協力者招待による登録ムコ多糖症Ⅱ型 | ファブリー病 | ニーマン・ピック病、C型 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | 異染性白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | 脳腱黄色腫症 | ムコ多糖症ⅣA | GM1 ガングリオシドーシス | ムコ多糖症VII | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | セロイド リポフスチン症、神経細胞、2 | ムコ多糖症Ⅲ-Bアメリカ
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National Institutes of Health Clinical Center (CC)完了