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임상 시험 검색 : Late Onset Lysosomal Acid Lipase Deficiency (CESD)
총 42362 건
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... 그리고 다른 협력자들완전한
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Alexion Pharmaceuticals완전한리소좀 산성 리파아제 결핍증 | LAL 결핍 | 콜레스테롤 에스테르 축적병(CESD)프랑스, 영국, 미국, 캐나다, 체코
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Alexion Pharmaceuticals완전한리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 콜레스테롤 에스테르 축적병(CESD) | LAL 결핍프랑스, 미국, 영국, 체코
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Alexion Pharmaceuticals완전한리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 콜레스테롤 에스테르 축적병(CESD)미국, 영국, 프랑스, 캐나다, 체코 공화국, 이탈리아, 폴란드, 스위스
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Alexion Pharmaceuticals완전한리소좀 산성 리파아제 결핍증프랑스, 폴란드, 영국, 스페인, 멕시코, 칠면조, 일본, 호주, 러시아 연방, 미국, 독일, 이탈리아, 체코, 아르헨티나, 크로아티아
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Alexion Pharmaceuticals종료됨
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Alexion Pharmaceuticals완전한월만병 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증영국, 프랑스, 미국, 이집트, 아일랜드
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional de la... 그리고 다른 협력자들모병선천성 부신 과형성 | 혈우병 A | 혈우병 B | 점액다당증 I | 뮤코다당증 II | 낭포성 섬유증 | 알파 1-항트립신 결핍증 | 겸상 적혈구 질환 | 판코니빈혈 | 만성 육아종증 | 윌슨병 | 심한 선천성 호중구 감소증 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 점액다당증 VI | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 비스코트-알드리치 증후군 | 프로피온산혈증 | 부신백질이영양증 | 글리코겐 축적병 | 이색성 백질이영양증 | 크리글러-나자르 증후군 | 갈락토스혈증 | 폼페병 | 슈와크만-다이아몬드 증후군 | 선천성 갑상선기능저하증 | 알파-지중해혈증 | 바이오티니다제 결핍 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 체디악-히가시 증후군 | 카테콜아민성 다형성 심실성 빈맥 | 시스틴증 | X연관 저인산혈증 그리고 다른 조건벨기에
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Alexion Pharmaceuticals완전한리소좀 산성 리파아제 결핍증스페인, 독일, 이탈리아, 미국, 크로아티아, 캐나다, 러시아 연방, 덴마크, 영국, 벨기에, 멕시코, 호주, 네덜란드, 브라질, 칠면조
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation 그리고 다른 협력자들모병미토콘드리아 질병 | 색소 성 망막염 | 중증 근무력증 | 호산구성 위장염 | 다계통 위축 | 평활근육종 | 백질이영양증 | 항문 누공 | 척수소뇌성 운동실조증 3형 | 프리드라이히 실조증 | 케네디병 | 라임 병 | 혈구탐식림프조직구증 | 척수소뇌성 운동실조증 1형 | 척수소뇌성 운동실조증 2형 | 척수소뇌성 실조증 6형 | 윌리엄스 증후군 | 히르슈스프룽병 | 글리코겐 축적병 | 가와사키병 | 짧은 창자 증후군 | 저인산증 | 레버 선천성 흑암시 | 입내 | 심장이완불능증 | 다발성 내분비선 종양 | 레이 증후군 | 애디슨병 | 제2형 다발성내분비선종양 | 경피증 | 제1형 다발성내분비선종양 | 다발성 내분비선 종양 유형 2A | 다발성 내분비선 종양 유형 2B | 비정형 용혈성... 그리고 다른 조건미국, 호주
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Genzyme, a Sanofi Company모병
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Genzyme, a Sanofi Company모병글리코겐 축적병 II형 | 폼페병헝가리, 크로아티아, 세르비아, 미국, 아르헨티나, 호주, 벨기에, 브라질, 불가리아, 캐나다, 칠레, 중국, 콜롬비아, 덴마크, 프랑스, 독일, 그리스, 홍콩, 인도, 인도네시아, 이스라엘, 이탈리아, 일본, 요르단, 대한민국, 쿠웨이트, 레바논, 말레이시아, 네덜란드, 파키스탄, 필리핀 제도, 폴란드, 포르투갈, 루마니아, 러시아 연방, 사우디 아라비아, 싱가포르, 슬로바키아, 대만, 태국, 영국, 베트남
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile Diabetes Research Foundation 그리고 다른 협력자들초대로 등록원발성 고산소뇨증 3형 | 진성 당뇨병 | 혈우병 A | 혈우병 B | 유전성 과당 불내성 | 낭포성 섬유증 | 인자 VII 결핍 | 페닐케톤뇨증 | 겸상 적혈구 질환 | 드라벳 증후군 | 뒤시엔 근이영양증 | 프래더-윌리 증후군 | 취약 X 증후군 | 만성 육아종증 | 레트 증후군 | 윌슨병 | 니만-피크병, C1형 | Niemann-Pick 질병 유형 A | 베타-지중해혈증 | 망막모세포종 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | SCD | 척추 근육 위축 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 프로피온산혈증 | 엔젤만 증후군 | 이색성 백질이영양증 | 저인산증 | 크라베병 | 바르트 증후군 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | 갈락토스혈증 | 원발성 고산소뇨증 2형 | 레버... 그리고 다른 조건미국
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Spark Therapeutics모집하지 않고 적극적으로리소좀 축적병 | 글리코겐 축적병 II형 | 글리코겐 축적병 2형 | 폼페병(후기 발병) | 폼페병 | LOPD | 산성 말타아제 결핍증미국, 캐나다, 네덜란드, 프랑스, 덴마크, 독일, 이탈리아, 영국
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi Company모집하지 않고 적극적으로
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Spark Therapeutics완전한리소좀 축적병 | 글리코겐 축적병 2형 | 폼페병(후기 발병) | 폼페병 | LOPD | 산성 말타아제 결핍증미국, 이탈리아, 영국, 네덜란드, 프랑스, 독일
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Genzyme, a Sanofi Company완전한폼페병 | 글리코겐 축적병 II형(GSD II) | 산성 말타아제 결핍증미국, 벨기에, 덴마크, 프랑스, 독일, 네덜란드, 영국
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Alexion완전한월만병 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증미국, 캐나다, 영국, 이탈리아, 프랑스
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Genzyme, a Sanofi Company완전한
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Genzyme, a Sanofi Company완전한폼페병(후기 발병) | 글리코겐 축적병 II형(GSD-II) | 산성 말타아제 결핍증 | 글리코겐증 2미국, 프랑스, 네덜란드
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Genzyme, a Sanofi Company완전한글리코제네시스 2 산성 말타아제 결핍증 | 폼페병(후기 발병) | 글리코겐 축적병 II형(GSD II)미국, 네덜란드, 영국, 독일
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Genzyme, a Sanofi Company완전한글리코겐 축적병 II형(GSD-II) | 폼페병(후기 발병) | 당 생성 유형 II | 산성 말타아제 결핍증(AMD)미국, 프랑스, 캐나다, 네덜란드, 호주
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Genzyme, a Sanofi Company완전한
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Genzyme, a Sanofi Company완전한
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Genzyme, a Sanofi Company마케팅 승인
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Genzyme, a Sanofi Company완전한글리코제네시스 2 산성 말타아제 결핍증 | 폼페병(후기 발병) | 글리코겐 축적병 II형(GSD II)프랑스
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Genzyme, a Sanofi Company완전한폼페병(후기 발병) | 글리코겐 축적병 II형(GSD-II) | 산성 말타아제 결핍증 | 글리코겐증 2프랑스
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McMaster University아직 모집하지 않음비만 | 리소좀 축적병 | 근손실 | 글리코겐 축적병 II형 | 폼페병 | 영양 부족 | 글리코겐 축적병 II형, 성인 | 글리코겐 축적병 제2형 후기 발병
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Fondazione SISA (Societa Italiana per lo Studio...모병
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University Of Perugia모병
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Alexion모병월만병 | 콜레스테롤 에스테르 축적병 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 산성 콜레스테롤 에스테르 가수분해효소 결핍증, 제2형 | 산성 리파아제 결핍 | LIPA 결핍 | LAL 결핍프랑스, 벨기에, 미국, 스페인, 독일, 그리스, 이스라엘, 이탈리아, 슬로베니아, 영국, 브라질, 캐나다, 덴마크, 호주, 크로아티아, 체코, 아일랜드, 멕시코, 네덜란드, 폴란드, 포르투갈, 사우디 아라비아
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... 그리고 다른 협력자들모병
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc모집하지 않고 적극적으로오르니틴 트랜스카르바밀라제(OTC) 결핍증캐나다, 미국, 프랑스, 스페인, 영국
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Take... 그리고 다른 협력자들초대로 등록뮤코다당증 II | 파브리병 | 니만-픽병, C형 | 점액다당증 VI | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 이색성 백질이영양증 | 고셔병 | 뇌건황색종증 | 뮤코다당증 IV A | GM1 강글리오시드증 | 점액다당증 VII | 산성 스핑고미엘리나제 결핍 | 세로이드 리포푸스증, 신경세포, 2 | 점액다당증 III-B미국
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CENTOGENE GmbH Rostock빼는콜레스테롤 에스테르 축적병 | 산성 리파아제 결핍 | 산성 콜레스테롤 에스테르 가수분해효소 결핍증, 월만형독일, 인도, 스리랑카
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc완전한오르니틴 트랜스카르바밀라제(OTC) 결핍증영국, 미국, 캐나다, 스페인
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc종료됨
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn School... 그리고 다른 협력자들완전한메틸말론산혈증 | Carbamoyl-Phosphate Synthase I 결핍증 | 프로피온산혈증, 유형 I 및/또는 유형 II | 오르니틴 카르바모일전이효소 결핍증미국
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Hospices Civils de Lyon알려지지 않은Patients Waiting for a Liver Transplant.프랑스
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Alexion Pharmaceuticals더 이상 사용할 수 없음리소좀 산성 리파아제 결핍증
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Genzyme, a Sanofi Company종료됨글리코겐증 2 | 글리코겐 축적병 II형(GSD II) | 산성 말타아제 결핍증 | 폼페병(영아 발병)미국, 대만, 독일