Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische onderzoeken gesponsord door BioMarin+Pharmaceutical

Totaal 19802 resultaten

BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

A Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of BMN 110 in Subjects With Mucopolysaccharidosis IVA

MPS IV A

Verenigd Koninkrijk
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Observationeel onderzoek van patiënten met mucopolysaccharidose (MPS) VI die eerder deelnamen aan ASB-00-02

MPS VI

Verenigde Staten, Australië, Frankrijk, Brazilië, Duitsland, Portugal, Verenigd Koninkrijk
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

A Phase 3, Multicenter, Open-Label Extension Study of Phenoptin in Subjects With PKU Who Have Elevated Phenylalanine Levels

Fenylketonurie

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Een onderzoek naar de effecten van 6R-BH4 op de bloeddruk bij proefpersonen met slecht gecontroleerde systemische hypertensie

Hypertensie

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Goedgekeurd voor marketing

Sapropterine uitgebreid toegangsprogramma

Fenylketonurie

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Studie ter evaluatie van de respons op en veiligheid van een 8-daagse kuur met Phenoptin™-behandeling bij proefpersonen met fenylketonurie

Fenylketonurie

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Nog niet aan het werven

Een fase 2-onderzoek naar vosoritide bij kinderen met een idiopathische kleine gestalte

Idiopathische kleine gestalte
BioMarin Pharmaceutical

Werving

Een fase 1/2-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van BMN 351 te beoordelen bij deelnemers met Duchenne-spierdystrofie

Duchenne spierdystrofie

Spanje, Kalkoen, Verenigd Koninkrijk, Italië
BioMarin Pharmaceutical

Werving

Een multicenter multinationale observationele studie van kinderen met hypochondroplasie

Hypochondroplasie

Verenigde Staten, Spanje, Canada, Frankrijk, Japan, Australië, Italië, Argentinië, Brazilië, Duitsland, Verenigd Koninkrijk
BioMarin Pharmaceutical

Werving

Een prospectieve studie ter evaluatie van seroprevalentie en seroconversie van antilichamen tegen adeno-geassocieerd virus (AAV)

Hemofilie A

Argentinië
BioMarin Pharmaceutical

Actief, niet wervend

Studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van Pegvaliase bij adolescenten (12-17 jaar) met fenylketonurie (PEGASUS)

Fenylketonurie (PKU)

Verenigde Staten, Duitsland
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Een klinisch onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van BMN 111 bij zuigelingen en jonge kinderen met achondroplasie te evalueren

Achondroplasie

Verenigde Staten, Australië, Verenigd Koninkrijk, Japan
BioMarin Pharmaceutical

Ingetrokken

Een onderzoek naar BMN 255 bij deelnemers met niet-alcoholische leververvetting en hyperoxalurie

Niet-alcoholische leververvetting | Niersteen | Hyperoxalurie

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Actief, niet wervend

Een gentherapie-onderzoek van BMN 331 bij proefpersonen met erfelijk angio-oedeem (HAErmony-1)

Erfelijk angio-oedeem | HAE

Spanje, Verenigde Staten, Australië
BioMarin Pharmaceutical

Actief, niet wervend

Fase 3-onderzoek naar gegevens over werkzaamheid en veiligheidsresultaten bij Japanse patiënten met ernstige hemofilie A (GENEr8-JPN)

Hemofilie A

Japan
BioMarin Pharmaceutical

Actief, niet wervend

Cerliponase Alfa Observationeel Onderzoek in de VS

Laat-infantiele neuronale ceroïde lipofuscinose type 2

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Actief, niet wervend

Eenarmige studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van valoctocogene Roxaparvovec bij hemofilie A-patiënten (BMN 270-301) (BMN 270-301)

Hemofilie A

Verenigde Staten, Taiwan, Verenigd Koninkrijk, Australië, Israël, België, Brazilië, Frankrijk, Duitsland, Italië, Korea, republiek van, Zuid-Afrika, Spanje
BioMarin Pharmaceutical

Actief, niet wervend

Onderzoek naar gentherapie bij patiënten met ernstige hemofilie A (270-201)

Ernstige hemofilie A

Verenigd Koninkrijk
BioMarin Pharmaceutical

Actief, niet wervend

Een uitbreidingsonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van BMN 111 bij kinderen met achondroplasie te evalueren

Achondroplasie

Verenigde Staten, Australië, Duitsland, Spanje, Verenigd Koninkrijk, Japan, Kalkoen
BioMarin Pharmaceutical

Actief, niet wervend

Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van BMN 111 op lange termijn te evalueren bij kinderen met achondroplasie (ACH) (ACH)

Achondroplasie

Verenigde Staten, Australië, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk
BioMarin Pharmaceutical

Beëindigd

Bio-equivalentieonderzoek om twee injectie-apparaten voor BMN 111 bij gezonde deelnemers te vergelijken

Achondroplasie

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Een prospectieve klinische studie van fenylketonurie (PKU)

Fenylketonurie

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Een veiligheids-, verdraagbaarheids- en werkzaamheidsonderzoek van intracerebroventriculaire BMN 190 bij pediatrische patiënten < 18 jaar met de ziekte van CLN2

Batten-ziekte | CLN2-ziekte | Laat-infantiele neuronale ceroïde lipofuscinose type 2 | Jansky-Bielschowsky-ziekte | CLN2-stoornis

Verenigde Staten, Duitsland, Italië, Verenigd Koninkrijk
BioMarin Pharmaceutical

Beëindigd

Een onderzoek naar de kracht van de ademhalingsspieren bij patiënten met de ziekte van Pompe met late aanvang (LOPD)

Ziekte van Pompe met late aanvang

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

PKUDOS: Fenylketonurie (PKU) Demografie, resultaten en veiligheidsregister (PKUDOS)

Fenylketonurie | Hyperfenylalaninemie

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Een uitbreidingsonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van BMN 190 bij patiënten met de ziekte van CLN2 te evalueren

Batten-ziekte | CLN2-ziekte | Laat-infantiele neuronale ceroïde lipofuscinose type 2 | Jansky-Bielschowsky-ziekte | CLN2-stoornis

Verenigde Staten, Duitsland, Italië, Verenigd Koninkrijk
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Veiligheid en werkzaamheid van zelf toegediende injecties met Pegvaliase (dosis >40 mg/dag) bij volwassenen met PKU

Fenylketonurie (PKU)

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Een fase 1-onderzoek om de effecten van sapropterinedihydrochloride op QTc-intervallen bij gezonde volwassen proefpersonen te evalueren

Fenylketonurie

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Fase 3-onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van zelf-toegediende injecties met BMN165 door volwassenen met PKU (Prism-2)

Fenylketonurie (PKU)

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Een farmacokinetische (PK) fase 2-studie van alleen 6R-BH4 of 6R-BH4 met vitamine C bij proefpersonen met endotheliale disfunctie

Endotheeldysfunctie

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Een fase 2-studie van BMN 111 om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid bij kinderen met achondroplasie te evalueren (ACH)

Achondroplasie

Verenigde Staten, Australië, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Effect van Kuvan op de neurocognitieve functie, het fenylalaninegehalte in het bloed, de veiligheid en de farmacokinetiek bij kinderen met PKU (PKU-015)

Fenylketonurie

Verenigde Staten, Canada
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Een fase 3-subonderzoek om de uitvoerende functie te evalueren bij volwassenen met PKU die deelnemen aan het fase 3-onderzoek, 165-302 (PRISM303)

Fenylketonurie

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Onderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van rAvPAL-PEG dagelijks toegediend bij proefpersonen met fenylketonurie (PKU)

Fenylketonurie

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Beëindigd

Een onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van langdurige toediening van Drisapersen bij Amerikaanse en Canadese proefpersonen

Spierdystrofieën

Verenigde Staten, Canada
BioMarin Pharmaceutical

Beëindigd

Fase IIb-studie van PRO045 bij proefpersonen met Duchenne-spierdystrofie

Duchenne spierdystrofie

België, Nederland, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Italië
BioMarin Pharmaceutical

Beëindigd

Een prospectief natuurhistorisch onderzoek naar de progressie van proefpersonen met Duchenne spierdystrofie.

Duchenne spierdystrofie

Verenigde Staten, Nederland, België, Duitsland, Argentinië, Brazilië, Frankrijk, Italië, Zweden, Kalkoen
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Kuvan® bij fenylketonurie-patiënten jonger dan 4 jaar (SPARK)

Fenylketonurie

Italië, Kalkoen, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Nederland, Slowakije, Oostenrijk, België, Tsjechië
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Studie van BMN 110 bij pediatrische patiënten < 5 jaar met mucopolysaccharidose IVA (Morquio A-syndroom)

Morquio A-syndroom | MPS IVA | Mucopolysaccharidose IVA

Taiwan, Verenigde Staten, Italië, Verenigd Koninkrijk
BioMarin Pharmaceutical

Beëindigd

Een fase I/II, open-label, toenemende dosis, pilootstudie om het effect, de veiligheid, de verdraagbaarheid en de farmacokinetiek van meerdere subcutane doses Drisapersen te beoordelen bij patiënten met Duchenne spierdystrofie en om het potentieel voor IV-dosering als alternatieve toedieningsweg te beoordelen

Spierdystrofieën
BioMarin Pharmaceutical

Beëindigd

Een prospectieve, niet-interventionele, observationele studie van de late aanvang van de ziekte van Pompe

Pompe-patiënten met late aanvang onbehandeld of behandeld met rhGAA

Spanje, Slovenië, Servië, Korea, republiek van, Griekenland, Australië, Singapore, Brazilië, Canada, Taiwan, Ierland, Polen, Roemenië
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Studie van fenoptin om de tolerantie voor fenylalanine te verhogen bij kinderen met fenylketonurie die een fenylalaninebeperkt dieet volgen

Fenylketonurie

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Onbekend

Collection and Storage of Human Biospecimens for Research Into Rare Diseases and Medical Conditions

Rare Genetic Disorders

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Beëindigd

Een klinische beoordelingsstudie van proefpersonen met mucopolysaccharidose IVA (Morquio-syndroom)

Morquio A-syndroom | MPS IV A | Mucopolysaccharidose IVA

Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Taiwan, Verenigde Staten, Argentinië, Nederland, Canada, Brazilië, Duitsland, Italië
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Een studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van BMN 111 toegediend aan gezonde volwassen vrijwilligers te evalueren

Achondroplasie

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Een fase 4-studie met twee dosisniveaus van Naglazyme(TM) (Galsulfase) bij zuigelingen met MPS VI

Mucopolysaccharidose VI | Maroteaux-Lamy-syndroom

Verenigde Staten, Portugal, Frankrijk
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Studie van rhASB bij patiënten met mucopolysaccharidose VI

Mucopolysaccharidose VI

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Studie van recombinant humaan N-acetylgalactosamine 4-sulfatase (rhASB) bij patiënten met MPS VI

Mucopolysaccharidose VI

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Open-label onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid van recombinant humaan N-acetylgalactosamine 4-sulfatase bij patiënten met MPS VI

Mucopolysaccharidose VI

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Studie van recombinant humaan N-acetylgalactosamine 4-sulfatase bij patiënten met MPS VI

Mucopolysaccharidose VI

Verenigde Staten

Klinische onderzoeken gesponsord door BioMarin+Pharmaceutical

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Japan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties